Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prawdziwa obserwacja pacjentów z mukowiscydozą leczonych iwakaftorem + lumakaftorem (Orkambi*) (ORKAMBI)

20 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Celem badania jest zbadanie rzeczywistego bezpieczeństwa i skuteczności nowego połączenia iwakaftoru i lumakaftoru u kwalifikujących się pacjentów z mukowiscydozą (CF). Wszyscy pacjenci z mukowiscydozą kwalifikowali się, jeśli mieli co najmniej 12 lat i rozpoczęli leczenie iwakaftorem + lumakaftorem poza badaniem klinicznym między 15 grudnia 2017 r. a 15 grudnia 2018 r. w akredytowanym ośrodku mukowiscydozy we Francji. Obserwacja pacjentów oparta jest na wystandaryzowanych zaleceniach Francuskiego Towarzystwa Mukowiscydozy. Każdy pacjent jest obserwowany przez 1 rok.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdy pacjent jest obserwowany przez rok z wizytami w miesiącach 1, 3, 6 i 12.

Podczas każdej wizyty rejestrowane są następujące dane:

  • Przerwanie leczenia czy nie. Jeżeli leczenie zostało przerwane, przyczyny przerwania
  • Niekorzystne skutki
  • Czynność płuc (spirometria)
  • Wskaźnik masy ciała
  • Zaostrzenia płucne (antybiotyki dożylne)
  • Mikrobiologia plwociny
  • Enzymy wątrobowe są mierzone podczas każdej wizyty

Na pierwszej i 12 wizytach pacjentom proponuje się coroczne badanie CF:

  • Badania krwi
  • Tomografia komputerowa klatki piersiowej
  • Pletyzmografia ciała

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

852

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z mukowiscydozą z obecnością dwóch mutacji DF508 w genie CFTR leczony Orkambi w zwykłej opiece

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku 12 lat lub starszy.
  • Pacjent z mukowiscydozą z obecnością dwóch mutacji DF508 w genie CFTR
  • Pacjent leczony iwakaftorem + lumakaftorem (Orkambi)

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa udziału w badaniu
  • Rozpoczęcie Orkambi w ramach badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci leczeni Orkambi
Wszyscy pacjenci z mukowiscydozą, którzy rozpoczęli leczenie iwakaftorem i lumakaftorem poza badaniem klinicznym między 22 stycznia 2016 a 22 stycznia 2017 roku.
Lek: Iwakaftor + lumakaftor
1 rok obserwacji po rozpoczęciu leczenia iwakaftorem + lumakaftorem
Inne nazwy:
  • Orkambi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźniki przerwania leczenia
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Czas przerwania leczenia
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Przyczyny przerwania leczenia
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: 1 rok
do oceny czynności płuc
1 rok
Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: 1 rok
do oceny czynności płuc
1 rok
Wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: 1 rok
Stan odżywienia
1 rok
Zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: 1 rok
Dożylne kursy antybiotyków
1 rok
Stężenie chlorków
Ramy czasowe: 1 rok
Test potu przed iw trakcie leczenia
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Śledczy

  • Główny śledczy: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NI17043HLJ

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor + lumakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj