Airway Clearance Therapy på hyperpolariserad 129Xenon och MRI

Detta är en observationskohortstudie som bygger på ett befintligt protokoll vid vår institution som rekryterar CF-patienter som är 6-21 år gamla med en eller två kopior av F508del CFTR-mutationen. Det befintliga protokollet finansieras av NHLBI under R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, och hädanefter kallat "NHLBI-studien" för enkelhets skull), och strävar efter att registrera totalt 38 försökspersoner; det inkluderar tre till fyra (tre schemalagda, med ett fjärde valfritt) studiebesök, med spirometri, LCI, UTE MRT och 129Xe MRT som utförs vid varje besök. Denna aktuella studie kommer att använda befintliga studiebesök för NHLBI-studien, med patienter som väljer att få alla procedurer utförda två gånger, med en mellanliggande ACT, under ett av sina studiebesök. Målantagningen är 20 ämnen.

Airway clearance therapy (ACT) används för att behandla cystisk fibros (CF). Det är känt att påverka mått på lungfunktion, och medan ett ökande antal lungfunktionsmått används i kliniska prövningar, har det inte gjorts någon direkt jämförelse av effekterna av ACT mellan de olika modaliteterna. Denna studie undersöker aktivt sambandet mellan olika mått på lungfunktion, och jämför ett spirometriskt mått (FEV1 procent-förutsagt) med mått på hellungventilation (lungclearance index eller LCI) och regionala bedömningar av båda strukturerna (med ultrakort ekotid magnetisk resonanstomografi, eller UTE MRI) och funktion (med hyperpolariserat xenon, eller 129Xe, MRI). Att utföra dessa bedömningar på CF-patienter kommer att hjälpa till att belysa den relativa känsligheten för varje åtgärd för intraindividuella förändringar i lungan och kommer att hjälpa till att vägleda valet av lungfunktionsmått i framtida studier.