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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement au rilonacept chez les participants atteints de péricardite récurrente (RHAPSODY)

14 août 2023 mis à jour par: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Étude de phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée avec retrait avec extension en ouvert, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement au rilonacept chez les sujets atteints de péricardite récurrente

L'objectif principal de cette étude était d'évaluer l'efficacité du traitement au rilonacept chez les participants atteints de péricardite récurrente.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Au cours de la période de pré-inclusion (IR) en simple aveugle, le rilonacept 320 mg (ou 4,4 mg/kg chez les participants pédiatriques ≥ 12 ans et

Au cours de la période de retrait aléatoire (RW), les participants éligibles sont randomisés 1: 1 pour l'administration en double aveugle du médicament à l'étude :

  • Rilonacept 160 mg (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques ≥ 12 ans et
  • Injections sous-cutanées placebo correspondantes une fois par semaine.

Participants présentant une récidive de péricardite qui répondent aux critères du protocole de sauvetage du rilonacept (déclarer au moins 1 jour avec une douleur de péricardite ≥ 4 sur l'échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points et avoir 1 valeur de protéine C-réactive (CRP) ≥ 1 mg/dL [soit le même jour ou séparés de pas plus de 7 jours]) reçoivent du rilonacept de sauvetage (2 injections en ouvert de 160 mg de rilonacept [ou 4,4 mg/kg pour les sujets pédiatriques]) quelle que soit l'attribution du traitement randomisé et dès au moins 5 jours se sont écoulés depuis la dernière injection du médicament à l'étude.

À la fin de la période de RW (c'est-à-dire, lorsque le nombre préspécifié de critères d'évaluation principaux de l'efficacité [récidive de péricardite confirmée par le comité des événements cliniques] s'est produit), tous les participants qui n'ont pas arrêté le médicament à l'étude ont la possibilité de poursuivre le traitement avec le rilonacept en ouvert dans l'extension à long terme (LTE) ou de se retirer de l'étude. Les participants encore dans la période RI au moment où la période RW est terminée et que la LTE est ouverte auront la possibilité d'entrer directement dans la LTE lorsqu'ils auront terminé la période RI et auront répondu à la définition de la réponse clinique ou de se retirer de l'étude .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

86

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australie, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australie, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italie
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italie
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, États-Unis, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Swedish Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Homme ou femme de 12 ans ou plus
  2. A un diagnostic de péricardite récurrente
  3. Doit fournir un consentement éclairé
  4. Présente au moins le troisième épisode de péricardite lors du dépistage.
  5. A reçu des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) et/ou de la colchicine et/ou des corticostéroïdes (dans n'importe quelle combinaison), s'ils sont utilisés, à des doses stables (ou du moins pas augmentées) pendant au moins 3 jours avant la première administration du médicament à l'étude
  6. Les sujets féminins doivent être ménopausés, ou incapables de grossesse ou stériles en permanence, ou s'ils sont en âge de procréer, doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace.
  7. Doit être à jour avec toutes les vaccinations, conformément aux directives de vaccination locales en vigueur pour les sujets immunodéprimés, avant la première administration du médicament à l'étude.
  8. Est capable de tenir à jour de manière adéquate un journal quotidien du sujet conformément au protocole.
  9. Accepte de s'abstenir d'apporter de nouveaux changements majeurs au mode de vie susceptibles d'affecter les symptômes de la péricardite (par exemple, modifier le schéma d'exercice) à partir du moment où le formulaire de consentement éclairé (ICF) est signé jusqu'à la fin de la période de retrait randomisée en double aveugle.

Critères d'exclusion clés :

  1. A un diagnostic de péricardite secondaire à des étiologies spécifiques interdites.
  2. A des antécédents d'immunosuppression, y compris des résultats positifs au test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  3. A des antécédents de trouble myéloprolifératif.
  4. A des antécédents de maladie démyélinisante ou des symptômes évoquant la sclérose en plaques.
  5. A des antécédents de tuberculose (TB) active ou latente avant le dépistage
  6. A subi une radiographie pulmonaire lors du dépistage ou dans les 12 semaines précédant la première administration du médicament à l'étude, avec des signes de malignité ou d'anomalie compatible avec une infection tuberculeuse antérieure ou active.
  7. A des antécédents de résultats positifs ou intermédiaires pour l'antigène de surface de l'hépatite B, l'anticorps de base de l'hépatite B ou l'anticorps du virus de l'hépatite C lors du dépistage.
  8. A des antécédents de malignité de tout système d'organe au cours des 5 dernières années avant le dépistage (autre qu'un carcinome épidermoïde cutané non métastatique traité avec succès ou un carcinome basocellulaire et / ou un carcinome localisé in situ du col de l'utérus).
  9. A une infection active actuelle connue ou suspectée ou des antécédents de maladie infectieuse chronique ou récurrente, y compris, mais sans s'y limiter, une infection rénale chronique, une infection pulmonaire chronique, une sinusite, une infection urinaire récurrente ou une plaie cutanée infectée ouverte et drainante.
  10. A eu une greffe d'organe.
  11. De l'avis de l'enquêteur, a des antécédents d'alcoolisme ou d'abus de drogues/produits chimiques dans les 2 ans précédant le dépistage.
  12. Présente une hypersensibilité connue au rilonacept ou à l'un de ses excipients.
  13. A reçu un médicament expérimental au cours des 30 jours précédant le dépistage ou envisage de recevoir un médicament expérimental (autre que celui administré au cours de cette étude) ou utilise un dispositif expérimental à tout moment pendant l'étude.
  14. De l'avis de l'investigateur, a toute autre condition médicale qui pourrait nuire à la participation du sujet ou interférer avec les évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rilonacept

Période RI : rilonacept en simple aveugle 320 mg (ou 4,4 mg/kg chez les participants pédiatriques) SC, suivi d'injections de 160 mg (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques) une fois par semaine.

Période RW : participants éligibles randomisés pour l'administration en double aveugle de rilonacept 160 mg (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques) en injections SC une fois par semaine. Participants présentant une récidive de péricardite qui répondent aux critères du protocole de sauvetage du rilonacept (déclarer au moins 1 jour avec douleur de péricardite ≥ 4 sur le NRS à 11 points et avoir 1 valeur de CRP ≥ 1 mg/dL [soit le même jour, soit séparés par pas plus pendant plus de 7 jours]) reçoivent du rilonacept de sauvetage (2 injections en ouvert de 160 mg de rilonacept [ou 4,4 mg/kg pour les participants pédiatriques]) quelle que soit l'attribution du traitement randomisé et dès qu'au moins 5 jours se sont écoulés depuis la dernière injection du médicament à l'étude .

Période LTE : administration en ouvert de 160 mg de rilonacept (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques) en injections SC une fois par semaine.
Médicament: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (ou 4,4 mg/kg chez les participants pédiatriques ≥ 12 ans et
Autres noms:
  • KPL-914
  • Arcalyst® pour les syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)
Comparateur placebo: Placebo

Période RI : rilonacept en simple aveugle 320 mg (ou 4,4 mg/kg chez les participants pédiatriques) SC, suivi d'injections de 160 mg (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques) une fois par semaine.

Période RW : participants éligibles randomisés pour recevoir des injections SC de placebo une fois par semaine. Participants présentant une récidive de péricardite qui répondent aux critères du protocole de sauvetage du rilonacept (déclarer au moins 1 jour avec douleur de péricardite ≥ 4 sur le NRS à 11 points et avoir 1 valeur de CRP ≥ 1 mg/dL [soit le même jour, soit séparés par pas plus pendant plus de 7 jours]) reçoivent du rilonacept de sauvetage (2 injections en ouvert de 160 mg de rilonacept [ou 4,4 mg/kg pour les participants pédiatriques]) quelle que soit l'attribution du traitement randomisé et dès qu'au moins 5 jours se sont écoulés depuis la dernière injection du médicament à l'étude .

Période LTE : administration en ouvert de 160 mg de rilonacept (ou 2,2 mg/kg chez les participants pédiatriques) en injections SC une fois par semaine.
Médicament: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (ou 4,4 mg/kg chez les participants pédiatriques ≥ 12 ans et
Autres noms:
  • KPL-914
  • Arcalyst® pour les syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)
Médicament: Placebo
Injections SC de placebo une fois par semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de récurrence de la péricardite dans la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Délai de récidive de la péricardite (de la randomisation à la 1ère récidive). Kaplan-Meier. Récidives confirmées par le Comité des événements cliniques (CEC) utilisées pour l'analyse primaire. La récidive est définie comme une douleur de péricardite typique de récidive avec des preuves objectives à l'appui. Récidives jugées par la CEC définies comme : 1) réapparition/aggravation de la douleur de péricardite (1 NRS ≥ 4) ET augmentation de la CRP (≥ 1,0 mg/dL) le même jour/séparées de ≤ 7 jours OU 2) réapparition/aggravation de la péricardite douleur (1 NRS ≥ 4) ET CRP anormale (> 0,5 mg/dL) le même jour/séparés de ≤ 7 jours ET 1 preuve à l'appui OU 3) Réapparition/aggravation de la douleur de la péricardite (pas de NRS ≥ 4) ET augmentation de la CRP ( ≥ 1,0 mg/dL) non attribuable à d'autres causes ET 1 preuve à l'appui. Preuve à l'appui : nombre de globules blancs > limite supérieure de la normale, fièvre > 38 C, frottement péricardique, modifications de l'électrocardiogramme compatibles avec une péricardite, épanchement péricardique nouveau/aggravé (échocardiogramme), inflammation péricardique nouvelle/aggravation (imagerie par résonance magnétique).
Période RW (moyenne 24,8 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère secondaire majeur d'efficacité : pourcentage de participants qui ont maintenu une réponse clinique à la semaine 16 de la période de RW
Délai: RW Période Semaine 16
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». La réponse clinique a été définie comme une moyenne hebdomadaire de la douleur péricardite quotidienne sur le NRS ≤ 2,0 et le niveau de protéine C-réactive (CRP) ≤ 0,5 mg/dL, et sur la monothérapie du médicament de l'étude randomisée à la semaine 16.
RW Période Semaine 16
Critère secondaire majeur d'efficacité : pourcentage de jours sans douleur ou sans douleur de péricardite minime à la semaine 16 de la période de RW
Délai: RW Période Semaine 16

Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». Aucune douleur ou douleur minime a été définie comme NRS non manquant ≤ 2.

Le pourcentage de jours sans douleur ou sans douleur de péricardite au cours des 16 premières semaines a été calculé pour chaque participant en utilisant 16 × 7 comme dénominateur. Les valeurs manquantes dans le journal de la douleur ont été comptées comme 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Les jours d'utilisation d'un traitement de secours oral ou d'un corticostéroïde comptent pour 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Si le rilonacept de sauvetage était utilisé, chaque administration (dose de charge ou non) était comptée comme 7 jours sans qualifier de douleur nulle ou minime.
RW Période Semaine 16
Critère secondaire majeur d'efficacité : pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite absents ou minimes sur la base de l'impression globale du patient sur la gravité de la péricardite (PGIPS) à la semaine 16 de la période RW
Délai: RW Période Semaine 16

Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite nuls ou minimes à la semaine 16, sur la base du PGIPS, une mesure à un seul élément de l'impression du participant sur la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant de absente (0=aucun symptôme de péricardite récurrente) à très sévère (6=symptômes de péricardite récurrents qui ne peuvent être ignorés et limitent nettement les activités quotidiennes).

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
RW Période Semaine 16
Pourcentage de participants qui ont maintenu une réponse clinique à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Semaine 24
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». La réponse clinique a été définie comme une moyenne hebdomadaire de la douleur péricardite quotidienne sur le NRS ≤ 2,0 et le niveau de protéine C-réactive (CRP) ≤ 0,5 mg/dL, et sur la monothérapie du médicament de l'étude randomisée à la semaine 24.
RW Période Semaine 24
Pourcentage de participants qui ont maintenu une réponse clinique à la semaine 8 de la période RW
Délai: RW Période Semaine 8
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». La réponse clinique a été définie comme une moyenne hebdomadaire de la douleur péricardite quotidienne sur le NRS ≤ 2,0 et le niveau de protéine C-réactive (CRP) ≤ 0,5 mg/dL, et sur la monothérapie du médicament de l'étude randomisée à la semaine 8.
RW Période Semaine 8
Pourcentage de jours sans douleur de péricardite ou avec une douleur minime à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Semaine 24

Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». Aucune douleur ou douleur minime a été définie comme NRS non manquant ≤ 2.

Le pourcentage de jours sans douleur ou sans douleur de péricardite au cours des 24 premières semaines a été calculé pour chaque participant en utilisant 24 × 7 comme dénominateur. Les valeurs manquantes dans le journal de la douleur ont été comptées comme 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Les jours d'utilisation d'un traitement de secours oral ou d'un corticostéroïde comptent pour 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Si le rilonacept de sauvetage était utilisé, chaque administration (dose de charge ou non) était comptée comme 7 jours sans qualifier de douleur nulle ou minime.
RW Période Semaine 24
Pourcentage de jours sans douleur de péricardite ou avec une douleur minime à la semaine 8 de la période RW
Délai: RW Période Semaine 8

Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». Aucune douleur ou douleur minime a été définie comme NRS non manquant ≤ 2.

Le pourcentage de jours sans douleur ou sans douleur de péricardite au cours des 24 premières semaines a été calculé pour chaque participant en utilisant 8 × 7 comme dénominateur. Les valeurs manquantes dans le journal de la douleur ont été comptées comme 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Les jours d'utilisation d'un traitement de secours oral ou d'un corticostéroïde comptent pour 0 jour sans douleur ou avec peu de douleur. Si le rilonacept de sauvetage était utilisé, chaque administration (dose de charge ou non) était comptée comme 7 jours sans qualifier de douleur nulle ou minime.
RW Période Semaine 8
Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite absents ou minimes à la semaine 24 de la période RW sur la base du PGIPS
Délai: RW Période Semaine 24

Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite nuls ou minimes à la semaine 24, sur la base du PGIPS, une mesure à un seul élément de l'impression du participant sur la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant de absente (0=aucun symptôme de péricardite récurrente) à très sévère (6=les symptômes de péricardite récurrente ne peuvent être ignorés et limitent nettement les activités quotidiennes).

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
RW Période Semaine 24
Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite absents ou minimes à la semaine 8 de la période RW sur la base du PGIPS
Délai: RW Période Semaine 8

Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite nuls ou minimes à la semaine 16, sur la base de l'impression globale du patient sur la gravité de la péricardite (PGI-PS). Le PGI-PS est une mesure à un seul élément de l'impression qu'a le participant de la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré, à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant d'absent (aucun symptôme de péricardite récurrent) à très sévère (récurrent les symptômes de péricardite ne peuvent être ignorés).

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
RW Période Semaine 8
Pourcentage de participants sans récidive de péricardite au cours des 24 premières semaines de la période RW
Délai: jusqu'à 24 semaines dans la période RW
La récurrence de la péricardite est définie comme la récurrence de la douleur typique de la péricardite associée à une preuve objective de la péricardite. À tout moment au cours de la période de RW, les participants qui ont connu une récurrence suspectée des symptômes de péricardite se sont signalés au site d'étude / à la clinique pour une visite programmée ou non, au cours de laquelle des évaluations cliniques ont été effectuées pour recueillir toutes les données de diagnostic nécessaires pour confirmer ou exclure la présence de récidive de péricardite. Un dossier d'évaluation des événements de récidive de péricardite a ensuite été préparé pour être soumis à l'évaluation par le CEC. Estimation de Kaplan-Meier.
jusqu'à 24 semaines dans la période RW
Délai de péricardite Douleur ≥ 4 sur le NRS dans la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrivait le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ».
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Temps jusqu'au niveau de CRP ≥ 1 mg/dL dans la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Estimation de Kaplan-Meier.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Temps de frottement péricardique dans la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Estimation de Kaplan-Meier. Un frottement péricardique (également appelé frottement péricardique) est un signe médical audible utilisé dans le diagnostic de la péricardite.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Temps nécessaire à l'élévation généralisée du segment ST ou à la dépression du segment PR sur l'électrocardiogramme (ECG) pendant la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Estimation de Kaplan-Meier. Le sus-décalage du segment ST et le sous-décalage du segment PR sont des modifications de l'ECG dans l'évolution de la péricardite aiguë.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Délai d'apparition ou d'aggravation d'un épanchement péricardique à l'échocardiographie (ECHO) pendant la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
L'épanchement péricardique basé sur ECHO a été évalué par le laboratoire central au cours de la période RW. Estimation de Kaplan-Meier.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Nombre de participants dans les catégories de taille d'épanchement péricardique ECHO à l'inclusion de la période RW, à la semaine 24 RW et au pire après l'inclusion dans la période RW
Délai: Période RW Baseline, Période RW Semaine 24, Période RW (moyenne 24,8 semaines)
L'épanchement péricardique basé sur ECHO a été évalué par le laboratoire central au cours de la période RW. "Aucun ou trivial/physiologique" est considéré comme normal. La catégorie « RW Worst Post-baseline » désigne la plus grande taille de catégorie d'épanchement péricardique dans laquelle un participant a été signalé à tout moment au cours de la période RW (post-baseline).
Période RW Baseline, Période RW Semaine 24, Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Variation par rapport à la ligne de base de la période RW au fil du temps dans les niveaux CRP de la période RW
Délai: Période RW Baseline, Période RW Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Estimation à partir de modèles ANCOVA incluant le bras de traitement comme effet fixe, la valeur de référence, la valeur de référence par interaction de traitement, les strates de randomisation comme covariables.
Période RW Baseline, Période RW Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Changement par rapport à la ligne de base de la période RW au fil du temps dans la moyenne hebdomadaire de la douleur de la péricardite au cours de la période RW
Délai: RW Période de référence, RW Période Semaines 1-50, 54
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrivait le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». Estimation à partir de modèles ANCOVA incluant le bras de traitement comme effet fixe, la valeur de référence, la valeur de référence par interaction de traitement, les strates de randomisation comme covariables.
RW Période de référence, RW Période Semaines 1-50, 54
Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite absents ou minimes au fil du temps après la période RW semaine 24 sur la base du PGIPS
Délai: RW Période Semaines 32, 40, 48, 56

Le PGIPS, une mesure à un seul élément de l'impression qu'a le participant de la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant d'absent (0 = pas de symptômes de péricardite récurrents) à très sévère (6 = les symptômes récurrents de péricardite ne peuvent être ignorés et limitent considérablement les activités quotidiennes).

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
RW Période Semaines 32, 40, 48, 56
Pourcentage de participants avec une activité de péricardite absente ou minimale au fil du temps au cours de la période RW basée sur l'évaluation globale par le médecin de l'activité de péricardite (PGA-PA)
Délai: Période RW Baseline, Période RW Semaines 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Le PGA-PA est une mesure de résultat à un seul élément, rapportée par le clinicien, que les enquêteurs utilisent pour évaluer leur impression de l'activité globale de la maladie de péricardite du patient au moment où l'évaluation est terminée, en utilisant une échelle d'évaluation allant d'absent à très grave. L'enquêteur a sélectionné la case qui décrivait le mieux l'activité de péricardite d'un participant au moment de l'évaluation : absente, minime, légère, modérée, modérément grave, grave, très grave.
Période RW Baseline, Période RW Semaines 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Changement par rapport à la ligne de base de la période RW dans le formulaire court-36 (SF-36) Scores des composantes physiques et mentales à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels; 7) limitations dans le rôle habituel dues à des problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les éléments 1 à 4 contribuent principalement au score du résumé des composants physiques (PCS) du SF-36. Les éléments 5 à 8 contribuent principalement au score du résumé de la composante mentale (MCS) du SF-36. Les scores de chaque élément sont additionnés et moyennés (plage : 0=pire à 100=meilleur) avec des scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au niveau de référence indiquent une amélioration.
RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base RW dans les scores individuels SF-36 à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels; 7) limitations dans le rôle habituel dues à des problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les scores de chaque élément sont additionnés et moyennés (plage : 0=pire à 100=meilleur) avec des scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au niveau de référence indiquent une amélioration.
RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base de la période RW dans le score de l'indice d'utilité du questionnaire abrégé sur la santé - 6 domaines (SF-6D) à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Le SF-6D est calculé sur la base des réponses à 11 items du SF-36, qui correspondent à 6 domaines : fonctionnement physique, participation au rôle (rôle-physique et rôle-émotionnel combinés), fonctionnement social, douleur corporelle, santé mentale et vitalité. Les répondants individuels peuvent être classés selon l'un des 4 à 6 niveaux de fonctionnement ou de limitations pour chacun des 6 domaines, permettant ainsi à un répondant d'être classé dans l'un des 18 000 états de santé uniques possibles. En utilisant une technique de pari standard, chacun de ces états de santé a été cartographié sur le score de l'indice SF-6D, qui varie de 0,00 (pire état de santé possible/décès) à 1,00 (meilleur état de santé possible/santé parfaite).
RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Changement de la ligne de base de la période RW dans les dimensions EuroQoL-5 à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Scores individuels et valeur de l'indice à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de 6 questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte 2 éléments : un profil d'état de santé en 5 éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. Les scores individuels et indexés vont de 0 à 1, les scores faibles représentant un niveau de dysfonctionnement plus élevé. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base de la période RW dans le score total de l'indice de gravité de l'insomnie (ISI) à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline, RW Période Semaine 24

La qualité du sommeil des participants a été évaluée avec le questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 points, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour un score total, qui va de 0 à 28. Des scores inférieurs sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L'interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = pas d'insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (sévérité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
RW Période Baseline, RW Période Semaine 24
Changement dans les catégories ISI de la ligne de base de la période RW à la semaine 24 de la période RW
Délai: RW Période Baseline (BL), RW Période Semaine (Wk) 24

La qualité du sommeil des participants a été évaluée avec le questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 points, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour un score total, qui va de 0 à 28. Des scores inférieurs sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L'interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = pas d'insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (sévérité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
RW Période Baseline (BL), RW Période Semaine (Wk) 24
Pourcentage de participants utilisant une thérapie de sauvetage oral (ORT), un corticostéroïde ou un renflouement Rilonacept pour la péricardite toutes les 4 semaines de manière cumulative pendant la période RW
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)
La TRO comprenait des analgésiques, des AINS et/ou de la colchicine. L'utilisation de la TRO en attendant au moins 5 jours depuis l'administration précédente du médicament à l'étude avant de recevoir le renflouement, ou dans les 5 jours avant l'évaluation de la récurrence de la péricardite, a été exclue.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)
Pourcentage de participants utilisant la TRO pour la péricardite au cours des 24 premières semaines de la période RW
Délai: Période RW (jusqu'à la semaine 24)
La TRO comprenait des analgésiques, des AINS et/ou de la colchicine.
Période RW (jusqu'à la semaine 24)
Pourcentage de participants présentant un hyperrehaussement péricardique retardé, un hyperrehaussement myocardique retardé ou un épanchement péricardique à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) à la semaine RW 24
Délai: RW Période Semaine 24

Des évaluations IRM ont été réalisées dans un sous-groupe de participants (sous-étude IRM) pour évaluer le pourcentage de participants avec :

  • Hyperrehaussement retardé péricardique
  • Hyperrehaussement myocardique retardé
  • Épanchement péricardique
RW Période Semaine 24
Délai entre la première dose et la réponse à la douleur pendant la période RI
Délai: Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrivait le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». Le temps de réponse à la douleur a été défini comme le nombre de jours entre la première dose et le premier jour où le NRS quotidien de la douleur d'un participant était ≤ 2 des 3 jours au cours desquels le NRS quotidien moyen mobile de la douleur était ≤ 2.
Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Délai entre la première dose et la normalisation de la CRP pendant la période RI
Délai: Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Le délai de normalisation de la CRP, défini comme une CRP ≤ 0,5 mg/dL, a été censuré à l'arrêt du traitement, à la prise de médicaments interdits ou à la semaine 12, selon la première éventualité.
Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Délai entre la première dose et la monothérapie par Rilonacept pendant la période RI
Délai: Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Le délai avant la monothérapie par le rilonacept a été défini comme le nombre de semaines entre la première dose et le premier jour d'obtention de la monothérapie.
Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Délai entre la première dose et la réponse au traitement pendant la période RI
Délai: Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Le délai de réponse au traitement est défini comme le temps écoulé entre la première dose et le premier jour de réponse à la douleur, et une CRP ≤ 0,5 mg/dL dans les 7 jours avant ou après la réponse à la douleur. Le jour de la réponse au traitement sera le premier jour où le critère ci-dessus est rempli. Si la réponse à la douleur survient avant la CRP ≤ 0,5 mg/dL, chaque moyenne mobile sur 3 jours du NRS doit être ≤ 2,0 à partir du jour de la réponse à la douleur jusqu'au jour de la CRP ≤ 0,5 mg/dL. Le jour de la réponse sera le jour de la réponse à la douleur. Si la CRP ≤ 0,5 mg/dL survient avant la réponse à la douleur, le jour de la réponse sera également le jour de la réponse à la douleur.
Période RI (jusqu'à 12 semaines)
Pourcentage de participants obtenant une réponse clinique à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Semaine 12
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrivait le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ». La réponse clinique a été définie comme une moyenne hebdomadaire de douleur péricardite quotidienne ≤ 2,0 sur le NRS en 11 points et un niveau de CRP ≤ 0,5 mg/dL et les participants doivent avoir été en mesure d'arrêter le traitement de base de la péricardite SOC avant la semaine 10.
Période RI Semaine 12
Pourcentage de participants avec normalisation de la CRP à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Semaine 12
La normalisation de la CRP a été définie comme CRP ≤ 0,5 mg/dL.
Période RI Semaine 12
Changement par rapport au départ au fil du temps de la moyenne hebdomadaire du score NRS de la douleur de la péricardite pendant la période RI
Délai: Ligne de base de la période RI, semaines 1 à 12 de la période RI
Les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrivait le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (ENR) à 11 points, où zéro (0) indique « aucune douleur » et dix (10) indique « la douleur la plus intense possible ».
Ligne de base de la période RI, semaines 1 à 12 de la période RI
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les niveaux CRP dans la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Jour 4, Semaines 1, 2, 4, 6, 12
Période RI Baseline, Période RI Jour 4, Semaines 1, 2, 4, 6, 12
Pourcentage de participants avec résolution des anomalies ECHO et ECG liées à la péricardite à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Pourcentage de jours sans douleur ou avec une douleur minimale pendant la période RI pendant le traitement
Délai: Période RI (jusqu'à la semaine 12)
Aucune douleur ou douleur minimale est définie comme un NRS quotidien non manquant ≤ 2, où les participants ont été invités à sélectionner le score qui décrit le mieux leur niveau moyen de douleur de péricardite au cours des 24 heures précédentes à l'aide d'un NRS à 11 points, où zéro (0) indique 'pas de douleur' ​​et dix (10) indique 'la douleur la plus intense possible'.
Période RI (jusqu'à la semaine 12)
Pourcentage de participants présentant des symptômes de péricardite nuls ou minimes au fil du temps au cours de la période RI, sur la base du PGIPS
Délai: Ligne de base de la période RI, semaines 6 et 12 de la période RI

Le PGIPS, une mesure à un seul élément de l'impression qu'a le participant de la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant d'absent (0 = pas de symptômes de péricardite récurrents) à très sévère (6 = les symptômes récurrents de péricardite ne peuvent être ignorés et limitent considérablement les activités quotidiennes).

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
Ligne de base de la période RI, semaines 6 et 12 de la période RI
Pourcentage de participants sans activité ou avec une activité de péricardite minimale au fil du temps au cours de la période RI, sur la base du PGA-PA
Délai: Ligne de base de la période RI, semaines 6 et 12 de la période RI

Le PGA-PA est une mesure de résultat à un seul élément, rapportée par le clinicien, que les enquêteurs utilisent pour évaluer leur impression de l'activité globale de la maladie de péricardite du patient au moment où l'évaluation est terminée, en utilisant une échelle d'évaluation allant d'absent à très grave. L'enquêteur a sélectionné la case qui décrivait le mieux l'activité de péricardite d'un participant au moment de l'évaluation : absente, minime, légère, modérée, modérément grave, grave, très grave.

L'IC à 95 % exact est calculé avec les strates de randomisation regroupées. Les participants qui avaient reçu du rilonacept de sauvetage ou un médicament de secours avant le moment étaient considérés comme des non-répondeurs.
Ligne de base de la période RI, semaines 6 et 12 de la période RI
Changement de la ligne de base de la période RI dans les scores du domaine SF-36 et les scores physiques et mentaux à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels; 7) limitations dans le rôle habituel dues à des problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les scores de chaque élément sont additionnés et moyennés (plage : 0=pire à 100=meilleur) avec des scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au niveau de référence indiquent une amélioration.
Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la période RI dans les scores SF-6D à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Le SF-6D est calculé sur la base des réponses à 11 items du SF-36, qui correspondent à 6 domaines : fonctionnement physique, participation au rôle (rôle-physique et rôle-émotionnel combinés), fonctionnement social, douleur corporelle, santé mentale et vitalité. Les répondants individuels peuvent être classés selon l'un des 4 à 6 niveaux de fonctionnement ou de limitations pour chacun des 6 domaines, permettant ainsi à un répondant d'être classé dans l'un des 18 000 états de santé uniques possibles. En utilisant une technique de pari standard, chacun de ces états de santé a été cartographié sur le score de l'indice SF-6D, qui varie de 0,00 (pire état de santé possible/décès) à 1,00 (meilleur état de santé possible/santé parfaite).
Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Changement par rapport à la référence de la période RI dans les dimensions EuroQoL-5 à 5 niveaux (EQ-5D-5L) Scores individuels et valeur de l'indice à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de 6 questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte 2 éléments : un profil d'état de santé en 5 éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. Les scores individuels et indexés vont de 0 à 1, les scores faibles représentant un niveau de dysfonctionnement plus élevé. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la période RI dans le score total ISI à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaine 12

La qualité du sommeil des participants a été évaluée avec le questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 points, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour un score total, qui va de 0 à 28. Des scores inférieurs sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L'interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = pas d'insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (sévérité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
Période RI Baseline, Période RI Semaine 12
Changement dans les catégories ISI de la référence de la période RI à la semaine 12 de la période RI
Délai: Période RI Baseline (BL), Période RI Semaine (Wk) 12

La qualité du sommeil des participants a été évaluée avec le questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 points, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour un score total, qui va de 0 à 28. Des scores inférieurs sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L'interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = pas d'insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (sévérité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
Période RI Baseline (BL), Période RI Semaine (Wk) 12
Nombre de participants qui n'avaient plus de médicaments de base pour la péricardite pendant ou avant la période d'IR Semaines 4, 8, 10 et 12
Délai: Période RI Baseline, Période RI Semaines 4, 8, 10, 12
Période RI Baseline, Période RI Semaines 4, 8, 10, 12
Taux annualisé de récidive de péricardite au cours de la période d'extension à long terme (LTE) sur la base de l'évaluation de l'enquêteur (basée sur le jugement des enquêteurs)
Délai: Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 48)
Le taux de récidive annualisé est défini comme le nombre de récidives dans les périodes LTE pour tous les participants/la somme des années de participant dans les périodes LTE pour tous les participants. Les années de participant à la période LTE sont définies comme le temps écoulé entre la date de la première dose de la période LTE et la date de fin de l'étude, ou la date limite des données, selon la première éventualité. L'IC à 95 % a été calculé à l'aide d'une méthode exacte avec distribution de Poisson. La récidive de la péricardite est définie comme la récidive de la douleur typique de la péricardite associée à des preuves objectives de la péricardite.
Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 48)
Changement par rapport à la ligne de base LTE au fil du temps dans les niveaux de CRP
Délai: Référence LTE, semaine LTE 12, semaine LTE 24
Référence LTE, semaine LTE 12, semaine LTE 24
Pourcentage de participants présentant une activité de péricardite absente ou minime au cours de la période LTE sur la base du PGIPS
Délai: Référence LTE, mois LTE 12, mois LTE 24
Pourcentage de participants ne présentant pas ou peu de symptômes de péricardite au cours de la période LTE, sur la base du PGIPS, une mesure à élément unique de l'impression du participant quant à la gravité globale des symptômes de péricardite au moment où le questionnaire est administré à l'aide d'une échelle d'évaluation en 7 points allant d'absent (0 = pas de symptômes récurrents de péricardite) à très sévère (6 = symptômes récurrents de péricardite qui ne peuvent être ignorés et limitent considérablement les activités quotidiennes).
Référence LTE, mois LTE 12, mois LTE 24
Pourcentage de participants présentant une activité de péricardite absente ou minime au fil du temps au cours de la période LTE, sur la base du PGA-PA
Délai: Référence LTE, semaine LTE 12, semaine LTE 24
Le PGA-PA est une mesure des résultats à élément unique, rapportée par le clinicien, que les enquêteurs utilisent pour évaluer leur impression de l'activité globale de la péricardite du patient au moment où l'évaluation est terminée, en utilisant une échelle d'évaluation allant d'absent à très grave. L'enquêteur a sélectionné la case qui décrivait le mieux l'activité de péricardite d'un participant au moment de l'évaluation : absente, minime, légère, modérée, modérément sévère, sévère, très sévère.
Référence LTE, semaine LTE 12, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les scores du domaine SF-36 et les scores physiques et mentaux
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
Le SF-36 détermine la qualité de vie globale des participants en évaluant 1) les limitations du fonctionnement physique dues à des problèmes de santé ; 2) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes de santé physique ; 3) douleurs corporelles ; 4) perceptions générales de la santé ; 5) vitalité ; 6) limitations du fonctionnement social en raison de problèmes physiques ou émotionnels ; 7) limitations dans le rôle habituel en raison de problèmes émotionnels ; et 8) santé mentale générale. Les scores pour chaque élément sont additionnés et moyennés (plage : 0 = pire à 100 = meilleur), les scores plus élevés indiquant une meilleure santé. Les augmentations par rapport au départ indiquent une amélioration.
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans le score de l'indice d'utilité de santé SF-6D
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
Le SF-6D est calculé sur la base des réponses à 11 items du SF-36, qui correspondent à 6 domaines : fonctionnement physique, participation à un rôle (rôle combiné physique et émotionnel), fonctionnement social, douleur corporelle, santé mentale et vitalité. Les répondants individuels peuvent être classés selon 4 à 6 niveaux de fonctionnement ou de limitations pour chacun des six domaines, permettant ainsi à un répondant d'être classé dans l'un des 18 000 états de santé uniques possibles. À l’aide d’une technique de pari standard, chacun de ces états de santé a été cartographié sur le score de l’indice SF-6D, qui varie de 0,00 (pire état de santé possible/décès) à 1,00 (meilleur état de santé possible/santé parfaite).
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les scores individuels et la valeur de l'indice EQ-5D-5L
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
L'EQ-5D-5L est un questionnaire autodéclaré sur l'état de santé qui comprend 6 questions utilisées pour calculer un score d'utilité en matière de santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comprend 2 éléments : un profil d'état de santé en 5 éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression, utilisé pour obtenir un indice d'utilité, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. Les scores individuels et index varient de 0 à 1, les scores faibles représentant un niveau de dysfonctionnement plus élevé. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans le score total ISI
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24

La qualité du sommeil des participants a été évaluée à l'aide du questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 éléments, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 28. Des scores plus faibles sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L’interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = aucune insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (gravité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les catégories ISI
Délai: Ligne de base LTE (BL), LTE semaine 24

La qualité du sommeil des participants a été évaluée à l'aide du questionnaire de l'enquête ISI. L'ISI est une enquête en 7 éléments, chaque question ayant 5 réponses possibles (aucune, légère, modérée, sévère ou très sévère), notées respectivement 0, 1, 2, 3 ou 4. Les scores sont additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 28. Des scores plus faibles sont considérés comme bons, meilleurs ou sains, et des scores de plus en plus élevés sont considérés comme indiquant une plus grande insomnie.

L’interprétation clinique du score total est la suivante :

0 à 7 = aucune insomnie cliniquement significative ; 8 à 14 = insomnie inférieure au seuil ; 15 à 21 = insomnie clinique (gravité modérée) ; 22 à 28 = insomnie clinique (sévère).
Ligne de base LTE (BL), LTE semaine 24
Pourcentage de participants nécessitant l'ajout d'un traitement standard de soins (SOC) contre la péricardite toutes les 4 semaines de manière cumulative au cours de la période LTE
Délai: Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 24)
Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 24)
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les signes péricardiques dans ECHO
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les signes péricardiques de l'ECG
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
Référence LTE, semaine LTE 24
Changement par rapport à la ligne de base LTE dans les signes péricardiques en IRM
Délai: Référence LTE, semaine LTE 24
Référence LTE, semaine LTE 24
Nombre de participants présentant une hyperrenforcement péricardique retardé, une hyperrenforcement retardé du myocarde ou un épanchement péricardique à la semaine 24 de la période LTE
Délai: LTE Semaine 24
LTE Semaine 24
Taux annualisé de récidive de péricardite au cours des périodes LTE, basé sur l'évaluation de l'enquêteur
Délai: Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 48)

Le taux de récidive annualisé est défini comme le nombre de récidives dans les périodes LTE pour tous les participants/la somme des années de participant dans la période LTE pour tous les participants. Les années de participant à la période LTE sont définies comme le temps écoulé entre la date de la première dose de la période LTE et la date de fin de l'étude, ou la date limite des données, selon la première éventualité. L'IC à 95 % a été calculé à l'aide d'une méthode exacte avec distribution de Poisson.

La récidive de la péricardite a été définie comme la récidive de la douleur typique de la péricardite associée à des preuves objectives de la péricardite. À tout moment pendant la période RW, les participants ayant présenté une récidive suspectée des symptômes de péricardite se sont présentés au site d'étude/à la clinique pour une visite programmée ou imprévue, au cours de laquelle des évaluations cliniques ont été effectuées pour recueillir toutes les données diagnostiques nécessaires pour confirmer ou exclure le présence de récidive de péricardite.
Période LTE, via le suivi LTE (jusqu'à la semaine 48)
Taux annualisé de récidive de péricardite au cours de la période RW, basé sur la décision du CEC
Délai: Période RW (moyenne 24,8 semaines)

Le taux de récidive annualisé est défini comme le nombre de récidives au cours de la période RW pour tous les participants/la somme des années de participant au cours de la période RW pour tous les participants. Les années de participant à la période RW sont définies comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de l'EORW ou la date de la dernière dose + 6 semaines, selon la première éventualité. L'IC à 95 % a été calculé à l'aide d'une méthode exacte avec distribution de Poisson.

La récidive de la péricardite a été définie comme la récidive de la douleur typique de la péricardite associée à des preuves objectives de la péricardite. À tout moment pendant la période RW, les participants ayant présenté une récidive suspectée des symptômes de péricardite se sont présentés au site d'étude/à la clinique pour une visite programmée ou imprévue, au cours de laquelle des évaluations cliniques ont été effectuées pour recueillir toutes les données diagnostiques nécessaires pour confirmer ou exclure le présence de récidive de péricardite.
Période RW (moyenne 24,8 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

29 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2018

Première publication (Réel)

9 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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