- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03676023
Tranexamsäure per Inhalation zur Behandlung von Lungenblutungen bei pädiatrischen Patienten
Eine Lungenblutung kann schwerwiegend und lebensbedrohlich sein. Bei Kindern gehören zu den Ätiologien von Lungenblutungen Atemwegsinfektionen, Fremdkörper, Bronchiektasen, pulmonale Gefäßerkrankungen, parenchymale Lungenerkrankungen und postoperative Komplikationen. Die anfängliche Behandlung einer Lungenblutung umfasst die Stabilisierung des Patienten, die Sicherung der Atemwege, die Einleitung eines hohen positiven endexspiratorischen Drucks, um zu versuchen, die Quelle der Blutung zu tamponieren, und die Auffüllung mit Blutprodukten. Nach der Stabilisierung des Patienten umfasst die Untersuchung und weitere Behandlung der Blutung Bronchoskopie, Operation oder Katheterisierung. Blutungsquellen wie endobronchiale Läsionen werden häufig identifiziert und mit einer Bronchoskopie und der Instillation von vasoaktiven Medikamenten oder kaltem Wasser behandelt, um einen Vasospasmus und/oder eine Ballontamponade zu induzieren. Gefäßblutungen können chirurgisch ligiert oder über eine Katheterisierung embolisiert werden. Nicht identifizierbare Blutungen treten bei distaler Gefäßverletzung auf und beschränken sich auf den Versuch einer kathetergeführten Embolisation blutender Gefäße, falls vorhanden, unterstützende Behandlung und Korrektur einer Koagulopathie, falls vorhanden. Da die Ätiologien der Lungenblutung variieren, sind Ergebnisse und Prognose bei pädiatrischer Lungenblutung schwer zu bestimmen, die Sterblichkeit bleibt jedoch ein Risiko.
Tranexamsäure (TXA) ist ein Lysin-Analogon, das die Umwandlung von Plasminogen in Plasmin und die Wechselwirkung mit Fibrin blockiert, den Abbau von Blutgerinnseln verhindert und dadurch Blutungen reduziert. Die Food and Drug Administration der Vereinigten Staaten (US) genehmigte 1986 die intravenöse Formulierung von TXA zur Behandlung von blutenden Patienten mit Hämophilie und die orale Formulierung zur Anwendung bei schwerer Menorrhagie im Jahr 2009. Im Jahr 2011 listete die Weltgesundheitsorganisation TXA aufgrund seiner erfolgreichen Anwendung bei traumabedingten Blutungen bei Erwachsenen als unentbehrliches Medikament auf. Studien zeigen den erfolgreichen Off-Label-Einsatz von TXA bei Kindern für angeborene Herzoperationen, orthopädische Eingriffe, neurochirurgische Eingriffe, Traumata, immunthrombozytopenische Purpura, Epistaxis, Blutungen, die einen Eingriff erschweren, bilaterale Lungentransplantationen, Chemotherapie-Injektionen und Knochenmarkbiopsien neben anderen Diagnosen und Verfahren. Es liegen nur sehr wenige Daten zur Anwendung von TXA bei pädiatrischer Lungenblutung vor. Nur zwei Fallberichte zeigen, dass TXA die Hämoptyse bei Kindern mit zystischer Fibrose-bedingter Hämoptyse kontrolliert. Eine systematische Überprüfung kam zu dem Schluss, dass die Verwendung von TXA zur Hämoptyse mit einer signifikanten Verringerung der Blutungsdauer verbunden war. Eine kürzlich durchgeführte randomisierte Kontrollstudie zeigte, dass TXA die Schwere der Hämoptyse verringerte und als Brücke zu anderen Interventionen verwendet werden kann.
Die starken antifibrinolytischen Eigenschaften und das relativ geringe Nebenwirkungsprofil verleihen TXA den Off-Label-Gebrauch bei Kindern, um Blutungen bei anderen Diagnosen zu reduzieren. Es gibt jedoch nicht genügend Studien und Daten, um die routinemäßige Anwendung von TXA bei Hämoptyse zu empfehlen.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eine Lungenblutung kann schwerwiegend und lebensbedrohlich sein. Bei Kindern gehören zu den Ätiologien von Lungenblutungen Atemwegsinfektionen, Fremdkörper, Bronchiektasen, pulmonale Gefäßerkrankungen, parenchymale Lungenerkrankungen und postoperative Komplikationen. Die anfängliche Behandlung einer Lungenblutung umfasst die Stabilisierung des Patienten, die Sicherung der Atemwege, die Einleitung eines hohen positiven endexspiratorischen Drucks, um zu versuchen, die Quelle der Blutung zu tamponieren, und die Auffüllung mit Blutprodukten. Nach der Stabilisierung des Patienten umfasst die Untersuchung und weitere Behandlung der Blutung Bronchoskopie, Operation oder Katheterisierung. Blutungsquellen wie endobronchiale Läsionen werden häufig identifiziert und mit einer Bronchoskopie und der Instillation von vasoaktiven Medikamenten oder kaltem Wasser behandelt, um einen Vasospasmus und/oder eine Ballontamponade zu induzieren. Gefäßblutungen können chirurgisch ligiert oder über eine Katheterisierung embolisiert werden. Nicht identifizierbare Blutungen treten bei distaler Gefäßverletzung auf und beschränken sich auf den Versuch einer kathetergeführten Embolisation blutender Gefäße, falls vorhanden, unterstützende Behandlung und Korrektur einer Koagulopathie, falls vorhanden. Da die Ätiologien der Lungenblutung variieren, sind Ergebnisse und Prognose bei pädiatrischer Lungenblutung schwer zu bestimmen, die Sterblichkeit bleibt jedoch ein Risiko.
Tranexamsäure (TXA) ist ein Lysin-Analogon, das die Umwandlung von Plasminogen in Plasmin und die Wechselwirkung mit Fibrin blockiert, den Abbau von Blutgerinnseln verhindert und dadurch Blutungen reduziert. Die Food and Drug Administration der Vereinigten Staaten (US) genehmigte 1986 die intravenöse Formulierung von TXA zur Behandlung von blutenden Patienten mit Hämophilie und die orale Formulierung zur Anwendung bei schwerer Menorrhagie im Jahr 2009. Im Jahr 2011 listete die Weltgesundheitsorganisation TXA aufgrund seiner erfolgreichen Anwendung bei traumabedingten Blutungen bei Erwachsenen als unentbehrliches Medikament auf. Studien zeigen den erfolgreichen Off-Label-Einsatz von TXA bei Kindern für angeborene Herzoperationen, orthopädische Eingriffe, neurochirurgische Eingriffe, Traumata, immunthrombozytopenische Purpura, Epistaxis, Blutungen, die einen Eingriff erschweren, bilaterale Lungentransplantationen, Chemotherapie-Injektionen und Knochenmarkbiopsien neben anderen Diagnosen und Verfahren. Es liegen nur sehr wenige Daten zur Anwendung von TXA bei pädiatrischer Lungenblutung vor. Nur zwei Fallberichte zeigen, dass TXA die Hämoptyse bei Kindern mit zystischer Fibrose-bedingter Hämoptyse kontrolliert. Eine systematische Überprüfung kam zu dem Schluss, dass die Verwendung von TXA zur Hämoptyse mit einer signifikanten Verringerung der Blutungsdauer verbunden war. Eine kürzlich durchgeführte randomisierte Kontrollstudie zeigte, dass TXA die Schwere der Hämoptyse verringerte und als Brücke zu anderen Interventionen verwendet werden kann.
Die starken antifibrinolytischen Eigenschaften und das relativ geringe Nebenwirkungsprofil verleihen TXA den Off-Label-Gebrauch bei Kindern, um Blutungen bei anderen Diagnosen zu reduzieren. Es gibt jedoch nicht genügend Studien und Daten, um die routinemäßige Anwendung von TXA bei Hämoptyse zu empfehlen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Suchen Sie nach "Tranexamsäure" und vergleichen Sie die resultierenden Patienten manuell mit denen in der EPIC-Datenbank. Patienten, bei denen „Lungenblutung“ oder „Hämoptyse“ festgestellt wurde, werden in die Analyse eingeschlossen.
Ausschlusskriterien:
- n / A
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Sonstiges
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Lungenblutung
Patienten, die wegen Lungenblutung mit inhalierter Transexamsäure behandelt wurden
|
Inhalation von Transexamsäure in altersangepasster Dosierung
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Auflösung der Lungenblutung
Zeitfenster: 5 Tage
|
Auflösung von PH
|
5 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- H-42904
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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