Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a Rilonacept-kezelés hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére visszatérő szívburokgyulladásban szenvedő betegeknél (RHAPSODY)

2023. augusztus 14. frissítette: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

3. fázis, kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált megvonási vizsgálat nyílt kiterjesztéssel, a rilonacept-kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére visszatérő szívburokgyulladásban szenvedő betegeknél

E vizsgálat elsődleges célja a rilonacept-kezelés hatékonyságának felmérése volt visszatérő szívburokgyulladásban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az egyszeri vak bejáratás (RI) időszakban a rilonacept 320 mg (vagy 4,4 mg/ttkg a 12 évesnél idősebb gyermekeknél

A Randomized-Withdrawal (RW) periódus alatt a jogosult résztvevőket 1:1 arányban randomizálják a vizsgálati gyógyszer kettős vak beadására:

  • Rilonacept 160 mg (vagy 2,2 mg/ttkg a 12 évesnél idősebb gyermekeknél
  • Egyező placebo SC injekciók hetente egyszer.

Kiújuló pericarditisben szenvedő résztvevők, akik megfelelnek a mentő rilonacept protokoll kritériumainak (legalább 1 napos pericarditis fájdalma ≥ 4 a 11 pontos numerikus értékelési skálán (NRS), és 1 C-reaktív protein (CRP) értékük ≥ 1 mg/dl [akár ugyanazon a napon, vagy legfeljebb 7 nappal elválasztva]) mentő rilonaceptet kapnak (2 nyílt elrendezésű 160 mg rilonacept injekció [vagy 4,4 mg/ttkg gyermekgyógyászati ​​alanyok esetében]), függetlenül a randomizált kezelés beosztásától, és amint legalább 5 nap telt el a vizsgálati gyógyszer utolsó injekciója óta.

Az RW periódus leteltével (azaz amikor az elsődleges hatásossági végpontok előre meghatározott száma [a klinikai események bizottsága által megerősített pericarditis kiújulása] események bekövetkeztek) minden résztvevőnek, aki nem hagyta abba a vizsgálati gyógyszert, lehetősége van a nyílt elrendezésű rilonacept-kezelés folytatására. a Long-Term Extension (LTE) programban, vagy kilép a vizsgálatból. Azok a résztvevők, akik az RW periódus lejártának és az LTE megnyitásának időpontjában még az RI periódusban vannak, lehetőségük van közvetlenül belépni az LTE-be, miután befejezték az RI időszakot és megfeleltek a klinikai válasz meghatározásának, vagy kiléphetnek a vizsgálatból. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

86

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Ausztrália, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Ausztrália, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Olaszország
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Olaszország
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Olaszország
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő 12 éves vagy idősebb
  2. Kiújuló pericarditis diagnózisa van
  3. Tájékozott hozzájárulást kell adnia
  4. A szűrés során legalább a harmadik pericarditis epizód jelentkezik.
  5. Nem szteroid gyulladáscsökkentő szereket (NSAID-okat) és/vagy kolchicint és/vagy kortikoszteroidokat (bármilyen kombinációban), ha alkalmaztak, stabil dózisszinten (vagy legalábbis nem emelt) kapott legalább 3 napig az első vizsgálati gyógyszer beadása előtt
  6. A női alanyoknak posztmenopauzásnak kell lenniük, terhességre alkalmatlannak vagy tartósan sterilnek kell lenniük, vagy ha fogamzóképes korúak, bele kell egyezniük a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazásába.
  7. Az első vizsgálati gyógyszer beadása előtt naprakésznek kell lennie az összes immunizálással kapcsolatban, összhangban az immunszupprimált alanyok jelenlegi helyi immunizálási irányelveivel.
  8. Képes napi tantárgyi naplót megfelelően vezetni protokoll szerint.
  9. beleegyezik abba, hogy tartózkodik minden olyan új, jelentős életmódbeli változtatástól, amely hatással lehet a szívburokgyulladás tüneteire (pl. mozgásmintázat változása) a tájékoztatáson alapuló beleegyezési formanyomtatvány (ICF) aláírásától a kettős vak randomizált elvonási időszak végéig.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Olyan pericarditis diagnózisa van, amely másodlagos bizonyos tiltott etiológiák miatt.
  2. Anamnézisében immunszuppresszió szerepel, beleértve a pozitív humán immundeficiencia vírus (HIV) teszt eredményeit.
  3. Előzményében myeloproliferatív rendellenesség szerepel.
  4. Volt már demyelinisatiós betegsége, vagy szklerózis multiplexre utaló tünetei vannak.
  5. A kórelőzményében aktív vagy látens tuberkulózis (TB) szerepel a szűrés előtt
  6. Mellkasröntgen a szűréskor vagy a vizsgált gyógyszer első beadása előtt 12 héten belül, rosszindulatú daganatra vagy rendellenességre utalva, amely megfelel a korábbi vagy aktív tbc-fertőzésnek.
  7. Pozitív vagy köztes eredményeket mutatott a hepatitis B felületi antigénre, a hepatitis B magantitestre vagy a hepatitis C vírus antitestére a szűréskor.
  8. Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata szerepel a kórelőzményében a szűrés előtti elmúlt 5 évben (kivéve a sikeresen kezelt, nem áttétes bőrlaphámrák vagy bazálissejtes karcinóma és/vagy lokalizált in situ méhnyakrák).
  9. Jelenlegi aktív fertőzése ismert vagy gyanítható, vagy kórtörténetében krónikus vagy visszatérő fertőző betegség szerepel, beleértve, de nem kizárólagosan, krónikus vesefertőzést, krónikus mellkasi fertőzést, arcüreggyulladást, visszatérő húgyúti fertőzést, vagy nyílt, vízelvezető fertőzött bőrsebet.
  10. Szervátültetésen esett át.
  11. A nyomozó véleménye szerint alkoholizmusban vagy kábítószerrel/vegyszerekkel való visszaélésben szenvedett a szűrést megelőző 2 éven belül.
  12. Ismert túlérzékenysége van a rilonacepttel vagy bármely segédanyagával szemben.
  13. A szűrést megelőző 30 napban vizsgálati gyógyszert kapott, vagy azt tervezi, hogy vizsgálati gyógyszert kap (a jelen vizsgálat során beadotttól eltérően), vagy a vizsgálat során bármikor vizsgálati eszközt használ.
  14. A vizsgáló véleménye szerint bármilyen más egészségügyi állapota van, amely hátrányosan befolyásolhatja az alany részvételét, vagy megzavarhatja a vizsgálat értékelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rilonacept

RI periódus: egyszeri vak rilonacept 320 mg (vagy 4,4 mg/ttkg gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél) SC, majd 160 mg (vagy 2,2 mg/kg gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél) injekciók hetente egyszer.

RW periódus: a jogosult résztvevőket randomizálták 160 mg (vagy gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél 2,2 mg/kg) rilonacept hetente egyszeri szubkután injekciós kettős vak vizsgálatára. Azok a pericarditis kiújuló résztvevői, akik megfelelnek a mentő rilonacept protokoll kritériumainak (legalább 1 nap pericarditis fájdalma ≥4 a 11 pontos NRS-en, és 1 CRP-értékük ≥ 1 mg/dl [akár ugyanazon a napon, akár nem választják el egymástól 7 napnál]) mentő rilonaceptet kapnak (2 nyílt elrendezésű 160 mg rilonacept [vagy 4,4 mg/ttkg gyermekgyógyászati ​​résztvevők esetében]) a véletlen besorolástól függetlenül, és amint legalább 5 nap eltelt az utolsó vizsgálati gyógyszer injekció óta .

LTE időszak: 160 mg rilonacept (vagy gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél 2,2 mg/ttkg) nyílt elrendezésű SC injekció hetente egyszer.
Drog: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (vagy 4,4 mg/ttkg a 12 évesnél idősebb gyermekeknél
Más nevek:
  • KPL-914
  • Arcalyst® kriopirinnel összefüggő periodikus szindrómák (CAPS) kezelésére
Placebo Comparator: Placebo

RI periódus: egyszeri vak rilonacept 320 mg (vagy 4,4 mg/ttkg gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél) SC, majd 160 mg (vagy 2,2 mg/kg gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél) injekciók hetente egyszer.

RW periódus: a jogosult résztvevőket randomizálták placebo SC injekciókra hetente egyszer. Azok a pericarditis kiújuló résztvevői, akik megfelelnek a mentő rilonacept protokoll kritériumainak (legalább 1 nap pericarditis fájdalma ≥4 a 11 pontos NRS-en, és 1 CRP-értékük ≥ 1 mg/dl [akár ugyanazon a napon, akár nem választják el egymástól 7 napnál]) mentő rilonaceptet kapnak (2 nyílt elrendezésű 160 mg rilonacept [vagy 4,4 mg/ttkg gyermekgyógyászati ​​résztvevők esetében]) a véletlen besorolástól függetlenül, és amint legalább 5 nap eltelt az utolsó vizsgálati gyógyszer injekció óta .

LTE időszak: 160 mg rilonacept (vagy gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél 2,2 mg/ttkg) nyílt elrendezésű SC injekció hetente egyszer.
Drog: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (vagy 4,4 mg/ttkg a 12 évesnél idősebb gyermekeknél
Más nevek:
  • KPL-914
  • Arcalyst® kriopirinnel összefüggő periodikus szindrómák (CAPS) kezelésére
Drog: Placebo
Placebo SC injekció hetente egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A pericarditis kiújulásához szükséges idő az RW időszakban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
A pericarditis kiújulásához szükséges idő (a randomizálástól az első kiújulásig). Kaplan-Meier. A Clinical Events Committee (CEC) által megerősített recidívák, amelyeket az elsődleges elemzéshez használtak. Kiújulásként definiálva: visszatérő, tipikus szívburokgyulladásos fájdalom, alátámasztó objektív bizonyítékkal. A CEC által elbírált recidívák meghatározása: 1) Újbóli megjelenés/rosszabb szívburokgyulladás (1 NRS ≥ 4) ÉS emelkedett CRP (≥ 1,0 mg/dL) ugyanazon a napon / ≤ 7 nappal elválasztva VAGY 2) Újbóli megjelenés/rosszabb szívburokgyulladás fájdalom (1 NRS ≥ 4) ÉS kóros CRP (> 0,5 mg/dL) ugyanazon a napon / ≤ 7 nappal elválasztva ÉS 1 alátámasztó bizonyíték VAGY 3) Ismételt megjelenés/rosszabb pericarditis fájdalom (nincs NRS ≥ 4) ÉS emelkedett CRP ( ≥ 1,0 mg/dl) nem tulajdonítható más oknak ÉS 1 támogató bizonyíték. Támogató bizonyítékok: fehérvérsejtszám > normál felső határ, láz > 38 C, szívburok dörzsölés, pericarditisnek megfelelő EKG-változások, új/romló szívburok folyadékgyülem (echocardiogram), új/rosszabb szívburokgyulladás (mágneses rezonancia képalkotás).
RW periódus (átlag 24,8 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Főbb másodlagos hatékonysági végpont: azon résztvevők százalékos aránya, akik fenntartották a klinikai választ az RW időszak 16. hetében
Időkeret: RW időszak 16. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A klinikai választ a napi pericarditis fájdalmának heti átlagaként határozták meg NRS ≤ 2,0 és C-reaktív fehérje (CRP) szintje ≤ 0,5 mg/dl, valamint randomizált vizsgálati gyógyszer monoterápiája esetén a 16. héten.
RW időszak 16. hét
Főbb másodlagos hatékonysági végpont: azon napok százalékos aránya, amelyekben nem vagy minimális pericarditis fájdalom volt az RW időszak 16. hetében
Időkeret: RW időszak 16. hét

A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A fájdalom hiánya vagy minimális mértéke nem hiányzó NRS ≤ 2-ként volt meghatározva.

Az első 16 hétben a pericarditis fájdalommentes vagy minimális napok százalékos arányát minden résztvevő esetében 16 × 7 nevezőként számítottuk ki. A fájdalomnaplóból hiányzó értékeket 0 napnak számoltuk, fájdalom nélkül vagy minimális. Az orális mentőterápia vagy kortikoszteroid alkalmazásának napjai 0 napnak számítanak fájdalom nélkül vagy minimális. Ha mentő rilonaceptet alkalmaztak, minden egyes beadást (a telítő adagot vagy sem) 7 napnak számoltunk, anélkül, hogy a fájdalom hiánya vagy minimális volt.
RW időszak 16. hét
Főbb másodlagos hatékonysági végpont: A hiányzó vagy minimális szívburokgyulladás tüneteit mutató résztvevők százalékos aránya a perikarditisz súlyosságáról (PGIPS) a betegek globális benyomása alapján az RW időszak 16. hetében
Időkeret: RW időszak 16. hét

Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a 16. héten nem vagy minimális volt a pericarditis tünetei, a PGIPS alapján, amely egy tételes mérési módszer a résztvevőnek a pericarditis tüneteinek általános súlyosságáról a kérdőív kitöltésekor alkotott benyomására, egy 7 pontos értékelési skála segítségével, amely hiányzik (0 = nincsenek visszatérő pericarditis tünetei) és nagyon súlyosak (6 = visszatérő pericarditis tünetei, amelyek nem hagyhatók figyelmen kívül és jelentősen korlátozzák a napi tevékenységeket).

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RW időszak 16. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akik fenntartották a klinikai választ az RW időszak 24. hetében
Időkeret: RW időszak 24. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A klinikai választ a napi pericarditis fájdalmának heti átlagaként határozták meg NRS ≤ 2,0 és C-reaktív fehérje (CRP) szintje ≤ 0,5 mg/dl, valamint a randomizált vizsgálati gyógyszer monoterápiája esetén a 24. héten.
RW időszak 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akik fenntartották a klinikai választ az RW időszak 8. hetében
Időkeret: RW időszak 8. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A klinikai választ a napi pericarditis fájdalmának heti átlagaként határozták meg NRS ≤ 2,0 és C-reaktív fehérje (CRP) szintje ≤ 0,5 mg/dl, valamint randomizált vizsgálati gyógyszer monoterápiája esetén a 8. héten.
RW időszak 8. hét
Azon napok százalékos aránya, amikor a pericarditis fájdalommentes vagy minimális volt az RW periódus 24. hetében
Időkeret: RW időszak 24. hét

A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A fájdalom hiánya vagy minimális mértéke nem hiányzó NRS ≤ 2-ként volt meghatározva.

A pericarditis fájdalommentes vagy minimális napok százalékos arányát az első 24 hétben minden résztvevő esetében 24 × 7 nevezőként számítottuk ki. A fájdalomnaplóból hiányzó értékeket 0 napnak számoltuk, fájdalom nélkül vagy minimális. Az orális mentőterápia vagy kortikoszteroid alkalmazásának napjai 0 napnak számítanak fájdalom nélkül vagy minimális. Ha mentő rilonaceptet alkalmaztak, minden egyes beadást (a telítő adagot vagy sem) 7 napnak számoltunk, anélkül, hogy a fájdalom hiánya vagy minimális volt.
RW időszak 24. hét
Azon napok százalékos aránya, amikor szívburokgyulladásban nincs fájdalom vagy csak minimális volt az RW periódus 8. hetében
Időkeret: RW időszak 8. hét

A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A fájdalom hiánya vagy minimális mértéke nem hiányzó NRS ≤ 2-ként volt meghatározva.

A pericarditis fájdalommentes vagy minimális napok százalékos arányát az első 24 hétben minden résztvevő esetében 8 × 7 nevezőként számítottuk ki. A fájdalomnaplóból hiányzó értékeket 0 napnak számoltuk, fájdalom nélkül vagy minimális. Az orális mentőterápia vagy kortikoszteroid alkalmazásának napjai 0 napnak számítanak fájdalom nélkül vagy minimális. Ha mentő rilonaceptet alkalmaztak, minden egyes beadást (a telítő adagot vagy sem) 7 napnak számoltunk, anélkül, hogy a fájdalom hiánya vagy minimális volt.
RW időszak 8. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek hiányzó vagy minimális pericarditis tünetei vannak az RW időszak 24. hetében a PGIPS alapján
Időkeret: RW időszak 24. hét

Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a 24. héten nem vagy minimális volt a pericarditis tünetei, a PGIPS alapján, amely egy tételes mérőszáma a résztvevőnek a pericarditis tüneteinek általános súlyosságáról alkotott benyomásának a kérdőív kitöltésekor, egy 7 pontos értékelési skála segítségével, amely hiányzik (0 = nincsenek visszatérő pericarditis tünetei) és nagyon súlyosak (6 = visszatérő pericarditis tüneteit nem lehet figyelmen kívül hagyni, és jelentősen korlátozza a napi tevékenységeket).

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RW időszak 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek hiányzó vagy minimális pericarditis tünetei vannak az RW időszak 8. hetében a PGIPS alapján
Időkeret: RW időszak 8. hét

Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a 16. héten nem vagy minimális volt a pericarditis tünetei, a szívburokgyulladás súlyosságáról szóló beteg globális benyomása (PGI-PS) alapján. A PGI-PS egy tételes mérése annak a benyomásának a résztvevőnek a szívburokgyulladás tüneteinek általános súlyosságáról a kérdőív kitöltésének időpontjában, egy 7 fokozatú értékelési skálával, amely a hiánytól (nincs visszatérő pericarditis tünetei) a nagyon súlyosig (visszatérő) terjed. a pericarditis tüneteit nem lehet figyelmen kívül hagyni).

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RW időszak 8. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél nem fordult elő pericarditis az RW időszak első 24 hetében
Időkeret: 24 hétig az RW periódusban
A szívburokgyulladás kiújulását úgy definiálják, mint a tipikus pericarditis fájdalmának kiújulását, amely a pericarditis objektív bizonyítékával társul. Az RW periódus során bármikor, a pericarditis tüneteinek feltételezett kiújulását tapasztaló résztvevők bejelentették a vizsgálati helyszínt/klinikát egy tervezett vagy nem tervezett látogatásra, amelynek során klinikai értékeléseket végeztek, hogy összegyűjtsék az összes szükséges diagnosztikai adatot a betegség megerősítéséhez vagy kizárásához. pericarditis kiújulásának jelenléte. Ezután egy pericarditis kiújulási esemény elbírálási csomagja készült a CEC elbírálására. Kaplan-Meier becslés.
24 hétig az RW periódusban
A pericarditis fájdalomig eltelt idő ≥ 4 az NRS-en az RW periódusban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
A CRP-szint eléréséhez szükséges idő ≥ 1 mg/dL az RW periódusban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
Kaplan-Meier becslés.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
A perikardiális dörzsölés ideje az RW periódusban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
Kaplan-Meier becslés. A szívburok dörzsölése (más néven perikardiális dörzsölés) egy hallható orvosi jel, amelyet a szívburokgyulladás diagnosztizálására használnak.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
Az elektrokardiogramon (EKG) az ST-szegmens kiterjedt elevációjához vagy PR-szegmens depressziójához szükséges idő az RW periódusban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
Kaplan-Meier becslés. Az ST-szegmens eleváció és a PR-szegmens depresszió az EKG-változások az akut pericarditis kialakulásában.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
Új vagy súlyosbodó perikardiális effúzió megjelenésének ideje az echokardiográfián (ECHO) az RW periódusban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
Az ECHO alapú perikardiális folyadékgyülemet a központi laboratórium értékelte az RW időszakban. Kaplan-Meier becslés.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
Az ECHO perikardiális folyadékgyülem méretkategóriáiban résztvevők száma az RW periódus kiindulási állapotában, az RW 24. héten és a legrosszabb utáni alapállapotban az RW időszakban
Időkeret: RW periódus alapértéke, RW időszak 24. hét, RW időszak (átlag 24,8 hét)
Az ECHO alapú perikardiális folyadékgyülemet a központi laboratórium értékelte az RW időszakban. A „nincs vagy triviális/fiziológiás” normálisnak tekinthető. Az "RW legrosszabb az alaphelyzet utáni" kategória a perikardiális folyadékgyülem azon legnagyobb kategóriáját jelöli, amelyben egy résztvevőt jelentettek az RW időszak alatt (a kiindulási állapot után).
RW periódus alapértéke, RW időszak 24. hét, RW időszak (átlag 24,8 hét)
Változás az RW periódus alapvonaláról az idő múlásával a CRP-szintekben az RW időszakban
Időkeret: RW periódus alapértéke, RW időszak 4., 8., 12., 16., 20., 24., 32., 40., 48., 56. hét
Az ANCOVA-modellek alapján becsülték, beleértve a kezelési kart mint fix hatást, a kiindulási értéket, a kezelés interakciója alapján kiinduló értéket, a randomizációs rétegeket mint kovariánsokat.
RW periódus alapértéke, RW időszak 4., 8., 12., 16., 20., 24., 32., 40., 48., 56. hét
Változás az RW periódus kiindulási értékéhez képest az idő múlásával a pericarditis fájdalmának heti átlagában az RW időszakban
Időkeret: RW periódus alapállapota, RW időszak 1-50., 54. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. Az ANCOVA-modellek alapján becsülték, beleértve a kezelési kart mint fix hatást, a kiindulási értéket, a kezelés interakciója alapján kiinduló értéket, a randomizációs rétegeket mint kovariánsokat.
RW periódus alapállapota, RW időszak 1-50., 54. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél hiányzó vagy minimális pericarditis tünetei vannak az idő múlásával az RW időszak után 24. hét a PGIPS alapján
Időkeret: RW időszak 32., 40., 48., 56. hét

A PGIPS, amely egy elemből méri a résztvevőnek a pericarditis tüneteinek általános súlyosságáról alkotott benyomását a kérdőív kitöltésekor, egy 7 fokozatú értékelési skálán, amely a hiánytól (0 = nincsenek visszatérő pericarditis tünetei) a nagyon súlyosig (6 = a visszatérő pericarditis tüneteit nem lehet figyelmen kívül hagyni, és jelentősen korlátozza a napi tevékenységeket).

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RW időszak 32., 40., 48., 56. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a pericarditis aktivitás hiánya vagy minimális az idő múlásával az RW periódusban a szívburokgyulladás aktivitásának általános orvosi értékelése (PGA-PA) alapján
Időkeret: RW periódus alapértéke, RW időszak 8., 16., 24., 32., 40., 48., 56. hét
A PGA-PA egy egy tételből álló, klinikus által jelentett eredménymérő, amelyet a vizsgálók arra használnak, hogy a vizsgálat befejezésekor értékeljék a páciens általános pericarditis-betegség aktivitásáról alkotott benyomásaikat, a hiánytól a nagyon súlyosig terjedő értékelési skála használatával. A vizsgáló kiválasztotta azt a négyzetet, amely a legjobban jellemezte a résztvevő szívburokgyulladásos aktivitását az értékelés időpontjában: Hiányzó, Minimális, Enyhe, Közepes, Közepesen súlyos, Súlyos, Nagyon súlyos.
RW periódus alapértéke, RW időszak 8., 16., 24., 32., 40., 48., 56. hét
Változás az RW periódus kiindulási értékéhez képest a Short Form-36 (SF-36) fizikai és mentális összetevő pontszámaihoz a 24. hét RW periódusában
Időkeret: RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség. Az 1-4. tételek elsősorban az SF-36 fizikai komponenseinek összefoglaló (PCS) pontszámához járulnak hozzá. Az 5-8. pontok elsősorban az SF-36 mentális komponens összefoglaló (MCS) pontszámához járulnak hozzá. Az egyes tételek pontszámait összegzik és átlagolják (tartomány: 0 = legrosszabb és 100 = legjobb), a magasabb pontszámok pedig jobb egészségi állapotot jeleznek. Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Változás az RW alapvonalhoz képest az SF-36 egyéni pontszámaiban az RW időszak 24. héten
Időkeret: RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség. Az egyes tételek pontszámait összegzik és átlagolják (tartomány: 0 = legrosszabb és 100 = legjobb), a magasabb pontszámok pedig jobb egészségi állapotot jeleznek. Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Változás az RW időszak alapértékéhez képest a Short Form Health Survey-6 Domains (SF-6D) hasznossági index pontszámában az RW időszak 24. héten
Időkeret: RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Az SF-6D kiszámítása az SF-36 11 elemére adott válaszok alapján történik, amelyek 6 tartománynak felelnek meg: fizikai működés, szerepvállalás (szerep-fizikai és szerep-érzelmi kombinált), szociális működés, testi fájdalom, mentális egészség és életerő. Az egyéni válaszadók 4-6 működési szint vagy korlátozás bármelyike ​​szerint besorolhatók mind a 6 területre vonatkozóan, így lehetővé válik a válaszadó besorolása a 18 000 lehetséges egyedi egészségi állapot bármelyikébe. Szabványos szerencsejáték-technika alkalmazásával ezen egészségi állapotok mindegyikét leképezték az SF-6D index pontszámára, amely 0,00-tól (a lehetséges legrosszabb egészségi állapot/halálozás) 1,00-ig (a lehető legjobb egészségi állapot/tökéletes egészségi állapot) terjed.
RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Változás az RW periódus alapvonaláról az 5 szintű EuroQoL-5 dimenziókban (EQ-5D-5L) az egyéni pontszámokban és indexértékben az RW időszak 24. hétére
Időkeret: RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Az EQ-5D-5L egy önbevallásos egészségügyi állapot kérdőív, amely 6 kérdésből áll, amelyeket az egészségügyi hasznosság pontszámának kiszámításához használnak az egészséggazdasági elemzéshez. Az EQ-5D-5L két összetevőből áll: egy 5 elemből álló egészségi állapotprofil, amely felméri a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/komfort érzést és a szorongást/depressziót, amivel az index hasznossági pontszámot kapunk, valamint vizuális analóg skála (VAS), amely az egészségi állapotot méri. Az egyéni és indexpontszámok 0-tól 1-ig terjednek, az alacsony pontszámok magasabb szintű diszfunkciót jelentenek. A VAS-t úgy tervezték, hogy értékelje a résztvevő aktuális egészségi állapotát egy 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Változás az RW időszak kiindulási értékéhez képest az álmatlanság súlyossági indexében (ISI) összpontszám az RW időszak 24. héten
Időkeret: RW Period alapállapot, RW Period 24. hét

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
RW Period alapállapot, RW Period 24. hét
Változás az ISI kategóriákban az RW időszak alapértékéről az RW időszak alapértékéről a 24. hétre
Időkeret: RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24
Azon résztvevők százalékos aránya, akik szívburokgyulladásra orális mentőterápiát (ORT), kortikoszteroidot vagy kimentő rilonaceptet használnak 4 hetente kumulatívan az RW időszakban
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)
Az ORT fájdalomcsillapítókat, NSAID-okat és/vagy kolchicint tartalmazott. Kizárták az ORT alkalmazását, amíg legalább 5 napot vártak a vizsgálati gyógyszer előző beadása óta, mielőtt megkapták a mentőcsomagot, vagy 5 napon belül a pericarditis kiújulásának értékelése előtt.
RW periódus (átlag 24,8 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik szívburokgyulladásra ORT-t használnak az RW időszak első 24 hetében
Időkeret: RW időszak (24. hétig)
Az ORT fájdalomcsillapítókat, NSAID-okat és/vagy kolchicint tartalmazott.
RW időszak (24. hétig)
A mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) szenvedő résztvevők százalékos aránya a szívburok késleltetett megnagyobbodásában, a szívizom késleltetett megnagyobbodásában vagy a szívburok effúzióban a mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) a RW 24. héten
Időkeret: RW időszak 24. hét

Az MRI-értékeléseket a résztvevők egy alcsoportjában (MRI-alvizsgálat) végezték, hogy felmérjék a résztvevők százalékos arányát:

  • Pericardialis késleltetett hyperenhancement
  • A szívizom késleltetett hiperfokozódása
  • Pericardialis folyadékgyülem
RW időszak 24. hét
Az első adagtól a fájdalomra adott válaszig eltelt idő az RI időszakban
Időkeret: RI időszak (legfeljebb 12 hét)
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A fájdalomreakcióig eltelt időt az első adagtól az első napig tartó napok számaként határozták meg, amikor a résztvevő napi fájdalom-NRS ≤ 2 volt abból a 3 napból, amely alatt a gördülő átlagos napi fájdalom NRS ≤ 2 volt.
RI időszak (legfeljebb 12 hét)
Az első adagtól a CRP normalizálásáig eltelt idő az RI periódusban
Időkeret: RI időszak (legfeljebb 12 hét)
A CRP normalizálódásáig eltelt időt, amelyet CRP ≤ 0,5 mg/dl értékben határoztak meg, cenzúrázták a kezelés abbahagyásakor, tiltott gyógyszer szedésekor vagy a 12. héten, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
RI időszak (legfeljebb 12 hét)
Az első adagtól a Rilonacept-monoterápiaig eltelt idő az RI időszakban
Időkeret: RI időszak (legfeljebb 12 hét)
A rilonacept monoterápiáig eltelt időt az első adagtól a monoterápia elérésének első napjáig eltelt hetek számaként határozták meg.
RI időszak (legfeljebb 12 hét)
Az első adagtól a kezelésre adott válaszig eltelt idő az RI időszakban
Időkeret: RI időszak (legfeljebb 12 hét)
A kezelésre adott válaszig eltelt idő az első adagtól a fájdalomra adott válasz első napjáig eltelt idő, és a CRP ≤ 0,5 mg/dl a fájdalomválasz előtti vagy utáni 7 napon belül. A kezelésre adott válasz napja az az első nap, amikor a fenti kritérium teljesül. Ha a fájdalomreakció a CRP ≤ 0,5 mg/dl előtt következik be, az NRS minden 3 napos gördülő átlagának ≤ 2,0-nak kell lennie a fájdalomra adott válasz napjától a CRP ≤ 0,5 mg/dl napjáig. A válasznap a fájdalomreakció napja lesz. Ha a CRP ≤0,5 mg/dL a fájdalomreakció előtt jelentkezik, a válasz napja egyben a fájdalomreakció napja is.
RI időszak (legfeljebb 12 hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik klinikai választ értek el az RI időszak 12. héten
Időkeret: RI időszak 12. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'. A klinikai választ úgy határozták meg, mint a napi pericarditis fájdalmának heti átlaga ≤ 2,0 a 11 pontos NRS-en és a CRP szintje ≤ 0,5 mg/dl, és a résztvevőknek a 10. hétig le kellett állítaniuk a háttérben végzett SOC pericarditis kezelést.
RI időszak 12. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél CRP normalizálódott az RI időszak 12. héten
Időkeret: RI időszak 12. hét
A CRP normalizálását CRP ≤ 0,5 mg/dl értékben határoztuk meg.
RI időszak 12. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a perikarditisz-fájdalom heti átlagában, az NRS-pontszám az RI periódusban
Időkeret: RI periódus alapállapota, RI időszak 1-12. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy egy 11 pontos numerikus értékelési skála (NRS) segítségével válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja a pericarditis fájdalmának átlagos szintjét az elmúlt 24 órában, ahol a nulla (0) a „nincs fájdalom”, a tíz (10) pedig a „nem fájdalmat” jelzi. a fájdalom, amilyen csak lehet'.
RI periódus alapállapota, RI időszak 1-12. hét
Változás az alapvonaltól az idő múlásával a CRP-szintekben az RI-időszakban
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 4. nap, 1., 2., 4., 6., 12. hét
RI időszak alapállapota, RI időszak 4. nap, 1., 2., 4., 6., 12. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a szívburokgyulladással összefüggő ECHO és EKG rendellenességek megszűntek az RI időszak 12. hetében
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Azon napok százalékos aránya, amikor a kezelés alatt nem vagy minimális a fájdalom az RI időszakban
Időkeret: RI időszak (12 hétig)
A fájdalom hiánya vagy minimális mértéke a nem hiányzó napi NRS ≤ 2, ahol a résztvevőket arra kérték, hogy válasszák ki azt a pontszámot, amely a legjobban leírja az elmúlt 24 órában tapasztalt pericarditis fájdalmának átlagos szintjét egy 11 pontos NRS segítségével, ahol a nulla (0) „nincs fájdalom”, a tíz pedig (10) azt jelenti, hogy „olyan erős fájdalom, amennyire csak lehet”.
RI időszak (12 hétig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a pericarditis tünetei nem vagy minimálisak voltak az RI időszakban, a PGIPS alapján
Időkeret: RI periódus alapállapota, RI időszak 6. és 12. hét

A PGIPS, amely egy elemből méri a résztvevőnek a pericarditis tüneteinek általános súlyosságáról alkotott benyomását a kérdőív kitöltésekor, egy 7 fokozatú értékelési skálán, amely a hiánytól (0 = nincsenek visszatérő pericarditis tünetei) a nagyon súlyosig (6 = a visszatérő pericarditis tüneteit nem lehet figyelmen kívül hagyni, és jelentősen korlátozza a napi tevékenységeket).

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RI periódus alapállapota, RI időszak 6. és 12. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek pericarditise nem vagy minimális volt az idő múlásával az RI időszakban, a PGA-PA alapján
Időkeret: RI periódus alapállapota, RI időszak 6. és 12. hét

A PGA-PA egy egy tételből álló, klinikus által jelentett eredménymérő, amelyet a vizsgálók arra használnak, hogy a vizsgálat befejezésekor értékeljék a páciens általános pericarditis-betegség aktivitásáról alkotott benyomásaikat, a hiánytól a nagyon súlyosig terjedő értékelési skála használatával. A vizsgáló kiválasztotta azt a négyzetet, amely a legjobban jellemezte a résztvevő szívburokgyulladásos aktivitását az értékelés időpontjában: Hiányzó, Minimális, Enyhe, Közepes, Közepesen súlyos, Súlyos, Nagyon súlyos.

A pontos 95%-os CI-t a randomizációs rétegek összevonásával számítják ki. Azokat a résztvevőket, akik rilonaceptet vagy mentőgyógyszert kaptak az időpont előtt, nem reagálónak tekintették.
RI periódus alapállapota, RI időszak 6. és 12. hét
Változás az RI időszak alapértékéről az SF-36 tartomány pontszámaiban és fizikai és mentális pontszámaiban az RI időszak 12. hétére
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség. Az egyes tételek pontszámait összegzik és átlagolják (tartomány: 0 = legrosszabb és 100 = legjobb), a magasabb pontszámok pedig jobb egészségi állapotot jeleznek. Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Változás az RI periódus alapértékéhez képest az SF-6D pontszámokban az RI időszak 12. héten
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Az SF-6D kiszámítása az SF-36 11 elemére adott válaszok alapján történik, amelyek 6 tartománynak felelnek meg: fizikai működés, szerepvállalás (szerep-fizikai és szerep-érzelmi kombinált), szociális működés, testi fájdalom, mentális egészség és életerő. Az egyéni válaszadók 4-6 működési szint vagy korlátozás bármelyike ​​szerint besorolhatók mind a 6 területre vonatkozóan, így lehetővé válik a válaszadó besorolása a 18 000 lehetséges egyedi egészségi állapot bármelyikébe. Szabványos szerencsejáték-technika alkalmazásával ezen egészségi állapotok mindegyikét leképezték az SF-6D index pontszámára, amely 0,00-tól (a lehetséges legrosszabb egészségi állapot/halálozás) 1,00-ig (a lehető legjobb egészségi állapot/tökéletes egészségi állapot) terjed.
RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Változás az RI periódus alapvonalához képest az 5 szintű EuroQoL-5 dimenziókban (EQ-5D-5L) az egyéni pontszámokban és az indexértékben az RI időszak 12. héten
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Az EQ-5D-5L egy önbevallásos egészségügyi állapot kérdőív, amely 6 kérdésből áll, amelyeket az egészségügyi hasznosság pontszámának kiszámításához használnak az egészséggazdasági elemzéshez. Az EQ-5D-5L két összetevőből áll: egy 5 elemből álló egészségi állapotprofil, amely felméri a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/komfort érzést és a szorongást/depressziót, amivel az index hasznossági pontszámot kapunk, valamint vizuális analóg skála (VAS), amely az egészségi állapotot méri. Az egyéni és indexpontszámok 0-tól 1-ig terjednek, az alacsony pontszámok magasabb szintű diszfunkciót jelentenek. A VAS-t úgy tervezték, hogy értékelje a résztvevő aktuális egészségi állapotát egy 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Változás az RI periódus alapértékéhez képest az ISI összpontszámában a RI időszak 12. hetében
Időkeret: RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
RI időszak alapállapota, RI időszak 12. hét
Változás az ISI kategóriákban az RI időszak alapértékéről az RI időszak 12. hétére
Időkeret: RI periódus alapértéke (BL), RI időszaki hét (hét) 12

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
RI periódus alapértéke (BL), RI időszaki hét (hét) 12
Azon résztvevők száma, akik nem kaptak háttérben szívburokgyulladás gyógyszeres kezelést az RI periódusban vagy azt megelőzően a 4., 8., 10. és 12. héten
Időkeret: RI időszak alapvonala, RI időszak 4., 8., 10., 12. hét
RI időszak alapvonala, RI időszak 4., 8., 10., 12. hét
A szívburokgyulladás kiújulásának évesített aránya a hosszú távú meghosszabbítási (LTE) időszakban, a nyomozó értékelése alapján (a nyomozók ítélete alapján)
Időkeret: LTE-időszak, LTE-követés révén (48. hétig)
Az éves ismétlődési arány az LTE-időszakokban az ismétlődések száma az összes résztvevőre/a résztvevői évek összege LTE-időszakokban az összes résztvevő esetében. Az LTE-időszakban résztvevő évek az LTE-periódus 1. adagolási dátumától a Vizsgálat végének dátumáig vagy az adatlezárás dátumáig eltelt idő, attól függően, hogy melyik a korábbi. A 95%-os CI-t pontos módszerrel, Poisson-eloszlással számítottuk ki. A szívburokgyulladás kiújulását úgy definiálják, mint a tipikus pericarditis fájdalmának kiújulását, amely a pericarditis objektív bizonyítékával társul.
LTE-időszak, LTE-követés révén (48. hétig)
Változás az LTE alapvonalról idővel a CRP-szintekben
Időkeret: LTE alaphelyzet, LTE 12. hét, LTE 24. hét
LTE alaphelyzet, LTE 12. hét, LTE 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek hiányzó vagy minimális pericarditis aktivitása volt az LTE-időszakban a PGIPS alapján
Időkeret: LTE alaphelyzet, LTE 12. hónap, LTE 24. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a pericarditis tüneteinek nem vagy minimálisak voltak az LTE periódusban, a PGIPS alapján, amely egy tételes mérőszám a résztvevő benyomásának a pericarditis tüneteinek általános súlyosságáról a kérdőív kitöltésének időpontjában, egy 7 fokozatú értékelési skála segítségével. hiányzótól (0 = nincsenek visszatérő pericarditis tünetei) nagyon súlyosig (6 = visszatérő pericarditis tünetei, amelyeket nem lehet figyelmen kívül hagyni, és jelentősen korlátozzák a napi tevékenységeket).
LTE alaphelyzet, LTE 12. hónap, LTE 24. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél hiányzik vagy minimális pericarditis aktivitást mutattak az LTE-időszakban a PGA-PA alapján
Időkeret: LTE alaphelyzet, LTE 12. hét, LTE 24. hét
A PGA-PA egy egy tételből álló, klinikus által jelentett eredménymérő, amelyet a vizsgálók arra használnak, hogy a vizsgálat befejezésekor értékeljék a páciens általános pericarditis-betegség aktivitásáról alkotott benyomásaikat, a hiánytól a nagyon súlyosig terjedő értékelési skála használatával. A vizsgáló kiválasztotta azt a négyzetet, amely a legjobban jellemezte a résztvevő szívburokgyulladásos aktivitását az értékelés időpontjában: Hiányzó, Minimális, Enyhe, Közepes, Közepesen súlyos, Súlyos, Nagyon súlyos.
LTE alaphelyzet, LTE 12. hét, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonalhoz képest az SF-36 tartomány pontszámaiban, valamint a fizikai és mentális pontszámokban
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség. Az egyes tételek pontszámait összegzik és átlagolják (tartomány: 0=legrosszabbtól 100-ig=legjobb), a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jeleznek. Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonalhoz képest az SF-6D Health Utility index pontszámában
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
Az SF-6D kiszámítása az SF-36 11 elemére adott válaszok alapján történik, amelyek 6 tartománynak felelnek meg: fizikai működés, szerepvállalás (szerep-fizikai és szerep-érzelmi kombinált), szociális működés, testi fájdalom, mentális egészség és életerő. Az egyéni válaszadók 4-6 működési vagy korlátozási szint bármelyike ​​szerint besorolhatók mind a hat területre vonatkozóan, így lehetővé válik a válaszadó besorolása a 18 000 lehetséges egyedi egészségi állapot bármelyikébe. Szabványos szerencsejáték-technika használatával ezen egészségi állapotok mindegyikét leképezték az SF-6D index pontszámára, amely 0,00-tól (a lehetséges legrosszabb egészségi állapot/halálozás) 1,00-ig (a lehető legjobb egészségi állapot/tökéletes egészségi állapot) terjed.
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonalhoz képest az EQ-5D-5L egyéni pontszámokban és indexértékben
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
Az EQ-5D-5L egy önbevallásos egészségügyi állapot kérdőív, amely 6 kérdésből áll, amelyeket az egészségügyi hasznosság pontszámának kiszámításához használnak az egészséggazdasági elemzéshez. Az EQ-5D-5L két összetevőből áll: egy 5 elemből álló egészségi állapotprofil, amely felméri a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/komfort érzést és a szorongást/depressziót, amivel az index hasznossági pontszámot kapunk, valamint vizuális analóg skála (VAS), amely az egészségi állapotot méri. Az egyéni és indexpontszámok 0-tól 1-ig terjednek, az alacsony pontszámok magasabb szintű diszfunkciót jelentenek. A VAS-t úgy tervezték, hogy értékelje a résztvevő aktuális egészségi állapotát egy 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonalhoz képest az ISI összpontszámában
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonalról az ISI kategóriákban
Időkeret: LTE alaphelyzet (BL), LTE 24. hét

A résztvevők alvásminőségét az ISI felmérés kérdőívével értékelték. Az ISI egy 7 itemből álló felmérés, amelyben minden kérdésre 5 lehetséges válasz van (egyik sem, enyhe, közepes, súlyos vagy nagyon súlyos), 0, 1, 2, 3 vagy 4-re értékelve. A pontszámok összegzése egy összpontszám, amely 0 és 28 között mozog. Az alacsonyabb pontszámokat jónak, jobbnak vagy egészségesnek, az egyre magasabb pontszámokat pedig nagyobb álmatlanságnak tekintik.

Az összpontszám klinikai értelmezése a következő:

0-7 = nincs klinikailag jelentős álmatlanság; 8-14 = küszöb alatti álmatlanság; 15-21 = klinikai álmatlanság (közepes súlyosság); 22-28 = klinikai álmatlanság (súlyos).
LTE alaphelyzet (BL), LTE 24. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek az LTE-időszakban 4 hetente pericarditis terápiára van szükségük.
Időkeret: LTE-időszak, LTE-követés révén (24. hétig)
LTE-időszak, LTE-követés révén (24. hétig)
Változás az LTE alapvonaltól a perikardiális jelekben az ECHO-ban
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonaltól a perikardiális jelekben az EKG-ban
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Változás az LTE alapvonaltól a perikardiális jelekben az MRI-ben
Időkeret: LTE alapállapot, LTE 24. hét
LTE alapállapot, LTE 24. hét
Késleltetett szívizom-túltengésben, késleltetett szívizom-túlfokozódásban vagy szívburoki effúzióban szenvedő résztvevők száma az LTE időszak 24. héten
Időkeret: LTE 24. hét
LTE 24. hét
A szívburokgyulladás kiújulásának éves aránya az LTE időszakokban a vizsgáló értékelése alapján
Időkeret: LTE-időszak, LTE-követés révén (48. hétig)

Az éves ismétlődési ráta az LTE-időszakokban az ismétlődések száma az összes résztvevőre/a résztvevői évek összege az LTE-időszakban az összes résztvevőre vonatkozóan. Az LTE-időszakban résztvevő évek az LTE-periódus 1. adagolási dátumától a Vizsgálat végének dátumáig vagy az adatlezárás dátumáig eltelt idő, attól függően, hogy melyik a korábbi. A 95%-os CI-t pontos módszerrel, Poisson-eloszlással számítottuk ki.

A pericarditis kiújulását úgy határozták meg, mint a tipikus pericarditis fájdalmának kiújulását, amely a pericarditis objektív bizonyítékával társult. Az RW periódus során bármikor, a pericarditis tüneteinek gyaníthatóan kiújulását tapasztaló résztvevők bejelentették a vizsgálati helyszínt/klinikát egy tervezett vagy nem tervezett vizitre, amelynek során klinikai értékeléseket végeztek, hogy összegyűjtsék az összes szükséges diagnosztikai adatot a betegség megerősítéséhez vagy kizárásához. pericarditis kiújulásának jelenléte.
LTE-időszak, LTE-követés révén (48. hétig)
A szívburokgyulladás kiújulásának éves aránya az RW periódusban a CEC döntése alapján
Időkeret: RW periódus (átlag 24,8 hét)

Az éves ismétlődési ráta az összes résztvevő RW periódusában az ismétlődések száma/az RW periódusban az összes résztvevő résztvevői éveinek összege. A RW periódus résztvevői évei a randomizálás dátumától az EORW időpontjáig terjedő időként vagy az utolsó adagolási dátumig + 6 hét, attól függően, hogy melyik a korábbi. A 95%-os CI-t pontos módszerrel, Poisson-eloszlással számítottuk ki.

A pericarditis kiújulását úgy határozták meg, mint a tipikus pericarditis fájdalmának kiújulását, amely a pericarditis objektív bizonyítékával társult. Az RW periódus során bármikor, a pericarditis tüneteinek gyaníthatóan kiújulását tapasztaló résztvevők bejelentették a vizsgálati helyszínt/klinikát egy tervezett vagy nem tervezett vizitre, amelynek során klinikai értékeléseket végeztek, hogy összegyűjtsék az összes szükséges diagnosztikai adatot a betegség megerősítéséhez vagy kizárásához. pericarditis kiújulásának jelenléte.
RW periódus (átlag 24,8 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ismétlődő perikarditisz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel