Ivacaftor+Lumacaftor(Orkambi*)로 치료한 낭포성 섬유증 환자의 실제 추적 (ORKAMBI)
2025년 11월 24일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
이 연구의 목적은 적격한 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 ivacaftor+lumacftor의 새로운 조합의 실생활 안전성과 유효성을 조사하는 것입니다.
모든 CF 환자는 12세 이상이고 프랑스의 공인 CF 센터에서 2017년 12월 15일부터 2018년 12월 15일 사이에 임상 시험 외부에서 ivacaftor+lumacftor를 시작한 경우 자격이 있었습니다.
환자 후속 조치는 프랑스 낭포성 섬유증 학회의 표준화된 권장 사항을 기반으로 합니다.
각 환자는 1년 동안 추적됩니다.
연구 개요
상세 설명
각 환자는 1년 동안 1, 3, 6, 12개월에 방문합니다.
방문할 때마다 다음 데이터가 기록됩니다.
- 치료 중단 여부. 치료를 중단한 경우 중단 사유
- 부작용
- 폐 기능(폐활량계)
- 체질량 지수
- 폐 악화(정맥 항생제)
- 객담 미생물학
- 방문할 때마다 간 효소를 측정합니다.
초기 방문 및 12회 방문 시 환자에게 매년 CF 검사를 제안합니다.
- 혈액 검사
- 흉부 CT 스캔
- 체적혈량측정
연구 유형
관찰
등록 (실제)
852
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Paris
-
Paris, Paris, 프랑스, 75006
- Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CFTR 유전자에 두 개의 돌연변이 DF508이 있는 낭포성 섬유증 환자로 Orkambi로 일반 치료를 받고 있습니다.
설명
포함 기준:
- 12세 이상 환자.
- CFTR 유전자에 두 개의 돌연변이 DF508이 있는 낭포성 섬유증 환자
- ivacaftor+lumacaftor(Orkambi)로 치료받은 환자
제외 기준:
- 연구 참여 거부
- 임상 시험의 일환으로 Orkambi 시작
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
오르캄비 치료 환자
2016년 1월 22일부터 2017년 1월 22일 사이에 임상 시험 외에 ivacaftor+lumacftor를 시작한 모든 CF 환자.
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Ivacaftor+lumacaftor 시작 후 1년 추적 관찰
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
치료 중단 비율
기간: 일년
|
일년
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|
치료 중단 시기
기간: 일년
|
일년
|
|
치료 중단의 원인
기간: 일년
|
일년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 일년
|
폐 기능을 평가하기 위해
|
일년
|
|
강제 폐활량(FVC)
기간: 일년
|
폐 기능을 평가하기 위해
|
일년
|
|
체질량 지수
기간: 일년
|
영양 상태
|
일년
|
|
폐 악화
기간: 일년
|
정맥 항생제 과정
|
일년
|
|
염화물 농도
기간: 일년
|
치료 전과 치료 중 발한 테스트
|
일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 22일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NI17043HLJ
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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이바카프터+루마카프터에 대한 임상 시험
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of Luebeck; University of Giessen모병
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University Hospital, Strasbourg, France완전한Phe 508 Del CFTR에 대한 낭포성 섬유증 동형접합체 | 포도당 불내증 또는 새로 진단된 당뇨병프랑스
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Massachusetts General Hospital빼는
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증, F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체미국, 독일, 캐나다, 네덜란드, 체코 공화국, 이탈리아, 아일랜드, 스웨덴, 영국, 호주, 프랑스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증, F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체미국, 프랑스, 스페인, 벨기에, 캐나다, 오스트리아, 호주, 독일, 영국, 덴마크
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin완전한
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