Tranexaminezuur per inhalatie voor de behandeling van longbloeding bij pediatrische patiënten

Longbloeding kan ernstig en levensbedreigend zijn. Bij kinderen omvatten etiologieën van longbloeding luchtweginfectie, vreemde lichamen, bronchiëctasie, longvaataandoeningen, parenchymale longziekte en postoperatieve complicaties. Initiële behandeling van longbloeding omvat stabilisatie van de patiënt, het veiligstellen van de luchtweg, het initiëren van hoge positieve eind-expiratoire druk om te proberen de bron van bloeding te tamponeren en repletie met bloedproducten. Na stabilisatie van de patiënt omvat onderzoek en verdere behandeling van bloeding bronchoscopie, chirurgie of katheterisatie. Bronnen van bloedingen, zoals endobronchiale laesies, worden vaak geïdentificeerd en behandeld met bronchoscopie en het indruppelen van vasoactieve medicatie of koud water om vasospasme en/of ballontamponnade op te wekken. Vaatbloedingen kunnen chirurgisch worden geligeerd of geëmboliseerd via katheterisatie. Niet-identificeerbare bloedingen treden op bij distaal vaatletsel en zijn beperkt tot een poging tot kathetergeleide embolisatie van bloedende vaten indien gevonden, ondersteunende behandeling en correctie van een coagulopathie indien aanwezig. Aangezien etiologieën van longbloeding variëren, zijn de uitkomsten en prognose bij pediatrische longbloeding moeilijk te bepalen, maar mortaliteit blijft een risico.

Tranexaminezuur (TXA) is een lysine-analoog die de omzetting van plasminogeen in plasmine en de interactie met fibrine blokkeert, waardoor de afbraak van bloedstolsels wordt voorkomen, waardoor bloedingen worden verminderd. De Amerikaanse Food and Drug Administration keurde de intraveneuze formulering van TXA goed voor de behandeling van bloedende patiënten met hemofilie in 1986 en de orale formulering voor het gebruik van ernstige menorragie in 2009. In 2011 vermeldde de Wereldgezondheidsorganisatie TXA als een essentieel medicijn op basis van het succesvolle gebruik ervan bij traumagerelateerde bloedingen bij volwassenen. Studies tonen het succesvolle off-label gebruik van TXA bij kinderen aan voor aangeboren hartchirurgie, orthopedische procedures, neurochirurgische procedures, trauma, immuuntrombocytopenische purpura, epistaxis, bloeding die een procedure compliceert, bilaterale longtransplantatie, chemotherapie-injecties en beenmergbiopten naast andere diagnoses en procedures. Er zijn zeer weinig gegevens over het gebruik van TXA voor longbloedingen bij kinderen. Slechts twee casusrapporten laten zien dat TXA bloedspuwing controleert bij kinderen met cystische fibrose-gerelateerde bloedspuwing. Een systematische review concludeerde dat het gebruik van TXA voor bloedspuwing gepaard ging met een significante vermindering van de duur van de bloeding. Een recente gerandomiseerde controlestudie toonde aan dat de TXA de ernst van de bloedspuwing verminderde en kan worden gebruikt als een brug naar andere interventies.

De krachtige antifibrinolytische eigenschappen en het relatief lage bijwerkingenprofiel lenen TXA voor off-label gebruik bij kinderen om bloedingen bij andere diagnoses te verminderen. Er zijn echter niet genoeg onderzoeken en gegevens om het routinematige gebruik van TXA bij bloedspuwing aan te bevelen.