Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkelig opfølgning af patienter med cystisk fibrose behandlet med Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) (ORKAMBI)

20. december 2021 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Formålet med undersøgelsen er at undersøge den virkelige sikkerhed og effektivitet af den nye kombination ivacaftor+lumacaftor hos egnede patienter med cystisk fibrose (CF). Alle patienter med CF var kvalificerede, hvis de var 12 år og ældre, startede ivacaftor+lumacaftor uden for et klinisk forsøg mellem 15. december 2017 og 15. december 2018 i et akkrediteret CF-center i Frankrig. Patientopfølgningen er baseret på standardiseret anbefaling fra det franske cystisk fibroseselskab. Hver patient følges 1 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hver patient følges et år med besøg i måned 1, 3, 6 og 12.

Ved hvert besøg registreres følgende data:

  • Behandlingsophør eller ej. Hvis behandlingen blev afbrudt, årsager til seponering
  • Bivirkninger
  • Lungefunktion (spirometri)
  • BMI
  • Lungeeksacerbationer (intravenøse antibiotika)
  • Sputum mikrobiologi
  • Leverenzymer måles ved hvert besøg

Ved de indledende og 12 besøg foreslås en årlig CF-undersøgelse til patienterne:

  • Blodprøver
  • CT-scanninger af brystet
  • Kropsplethysmografi

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

852

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med cystisk fibrose med tilstedeværelse af to mutationer DF508 i CFTR-genet og behandlet af Orkambi i sædvanlig pleje

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient i alderen 12 år eller ældre.
  • Patient med cystisk fibrose med tilstedeværelse af to mutationer DF508 i CFTR-genet
  • Patient behandlet med ivacaftor+lumacaftor (Orkambi)

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at deltage i undersøgelsen
  • Start af Orkambi som en del af et klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Orkambi behandlede patienter
Alle patienter med CF, der startede ivacaftor+lumacaftor uden for et klinisk forsøg mellem 22. januar 2016 og 22. januar 2017.
Medicin: Ivacaftor+lumacaftor
1 års opfølgning efter påbegyndelse af ivacaftor+lumacaftor
Andre navne:
  • Orkambi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheder af behandlingsophør
Tidsramme: 1 år
1 år
Tidspunkt for seponering af behandlingen
Tidsramme: 1 år
1 år
Årsager til behandlingsophør
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forceret udåndingsvolumen på 1 sek (FEV1)
Tidsramme: 1 år
at evaluere lungefunktionen
1 år
Forceret vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: 1 år
at evaluere lungefunktionen
1 år
BMI
Tidsramme: 1 år
Ernæringstilstand
1 år
Lungeeksacerbationer
Tidsramme: 1 år
Intravenøse antibiotikakure
1 år
Kloridkoncentration
Tidsramme: 1 år
Svedtest før og under behandlingen
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NI17043HLJ

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ivacaftor+lumacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner