Tranexamsyra per inhalation för behandling av lungblödning hos pediatriska patienter

Lungblödning kan vara allvarlig och livshotande. Hos barn inkluderar etiologier av lungblödning luftvägsinfektion, främmande kroppar, bronkiektasis, pulmonella kärlsjukdomar, parenkymal lungsjukdom och postkirurgiska komplikationer. Initial hantering av lungblödning inkluderar stabilisering av patienten, säkrande av luftvägarna, initiativ till högt positivt slutexpiratoriskt tryck för att försöka tamponera källan till blödning och fylla på med blodprodukter. Efter stabilisering av patienten inkluderar utredning och vidare hantering av blödning bronkoskopi, kirurgi eller kateterisering. Blödningskällor såsom endobronkiala lesioner identifieras och hanteras ofta med bronkoskopi och instillation av vasoaktiva mediciner eller kallt vatten för att framkalla vasospasm och/eller ballongtamponad. Vaskulär blödning kan ligeras kirurgiskt eller emboliseras via kateterisering. Oidentifierbar blödning uppstår med distal kärlskada och är begränsad till försök med kateterstyrd embolisering av blödande kärl om den påträffas, stödjande behandling och korrigering av koagulopati om det finns. Eftersom etiologierna för lungblödning varierar är utfall och prognos vid lungblödning hos barn svåra att fastställa, men dödligheten är fortfarande en risk.

Tranexaminsyra (TXA) är en lysinanalog som blockerar omvandlingen av plasminogen till plasmin och interaktionen med fibrin, vilket förhindrar nedbrytning av blodproppar och därigenom minskar blödningen. Förenta staternas (US) Food and Drug Administration godkände den intravenösa formuleringen av TXA för behandling av blödande patienter med hemofili 1986 och den orala formuleringen för användning av svår menorragi 2009. 2011 listade Världshälsoorganisationen TXA som ett viktigt läkemedel baserat på dess framgångsrika användning vid traumarelaterade blödningar hos vuxna. Studier visar framgångsrik off-label användning av TXA hos barn för medfödd hjärtkirurgi, ortopediska ingrepp, neurokirurgiska ingrepp, trauma, immun trombocytopen purpura, näsblod, blödning som komplicerar en procedur, bilateral lungtransplantation, kemoterapiinjektioner och benmärgsbiopsier bland andra diagnoser och procedurer. Det finns mycket lite data om användningen av TXA för pediatrisk lungblödning. Endast två fallrapporter visar att TXA kontrollerar hemoptys hos barn med cystisk fibrosrelaterad hemoptys. En systematisk översikt drog slutsatsen att användningen av TXA för hemoptys var associerad med en signifikant minskning av blödningens längd. En nyligen genomförd randomiserad kontrollstudie visade att TXA minskade svårighetsgraden av hemoptysen och kan användas som en brygga till andra interventioner.

De kraftfulla anti-fibrinolytiska egenskaperna och den relativt låga biverkningsprofilen gör att TXA kan användas utanför etiketten hos barn för att minska blödningar vid andra diagnoser. Det finns dock inte tillräckligt med studier och data för att rekommendera rutinmässig användning av TXA vid hemoptys.