Terapia de desobstrução das vias aéreas em 129Xenon hiperpolarizado e ressonância magnética

Este é um estudo de coorte observacional baseado em um protocolo existente em nossa instituição que recruta pacientes com FC de 6 a 21 anos de idade com uma ou duas cópias da mutação F508del CFTR. O protocolo existente é financiado pelo NHLBI sob R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, e doravante referido como "o estudo NHLBI" para simplificar) e procura inscrever um total de 38 indivíduos; inclui três a quatro (três agendadas, com uma quarta opcional) visitas de estudo, com espirometria, LCI, UTE MRI e 129Xe MRI sendo realizadas em cada visita. Este estudo utilizará visitas de estudo existentes para o estudo NHLBI, com os pacientes optando por ter todos os procedimentos realizados duas vezes, com um ACT interveniente, durante uma de suas visitas de estudo. A meta de inscrição é de 20 disciplinas.

A terapia de desobstrução das vias aéreas (ACT) é usada para tratar a fibrose cística (FC). Sabe-se que afeta as medidas da função pulmonar e, embora um número crescente de medidas da função pulmonar seja usado em ensaios clínicos, não houve comparação direta dos efeitos da ACT nas diferentes modalidades. Este estudo está investigando ativamente a relação entre diferentes medidas da função pulmonar, comparando uma medida espirométrica (FEV1 percentual previsto) com medidas de ventilação pulmonar total (índice de depuração pulmonar ou LCI) e avaliações regionais de ambas as estruturas (com ressonância magnética com tempo de eco, ou UTE MRI) e função (com xenônio hiperpolarizado, ou 129Xe, MRI). A realização dessas avaliações em pacientes com FC ajudará a elucidar a sensibilidade relativa de cada medida às alterações intraindividuais dentro do pulmão e ajudará a orientar a seleção de medidas de função pulmonar em estudos futuros.