Terapia di clearance delle vie aeree su 129Xenon iperpolarizzato e risonanza magnetica

Questo è uno studio di coorte osservazionale che si basa su un protocollo esistente presso il nostro istituto che recluta pazienti CF di età compresa tra 6 e 21 anni con una o due copie della mutazione F508del CFTR. Il protocollo esistente è finanziato dal NHLBI sotto R01-11863962 (PIs Woods, Clancy, e di seguito denominato "lo studio NHLBI" per semplicità) e cerca di iscrivere un totale di 38 soggetti; include da tre a quattro (tre programmate, con una quarta facoltativa) visite di studio, con spirometria, LCI, UTE MRI e 129Xe MRI eseguite ad ogni visita. Questo studio presente utilizzerà le visite di studio esistenti per lo studio NHLBI, con i pazienti che scelgono di eseguire tutte le procedure due volte, con un ACT intermedio, durante una delle loro visite di studio. L'obiettivo di iscrizione è di 20 soggetti.

La terapia di clearance delle vie aeree (ACT) viene utilizzata per il trattamento della fibrosi cistica (CF). È noto che influisce sulle misurazioni della funzionalità polmonare e, sebbene negli studi clinici venga utilizzato un numero crescente di misurazioni della funzionalità polmonare, non è stato effettuato alcun confronto diretto degli effetti dell'ACT tra le diverse modalità. Questo studio sta indagando attivamente sulla relazione tra diverse misure della funzione polmonare, confrontando una misura spirometrica (FEV1 percentuale prevista) con misure di ventilazione polmonare completa (indice di clearance polmonare o LCI) e valutazioni regionali di entrambe le strutture (con ultra-breve eco time imaging a risonanza magnetica, o UTE MRI) e funzione (con xeno iperpolarizzato, o 129Xe, MRI). L'esecuzione di queste valutazioni su pazienti CF aiuterà a chiarire la sensibilità relativa di ciascuna misurazione ai cambiamenti intra-individuali all'interno del polmone e aiuterà a guidare la selezione delle misure di funzionalità polmonare negli studi futuri.