Airway Clearance Therapy mit hyperpolarisiertem 129Xenon und MRT

Dies ist eine beobachtende Kohortenstudie, die auf einem bestehenden Protokoll an unserer Einrichtung aufbaut und CF-Patienten im Alter von 6 bis 21 Jahren mit einer oder zwei Kopien der F508del-CFTR-Mutation rekrutiert. Das bestehende Protokoll wird vom NHLBI unter R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, und im Folgenden der Einfachheit halber als „die NHLBI-Studie“ bezeichnet) finanziert und zielt darauf ab, insgesamt 38 Probanden einzuschreiben; Es umfasst drei bis vier Studienbesuche (drei geplant, ein vierter optional), wobei bei jedem Besuch Spirometrie, LCI, UTE-MRT und 129Xe-MRT durchgeführt werden. Diese vorliegende Studie wird bestehende Studienbesuche für die NHLBI-Studie nutzen, wobei sich die Patienten dafür entscheiden, alle Verfahren zweimal mit einer intervenierenden ACT während eines ihrer Studienbesuche durchführen zu lassen. Die angestrebte Einschreibung beträgt 20 Fächer.

Die Airway Clearance Therapy (ACT) wird zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) eingesetzt. Es ist bekannt, dass es sich auf Messungen der Lungenfunktion auswirkt, und obwohl eine zunehmende Anzahl von Lungenfunktionsmessungen in klinischen Studien verwendet werden, gab es keinen direkten Vergleich der Wirkungen von ACT über die verschiedenen Modalitäten hinweg. Diese Studie untersucht aktiv die Beziehung zwischen verschiedenen Messungen der Lungenfunktion und vergleicht eine spirometrische Messung (FEV1-Prozentvorhersage) mit Messungen der Ganzlungenventilation (Lungen-Clearance-Index oder LCI) und regionale Bewertungen beider Strukturen (mit ultrakurzen Echozeit-Magnetresonanztomographie oder UTE-MRT) und Funktion (mit hyperpolarisiertem Xenon oder 129Xe, MRI). Die Durchführung dieser Bewertungen bei CF-Patienten wird dazu beitragen, die relative Sensitivität jeder Messung gegenüber intra-individuellen Veränderungen in der Lunge aufzuklären und wird dazu beitragen, die Auswahl von Lungenfunktionsmessungen in zukünftigen Studien zu leiten.