Airway Clearance Therapy op gehyperpolariseerd 129Xenon en MRI

Dit is een observationele cohortstudie die voortbouwt op een bestaand protocol in onze instelling voor het werven van CF-patiënten van 6-21 jaar oud met één of twee kopieën van de F508del CFTR-mutatie. Het bestaande protocol wordt gefinancierd door de NHLBI onder R01-11863962 (PI's Woods, Clancy, en hierna "de NHLBI-studie" genoemd vanwege de eenvoud), en probeert in totaal 38 proefpersonen in te schrijven; het omvat drie tot vier (drie geplande, met een vierde optionele) studiebezoeken, waarbij bij elk bezoek spirometrie, LCI, UTE MRI en 129Xe MRI worden uitgevoerd. Deze huidige studie zal bestaande studiebezoeken voor de NHLBI-studie gebruiken, waarbij patiënten ervoor kiezen om alle procedures tweemaal uit te voeren, met een tussenliggende ACT, tijdens één van hun studiebezoeken. De beoogde inschrijving is 20 vakken.

Luchtwegklaringstherapie (ACT) wordt gebruikt voor de behandeling van cystische fibrose (CF). Het is bekend dat het invloed heeft op metingen van de longfunctie, en hoewel een toenemend aantal longfunctiemetingen wordt gebruikt in klinische onderzoeken, is er geen directe vergelijking van de effecten van ACT tussen de verschillende modaliteiten. Deze studie onderzoekt actief de relatie tussen verschillende metingen van de longfunctie, waarbij een spirometrische meting (FEV1 procent voorspeld) wordt vergeleken met metingen van volledige longventilatie (Lung Clearing Index of LCI) en regionale beoordelingen van beide structuren (met ultrakorte longfunctie). echotijd magnetische resonantie beeldvorming, of UTE MRI) en functie (met gehyperpolariseerd xenon, of 129Xe, MRI). Het uitvoeren van deze beoordelingen bij CF-patiënten zal helpen om de relatieve gevoeligheid van elke maatregel voor intra-individuele veranderingen in de long op te helderen en zal helpen bij de selectie van longfunctiemetingen in toekomstige studies.