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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Rilonacept nei partecipanti con pericardite ricorrente (RHAPSODY)

14 agosto 2023 aggiornato da: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Studio di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato sul ritiro con estensione in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Rilonacept in soggetti con pericardite ricorrente

L'obiettivo primario di questo studio era valutare l'efficacia del trattamento con rilonacept nei partecipanti con pericardite ricorrente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nel periodo di run-in in singolo cieco (RI), rilonacept 320 mg (o 4,4 mg/kg nei partecipanti pediatrici ≥12 e

Durante il periodo di ritiro randomizzato (RW), i partecipanti idonei vengono randomizzati 1:1 alla somministrazione in doppio cieco del farmaco oggetto dello studio:

  • Rilonacept 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici ≥12 e
  • Iniezioni sottocutanee di placebo corrispondenti una volta alla settimana.

- Partecipanti con recidiva di pericardite che soddisfano i criteri del protocollo per il salvataggio di rilonacept (riportano almeno 1 giorno con dolore da pericardite ≥4 sulla scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS) e hanno 1 valore di proteina C-reattiva (CRP) ≥ 1 mg/dL [lo stesso giorno o separati da non più di 7 giorni]) ricevono rilonacept di salvataggio (2 iniezioni in aperto di 160 mg di rilonacept [o 4,4 mg/kg per soggetti pediatrici]) indipendentemente dall'assegnazione del trattamento randomizzato e non appena alle sono trascorsi almeno 5 giorni dall'ultima iniezione del farmaco oggetto dello studio.

Al completamento del periodo RW (ovvero, quando si è verificato il numero prespecificato di endpoint primari di efficacia [recidiva di pericardite confermata dal comitato degli eventi clinici]), tutti i partecipanti che non hanno interrotto il farmaco in studio hanno la possibilità di continuare il trattamento con rilonacept in aperto nell'estensione a lungo termine (LTE) o a ritirarsi dallo studio. I partecipanti ancora nel periodo RI nel momento in cui il periodo RW è terminato e l'LTE è aperto avranno la possibilità di entrare direttamente nell'LTE quando hanno completato il periodo RI e hanno soddisfatto la definizione di risposta clinica o di ritirarsi dallo studio .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australia, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australia, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israele
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israele
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Stati Uniti, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età pari o superiore a 12 anni
  2. Ha una diagnosi di pericardite ricorrente
  3. Deve fornire il consenso informato
  4. Presenta almeno il terzo episodio di pericardite durante lo screening.
  5. Ha ricevuto farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) e/o colchicina e/o corticosteroidi (in qualsiasi combinazione), se utilizzati, a livelli di dose stabili (o almeno non aumentati) per almeno 3 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio
  6. I soggetti di sesso femminile devono essere in postmenopausa, o incapaci di gravidanza o permanentemente sterili, o se in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  7. Deve essere aggiornato con tutte le vaccinazioni, in accordo con le attuali linee guida locali sull'immunizzazione per i soggetti immunosoppressi, prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
  8. È in grado di mantenere adeguatamente un diario giornaliero del soggetto secondo il protocollo.
  9. Accetta di astenersi dall'apportare qualsiasi nuovo, importante cambiamento dello stile di vita che possa influenzare i sintomi della pericardite (ad esempio, cambiare il modello di esercizio) dal momento in cui il modulo di consenso informato (ICF) viene firmato fino alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Ha una diagnosi di pericardite secondaria a specifiche eziologie proibite.
  2. Ha una storia di immunosoppressione, inclusi risultati positivi al test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  3. Ha una storia di disturbo mieloproliferativo.
  4. Ha una storia di malattia demielinizzante o sintomi suggestivi di sclerosi multipla.
  5. - Ha una storia di tubercolosi attiva o latente (TBC) prima dello screening
  6. - Ha una radiografia del torace allo screening o entro 12 settimane prima di ricevere la prima somministrazione del farmaco in studio, con evidenza di malignità o anormalità coerente con infezione da tubercolosi precedente o attiva.
  7. - Ha una storia di risultati positivi o intermedi per l'antigene di superficie dell'epatite B, l'anticorpo centrale dell'epatite B o l'anticorpo del virus dell'epatite C allo screening.
  8. - Ha una storia di malignità di qualsiasi sistema di organi negli ultimi 5 anni prima dello screening (diverso da un carcinoma a cellule squamose cutaneo non metastatico trattato con successo o carcinoma a cellule basali e / o carcinoma localizzato in situ della cervice).
  9. Ha un'infezione attiva in corso nota o sospetta o una storia di malattia infettiva cronica o ricorrente, incluse, ma non limitate a, infezione renale cronica, infezione toracica cronica, sinusite, infezione ricorrente del tratto urinario o una ferita cutanea infetta aperta e drenante.
  10. Ha avuto un trapianto di organi.
  11. Secondo l'investigatore, ha una storia di alcolismo o abuso di droghe/sostanze chimiche entro 2 anni prima dello screening.
  12. Ha una nota ipersensibilità a rilonacept o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  13. Ha ricevuto un farmaco sperimentale durante i 30 giorni precedenti lo screening o sta pianificando di ricevere un farmaco sperimentale (diverso da quello somministrato durante questo studio) o utilizzare un dispositivo sperimentale in qualsiasi momento durante lo studio.
  14. Secondo l'opinione dello sperimentatore, presenta qualsiasi altra condizione medica che potrebbe influire negativamente sulla partecipazione del soggetto o interferire con le valutazioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rilonacept

Periodo RI: rilonacept in singolo cieco 320 mg (o 4,4 mg/kg nei partecipanti pediatrici) SC, seguito da 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici) iniezioni una volta alla settimana.

Periodo RW: partecipanti idonei randomizzati alla somministrazione in doppio cieco di rilonacept 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici) iniezioni SC una volta alla settimana. - Partecipanti con recidiva di pericardite che soddisfano i criteri del protocollo per il salvataggio di rilonacept (riportano almeno 1 giorno con dolore da pericardite ≥4 sulla NRS a 11 punti e hanno 1 valore di CRP ≥ 1 mg/dL [nello stesso giorno o separati da non più di 7 giorni]) ricevono rilonacept di salvataggio (2 iniezioni in aperto di 160 mg di rilonacept [o 4,4 mg/kg per i partecipanti pediatrici]) indipendentemente dall'assegnazione randomizzata del trattamento e non appena sono trascorsi almeno 5 giorni dall'ultima iniezione del farmaco oggetto dello studio .

Periodo LTE: somministrazione in aperto di rilonacept 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici) iniezioni SC una volta alla settimana.
Droga: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (o 4,4 mg/kg nei partecipanti pediatrici ≥12 e
Altri nomi:
  • KPL-914
  • Arcalyst® per le sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)
Comparatore placebo: Placebo

Periodo RI: rilonacept in singolo cieco 320 mg (o 4,4 mg/kg nei partecipanti pediatrici) SC, seguito da 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici) iniezioni una volta alla settimana.

Periodo RW: partecipanti idonei randomizzati a iniezioni SC di placebo una volta alla settimana. - Partecipanti con recidiva di pericardite che soddisfano i criteri del protocollo per il salvataggio di rilonacept (riportano almeno 1 giorno con dolore da pericardite ≥4 sulla NRS a 11 punti e hanno 1 valore di CRP ≥ 1 mg/dL [nello stesso giorno o separati da non più di 7 giorni]) ricevono rilonacept di salvataggio (2 iniezioni in aperto di 160 mg di rilonacept [o 4,4 mg/kg per i partecipanti pediatrici]) indipendentemente dall'assegnazione randomizzata del trattamento e non appena sono trascorsi almeno 5 giorni dall'ultima iniezione del farmaco oggetto dello studio .

Periodo LTE: somministrazione in aperto di rilonacept 160 mg (o 2,2 mg/kg nei partecipanti pediatrici) iniezioni SC una volta alla settimana.
Droga: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (o 4,4 mg/kg nei partecipanti pediatrici ≥12 e
Altri nomi:
  • KPL-914
  • Arcalyst® per le sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)
Droga: Placebo
Iniezioni SC di placebo una volta alla settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di recidiva di pericardite nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Tempo alla recidiva della pericardite (dalla randomizzazione alla prima recidiva). Kaplan Meier. Recidive confermate dal Comitato per gli eventi clinici (CEC) utilizzate per l'analisi primaria. Recidiva definita come recidiva tipica del dolore da pericardite con prove oggettive di supporto. Recidive giudicate dalla CEC definite come: 1) Ricomparsa/peggioramento del dolore della pericardite (1 NRS ≥ 4) E PCR elevata (≥1,0 mg/dL) nello stesso giorno/separati da ≤ 7 giorni OPPURE 2) Ricomparsa/peggioramento della pericardite dolore (1 NRS ≥ 4) E CRP anormale (> 0,5 mg/dL) nello stesso giorno/separato da ≤ 7 giorni E 1 evidenza a supporto O 3) Ricomparsa/peggioramento del dolore da pericardite (nessun NRS ≥ 4) E CRP elevata ( ≥ 1,0 mg/dL) non attribuibile ad altre cause E 1 evidenza a supporto. Prove di supporto: conta leucocitaria > limite superiore normale, febbre > 38°C, sfregamento pericardico, alterazioni dell'elettrocardiogramma compatibili con pericardite, versamento pericardico nuovo/peggiorato (ecocardiogramma), infiammazione pericardica nuova/peggiorante (risonanza magnetica).
Periodo RW (media 24,8 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint secondario principale di efficacia: percentuale di partecipanti che hanno mantenuto la risposta clinica alla settimana 16 del periodo RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 16
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. La risposta clinica è stata definita come una media settimanale del dolore da pericardite giornaliero con NRS ≤ 2,0 e livello di proteina C-reattiva (PCR) ≤ 0,5 mg/dL e in monoterapia con il farmaco in studio randomizzato alla settimana 16.
RW Periodo Settimana 16
Endpoint secondario maggiore di efficacia: percentuale di giorni con dolore da pericardite assente o minimo alla settimana 16 del periodo RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 16

Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. Il dolore nullo o minimo è stato definito come NRS non mancante ≤ 2.

La percentuale di giorni senza o con minimo dolore da pericardite nelle prime 16 settimane è stata calcolata per ciascun partecipante utilizzando 16×7 come denominatore. I valori mancanti nel diario del dolore sono stati conteggiati come 0 giorni senza o con dolore minimo. I giorni di utilizzo della terapia di salvataggio orale o dei corticosteroidi contano come 0 giorni con dolore minimo o assente. Se è stato utilizzato rilonacept di salvataggio, ogni somministrazione (dose di carico o meno) è stata conteggiata come 7 giorni senza qualificare dolore minimo o assente.
RW Periodo Settimana 16
Endpoint secondario maggiore di efficacia: percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi in base all'impressione globale del paziente sulla gravità della pericardite (PGIPS) alla settimana 16 del periodo RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 16

Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi alla settimana 16, sulla base del PGIPS, una misura a elemento singolo dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi di pericardite al momento della somministrazione del questionario utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che va da da assente (0=nessun sintomo di pericardite ricorrente) a molto grave (6=sintomi di pericardite ricorrente che non possono essere ignorati e limitano notevolmente le attività quotidiane).

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
RW Periodo Settimana 16
Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto la risposta clinica alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 24
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. La risposta clinica è stata definita come una media settimanale del dolore da pericardite giornaliero con NRS ≤ 2,0 e livello di proteina C-reattiva (CRP) ≤ 0,5 mg/dL e in monoterapia con il farmaco in studio randomizzato alla settimana 24.
RW Periodo Settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno mantenuto la risposta clinica alla settimana 8 del periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW settimana 8
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. La risposta clinica è stata definita come una media settimanale del dolore da pericardite giornaliero con NRS ≤ 2,0 e livello di proteina C-reattiva (PCR) ≤ 0,5 mg/dL e in monoterapia con il farmaco in studio randomizzato alla settimana 8.
Periodo RW settimana 8
Percentuale di giorni con dolore da pericardite assente o minimo alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 24

Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. Il dolore nullo o minimo è stato definito come NRS non mancante ≤ 2.

La percentuale di giorni senza o con minimo dolore da pericardite nelle prime 24 settimane è stata calcolata per ciascun partecipante utilizzando 24×7 come denominatore. I valori mancanti nel diario del dolore sono stati conteggiati come 0 giorni senza o con dolore minimo. I giorni di utilizzo della terapia di salvataggio orale o dei corticosteroidi contano come 0 giorni con dolore minimo o assente. Se è stato utilizzato rilonacept di salvataggio, ogni somministrazione (dose di carico o meno) è stata conteggiata come 7 giorni senza qualificare dolore minimo o assente.
RW Periodo Settimana 24
Percentuale di giorni con dolore da pericardite assente o minimo alla settimana 8 del periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW settimana 8

Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. Il dolore nullo o minimo è stato definito come NRS non mancante ≤ 2.

La percentuale di giorni senza o con minimo dolore da pericardite nelle prime 24 settimane è stata calcolata per ciascun partecipante utilizzando 8×7 come denominatore. I valori mancanti nel diario del dolore sono stati conteggiati come 0 giorni senza o con dolore minimo. I giorni di utilizzo della terapia di salvataggio orale o dei corticosteroidi contano come 0 giorni con dolore minimo o assente. Se è stato utilizzato rilonacept di salvataggio, ogni somministrazione (dose di carico o meno) è stata conteggiata come 7 giorni senza qualificare dolore minimo o assente.
Periodo RW settimana 8
Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi alla settimana 24 del periodo RW in base al PGIPS
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 24

Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi alla settimana 24, sulla base del PGIPS, una misura a elemento singolo dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi di pericardite al momento della somministrazione del questionario utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che va da da assente (0=nessun sintomo ricorrente di pericardite) a molto grave (6=sintomi ricorrenti di pericardite che non possono essere ignorati e limitano notevolmente le attività quotidiane).

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
RW Periodo Settimana 24
Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi alla settimana 8 del periodo RW in base al PGIPS
Lasso di tempo: Periodo RW settimana 8

Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi alla settimana 16, in base all'impressione globale del paziente sulla gravità della pericardite (PGI-PS). Il PGI-PS è una misura a singolo elemento dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi della pericardite al momento della somministrazione del questionario, utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che va da assente (nessun sintomo di pericardite ricorrente) a molto grave (ricorrente i sintomi della pericardite non possono essere ignorati).

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
Periodo RW settimana 8
Percentuale di partecipanti senza recidiva di pericardite nelle prime 24 settimane del periodo RW
Lasso di tempo: fino a 24 settimane nel Periodo RW
La recidiva della pericardite è definita come la ricorrenza del dolore tipico della pericardite associato a prove obiettive di supporto della pericardite. In qualsiasi momento durante il periodo RW, i partecipanti che hanno manifestato una sospetta recidiva dei sintomi della pericardite si sono presentati al centro/clinica dello studio per una visita programmata o non programmata, durante la quale sono state eseguite valutazioni cliniche per raccogliere tutti i dati diagnostici necessari per confermare o escludere il presenza di recidiva di pericardite. Un pacchetto di aggiudicazione dell'evento di recidiva della pericardite è stato quindi preparato per l'aggiudicazione da parte del CEC. Stima di Kaplan-Meier.
fino a 24 settimane nel Periodo RW
Tempo al dolore da pericardite ≥ 4 sulla NRS nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descriveva il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Tempo al livello CRP ≥ 1 mg/dL nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Stima di Kaplan-Meier.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Tempo di sfregamento pericardico nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Stima di Kaplan-Meier. Uno sfregamento pericardico (chiamato anche sfregamento pericardico) è un segno medico udibile utilizzato nella diagnosi di pericardite.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Tempo per l'elevazione diffusa del segmento ST o la depressione del segmento PR sull'elettrocardiogramma (ECG) nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Stima di Kaplan-Meier. L'elevazione del segmento ST e la depressione del segmento PR sono alterazioni dell'ECG nell'evoluzione della pericardite acuta.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Tempo di nuovo o peggioramento del versamento pericardico all'ecocardiografia (ECHO) nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
Il versamento pericardico basato su ECHO è stato valutato dal laboratorio centrale durante il periodo RW. Stima di Kaplan-Meier.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Numero di partecipanti alle categorie di dimensioni del versamento pericardico ECHO al basale del periodo RW, alla settimana 24 RW e al post-basale peggiore nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW Basale, Periodo RW Settimana 24, Periodo RW (media 24,8 settimane)
Il versamento pericardico basato su ECHO è stato valutato dal laboratorio centrale durante il periodo RW. "Nessuno o banale/fisiologico" è considerato normale. La categoria "RW Worst Post-basale" indica la dimensione massima della categoria di versamento pericardico in cui un partecipante è stato segnalato in qualsiasi momento durante il periodo RW (post-basale).
Periodo RW Basale, Periodo RW Settimana 24, Periodo RW (media 24,8 settimane)
Modifica dalla linea di base del periodo RW nel tempo nei livelli CRP nel periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, Settimane del periodo RW 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Stima dai modelli ANCOVA che includono il braccio di trattamento come effetto fisso, valore basale, valore basale per interazione di trattamento, strati di randomizzazione come covariate.
Baseline del periodo RW, Settimane del periodo RW 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Variazione rispetto al basale del periodo RW nel tempo nella media settimanale del dolore da pericardite nel periodo RW
Lasso di tempo: Linea di base del periodo RW, settimane del periodo RW 1-50, 54
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descriveva il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. Stima dai modelli ANCOVA che includono il braccio di trattamento come effetto fisso, valore basale, valore basale per interazione di trattamento, strati di randomizzazione come covariate.
Linea di base del periodo RW, settimane del periodo RW 1-50, 54
Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi nel tempo dopo la settimana 24 del periodo RW in base al PGIPS
Lasso di tempo: RW Periodo Settimane 32, 40, 48, 56

Il PGIPS, una misura a singolo elemento dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi della pericardite al momento della somministrazione del questionario, utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che va da assente (0=nessun sintomo di pericardite ricorrente) a molto grave (6= i sintomi ricorrenti della pericardite non possono essere ignorati e limitano notevolmente le attività quotidiane).

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
RW Periodo Settimane 32, 40, 48, 56
Percentuale di partecipanti con attività della pericardite assente o minima nel tempo nel periodo RW in base alla valutazione globale dell'attività della pericardite da parte del medico (PGA-PA)
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, Settimane del periodo RW 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Il PGA-PA è una misura di esito a singolo elemento, riportata dal medico, che gli investigatori utilizzano per valutare la loro impressione sull'attività complessiva della malattia della pericardite del paziente al momento del completamento della valutazione, utilizzando una scala di valutazione che va da assente a molto grave. L'investigatore ha selezionato la casella che meglio descriveva l'attività della pericardite di un partecipante al momento dell'occorrenza della valutazione: assente, minima, lieve, moderata, moderatamente grave, grave, molto grave.
Baseline del periodo RW, Settimane del periodo RW 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Variazione rispetto al basale del periodo RW nei punteggi delle componenti fisiche e mentali Short Form-36 (SF-36) alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale per problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale. Gli elementi 1-4 contribuiscono principalmente al punteggio di riepilogo dei componenti fisici (PCS) dell'SF-36. Gli elementi 5-8 contribuiscono principalmente al punteggio MCS (Mental Component Summary) dell'SF-36. I punteggi di ogni elemento vengono sommati e calcolati in media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore) con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
Variazione rispetto al basale RW nei punteggi individuali SF-36 alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale per problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale. I punteggi di ogni elemento vengono sommati e calcolati in media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore) con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
Variazione rispetto al basale del periodo RW nel punteggio dell'indice di utilità dell'indagine sulla salute in forma breve-6 domini (SF-6D) alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
L'SF-6D è calcolato sulla base delle risposte a 11 item dell'SF-36, che corrispondono a 6 domini: funzionamento fisico, partecipazione al ruolo (ruolo fisico combinato e ruolo-emotivo), funzionamento sociale, dolore corporeo, salute mentale e vitalità. I singoli intervistati possono essere classificati su uno qualsiasi dei 4-6 livelli di funzionamento o limitazioni per ciascuno dei 6 domini, consentendo così a un intervistato di essere classificato in uno qualsiasi dei 18.000 possibili stati di salute unici. Utilizzando una tecnica di scommessa standard, ciascuno di questi stati di salute è stato mappato sul punteggio dell'indice SF-6D, che va da 0,00 (peggiore stato di salute possibile/morte) a 1,00 (miglior stato di salute possibile/perfetta salute).
Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
Variazione dalla linea di base del periodo RW nelle dimensioni EuroQoL-5 a 5 livelli (EQ-5D-5L) Punteggi individuali e valore dell'indice alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in 6 domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono 2 componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di 5 voci che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. I punteggi individuali e di indice vanno da 0 a 1, con punteggi bassi che rappresentano un livello più elevato di disfunzione. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
Variazione rispetto al basale del periodo RW nel punteggio totale dell'indice di gravità dell'insonnia (ISI) alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW

La qualità del sonno del partecipante è stata valutata con il questionario del sondaggio ISI. L'ISI è un sondaggio a 7 punti, con ogni domanda con 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), con punteggio rispettivamente di 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che va da 0 a 28. Punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani e punteggi sempre più alti sono considerati indicare una maggiore insonnia.

L'interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Baseline del periodo RW, settimana 24 del periodo RW
Modifica delle categorie ISI dal riferimento del periodo RW alla settimana 24 del periodo RW
Lasso di tempo: Linea di base del periodo RW (BL), settimana del periodo RW (settimana) 24

La qualità del sonno del partecipante è stata valutata con il questionario del sondaggio ISI. L'ISI è un sondaggio a 7 punti, con ogni domanda con 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), con punteggio rispettivamente di 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che va da 0 a 28. Punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani e punteggi sempre più alti sono considerati indicare una maggiore insonnia.

L'interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Linea di base del periodo RW (BL), settimana del periodo RW (settimana) 24
Percentuale di partecipanti che utilizzano la terapia orale di salvataggio (ORT), i corticosteroidi o il salvataggio di Rilonacept per la pericardite ogni 4 settimane cumulativamente nel periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)
ORT comprendeva analgesici, FANS e/o colchicina. È stato escluso l'uso di ORT in attesa di almeno 5 giorni dalla precedente somministrazione del farmaco in studio prima di ricevere il bailout, o entro 5 giorni prima della valutazione della recidiva della pericardite.
Periodo RW (media 24,8 settimane)
Percentuale di partecipanti che utilizzano ORT per pericardite nelle prime 24 settimane del periodo RW
Lasso di tempo: Periodo RW (fino alla settimana 24)
ORT comprendeva analgesici, FANS e/o colchicina.
Periodo RW (fino alla settimana 24)
Percentuale di partecipanti con iperpotenziamento pericardico ritardato, iperpotenziamento miocardico ritardato o versamento pericardico alla risonanza magnetica (MRI) alla settimana 24 di RW
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 24

Le valutazioni MRI sono state eseguite in un sottogruppo di partecipanti (sottostudio MRI) per valutare la percentuale di partecipanti con:

  • Ipervalorizzazione ritardata pericardica
  • Iperpotenziamento miocardico ritardato
  • Versamento pericardico
RW Periodo Settimana 24
Tempo dalla prima dose alla risposta al dolore nel periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI (fino a 12 settimane)
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descriveva il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. Il tempo alla risposta al dolore è stato definito come il numero di giorni dalla prima dose al primo giorno in cui l'NRS del dolore giornaliero di un partecipante era ≤ 2 dei 3 giorni durante i quali l'NRS del dolore giornaliero medio mobile era ≤ 2.
Periodo RI (fino a 12 settimane)
Tempo dalla prima dose alla normalizzazione della CRP nel periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI (fino a 12 settimane)
Il tempo alla normalizzazione della CRP, definito come CRP ≤ 0,5 mg/dL, è stato censurato all'interruzione del trattamento, all'assunzione di farmaci proibiti o alla settimana 12, a seconda di quale evento si verificasse per primo.
Periodo RI (fino a 12 settimane)
Tempo dalla prima dose alla monoterapia con Rilonacept nel periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI (fino a 12 settimane)
Il tempo per rilonacept in monoterapia è stato definito come il numero di settimane dalla prima dose al primo giorno dal raggiungimento della monoterapia.
Periodo RI (fino a 12 settimane)
Tempo dalla prima dose alla risposta al trattamento nel periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI (fino a 12 settimane)
Il tempo alla risposta al trattamento è definito come il tempo dalla prima dose al primo giorno di risposta al dolore e CRP ≤ 0,5 mg/dL entro 7 giorni prima o dopo la risposta al dolore. Il giorno della risposta al trattamento sarà il primo giorno in cui viene soddisfatto il criterio di cui sopra. Se la risposta al dolore si verifica prima della CRP ≤ 0,5 mg/dL, ogni media mobile di 3 giorni di NRS dovrebbe essere ≤ 2,0 dal giorno della risposta al dolore al giorno della CRP ≤ 0,5 mg/dL. Il giorno della risposta sarà il giorno della risposta al dolore. Se CRP ≤0,5 mg/dL si verifica prima della risposta al dolore, il giorno della risposta sarà anche il giorno della risposta al dolore.
Periodo RI (fino a 12 settimane)
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta clinica alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI Settimana 12
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descriveva il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'. La risposta clinica è stata definita come una media settimanale del dolore giornaliero della pericardite ≤ 2,0 sull'NRS a 11 punti e un livello di CRP ≤ 0,5 mg/dL e i partecipanti devono essere stati in grado di interrompere la terapia di base della pericardite SOC entro la settimana 10.
Periodo RI Settimana 12
Percentuale di partecipanti con normalizzazione CRP alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Periodo RI Settimana 12
La normalizzazione della CRP è stata definita come CRP ≤ 0,5 mg/dL.
Periodo RI Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel tempo nella media settimanale del punteggio NRS del dolore da pericardite nel periodo RI
Lasso di tempo: Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 1-12
Ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descriveva il loro livello medio di dolore da pericardite nelle 24 ore precedenti utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS), dove zero (0) indica "nessun dolore" e dieci (10) indica " il dolore più grave che potrebbe essere'.
Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 1-12
Variazione rispetto al basale nel tempo nei livelli CRP nel periodo RI
Lasso di tempo: Basale del periodo RI, giorno 4 del periodo RI, settimane 1, 2, 4, 6, 12
Basale del periodo RI, giorno 4 del periodo RI, settimane 1, 2, 4, 6, 12
Percentuale di partecipanti con risoluzione delle anomalie dell'ECO e dell'ECG correlate alla pericardite alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Percentuale di giorni senza o con dolore minimo nel periodo RI durante il trattamento
Lasso di tempo: Periodo RI (fino alla settimana 12)
Il dolore nullo o minimo è definito come NRS giornaliero non mancante ≤ 2, in cui ai partecipanti è stato chiesto di selezionare il punteggio che meglio descrive il loro livello medio di dolore pericardico nelle 24 ore precedenti utilizzando un NRS a 11 punti, dove zero (0) indica 'nessun dolore' e dieci (10) indicano 'il dolore più grave che potrebbe essere'.
Periodo RI (fino alla settimana 12)
Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi nel tempo nel periodo RI, in base al PGIPS
Lasso di tempo: Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 6 e 12

Il PGIPS, una misura a singolo elemento dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi della pericardite al momento della somministrazione del questionario, utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che va da assente (0=nessun sintomo di pericardite ricorrente) a molto grave (6= i sintomi ricorrenti della pericardite non possono essere ignorati e limitano notevolmente le attività quotidiane).

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 6 e 12
Percentuale di partecipanti con attività della pericardite nulla o minima nel tempo nel periodo RI, in base al PGA-PA
Lasso di tempo: Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 6 e 12

Il PGA-PA è una misura di esito a singolo elemento, riportata dal medico, che gli investigatori utilizzano per valutare la loro impressione sull'attività complessiva della malattia della pericardite del paziente al momento del completamento della valutazione, utilizzando una scala di valutazione che va da assente a molto grave. L'investigatore ha selezionato la casella che meglio descriveva l'attività della pericardite di un partecipante al momento dell'occorrenza della valutazione: assente, minima, lieve, moderata, moderatamente grave, grave, molto grave.

L'esatto IC al 95% viene calcolato con gli strati di randomizzazione raggruppati. I partecipanti che avevano ricevuto rilonacept di salvataggio o farmaci di salvataggio prima del punto temporale sono stati considerati non responsivi.
Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 6 e 12
Modifica dal periodo RI di riferimento nei punteggi del dominio SF-36 e nei punteggi fisici e mentali alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale per problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale. I punteggi di ogni elemento vengono sommati e calcolati in media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore) con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Variazione rispetto al basale del periodo RI nei punteggi SF-6D alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
L'SF-6D è calcolato sulla base delle risposte a 11 item dell'SF-36, che corrispondono a 6 domini: funzionamento fisico, partecipazione al ruolo (ruolo fisico combinato e ruolo-emotivo), funzionamento sociale, dolore corporeo, salute mentale e vitalità. I singoli intervistati possono essere classificati su uno qualsiasi dei 4-6 livelli di funzionamento o limitazioni per ciascuno dei 6 domini, consentendo così a un intervistato di essere classificato in uno qualsiasi dei 18.000 possibili stati di salute unici. Utilizzando una tecnica di scommessa standard, ciascuno di questi stati di salute è stato mappato sul punteggio dell'indice SF-6D, che va da 0,00 (peggiore stato di salute possibile/morte) a 1,00 (miglior stato di salute possibile/perfetta salute).
Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Variazione rispetto al basale del periodo RI nelle dimensioni EuroQoL-5 a 5 livelli (EQ-5D-5L) Punteggi individuali e valore dell'indice alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in 6 domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono 2 componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di 5 voci che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. I punteggi individuali e di indice vanno da 0 a 1, con punteggi bassi che rappresentano un livello più elevato di disfunzione. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Variazione rispetto al basale del periodo RI nel punteggio totale ISI alla settimana 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12

La qualità del sonno del partecipante è stata valutata con il questionario del sondaggio ISI. L'ISI è un sondaggio a 7 punti, con ogni domanda con 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), con punteggio rispettivamente di 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che va da 0 a 28. Punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani e punteggi sempre più alti sono considerati indicare una maggiore insonnia.

L'interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Base del periodo RI, settimana del periodo RI 12
Modifica delle categorie ISI dal periodo RI di riferimento alla settimana del periodo RI 12
Lasso di tempo: Baseline del periodo RI (BL), settimana del periodo RI (settimana) 12

La qualità del sonno del partecipante è stata valutata con il questionario del sondaggio ISI. L'ISI è un sondaggio a 7 punti, con ogni domanda con 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), con punteggio rispettivamente di 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che va da 0 a 28. Punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani e punteggi sempre più alti sono considerati indicare una maggiore insonnia.

L'interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Baseline del periodo RI (BL), settimana del periodo RI (settimana) 12
Numero di partecipanti che non avevano farmaci pericardite in background durante o prima delle settimane 4, 8, 10 e 12 del periodo RI
Lasso di tempo: Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 4, 8, 10, 12
Baseline del periodo RI, settimane del periodo RI 4, 8, 10, 12
Tasso annualizzato di recidiva di pericardite nel periodo di estensione a lungo termine (LTE) basato sulla valutazione dello sperimentatore (basato sul giudizio degli sperimentatori)
Lasso di tempo: Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 48)
Il tasso di ricorrenza annualizzato è definito come il numero di ricorrenze nei periodi LTE per tutti i partecipanti/somma degli anni dei partecipanti nei periodi LTE per tutti i partecipanti. Gli anni dei partecipanti nel periodo LTE sono definiti come il tempo dalla data della prima dose del periodo LTE alla data di fine dello studio o alla data limite dei dati, a seconda di quale data sia precedente. L'IC al 95% è stato calcolato utilizzando un metodo esatto con distribuzione di Poisson. La recidiva di pericardite è definita come la recidiva del tipico dolore pericarditico associato a evidenza oggettiva di supporto della pericardite.
Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 48)
Variazione rispetto al basale LTE nel tempo dei livelli CRP
Lasso di tempo: Base LTE, settimana LTE 12, settimana LTE 24
Base LTE, settimana LTE 12, settimana LTE 24
Percentuale di partecipanti con attività di pericardite assente o minima nel periodo LTE sulla base del PGIPS
Lasso di tempo: Linea di base LTE, LTE mese 12, LTE mese 24
Percentuale di partecipanti con sintomi di pericardite assenti o minimi nel periodo LTE, sulla base del PGIPS, una misura a elemento singolo dell'impressione del partecipante sulla gravità complessiva dei sintomi di pericardite al momento della somministrazione del questionario utilizzando una scala di valutazione a 7 punti che varia da assente (0=nessun sintomo di pericardite ricorrente) a molto grave (6=sintomi di pericardite ricorrenti che non possono essere ignorati e limitano notevolmente le attività quotidiane).
Linea di base LTE, LTE mese 12, LTE mese 24
Percentuale di partecipanti con attività di pericardite assente o minima nel tempo nel periodo LTE sulla base del PGA-PA
Lasso di tempo: Base LTE, settimana LTE 12, settimana LTE 24
Il PGA-PA è una misura di risultato a elemento singolo, riportata dal medico, che gli investigatori utilizzano per valutare la loro impressione sull'attività complessiva della malattia pericardite del paziente al momento del completamento della valutazione, utilizzando una scala di valutazione che va da assente a molto grave. L'investigatore ha selezionato la casella che meglio descriveva l'attività della pericardite di un partecipante al momento in cui si è verificata la valutazione: Assente, Minima, Lieve, Moderata, Moderatamente grave, Grave, Molto grave.
Base LTE, settimana LTE 12, settimana LTE 24
Variazione rispetto al riferimento LTE nei punteggi del dominio SF-36 e nei punteggi fisici e mentali
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale a causa di problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale. I punteggi di ciascun elemento vengono sommati e viene calcolata la media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore) con punteggi più alti che indicano una salute migliore. Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Variazione rispetto al basale LTE nel punteggio dell'indice di utilità sanitaria SF-6D
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
L'SF-6D è calcolato sulla base delle risposte a 11 item dell'SF-36, che corrispondono a 6 domini: funzionamento fisico, partecipazione al ruolo (combinato ruolo-fisico e ruolo-emotivo), funzionamento sociale, dolore fisico, salute mentale e vitalità. I singoli intervistati possono essere classificati su uno qualsiasi dei 4-6 livelli di funzionamento o limitazioni per ciascuno dei sei domini, consentendo così di classificare un intervistato in uno qualsiasi dei 18.000 possibili stati di salute unici. Utilizzando una tecnica di gioco standard, ciascuno di questi stati di salute è stato mappato sul punteggio dell’indice SF-6D, che varia da 0,00 (peggiore stato di salute possibile/morte) a 1,00 (miglior stato di salute possibile/salute perfetta).
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Variazione rispetto al basale LTE nei punteggi individuali EQ-5D-5L e nel valore dell'indice
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute autosomministrato composto da 6 domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. L'EQ-5D-5L è composto da 2 componenti: un profilo dello stato di salute composto da 5 elementi che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio di utilità dell'indice. scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. I punteggi individuali e di indice vanno da 0 a 1, con punteggi bassi che rappresentano un livello più elevato di disfunzione. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggiore stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il migliore stato di salute immaginabile.
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Variazione rispetto al basale LTE nel punteggio totale ISI
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24

La qualità del sonno dei partecipanti è stata valutata con il questionario dell'indagine ISI. L'ISI è un sondaggio composto da 7 elementi, in cui ciascuna domanda ha 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), valutate rispettivamente come 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che varia da 0 a 28. I punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani, mentre i punteggi sempre più alti sono considerati indicativi di una maggiore insonnia.

L’interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); Da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Modifica rispetto alla linea di base LTE nelle categorie ISI
Lasso di tempo: Linea di base LTE (BL), settimana LTE 24

La qualità del sonno dei partecipanti è stata valutata con il questionario dell'indagine ISI. L'ISI è un sondaggio composto da 7 elementi, in cui ciascuna domanda ha 5 possibili risposte (nessuna, lieve, moderata, grave o molto grave), valutate rispettivamente come 0, 1, 2, 3 o 4. I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale, che varia da 0 a 28. I punteggi più bassi sono considerati buoni, migliori o sani, mentre i punteggi sempre più alti sono considerati indicativi di una maggiore insonnia.

L’interpretazione clinica del punteggio totale è la seguente:

da 0 a 7 = nessuna insonnia clinicamente significativa; da 8 a 14 = insonnia sottosoglia; da 15 a 21 = insonnia clinica (gravità moderata); Da 22 a 28 = insonnia clinica (grave).
Linea di base LTE (BL), settimana LTE 24
Percentuale di partecipanti che richiedono l'aggiunta della terapia per pericardite standard di cura (SOC) ogni 4 settimane cumulativamente nel periodo LTE
Lasso di tempo: Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 24)
Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 24)
Variazione rispetto al basale LTE nei segni pericardici in ECHO
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Variazione rispetto al basale LTE nei segni pericardici nell'ECG
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Variazione rispetto al basale LTE nei segni pericardici nella risonanza magnetica
Lasso di tempo: Riferimento LTE, settimana LTE 24
Riferimento LTE, settimana LTE 24
Numero di partecipanti con iperpotenziamento pericardico ritardato, iperpotenziamento miocardico ritardato o versamento pericardico alla settimana 24 del periodo LTE
Lasso di tempo: Settimana LTE 24
Settimana LTE 24
Tasso annualizzato di recidiva di pericardite nei periodi LTE in base alla valutazione dello sperimentatore
Lasso di tempo: Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 48)

Il tasso di ricorrenza annualizzato è definito come il numero di ricorrenze nei periodi LTE per tutti i partecipanti/somma degli anni dei partecipanti nel periodo LTE per tutti i partecipanti. Gli anni dei partecipanti nel periodo LTE sono definiti come il tempo dalla data della prima dose del periodo LTE alla data di fine dello studio o alla data limite dei dati, a seconda di quale data sia precedente. L'IC al 95% è stato calcolato utilizzando un metodo esatto con distribuzione di Poisson.

La recidiva di pericardite è stata definita come la recidiva del tipico dolore pericarditico associato a evidenza oggettiva di supporto di pericardite. In qualsiasi momento durante il periodo RW, i partecipanti che hanno manifestato una sospetta recidiva dei sintomi della pericardite si sono presentati al sito/clinica dello studio per una visita programmata o non programmata, durante la quale sono state eseguite valutazioni cliniche per raccogliere tutti i dati diagnostici necessari per confermare o escludere la diagnosi. presenza di recidiva di pericardite.
Periodo LTE, tramite follow-up LTE (fino alla settimana 48)
Tasso annualizzato di recidiva di pericardite nel periodo RW in base alla sentenza CEC
Lasso di tempo: Periodo RW (media 24,8 settimane)

Il tasso di ricorrenza annualizzato è definito come il numero di ricorrenze nel periodo RW per tutti i partecipanti/somma degli anni dei partecipanti nel periodo RW per tutti i partecipanti. Gli anni dei partecipanti nel periodo RW sono definiti come il tempo dalla data di randomizzazione alla data dell'EORW o alla data dell'ultima dose + 6 settimane, a seconda di quale data sia precedente. L'IC al 95% è stato calcolato utilizzando un metodo esatto con distribuzione di Poisson.

La recidiva di pericardite è stata definita come la recidiva del tipico dolore pericarditico associato a evidenza oggettiva di supporto di pericardite. In qualsiasi momento durante il periodo RW, i partecipanti che hanno manifestato una sospetta recidiva dei sintomi della pericardite si sono presentati al sito/clinica dello studio per una visita programmata o non programmata, durante la quale sono state eseguite valutazioni cliniche per raccogliere tutti i dati diagnostici necessari per confermare o escludere la diagnosi. presenza di recidiva di pericardite.
Periodo RW (media 24,8 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

29 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (Numero EudraCT)

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Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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