Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivacaftor+Lumacaftor (Orkambi*) -hoitoa saaneiden kystisen fibroosin potilaiden tosielämän seuranta (ORKAMBI)

maanantai 24. marraskuuta 2025 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tutkimuksen tarkoituksena on tutkia uuden ivakaftori+lumakaftori-yhdistelmän turvallisuutta ja tehokkuutta todellisessa elämässä kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla. Kaikki CF-potilaat olivat kelpoisia, jos he olivat vähintään 12-vuotiaita ja aloittivat ivakaftorin + lumakaftorin kliinisen tutkimuksen ulkopuolella 15. joulukuuta 2017 ja 15. joulukuuta 2018 välisenä aikana akkreditoidussa CF-keskuksessa Ranskassa. Potilaiden seuranta perustuu Ranskan kystisen fibroosiyhdistyksen standardoituun suositukseen. Jokaista potilasta seurataan 1 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jokaista potilasta seurataan vuoden ajan käynneillä kuukausina 1, 3, 6 ja 12.

Jokaisella käynnillä tallennetaan seuraavat tiedot:

  • Hoidon lopettaminen vai ei. Jos hoito keskeytettiin, syyt lopettamiseen
  • Haittavaikutukset
  • Keuhkojen toiminta (spirometria)
  • Painoindeksi
  • Keuhkojen pahenemisvaiheet (laskimonsisäiset antibiootit)
  • Ysköksen mikrobiologia
  • Maksaentsyymit mitataan jokaisella käynnillä

Ensimmäisellä ja 12 käynnillä potilaille ehdotetaan vuotuista CF-tutkimusta:

  • Verikokeet
  • Rintakehän CT-skannaukset
  • Kehon pletysmografia

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

852

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75006
        • Adult CF center, Service de Pneumologie, Cochin Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilas, jolla on kystinen fibroosi, jossa on kaksi mutaatiota DF508 CFTR-geenissä ja jota Orkambi hoitaa tavallisessa hoidossa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 12-vuotias tai vanhempi potilas.
  • Potilas, jolla on kystinen fibroosi, jossa on kaksi mutaatiota DF508 CFTR-geenissä
  • Potilas, jota hoidetaan ivakaftorilla + lumakaftorilla (Orkambi)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen
  • Orkambin aloitus osana kliinistä tutkimusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Orkambilla hoidetut potilaat
Kaikki CF-potilaat, jotka aloittivat ivakaftori + lumakaftori kliinisen tutkimuksen ulkopuolella 22. tammikuuta 2016 ja 22. tammikuuta 2017 välisenä aikana.
Lääke: Ivakaftori + lumakaftori
1 vuoden seuranta ivakaftori+lumakaftor-hoidon aloittamisen jälkeen
Muut nimet:
  • Orkambi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon lopettamisen määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Hoidon lopettamisen ajankohta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Hoidon keskeyttämisen syyt
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: 1 vuosi
keuhkojen toiminnan arvioimiseksi
1 vuosi
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: 1 vuosi
keuhkojen toiminnan arvioimiseksi
1 vuosi
Painoindeksi
Aikaikkuna: 1 vuosi
Ravitsemustila
1 vuosi
Keuhkojen pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: 1 vuosi
Laskimonsisäiset antibioottikuurit
1 vuosi
Kloridipitoisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Hikoilutesti ennen hoitoa ja sen aikana
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Societe Francaise de la Mucoviscidose
Effi-Stat

Tutkijat

  • Päätutkija: Pierre-Regis BURGEL, MD, PhD, Hôpitaux Universitaire Paris Centre, AP-HP

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NI17043HLJ

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori + lumakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa