Airway Clearance Therapy på hyperpolarisert 129Xenon og MR

Dette er en observasjonskohortstudie som bygger på en eksisterende protokoll ved vår institusjon som rekrutterer CF-pasienter som er 6-21 år gamle med en eller to kopier av F508del CFTR-mutasjonen. Den eksisterende protokollen er finansiert av NHLBI under R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, og heretter referert til som "NHLBI-studien" for enkelhets skyld), og søker å registrere totalt 38 fag; den inkluderer tre til fire (tre planlagte, med et fjerde valgfritt) studiebesøk, med spirometri, LCI, UTE MR og 129Xe MR som utføres ved hvert besøk. Denne nåværende studien vil bruke eksisterende studiebesøk for NHLBI-studien, med pasienter som velger å få alle prosedyrene utført to ganger, med en mellomliggende ACT, under ett av studiebesøkene. Målsettingen er 20 fag.

Airway clearance therapy (ACT) brukes til å behandle cystisk fibrose (CF). Det er kjent å påvirke målinger av lungefunksjon, og mens et økende antall lungefunksjonsmål brukes i kliniske studier, har det ikke vært noen direkte sammenligning av effektene av ACT på tvers av de forskjellige modalitetene. Denne studien undersøker aktivt forholdet mellom ulike mål på lungefunksjon, og sammenligner et spirometrisk mål (FEV1 prosent-predikert) med mål på hellungeventilasjon (lungeclearance index eller LCI) og regionale vurderinger av begge strukturene (med ultrakort ekkotid magnetisk resonansavbildning, eller UTE MR) og funksjon (med hyperpolarisert xenon, eller 129Xe, MR). Å utføre disse vurderingene på CF-pasienter vil bidra til å belyse den relative sensitiviteten til hvert mål for intra-individuelle endringer i lungen og vil hjelpe til med å veilede valg av lungefunksjonsmål i fremtidige studier.