Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van Rilonacept-behandeling te beoordelen bij deelnemers met recidiverende pericarditis (RHAPSODY)

14 augustus 2023 bijgewerkt door: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Fase 3, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekkingsstudie met open-label extensie, om de werkzaamheid en veiligheid van Rilonacept-behandeling te beoordelen bij proefpersonen met recidiverende pericarditis

Het primaire doel van deze studie was het beoordelen van de werkzaamheid van de behandeling met rilonacept bij deelnemers met recidiverende pericarditis.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In de enkelblinde inloopperiode (RI) werd rilonacept 320 mg (of 4,4 mg/kg bij pediatrische deelnemers ≥12 en

Tijdens de Randomized-Indrawal (RW)-periode worden in aanmerking komende deelnemers 1:1 gerandomiseerd naar dubbelblinde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel:

  • Rilonacept 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers ≥12 en
  • Bijpassende placebo SC-injecties eenmaal per week.

Deelnemers met recidief van pericarditis die voldoen aan de protocolcriteria voor bailout rilonacept (rapporteer ten minste 1 dag met pericarditispijn ≥4 op de 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS) en hebben 1 C-reactieve proteïne (CRP)-waarde ≥ 1 mg/dL [hetzij op dezelfde dag of met een tussenpoos van niet meer dan 7 dagen]) bailout rilonacept krijgen (2 open-label injecties van 160 mg rilonacept [of 4,4 mg/kg voor pediatrische proefpersonen]) ongeacht de gerandomiseerde behandelingstoewijzing en zodra bij er zijn ten minste 5 dagen verstreken sinds de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel.

Na voltooiing van de RW-periode (d.w.z. wanneer het vooraf gespecificeerde aantal primaire werkzaamheidseindpunten [door de commissie voor klinische gebeurtenissen bevestigde recidief van pericarditis] gebeurtenissen heeft plaatsgevonden), hebben alle deelnemers die het studiegeneesmiddel niet hebben stopgezet de mogelijkheid om de behandeling met open-label rilonacept voort te zetten. in de Long-Term Extension (LTE) of om zich terug te trekken uit het onderzoek. Deelnemers die zich nog in de RI-periode bevinden op het moment dat de RW-periode is geëindigd en de LTE wordt geopend, hebben de mogelijkheid om direct naar de LTE te gaan wanneer ze de RI-periode hebben voltooid en aan de definitie van klinische respons hebben voldaan, of zich terugtrekken uit het onderzoek .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australië, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australië, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italië
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Man of vrouw van 12 jaar of ouder
  2. Heeft een diagnose van recidiverende pericarditis
  3. Moet geïnformeerde toestemming geven
  4. Presenteert met ten minste de derde episode van pericarditis tijdens screening.
  5. Heeft niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) en/of colchicine en/of corticosteroïden (in welke combinatie dan ook), indien gebruikt, met stabiele dosisniveaus (of in ieder geval niet verhoogd) gekregen gedurende ten minste 3 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  6. Vrouwelijke proefpersonen moeten postmenopauzaal zijn, niet in staat zijn tot zwangerschap of permanent onvruchtbaar zijn, of als ze zwanger kunnen worden, moeten ze ermee instemmen om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
  7. Moet up-to-date zijn met alle immunisaties, in overeenstemming met de huidige lokale immunisatierichtlijnen voor personen met immunosuppressie, vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  8. Is in staat om een ​​dagelijks vakdagboek adequaat bij te houden volgens protocol.
  9. Stemt ermee in om vanaf het moment dat het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) is ondertekend tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsperiode geen nieuwe, grote veranderingen in levensstijl aan te brengen die de symptomen van pericarditis kunnen beïnvloeden (bijv. veranderend bewegingspatroon).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een diagnose van pericarditis die secundair is aan specifieke verboden etiologieën.
  2. Heeft een voorgeschiedenis van immunosuppressie, waaronder positieve testresultaten van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  3. Heeft een voorgeschiedenis van myeloproliferatieve stoornis.
  4. Heeft een voorgeschiedenis van demyeliniserende ziekte of symptomen die wijzen op multiple sclerose.
  5. Heeft een voorgeschiedenis van actieve of latente tuberculose (tbc) voorafgaand aan de screening
  6. Heeft een röntgenfoto van de borstkas bij de screening of binnen 12 weken voor de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, met bewijs van een maligniteit of afwijking die overeenkomt met een eerdere of actieve tbc-infectie.
  7. Heeft een voorgeschiedenis van positieve of tussentijdse resultaten voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, hepatitis B-kernantilichaam of hepatitis C-virusantilichaam bij screening.
  8. Heeft een voorgeschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem in de afgelopen 5 jaar voorafgaand aan de screening (anders dan een met succes behandeld niet-gemetastaseerd cutaan plaveiselcelcarcinoom of basaalcelcarcinoom en/of gelokaliseerd carcinoom in situ van de cervix).
  9. Heeft een bekende of vermoede huidige actieve infectie of een voorgeschiedenis van chronische of terugkerende infectieziekte, inclusief, maar niet beperkt tot, chronische nierinfectie, chronische borstinfectie, sinusitis, terugkerende urineweginfectie of een open, drainerende geïnfecteerde huidwond.
  10. Heeft een orgaantransplantatie gehad.
  11. Heeft naar de mening van de onderzoeker een voorgeschiedenis van alcoholisme of misbruik van drugs/chemicaliën binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening.
  12. Heeft een bekende overgevoeligheid voor rilonacept of voor één van de hulpstoffen.
  13. Heeft in de 30 dagen voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of is van plan om op enig moment tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel te krijgen (anders dan het geneesmiddel dat tijdens deze studie wordt toegediend) of een onderzoeksapparaat te gebruiken.
  14. Heeft naar de mening van de onderzoeker een andere medische aandoening die de deelname van de proefpersoon nadelig kan beïnvloeden of de evaluaties van het onderzoek kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rilonacept

RI-periode: enkelblinde rilonacept 320 mg (of 4,4 mg/kg bij pediatrische deelnemers) SC, gevolgd door 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers) injecties eenmaal per week.

RW-periode: in aanmerking komende deelnemers gerandomiseerd naar dubbelblinde toediening van rilonacept 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers) SC-injecties eenmaal per week. Deelnemers met recidief van pericarditis die voldoen aan de protocolcriteria voor bailout rilonacept (rapporteer ten minste 1 dag met pericarditispijn ≥4 op de 11-punts NRS en hebben 1 CRP-waarde ≥ 1 mg/dL [op dezelfde dag of gescheiden door niet meer dan 7 dagen]) bailout rilonacept krijgen (2 open-label injecties van 160 mg rilonacept [of 4,4 mg/kg voor pediatrische deelnemers]) ongeacht de gerandomiseerde behandelingstoewijzing en zodra er ten minste 5 dagen zijn verstreken sinds de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel .

LTE-periode: open-label toediening van rilonacept 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers) SC-injecties eenmaal per week.
Geneesmiddel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (of 4,4 mg/kg bij pediatrische deelnemers ≥12 en
Andere namen:
  • KPL-914
  • Arcalyst® voor Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes (CAPS)
Placebo-vergelijker: Placebo

RI-periode: enkelblinde rilonacept 320 mg (of 4,4 mg/kg bij pediatrische deelnemers) SC, gevolgd door 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers) injecties eenmaal per week.

RW-periode: in aanmerking komende deelnemers werden eenmaal per week gerandomiseerd naar SC-injecties met placebo. Deelnemers met recidief van pericarditis die voldoen aan de protocolcriteria voor bailout rilonacept (rapporteer ten minste 1 dag met pericarditispijn ≥4 op de 11-punts NRS en hebben 1 CRP-waarde ≥ 1 mg/dL [op dezelfde dag of gescheiden door niet meer dan 7 dagen]) bailout rilonacept krijgen (2 open-label injecties van 160 mg rilonacept [of 4,4 mg/kg voor pediatrische deelnemers]) ongeacht de gerandomiseerde behandelingstoewijzing en zodra er ten minste 5 dagen zijn verstreken sinds de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel .

LTE-periode: open-label toediening van rilonacept 160 mg (of 2,2 mg/kg bij pediatrische deelnemers) SC-injecties eenmaal per week.
Geneesmiddel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (of 4,4 mg/kg bij pediatrische deelnemers ≥12 en
Andere namen:
  • KPL-914
  • Arcalyst® voor Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes (CAPS)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo SC-injecties eenmaal per week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot herhaling van pericarditis in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Tijd tot recidief van pericarditis (van randomisatie tot 1e recidief). Kaplan Meier. Door de Clinical Events Committee (CEC) bevestigde recidieven gebruikt voor primaire analyse. Herhaling gedefinieerd als terugkerende typische pericarditispijn met ondersteunend objectief bewijs. CEC-beoordeelde recidieven gedefinieerd als: 1) Opnieuw verschijnen/verergeren van pericarditispijn (1 NRS ≥ 4) EN verhoogde CRP (≥1,0 mg/dL) op dezelfde dag/gescheiden door ≤ 7 dagen OF 2) Opnieuw verschijnen/verergeren van pericarditis pijn (1 NRS ≥ 4) EN abnormale CRP (> 0,5 mg/dL) op dezelfde dag/gescheiden door ≤ 7 dagen EN 1 ondersteunend bewijs OF 3) Opnieuw optreden/verslechtering van pericarditispijn (geen NRS ≥ 4) EN verhoogde CRP ( ≥ 1,0 mg/dL) niet toe te schrijven aan andere oorzaken EN 1 ondersteunend bewijs. Ondersteunend bewijs: aantal witte bloedcellen > bovengrens normaal, koorts > 38°C, pericardiaal wrijven, elektrocardiogramveranderingen consistent met pericarditis, nieuwe/verslechterende pericardiale effusie (echocardiogram), nieuwe/verslechterende pericardiale ontsteking (magnetic resonance imaging).
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Belangrijk secundair werkzaamheidseindpunt: percentage deelnemers dat klinische respons behield in week 16 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 16
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Klinische respons werd gedefinieerd als een wekelijks gemiddelde van dagelijkse pericarditispijn op de NRS ≤ 2,0 en C-reactief proteïne (CRP)-niveau ≤ 0,5 mg/dL, en op monotherapie van gerandomiseerd onderzoeksgeneesmiddel in week 16.
RW Periode Week 16
Belangrijkste secundaire werkzaamheidseindpunt: percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in week 16 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 16

Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Geen of minimale pijn werd gedefinieerd als niet-ontbrekende NRS ≤ 2.

Het percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in de eerste 16 weken werd voor elke deelnemer berekend met 16×7 als noemer. Ontbrekende waarden in pijndagboek werden geteld als 0 dagen met geen of minimale pijn. Dagen van gebruik van orale reddingstherapie of corticosteroïden tellen als 0 dagen met geen of minimale pijn. Als bailout-rilonacept werd gebruikt, werd elke toediening (oplaaddosis of niet) geteld als 7 dagen zonder dat er sprake was van geen of minimale pijn.
RW Periode Week 16
Belangrijkste secundaire werkzaamheidseindpunt: Percentage deelnemers met afwezige of minimale pericarditissymptomen op basis van de algemene indruk van de patiënt van de ernst van pericarditis (PGIPS) in week 16 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 16

Percentage deelnemers met geen of minimale pericarditissymptomen in week 16, gebaseerd op de PGIPS, een meting van één item van de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen met behulp van een 7-punts beoordelingsschaal variërend van afwezig (0=geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (6=terugkerende pericarditissymptomen die niet kunnen worden genegeerd en die de dagelijkse activiteiten duidelijk beperken).

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
RW Periode Week 16
Percentage deelnemers dat klinische respons behield in week 24 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 24
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Klinische respons werd gedefinieerd als een wekelijks gemiddelde van dagelijkse pericarditispijn op de NRS ≤ 2,0 en C-reactief proteïne (CRP)-niveau ≤ 0,5 mg/dL, en op monotherapie van gerandomiseerd onderzoeksgeneesmiddel in week 24.
RW Periode Week 24
Percentage deelnemers dat klinische respons behield in week 8 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 8
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Klinische respons werd gedefinieerd als een wekelijks gemiddelde van dagelijkse pericarditispijn op de NRS ≤ 2,0 en C-reactief proteïne (CRP)-niveau ≤ 0,5 mg/dL, en op monotherapie van gerandomiseerd onderzoeksgeneesmiddel in week 8.
RW Periode Week 8
Percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in week 24 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 24

Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Geen of minimale pijn werd gedefinieerd als niet-ontbrekende NRS ≤ 2.

Het percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in de eerste 24 weken werd voor elke deelnemer berekend met 24×7 als noemer. Ontbrekende waarden in pijndagboek werden geteld als 0 dagen met geen of minimale pijn. Dagen van gebruik van orale reddingstherapie of corticosteroïden tellen als 0 dagen met geen of minimale pijn. Als bailout-rilonacept werd gebruikt, werd elke toediening (oplaaddosis of niet) geteld als 7 dagen zonder dat er sprake was van geen of minimale pijn.
RW Periode Week 24
Percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in week 8 van de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Week 8

Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) 'geen pijn' aangeeft en tien (10) ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Geen of minimale pijn werd gedefinieerd als niet-ontbrekende NRS ≤ 2.

Het percentage dagen met geen of minimale pericarditispijn in de eerste 24 weken werd voor elke deelnemer berekend met 8×7 als noemer. Ontbrekende waarden in pijndagboek werden geteld als 0 dagen met geen of minimale pijn. Dagen van gebruik van orale reddingstherapie of corticosteroïden tellen als 0 dagen met geen of minimale pijn. Als bailout-rilonacept werd gebruikt, werd elke toediening (oplaaddosis of niet) geteld als 7 dagen zonder dat er sprake was van geen of minimale pijn.
RW Periode Week 8
Percentage deelnemers met afwezige of minimale symptomen van pericarditis in week 24 van de RW-periode op basis van de PGIPS
Tijdsspanne: RW Periode Week 24

Percentage deelnemers met geen of minimale pericarditissymptomen in week 24, gebaseerd op de PGIPS, een meting van één item van de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen met behulp van een 7-punts beoordelingsschaal variërend van afwezig (0=geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (6=terugkerende pericarditissymptomen kunnen niet worden genegeerd en beperken duidelijk de dagelijkse activiteiten).

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
RW Periode Week 24
Percentage deelnemers met afwezige of minimale symptomen van pericarditis in week 8 van de RW-periode op basis van de PGIPS
Tijdsspanne: RW Periode Week 8

Percentage deelnemers met geen of minimale symptomen van pericarditis in week 16, gebaseerd op de Patient Global Impression of Pericarditis Severity (PGI-PS). De PGI-PS is een single-item meting van de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen, met behulp van een 7-punts beoordelingsschaal variërend van afwezig (geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (terugkerende symptomen). symptomen van pericarditis kunnen niet worden genegeerd).

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
RW Periode Week 8
Percentage deelnemers zonder herhaling van pericarditis in de eerste 24 weken van de RW-periode
Tijdsspanne: tot 24 weken in de RW-periode
Pericarditis-recidief wordt gedefinieerd als het terugkeren van typische pericarditispijn geassocieerd met ondersteunend objectief bewijs van pericarditis. Op elk moment tijdens de RW-periode meldden deelnemers die een vermoedelijke herhaling van pericarditissymptomen ervoeren zich bij de onderzoekslocatie/kliniek voor een gepland of ongepland bezoek, tijdens welke klinische beoordelingen werden uitgevoerd om alle noodzakelijke diagnostische gegevens te verzamelen om de ziekte te bevestigen of uit te sluiten. aanwezigheid van pericarditis herhaling. Vervolgens werd een beoordelingspakket voor recidiefgebeurtenis van pericarditis voorbereid voor beoordeling door CEC. Kaplan-Meier schatting.
tot 24 weken in de RW-periode
Tijd tot pericarditispijn ≥ 4 op de NRS in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur weergaf met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) staat voor 'geen pijn' en tien (10) voor ' pijn zo erg als het maar kan zijn'.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Tijd tot CRP-niveau ≥ 1 mg/dL in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Kaplan-Meier schatting.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Tijd tot pericardiaal wrijven in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Kaplan-Meier schatting. Een pericardiale wrijving (ook pericardiale wrijvingswrijving genoemd) is een hoorbaar medisch teken dat wordt gebruikt bij de diagnose van pericarditis.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Tijd tot wijdverspreide ST-segment elevatie of PR-segment depressie op elektrocardiogram (ECG) in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Kaplan-Meier schatting. ST-segment elevatie en PR-segment depressie zijn ECG-veranderingen in de evolutie van acute pericarditis.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Tijd tot nieuwe of verslechterende pericardiale effusie op echocardiografie (ECHO) in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Pericardiale effusie op basis van ECHO werd tijdens de RW-periode beoordeeld door het centrale laboratorium. Kaplan-Meier schatting.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Aantal deelnemers in ECHO pericardiale effusiegroottecategorieën in RW-periode baseline, RW week 24 en slechtste post-baseline in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Baseline, RW Periode Week 24, RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Pericardiale effusie op basis van ECHO werd tijdens de RW-periode beoordeeld door het centrale laboratorium. "Geen of triviaal/fysiologisch" wordt als normaal beschouwd. De categorie "RW Worst Post-baseline" geeft de grootste omvang van de pericardiale effusiecategorie aan waarin een deelnemer op enig moment tijdens de RW-periode (post-baseline) werd gerapporteerd.
RW Periode Baseline, RW Periode Week 24, RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Wijziging van de basislijn van de RW-periode in de loop van de tijd in CRP-niveaus in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode Baseline, RW Periode Week 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Geschat op basis van ANCOVA-modellen inclusief behandelingsarm als vast effect, basislijnwaarde, basislijnwaarde door behandelingsinteractie, randomisatiestrata als covariaten.
RW Periode Baseline, RW Periode Week 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Verandering ten opzichte van de basislijn van de RW-periode in de loop van de tijd in wekelijks gemiddelde van pericarditispijn in de RW-periode
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode weken 1-50, 54
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur weergaf met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) staat voor 'geen pijn' en tien (10) voor ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Geschat op basis van ANCOVA-modellen inclusief behandelingsarm als vast effect, basislijnwaarde, basislijnwaarde door behandelingsinteractie, randomisatiestrata als covariaten.
Basislijn RW-periode, RW-periode weken 1-50, 54
Percentage deelnemers met afwezige of minimale symptomen van pericarditis in de loop van de tijd na RW-periode Week 24 Gebaseerd op de PGIPS
Tijdsspanne: RW Periode Week 32, 40, 48, 56

De PGIPS, een single-item maatstaf van de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen met behulp van een 7-punts beoordelingsschaal variërend van afwezig (0=geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (6= terugkerende symptomen van pericarditis kunnen niet worden genegeerd en beperken duidelijk de dagelijkse activiteiten).

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
RW Periode Week 32, 40, 48, 56
Percentage deelnemers met afwezige of minimale pericarditisactiviteit in de loop van de tijd in de RW-periode op basis van de Physician Global Assessment of Pericarditis Activity (PGA-PA)
Tijdsspanne: RW Periode Baseline, RW Periode Week 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
De PGA-PA is een door de arts gerapporteerde uitkomstmaat met één item die onderzoekers gebruiken om hun indruk van de algehele pericarditisziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen op het moment dat de beoordeling is voltooid, met behulp van een beoordelingsschaal variërend van afwezig tot zeer ernstig. De onderzoeker selecteerde het kader dat de pericarditisactiviteit van een deelnemer op het moment van optreden van de beoordeling het beste weergaf: Afwezig, Minimaal, Mild, Matig, Matig ernstig, Ernstig, Zeer ernstig.
RW Periode Baseline, RW Periode Week 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Verandering ten opzichte van RW-periodebasislijn in Short Form-36 (SF-36) fysieke en mentale componentscores in RW-periode week 24
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
De SF-36 bepaalt de algehele kwaliteit van leven van deelnemers door 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen te beoordelen; 2) beperkingen in de gebruikelijke functie vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid. Items 1-4 dragen voornamelijk bij aan de Physical Component Summary (PCS)-score van de SF-36. Items 5-8 dragen voornamelijk bij aan de Mental Component Summary (MCS)-score van de SF-36. Scores op elk item worden opgeteld en gemiddeld (bereik: 0=slechtste tot 100=beste) waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven. Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op verbetering.
Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
Verandering van RW-basislijn in SF-36 individuele scores in RW-periode week 24
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
De SF-36 bepaalt de algehele kwaliteit van leven van deelnemers door 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen te beoordelen; 2) beperkingen in de gebruikelijke functie vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid. Scores op elk item worden opgeteld en gemiddeld (bereik: 0=slechtste tot 100=beste) waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven. Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op verbetering.
Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
Verandering ten opzichte van RW Periode Baseline in de Short Form Health Survey-6 Domains (SF-6D) Utility Index Score in RW Periode Week 24
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
De SF-6D wordt berekend op basis van antwoorden op 11 items op de SF-36, die overeenkomen met 6 domeinen: fysiek functioneren, rolparticipatie (gecombineerd rol-fysiek en rol-emotioneel), sociaal functioneren, lichamelijke pijn, geestelijke gezondheid en vitaliteit. Individuele respondenten kunnen worden geclassificeerd op elk van de 4 tot 6 niveaus van functioneren of beperkingen voor elk van de 6 domeinen, waardoor een respondent kan worden geclassificeerd in elk van de 18.000 mogelijke unieke gezondheidstoestanden. Met behulp van een standaard goktechniek werd elk van deze gezondheidstoestanden in kaart gebracht op de SF-6D-indexscore, die varieert van 0,00 (slechtst mogelijke gezondheidstoestand/overlijden) tot 1,00 (best mogelijke gezondheidstoestand/perfecte gezondheid).
Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
Verandering van RW Periode Baseline in 5-niveau EuroQoL-5 Dimensies (EQ-5D-5L) Individuele Scores en Indexwaarde naar RW Periode Week 24
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit 6 vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit 2 componenten: een 5-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. Individuele en indexscores variëren van 0 tot 1, waarbij lage scores een hoger niveau van disfunctioneren vertegenwoordigen. De VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand.
Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
Verandering ten opzichte van RW-periode Baseline in Insomnia Severity Index (ISI) Totale score in RW-periode week 24
Tijdsspanne: Basislijn RW-periode, RW-periode week 24

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met 7 items, waarbij elke vraag 5 mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), gescoord als respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores worden beschouwd als een indicatie voor meer slapeloosheid.

Klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
Basislijn RW-periode, RW-periode week 24
Verandering in ISI-categorieën van basislijn RW-periode naar RW-periode week 24
Tijdsspanne: RW Periode Baseline (BL), RW Periode Week (Wk) 24

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met 7 items, waarbij elke vraag 5 mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), gescoord als respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores worden beschouwd als een indicatie voor meer slapeloosheid.

Klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
RW Periode Baseline (BL), RW Periode Week (Wk) 24
Percentage deelnemers dat orale reddingstherapie (ORT), corticosteroïden of bailout Rilonacept gebruikt voor pericarditis elke 4 weken cumulatief in de RW-periode
Tijdsspanne: RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
ORT omvatte analgetica, NSAID's en/of colchicine. ORT-gebruik tijdens het wachten van ten minste 5 dagen sinds de eerdere toediening van het onderzoeksgeneesmiddel voordat bailout werd ontvangen, of binnen 5 dagen vóór de beoordeling van pericarditis-recidief, werd uitgesloten.
RW Periode (gemiddeld 24,8 weken)
Percentage deelnemers dat ORT gebruikte voor pericarditis in de eerste 24 weken van de RW-periode
Tijdsspanne: RW-periode (tot week 24)
ORT omvatte analgetica, NSAID's en/of colchicine.
RW-periode (tot week 24)
Percentage deelnemers met pericardiale vertraagde hyperverbetering, myocardiale vertraagde hyperverbetering of pericardiale effusie op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) in RW week 24
Tijdsspanne: RW Periode Week 24

MRI-beoordelingen werden uitgevoerd in een subgroep van deelnemers (MRI-substudie) om het percentage deelnemers te beoordelen met:

  • Pericardiale vertraagde hyperenhancement
  • Myocard vertraagde hyperenhancement
  • Pericardiale effusie
RW Periode Week 24
Tijd van eerste dosis tot pijnrespons in de RI-periode
Tijdsspanne: RI-periode (tot 12 weken)
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur weergaf met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) staat voor 'geen pijn' en tien (10) voor ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Tijd tot pijnrespons werd gedefinieerd als het aantal dagen vanaf de eerste dosis tot de eerste dag dat de dagelijkse pijn-NRS van een deelnemer ≤ 2 was van de 3 dagen waarop de voortschrijdende gemiddelde dagelijkse pijn-NRS ≤ 2 was.
RI-periode (tot 12 weken)
Tijd vanaf de eerste dosis tot CRP-normalisatie in de RI-periode
Tijdsspanne: RI-periode (tot 12 weken)
De tijd tot CRP-normalisatie, gedefinieerd als CRP ≤ 0,5 mg/dl, werd gecensureerd bij stopzetting van de behandeling, inname van verboden medicatie of week 12, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
RI-periode (tot 12 weken)
Tijd van eerste dosis tot Rilonacept-monotherapie in RI-periode
Tijdsspanne: RI-periode (tot 12 weken)
Tijd tot monotherapie met rilonacept werd gedefinieerd als het aantal weken vanaf de eerste dosis tot de eerste dag waarop monotherapie werd bereikt.
RI-periode (tot 12 weken)
Tijd van eerste dosis tot respons op behandeling in RI-periode
Tijdsspanne: RI-periode (tot 12 weken)
De tijd tot respons op de behandeling wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot de eerste dag van pijnrespons en CRP ≤ 0,5 mg/dL binnen 7 dagen voor of na pijnrespons. De dag van respons op de behandeling is de eerste dag dat aan bovenstaand criterium wordt voldaan. Als pijnrespons optreedt vóór CRP ≤ 0,5 mg/dl, moet elk 3-daags voortschrijdend gemiddelde van NRS ≤ 2,0 zijn vanaf de dag van pijnrespons tot de dag van CRP ≤ 0,5 mg/dl. De responsdag wordt de dag van de pijnrespons. Als CRP ≤0,5 mg/dL optreedt vóór pijnrespons, is de responsdag ook de dag van pijnrespons.
RI-periode (tot 12 weken)
Percentage deelnemers dat klinische respons bereikt in RI-periode week 12
Tijdsspanne: RI Periode Week 12
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur weergaf met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) staat voor 'geen pijn' en tien (10) voor ' pijn zo erg als het maar kan zijn'. Klinische respons werd gedefinieerd als een wekelijks gemiddelde van dagelijkse pericarditispijn van ≤ 2,0 op de 11-punts NRS en CRP-niveau ≤ 0,5 mg/dL en de deelnemers moesten in week 10 in staat zijn geweest om de achtergrond-SOC-therapie voor pericarditis te stoppen.
RI Periode Week 12
Percentage deelnemers met CRP-normalisatie in RI-periode Week 12
Tijdsspanne: RI Periode Week 12
CRP-normalisatie werd gedefinieerd als CRP ≤ 0,5 mg/dL.
RI Periode Week 12
Verandering vanaf baseline in de loop van de tijd in wekelijks gemiddelde van pericarditispijn NRS-score in RI-periode
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode weken 1-12
Deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur weergaf met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS), waarbij nul (0) staat voor 'geen pijn' en tien (10) voor ' pijn zo erg als het maar kan zijn'.
Basislijn RI-periode, RI-periode weken 1-12
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in CRP-niveaus in RI-periode
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode dag 4, weken 1, 2, 4, 6, 12
Basislijn RI-periode, RI-periode dag 4, weken 1, 2, 4, 6, 12
Percentage deelnemers met resolutie van pericarditis-gerelateerde ECHO- en ECG-afwijkingen in week 12 van de RI-periode
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Percentage dagen met geen of minimale pijn in de RI-periode tijdens de behandeling
Tijdsspanne: RI-periode (tot week 12)
Geen of minimale pijn wordt gedefinieerd als niet-ontbrekende dagelijkse NRS ≤ 2, waarbij deelnemers werd gevraagd om de score te selecteren die het beste hun gemiddelde niveau van pericarditispijn over de afgelopen 24 uur beschrijft met behulp van een 11-punts NRS, waarbij nul (0) aangeeft 'geen pijn' en tien (10) staat voor 'pijn zo erg als maar kan'.
RI-periode (tot week 12)
Percentage deelnemers met geen of minimale symptomen van pericarditis in de loop van de tijd in de RI-periode, gebaseerd op de PGIPS
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 6 en 12

De PGIPS, een single-item maatstaf van de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen met behulp van een 7-punts beoordelingsschaal variërend van afwezig (0=geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (6= terugkerende symptomen van pericarditis kunnen niet worden genegeerd en beperken duidelijk de dagelijkse activiteiten).

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
Basislijn RI-periode, RI-periode week 6 en 12
Percentage deelnemers met geen of minimale pericarditisactiviteit in de loop van de tijd in de RI-periode, gebaseerd op de PGA-PA
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 6 en 12

De PGA-PA is een door de arts gerapporteerde uitkomstmaat met één item die onderzoekers gebruiken om hun indruk van de algehele pericarditisziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen op het moment dat de beoordeling is voltooid, met behulp van een beoordelingsschaal variërend van afwezig tot zeer ernstig. De onderzoeker selecteerde het kader dat de pericarditisactiviteit van een deelnemer op het moment van optreden van de beoordeling het beste weergaf: Afwezig, Minimaal, Mild, Matig, Matig ernstig, Ernstig, Zeer ernstig.

Het exacte 95%-BI wordt berekend met samengevoegde randomisatiestrata. Deelnemers die voor het tijdstip bailout rilonacept of reddingsmedicatie hadden gekregen, werden als non-responders beschouwd.
Basislijn RI-periode, RI-periode week 6 en 12
Verandering van basislijn RI-periode in de SF-36-domeinscores en fysieke en mentale scores naar RI-periode week 12
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
De SF-36 bepaalt de algehele kwaliteit van leven van deelnemers door 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen te beoordelen; 2) beperkingen in de gebruikelijke functie vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid. Scores op elk item worden opgeteld en gemiddeld (bereik: 0=slechtste tot 100=beste) waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven. Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op verbetering.
Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Verandering ten opzichte van de basislijn van de RI-periode in SF-6D-scores in week 12 van de RI-periode
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
De SF-6D wordt berekend op basis van antwoorden op 11 items op de SF-36, die overeenkomen met 6 domeinen: fysiek functioneren, rolparticipatie (gecombineerd rol-fysiek en rol-emotioneel), sociaal functioneren, lichamelijke pijn, geestelijke gezondheid en vitaliteit. Individuele respondenten kunnen worden geclassificeerd op elk van de 4 tot 6 niveaus van functioneren of beperkingen voor elk van de 6 domeinen, waardoor een respondent kan worden geclassificeerd in elk van de 18.000 mogelijke unieke gezondheidstoestanden. Met behulp van een standaard goktechniek werd elk van deze gezondheidstoestanden in kaart gebracht op de SF-6D-indexscore, die varieert van 0,00 (slechtst mogelijke gezondheidstoestand/overlijden) tot 1,00 (best mogelijke gezondheidstoestand/perfecte gezondheid).
Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Verandering vanaf basislijn RI-periode in EuroQoL-5-dimensies met 5 niveaus (EQ-5D-5L) Individuele scores en indexwaarde in RI-periode week 12
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit 6 vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit 2 componenten: een 5-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. Individuele en indexscores variëren van 0 tot 1, waarbij lage scores een hoger niveau van disfunctioneren vertegenwoordigen. De VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand.
Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Verandering ten opzichte van de basislijn van de RI-periode in de ISI-totaalscore in week 12 van de RI-periode
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode week 12

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met 7 items, waarbij elke vraag 5 mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), gescoord als respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores worden beschouwd als een indicatie voor meer slapeloosheid.

Klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
Basislijn RI-periode, RI-periode week 12
Verandering in ISI-categorieën van basislijn RI-periode naar RI-periode week 12
Tijdsspanne: RI Periode Baseline (BL), RI Periode Week (Wk) 12

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met 7 items, waarbij elke vraag 5 mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), gescoord als respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores worden beschouwd als een indicatie voor meer slapeloosheid.

Klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
RI Periode Baseline (BL), RI Periode Week (Wk) 12
Aantal deelnemers dat geen achtergrondmedicatie voor pericarditis had op of vóór RI-periode Week 4, 8, 10 en 12
Tijdsspanne: Basislijn RI-periode, RI-periode weken 4, 8, 10, 12
Basislijn RI-periode, RI-periode weken 4, 8, 10, 12
Geannualiseerd percentage van herhaling van pericarditis tijdens de langetermijnverlengingsperiode (LTE), gebaseerd op de beoordeling van de onderzoeker (gebaseerd op het oordeel van de onderzoekers)
Tijdsspanne: LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 48)
Het jaarlijkse herhalingspercentage wordt gedefinieerd als het aantal herhalingen in LTE-perioden voor alle deelnemers/de som van de deelnemersjaren in LTE-perioden voor alle deelnemers. Deelnemerjaren in de LTE-periode worden gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis van de LTE-periode tot de datum van het einde van het onderzoek, of de data-cutoff-datum, afhankelijk van welke datum eerder valt. Het 95% BI werd berekend met behulp van een exacte methode met Poisson-verdeling. Pericarditis-recidief wordt gedefinieerd als het terugkeren van typische pericarditispijn geassocieerd met ondersteunend objectief bewijs van pericarditis.
LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 48)
Verandering van LTE-basislijn in de loop van de tijd in CRP-niveaus
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 12, LTE-week 24
LTE-basislijn, LTE-week 12, LTE-week 24
Percentage deelnemers met afwezige of minimale pericarditisactiviteit in de LTE-periode, gebaseerd op de PGIPS
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-maand 12, LTE-maand 24
Percentage deelnemers met geen of minimale pericarditissymptomen in de LTE-periode, gebaseerd op de PGIPS, een maatstaf met één item voor de indruk van de deelnemer van de algehele ernst van pericarditissymptomen op het moment dat de vragenlijst wordt afgenomen, met behulp van een beoordelingsschaal van 7 punten, variërend van afwezig (0=geen terugkerende pericarditissymptomen) tot zeer ernstig (6=terugkerende pericarditissymptomen die niet kunnen worden genegeerd en de dagelijkse activiteiten aanzienlijk beperken).
LTE-basislijn, LTE-maand 12, LTE-maand 24
Percentage deelnemers met afwezige of minimale pericarditisactiviteit in de loop van de tijd tijdens de LTE-periode, gebaseerd op de PGA-PA
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 12, LTE-week 24
De PGA-PA is een uit één item bestaande, door artsen gerapporteerde uitkomstmaat die onderzoekers gebruiken om hun indruk van de algehele pericarditisziekteactiviteit van de patiënt te beoordelen op het moment dat de beoordeling is voltooid, met behulp van een beoordelingsschaal die loopt van afwezig tot zeer ernstig. De onderzoeker selecteerde het vakje dat de pericarditisactiviteit van een deelnemer op het moment van de beoordeling het beste omschreef: Afwezig, Minimaal, Mild, Matig, Matig ernstig, Ernstig, Zeer ernstig.
LTE-basislijn, LTE-week 12, LTE-week 24
Verandering ten opzichte van LTE-basislijn in de SF-36-domeinscores en fysieke en mentale scores
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
De SF-36 bepaalt de algehele levenskwaliteit van de deelnemers door het beoordelen van 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen; 2) beperkingen in de gebruikelijke rol vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid. De scores op elk item worden opgeteld en gemiddeld (bereik: 0=slechtste tot 100=beste), waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven. Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde duiden op verbetering.
LTE-basislijn, LTE-week 24
Verandering ten opzichte van LTE-basislijn in SF-6D Health Utility Index-score
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
De SF-6D wordt berekend op basis van antwoorden op 11 items op de SF-36, die overeenkomen met 6 domeinen: fysiek functioneren, rolparticipatie (gecombineerde rol-fysiek en rol-emotioneel), sociaal functioneren, lichamelijke pijn, geestelijke gezondheid en vitaliteit. Individuele respondenten kunnen worden ingedeeld op vier tot zes niveaus van functioneren of beperkingen voor elk van de zes domeinen, waardoor een respondent kan worden ingedeeld in een van de 18.000 mogelijke unieke gezondheidstoestanden. Met behulp van een standaard goktechniek werd elk van deze gezondheidstoestanden in kaart gebracht op de SF-6D-indexscore, die varieert van 0,00 (slechtst mogelijke gezondheidstoestand/overlijden) tot 1,00 (best mogelijke gezondheidstoestand/perfecte gezondheid).
LTE-basislijn, LTE-week 24
Verandering van LTE-basislijn in individuele scores en indexwaarde van de EQ-5D-5L
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde vragenlijst over de gezondheidsstatus die bestaat uit zes vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsutiliteitsscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit 2 componenten: een gezondheidstoestandprofiel met 5 items dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visueel analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. Individuele en indexscores variëren van 0 tot 1, waarbij lage scores een hoger niveau van disfunctie vertegenwoordigen. De VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand.
LTE-basislijn, LTE-week 24
Verandering ten opzichte van LTE-basislijn in ISI-totaalscore
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met zeven items, waarbij elke vraag vijf mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), met een score van respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores duiden op meer slapeloosheid.

De klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
LTE-basislijn, LTE-week 24
Wijziging van LTE-basislijn in ISI-categorieën
Tijdsspanne: LTE-basislijn (BL), LTE-week 24

De slaapkwaliteit van de deelnemer werd beoordeeld met de ISI-enquêtevragenlijst. De ISI is een enquête met zeven items, waarbij elke vraag vijf mogelijke antwoorden heeft (geen, mild, matig, ernstig of zeer ernstig), met een score van respectievelijk 0, 1, 2, 3 of 4. Scores worden opgeteld voor een totaalscore, die varieert van 0 tot 28. Lagere scores worden als goed, beter of gezond beschouwd, en steeds hogere scores duiden op meer slapeloosheid.

De klinische interpretatie van de totaalscore is als volgt:

0 tot 7 = geen klinisch significante slapeloosheid; 8 tot 14 = slapeloosheid onder de drempel; 15 tot 21 = klinische slapeloosheid (matige ernst); 22 tot 28 = klinische slapeloosheid (ernstig).
LTE-basislijn (BL), LTE-week 24
Percentage deelnemers dat toevoeging van standaardzorg (SOC) nodig heeft Pericarditistherapie elke 4 weken cumulatief in de LTE-periode
Tijdsspanne: LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 24)
LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 24)
Verandering ten opzichte van LTE-basislijn in pericardiale tekenen in ECHO
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
LTE-basislijn, LTE-week 24
Verandering van LTE-basislijn in pericardiale tekenen in ECG
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
LTE-basislijn, LTE-week 24
Verandering ten opzichte van LTE-basislijn in pericardiale tekenen bij MRI
Tijdsspanne: LTE-basislijn, LTE-week 24
LTE-basislijn, LTE-week 24
Aantal deelnemers met pericardiale vertraagde hyperenhancement, myocardiale vertraagde hyperenhancement of pericardiale effusie tijdens LTE-periode week 24
Tijdsspanne: LTE-week 24
LTE-week 24
Geannualiseerd percentage van herhaling van pericarditis in LTE-perioden op basis van de beoordeling van de onderzoeker
Tijdsspanne: LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 48)

Het jaarlijkse herhalingspercentage wordt gedefinieerd als het aantal herhalingen in LTE-perioden voor alle deelnemers/de som van de deelnemersjaren in de LTE-periode voor alle deelnemers. Deelnemerjaren in de LTE-periode worden gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste dosis van de LTE-periode tot de datum van het einde van het onderzoek, of de data-cutoff-datum, afhankelijk van welke datum eerder valt. Het 95% BI werd berekend met behulp van een exacte methode met Poisson-verdeling.

Pericarditis-recidief werd gedefinieerd als het terugkeren van typische pericarditispijn geassocieerd met ondersteunend objectief bewijs van pericarditis. Op elk moment tijdens de RW-periode meldden deelnemers die een vermoedelijke herhaling van pericarditissymptomen ervaarden zich bij de onderzoekslocatie/kliniek voor een gepland of ongepland bezoek, waarbij klinische beoordelingen werden uitgevoerd om alle noodzakelijke diagnostische gegevens te verzamelen om de diagnose te bevestigen of uit te sluiten. aanwezigheid van herhaling van pericarditis.
LTE-periode, tot en met LTE-follow-up (tot week 48)
Geannualiseerd percentage van herhaling van pericarditis in de RW-periode op basis van CEC-beoordeling
Tijdsspanne: RW-periode (gemiddeld 24,8 weken)

Het jaarlijkse herhalingspercentage wordt gedefinieerd als het aantal herhalingen in de RW-periode voor alle deelnemers/de som van de deelnemersjaren in de RW-periode voor alle deelnemers. Deelnemerjaren in de RW-periode worden gedefinieerd als de tijd vanaf de randomisatiedatum tot de datum van EORW of de datum van de laatste dosis + 6 weken, afhankelijk van welke datum eerder is. Het 95% BI werd berekend met behulp van een exacte methode met Poisson-verdeling.

Pericarditis-recidief werd gedefinieerd als het terugkeren van typische pericarditispijn geassocieerd met ondersteunend objectief bewijs van pericarditis. Op elk moment tijdens de RW-periode meldden deelnemers die een vermoedelijke herhaling van pericarditissymptomen ervaarden zich bij de onderzoekslocatie/kliniek voor een gepland of ongepland bezoek, waarbij klinische beoordelingen werden uitgevoerd om alle noodzakelijke diagnostische gegevens te verzamelen om de diagnose te bevestigen of uit te sluiten. aanwezigheid van herhaling van pericarditis.
RW-periode (gemiddeld 24,8 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren