Tranexamsyre pr. inhalation til behandling af lungeblødning hos pædiatriske patienter

Lungeblødning kan være alvorlig og livstruende. Hos børn omfatter ætiologier af lungeblødning luftvejsinfektion, fremmedlegemer, bronkiektasi, pulmonale karsygdomme, parenkymal lungesygdom og post-kirurgiske komplikationer. Indledende behandling af pulmonal blødning omfatter stabilisering af patienten, sikring af luftvejene, initiativ til højt positivt slutekspiratorisk tryk for at forsøge at tamponadere kilden til blødning og genopfyldning med blodprodukter. Efter stabilisering af patienten omfatter undersøgelse og yderligere behandling af blødning bronkoskopi, kirurgi eller kateterisering. Kilder til blødning såsom endobronchiale læsioner identificeres og håndteres ofte med bronkoskopi og instillation af vasoaktiv medicin eller koldt vand for at fremkalde vasospasme og/eller ballontamponade. Vaskulær blødning kan ligeres kirurgisk eller emboliseres via kateterisering. Uidentificerbar blødning opstår med distal vaskulær skade og er begrænset til forsøg på kateterstyret embolisering af blødende kar, hvis fundet, understøttende behandling og korrektion af en koagulopati, hvis den er til stede. Da ætiologier for lungeblødning varierer, er resultater og prognose ved pædiatriske lungeblødninger vanskelige at bestemme, men dødeligheden er stadig en risiko.

Tranexaminsyre (TXA) er en lysinanalog, der blokerer omdannelsen af ​​plasminogen til plasmin og interaktionen med fibrin, hvilket forhindrer nedbrydning af blodpropper og derved reducerer blødning. Den amerikanske (US) Food and Drug Administration godkendte den intravenøse formulering af TXA til behandling af blødende patienter med hæmofili i 1986 og den orale formulering til brug af svær menorragi i 2009. I 2011 listede Verdenssundhedsorganisationen TXA som et vigtigt lægemiddel baseret på dets succesfulde brug i traumerelateret blødning hos voksne. Undersøgelser viser den vellykkede off-label brug af TXA hos børn til medfødt hjertekirurgi, ortopædiske procedurer, neurokirurgiske procedurer, traumer, immun trombocytopenisk purpura, epistaxis, blødning, der komplicerer en procedure, bilateral lungetransplantation, kemoterapi injektioner og knoglemarvsbiopsier blandt andre diagnoser og procedurer. Der findes meget få data om brugen af ​​TXA til pædiatrisk lungeblødning. Kun to case-rapporter viser TXA-kontrollerende hæmotyse hos børn med cystisk fibrose-relateret hæmotyse. En systematisk gennemgang konkluderede, at brugen af ​​TXA til hæmoptyse var forbundet med en signifikant reduktion i blødningslængden. Et nyligt randomiseret kontrolforsøg viste, at TXA reducerede sværhedsgraden af ​​hæmotysen og kan bruges som en bro til andre indgreb.

De kraftige anti-fibrinolytiske egenskaber og relativt lave bivirkningsprofil giver TXA mulighed for off-label brug hos børn for at reducere blødning i andre diagnoser. Der er imidlertid ikke tilstrækkelige undersøgelser og data til at anbefale rutinemæssig brug af TXA ved hæmotyse.