Thérapie de dégagement des voies respiratoires sur 129xénon hyperpolarisé et IRM

Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle s'appuyant sur un protocole existant dans notre établissement recrutant des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 21 ans présentant une ou deux copies de la mutation F508del CFTR. Le protocole existant est financé par le NHLBI sous R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, et ci-après dénommé "l'étude NHLBI" pour plus de simplicité), et cherche à inscrire un total de 38 sujets ; il comprend trois à quatre visites d'étude (trois programmées, avec une quatrième facultative), avec une spirométrie, une LCI, une IRM UTE et une IRM 129Xe effectuées à chaque visite. Cette étude actuelle utilisera les visites d'étude existantes pour l'étude NHLBI, les patients acceptant que toutes les procédures soient effectuées deux fois, avec un ACT intermédiaire, au cours d'une de leurs visites d'étude. L'inscription cible est de 20 sujets.

La thérapie de dégagement des voies respiratoires (ACT) est utilisée pour traiter la fibrose kystique (FK). Il est connu qu'il a un impact sur les mesures de la fonction pulmonaire, et bien qu'un nombre croissant de mesures de la fonction pulmonaire soient utilisées dans les essais cliniques, il n'y a pas eu de comparaison directe des effets de l'ACT entre les différentes modalités. Cette étude étudie activement la relation entre différentes mesures de la fonction pulmonaire, en comparant une mesure spirométrique (VEMS prédit en pourcentage) avec des mesures de la ventilation pulmonaire entière (indice de clairance pulmonaire ou LCI) et des évaluations régionales des deux structures (avec ultra-court imagerie par résonance magnétique en temps d'écho, ou IRM UTE) et fonction (avec xénon hyperpolarisé, ou 129Xe, IRM). La réalisation de ces évaluations sur des patients atteints de mucoviscidose aidera à élucider la sensibilité relative de chaque mesure aux changements intra-individuels dans les poumons et aidera à guider la sélection des mesures de la fonction pulmonaire dans les études futures.