Acide tranexamique par inhalation pour le traitement de l'hémorragie pulmonaire chez les patients pédiatriques

L'hémorragie pulmonaire peut être grave et potentiellement mortelle. Chez les enfants, les étiologies de l'hémorragie pulmonaire comprennent les infections respiratoires, les corps étrangers, les bronchectasies, les troubles vasculaires pulmonaires, les maladies pulmonaires parenchymateuses et les complications post-chirurgicales. La prise en charge initiale de l'hémorragie pulmonaire comprend la stabilisation du patient, la sécurisation des voies respiratoires, l'initiative d'une pression expiratoire positive élevée pour tenter de tamponner la source de l'hémorragie et la réplétion avec des produits sanguins. Après stabilisation du patient, l'investigation et la prise en charge ultérieure de l'hémorragie comprennent la bronchoscopie, la chirurgie ou le cathétérisme. Les sources de saignement telles que les lésions endobronchiques sont souvent identifiées et prises en charge par la bronchoscopie et l'instillation de médicaments vasoactifs ou d'eau froide pour induire un vasospasme et/ou une tamponnade par ballonnet. Les saignements vasculaires peuvent être ligaturés chirurgicalement ou embolisés par cathétérisme. Un saignement non identifiable se produit avec une lésion vasculaire distale et se limite à une tentative d'embolisation guidée par cathéter des vaisseaux hémorragiques, le cas échéant, à un traitement de soutien et à la correction d'une coagulopathie, le cas échéant. Comme les étiologies de l'hémorragie pulmonaire varient, les résultats et le pronostic de l'hémorragie pulmonaire pédiatrique sont difficiles à déterminer, cependant, la mortalité reste un risque.

L'acide tranexamique (TXA) est un analogue de la lysine qui bloque la conversion du plasminogène en plasmine et l'interaction avec la fibrine, empêchant la dégradation des caillots sanguins, réduisant ainsi les saignements. La Food and Drug Administration des États-Unis (États-Unis) a approuvé la formulation intraveineuse de TXA pour le traitement des saignements chez les patients hémophiles en 1986 et la formulation orale pour l'utilisation de la ménorragie sévère en 2009. En 2011, l'Organisation mondiale de la santé a classé le TXA parmi les médicaments essentiels en raison de son utilisation réussie dans les hémorragies liées à un traumatisme chez l'adulte. Des études montrent le succès de l'utilisation hors AMM du TXA chez les enfants pour la chirurgie cardiaque congénitale, les procédures orthopédiques, les procédures neurochirurgicales, les traumatismes, le purpura thrombocytopénique immunitaire, l'épistaxis, l'hémorragie compliquant une procédure, la transplantation pulmonaire bilatérale, les injections de chimiothérapie et les biopsies de la moelle osseuse, entre autres diagnostics et procédures. Il existe très peu de données sur l'utilisation de l'ATX pour l'hémorragie pulmonaire pédiatrique. Seuls deux rapports de cas montrent que le TXA contrôle l'hémoptysie chez les enfants atteints d'hémoptysie liée à la mucoviscidose. Une revue systématique a conclu que l'utilisation de l'ATX pour l'hémoptysie était associée à une réduction significative de la durée des saignements. Un récent essai contrôlé randomisé a montré que l'ATX réduisait la gravité de l'hémoptysie et pouvait être utilisé comme pont vers d'autres interventions.

Les propriétés antifibrinolytiques puissantes et le profil d'effets secondaires relativement faible prêtent le TXA à une utilisation hors AMM chez les enfants pour réduire les saignements dans d'autres diagnostics. Cependant, il n'y a pas suffisamment d'études et de données pour recommander l'utilisation systématique de l'ATX dans l'hémoptysie.