Terapia de despeje de las vías respiratorias con xenón 129 hiperpolarizado y resonancia magnética

Este es un estudio de cohorte observacional que se basa en un protocolo existente en nuestra institución que recluta pacientes con FQ que tienen entre 6 y 21 años de edad con una o dos copias de la mutación F508del CFTR. El protocolo existente está financiado por el NHLBI bajo R01-11863962 (PI Woods, Clancy, y en lo sucesivo denominado "el estudio NHLBI" por simplicidad), y busca inscribir a un total de 38 sujetos; incluye de tres a cuatro (tres programadas, con una cuarta opcional) visitas de estudio, con espirometría, LCI, UTE MRI y 129Xe MRI que se realizan en cada visita. Este estudio actual utilizará las visitas de estudio existentes para el estudio NHLBI, y los pacientes optarán por que todos los procedimientos se realicen dos veces, con un ACT intermedio, durante una de sus visitas de estudio. La matrícula objetivo es de 20 asignaturas.

La terapia de limpieza de las vías respiratorias (ACT) se usa para tratar la fibrosis quística (FQ). Se sabe que influye en las medidas de la función pulmonar y, aunque se utiliza un número cada vez mayor de medidas de la función pulmonar en los ensayos clínicos, no ha habido una comparación directa de los efectos de la ACT en las diferentes modalidades. Este estudio está investigando activamente la relación entre diferentes medidas de la función pulmonar, comparando una medida espirométrica (FEV1 porcentual previsto) con medidas de ventilación de todo el pulmón (índice de depuración pulmonar o LCI) y evaluaciones regionales de ambas estructuras (con imágenes por resonancia magnética de tiempo de eco, o MRI UTE) y función (con xenón hiperpolarizado, o 129Xe, MRI). Realizar estas evaluaciones en pacientes con FQ ayudará a dilucidar la sensibilidad relativa de cada medida a los cambios intraindividuales dentro del pulmón y ayudará a guiar la selección de medidas de función pulmonar en estudios futuros.