Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Rilonacept-behandling hos deltagere med tilbagevendende perikarditis (RHAPSODY)

14. august 2023 opdateret af: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Fase 3, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret abstinensundersøgelse med åben udvidelse, for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Rilonacept-behandling hos forsøgspersoner med tilbagevendende perikarditis

Det primære formål med denne undersøgelse var at vurdere effektiviteten af ​​rilonaceptbehandling hos deltagere med tilbagevendende pericarditis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I den enkeltblindede indkøringsperiode (RI), rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pædiatriske deltagere ≥12 og

I løbet af den randomiserede tilbagetrækningsperiode (RW) randomiseres kvalificerede deltagere 1:1 til dobbeltblindet administration af studielægemidlet:

  • Rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere ≥12 og
  • Matchende placebo SC-injektioner én gang om ugen.

Deltagere med pericarditis-tilbagefald, som opfylder protokolkriterierne for bailout rilonacept (rapporter mindst 1 dag med pericarditis-smerter ≥4 på den 11-punkts numeriske vurderingsskala (NRS) og har 1 C-reaktivt protein (CRP) værdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller adskilt af højst 7 dage]) modtager bailout rilonacept (2 åbne injektioner af 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg til pædiatriske forsøgspersoner]) uanset randomiseret behandlingstildeling og så snart kl. der er gået mindst 5 dage siden den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen.

Efter afslutning af RW-perioden (dvs. når det forudspecificerede antal primære effekt-endepunkter [tilbagefald af pericarditis bekræftet af kliniske hændelser] er indtruffet), har alle deltagere, der ikke afbrød studielægemidlet, mulighed for at fortsætte behandlingen med åbent rilonacept i Long-Term Extension (LTE) eller at trække sig fra undersøgelsen. Deltagere, der stadig er i RI-perioden på det tidspunkt, hvor RW-perioden er afsluttet, og LTE'en åbnes, vil have mulighed for at gå direkte ind i LTE'en, når de har afsluttet RI-perioden og har opfyldt definitionen af ​​klinisk respons eller at trække sig fra undersøgelsen .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australien, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australien, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Forenede Stater, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italien
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde på 12 år eller ældre
  2. Har en diagnose af tilbagevendende perikarditis
  3. Skal give informeret samtykke
  4. Præsenterer med mindst den tredje episode af perikarditis under screening.
  5. Har modtaget ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) og/eller colchicin og/eller kortikosteroider (i enhver kombination), hvis de er brugt, ved stabile dosisniveauer (eller i det mindste ikke forhøjede) i mindst 3 dage før indgivelse af første studielægemiddel
  6. Kvindelige forsøgspersoner skal være postmenopausale eller ude af stand til at blive gravide eller permanent sterile, eller hvis de er i den fødedygtige alder, skal de acceptere at bruge en højeffektiv præventionsmetode.
  7. Skal være opdateret med alle immuniseringer, i overensstemmelse med gældende lokale retningslinjer for immunisering for immunsupprimerede forsøgspersoner, før første indgift af studielægemiddel.
  8. Er i stand til tilstrækkeligt at føre en daglig fagdagbog i henhold til protokol.
  9. Indvilliger i at afstå fra at foretage nye, større livsstilsændringer, der kan påvirke pericarditis-symptomer (f.eks. ændring af træningsmønster) fra det tidspunkt, hvor den informerede samtykkeformular (ICF) er underskrevet til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har en diagnose af perikarditis, der er sekundær til specifikke forbudte ætiologier.
  2. Har en historie med immunsuppression, inklusive positive testresultater for human immundefektvirus (HIV).
  3. Har en historie med myeloproliferativ lidelse.
  4. Har en historie med demyeliniserende sygdom eller symptomer, der tyder på multipel sklerose.
  5. Har en historie med aktiv eller latent tuberkulose (TB) før screening
  6. Har røntgen af ​​thorax ved screening eller inden for 12 uger før første administration af undersøgelseslægemidlet, med tegn på malignitet eller abnormitet i overensstemmelse med tidligere eller aktiv TB-infektion.
  7. Har en historie med positive eller mellemliggende resultater for hepatitis B-overfladeantigen, hepatitis B-kerneantistof eller hepatitis C-virusantistof ved screening.
  8. Har en anamnese med malignitet i ethvert organsystem inden for de sidste 5 år før screening (bortset fra et vellykket behandlet ikke-metastatisk kutant pladecellecarcinom eller basalcellecarcinom og/eller lokaliseret carcinom in situ i livmoderhalsen).
  9. Har en kendt eller mistænkt aktiv infektion eller en historie med kronisk eller tilbagevendende infektionssygdom, herunder, men ikke begrænset til, kronisk nyreinfektion, kronisk brystinfektion, bihulebetændelse, tilbagevendende urinvejsinfektion eller et åbent, drænende inficeret hudsår.
  10. Har fået en organtransplantation.
  11. Har efter efterforskerens mening en historie med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug inden for 2 år før screening.
  12. Har en kendt overfølsomhed over for rilonacept eller over for et eller flere af dets hjælpestoffer.
  13. Har modtaget et forsøgslægemiddel i løbet af de 30 dage før screening eller planlægger at modtage et forsøgslægemiddel (ud over det, der administreres under denne undersøgelse) eller bruge et forsøgsudstyr på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  14. Efter efterforskerens mening har enhver anden medicinsk tilstand, der kan påvirke forsøgspersonens deltagelse negativt eller forstyrre undersøgelsesevalueringer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rilonacept

RI-periode: enkeltblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pædiatriske deltagere) SC, efterfulgt af 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere) injektioner én gang om ugen.

RW-periode: kvalificerede deltagere randomiseret til dobbeltblindet administration af rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere) SC-injektioner én gang om ugen. Deltagere med pericarditis-tilbagefald, som opfylder protokolkriterierne for bailout rilonacept (rapporter mindst 1 dag med pericarditis-smerter ≥4 på 11-punkts NRS og har 1 CRP-værdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller ikke adskilt af flere end 7 dage]) modtager redningshjælp rilonacept (2 åbne injektioner af 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg til pædiatriske deltagere]) uanset randomiseret behandlingstildeling og så snart der er gået mindst 5 dage siden den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen .

LTE-periode: åben indgivelse af rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere) SC-injektioner én gang om ugen.
Medicin: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pædiatriske deltagere ≥12 og
Andre navne:
  • KPL-914
  • Arcalyst® til kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS)
Placebo komparator: Placebo

RI-periode: enkeltblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pædiatriske deltagere) SC, efterfulgt af 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere) injektioner én gang om ugen.

RW-periode: kvalificerede deltagere randomiseret til placebo SC-injektioner én gang om ugen. Deltagere med pericarditis-tilbagefald, som opfylder protokolkriterierne for bailout rilonacept (rapporter mindst 1 dag med pericarditis-smerter ≥4 på 11-punkts NRS og har 1 CRP-værdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller ikke adskilt af flere end 7 dage]) modtager redningshjælp rilonacept (2 åbne injektioner af 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg til pædiatriske deltagere]) uanset randomiseret behandlingstildeling og så snart der er gået mindst 5 dage siden den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen .

LTE-periode: åben indgivelse af rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pædiatriske deltagere) SC-injektioner én gang om ugen.
Medicin: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pædiatriske deltagere ≥12 og
Andre navne:
  • KPL-914
  • Arcalyst® til kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS)
Medicin: Placebo
Placebo SC-injektioner én gang om ugen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til gentagelse af perikarditis i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Tid til pericarditis recidiv (fra randomisering til 1. recidiv). Kaplan-Meier. Clinical Events Committee (CEC)-bekræftede gentagelser brugt til primær analyse. Recidiv defineret som recidiv typiske perikarditissmerter med understøttende objektiv evidens. CEC-bedømte tilbagefald defineret som: 1) Genoptræden/forværring af perikarditissmerter (1 NRS ≥ 4) OG forhøjet CRP (≥1,0 mg/dL) samme dag/adskilt med ≤ 7 dage ELLER 2) Genoptræden/forværring af perikarditis smerte (1 NRS ≥ 4) OG unormal CRP (> 0,5 mg/dL) samme dag/adskilt med ≤ 7 dage OG 1 understøttende bevis ELLER 3) Genoptræden/forværring af perikarditissmerter (ingen NRS ≥ 4) OG forhøjet CRP ( ≥ 1,0 mg/dL) kan ikke tilskrives andre årsager OG 1 understøttende bevis. Understøttende beviser: Antal hvide blodlegemer > øvre grænse for normal, feber > 38C, pericardial rub, elektrokardiogramændringer i overensstemmelse med pericarditis, ny/forværret perikardiel effusion (ekkokardiogram), ny/forværret perikardiebetændelse (magnetisk resonansbilleddannelse).
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Major Secondary Efficacy Endpoint: Procentdel af deltagere, der opretholdt klinisk respons i uge 16 i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uge 16
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Klinisk respons blev defineret som et ugentlig gennemsnit af daglige pericarditissmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) niveau ≤ 0,5 mg/dL og på monoterapi af randomiseret undersøgelseslægemiddel i uge 16.
RW-periode uge 16
Større sekundær effekt-endepunkt: Procentdel af dage med ingen eller minimal perikarditis-smerte i uge 16 af RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uge 16

Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Ingen eller minimal smerte blev defineret som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Procentdelen af ​​dage med ingen eller minimal pericarditis-smerter i de første 16 uger blev beregnet for hver deltager ved at bruge 16×7 som nævneren. Manglende værdier i smertedagbogen blev talt som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dage med brug af oral redningsterapi eller kortikosteroid tæller som 0 dage med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept blev anvendt, blev hver administration (ladningsdosis eller ej) talt som 7 dage uden kvalificerende ingen eller minimal smerte.
RW-periode uge 16
Major Secondary Efficacy Endpoint: Procentdel af deltagere med manglende eller minimale pericarditis-symptomer baseret på patientens globale indtryk af pericarditis-sværhedsgrad (PGIPS) i uge 16 af RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uge 16

Procentdel af deltagere med ingen eller minimale pericarditis-symptomer i uge 16, baseret på PGIPS, et enkelt-item-mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala, der går fra fraværende (0=ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlige (6=tilbagevendende pericarditis-symptomer, der ikke kan ignoreres og markant begrænser daglige aktiviteter).

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RW-periode uge 16
Procentdel af deltagere, der opretholdt klinisk respons i uge 24 i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uge 24
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Klinisk respons blev defineret som et ugentligt gennemsnit af daglige pericarditissmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) niveau ≤ 0,5 mg/dL og på monoterapi af randomiseret undersøgelseslægemiddel i uge 24.
RW-periode uge 24
Procentdel af deltagere, der opretholdt klinisk respons i uge 8 i RW-perioden
Tidsramme: RW periode uge 8
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Klinisk respons blev defineret som et ugentlig gennemsnit af daglige pericarditissmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) niveau ≤ 0,5 mg/dL og på monoterapi af randomiseret undersøgelseslægemiddel i uge 8.
RW periode uge 8
Procentdel af dage med ingen eller minimal perikarditis-smerte i uge 24 i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uge 24

Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Ingen eller minimal smerte blev defineret som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Procentdelen af ​​dage med ingen eller minimal pericarditis-smerter i de første 24 uger blev beregnet for hver deltager ved at bruge 24×7 som nævneren. Manglende værdier i smertedagbogen blev talt som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dage med brug af oral redningsterapi eller kortikosteroid tæller som 0 dage med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept blev anvendt, blev hver administration (ladningsdosis eller ej) talt som 7 dage uden kvalificerende ingen eller minimal smerte.
RW-periode uge 24
Procentdel af dage med ingen eller minimal perikarditissmerter i uge 8 i RW-perioden
Tidsramme: RW periode uge 8

Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Ingen eller minimal smerte blev defineret som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Procentdelen af ​​dage med ingen eller minimal pericarditis-smerter i de første 24 uger blev beregnet for hver deltager ved at bruge 8×7 som nævneren. Manglende værdier i smertedagbogen blev talt som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dage med brug af oral redningsterapi eller kortikosteroid tæller som 0 dage med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept blev anvendt, blev hver administration (ladningsdosis eller ej) talt som 7 dage uden kvalificerende ingen eller minimal smerte.
RW periode uge 8
Procentdel af deltagere med fraværende eller minimale pericarditis-symptomer i uge 24 i RW-perioden baseret på PGIPS
Tidsramme: RW-periode uge 24

Procentdel af deltagere med ingen eller minimale pericarditis-symptomer i uge 24, baseret på PGIPS, et enkelt-item-mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala, der går fra fraværende (0=ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlige (6=tilbagevendende pericarditis-symptomer kan ikke ignoreres og begrænser markant daglige aktiviteter).

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RW-periode uge 24
Procentdel af deltagere med manglende eller minimale perikarditis-symptomer i uge 8 i RW-perioden baseret på PGIPS
Tidsramme: RW periode uge 8

Procentdel af deltagere med ingen eller minimale pericarditis-symptomer i uge 16, baseret på Patient Global Impression of Pericarditis Severity (PGI-PS). PGI-PS er et enkelt-element mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres, ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra fraværende (ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlig (tilbagevendende). pericarditis symptomer kan ikke ignoreres).

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RW periode uge 8
Procentdel af deltagere uden gentagelse af perikarditis i de første 24 uger af RW-perioden
Tidsramme: op til 24 uger i RW-perioden
Gentagelse af perikarditis er defineret som tilbagefald af typiske perikarditissmerter forbundet med understøttende objektive beviser for perikarditis. På et hvilket som helst tidspunkt i RW-perioden rapporterede deltagere, som oplevede et formodet tilbagefald af pericarditis-symptomer, til undersøgelsesstedet/klinikken til et planlagt eller uplanlagt besøg, hvor der blev udført kliniske vurderinger for at indsamle alle de nødvendige diagnostiske data for at bekræfte eller udelukke tilstedeværelse af tilbagefald af pericarditis. En bedømmelsespakke for pericarditis-gentagelsesbegivenhed blev derefter forberedt til bedømmelse af CEC. Kaplan-Meier skøn.
op til 24 uger i RW-perioden
Tid til perikarditis Smerter ≥ 4 på NRS i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskrev deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Tid til CRP-niveau ≥ 1 mg/dL i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Kaplan-Meier skøn.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Tid til perikardiegnidning i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Kaplan-Meier skøn. En pericardial rub (også kaldet en pericardial friction rub) er et hørbart medicinsk tegn, der bruges til diagnosticering af pericarditis.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Tid til udbredt ST-segment elevation eller PR-segment depression på elektrokardiogram (EKG) i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Kaplan-Meier skøn. ST-segment elevation og PR-segment depression er EKG-ændringer i udviklingen af ​​akut pericarditis.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Tid til ny eller forværret perikardieeffusion på ekkokardiografi (ECHO) i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Perikardiel effusion baseret på ECHO blev evalueret af det centrale laboratorium i RW-perioden. Kaplan-Meier skøn.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Antal deltagere i ECHO perikardieeffusion størrelseskategorier ved RW Periode Baseline, RW Uge 24 og Værste Post-Baseline i RW Perioden
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode Uge 24, RW Periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Perikardiel effusion baseret på ECHO blev evalueret af det centrale laboratorium i RW-perioden. "Ingen eller triviel/fysiologisk" anses for at være normal. "RW Worst Post-baseline"-kategorien angiver den største størrelse af perikardiel effusionskategori, hvor en deltager blev rapporteret på noget tidspunkt i RW-perioden (post-baseline).
RW Periode Baseline, RW Periode Uge 24, RW Periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Ændring fra RW-periodes basislinje over tid i CRP-niveauer i RW-periode
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Estimeret ud fra ANCOVA-modeller inklusive behandlingsarm som fix-effekt, baseline-værdi, baseline-værdi ved behandlingsinteraktion, randomiseringstrata som kovariater.
RW Periode Baseline, RW Periode Uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Ændring fra RW-periodens baseline over tid i ugentligt gennemsnit af pericarditissmerter i RW-perioden
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 1-50, 54
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskrev deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Estimeret ud fra ANCOVA-modeller inklusive behandlingsarm som fix-effekt, baseline-værdi, baseline-værdi ved behandlingsinteraktion, randomiseringstrata som kovariater.
RW Periode Baseline, RW Periode uge 1-50, 54
Procentdel af deltagere med fraværende eller minimale perikarditis-symptomer over tid efter RW-periode Uge 24 Baseret på PGIPS
Tidsramme: RW Periode uge 32, 40, 48, 56

PGIPS, et enkelt-element mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra fraværende (0=ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlig (6= tilbagevendende pericarditis-symptomer kan ikke ignoreres og begrænser markant daglige aktiviteter).

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RW Periode uge 32, 40, 48, 56
Procentdel af deltagere med fraværende eller minimal perikarditisaktivitet over tid i RW-perioden baseret på lægens globale vurdering af perikarditisaktivitet (PGA-PA)
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
PGA-PA er et enkelt-element, klinikerrapporteret resultatmål, som efterforskerne bruger til at vurdere deres indtryk af patientens samlede aktivitet i perikarditissygdom på det tidspunkt, vurderingen er afsluttet, ved hjælp af en vurderingsskala, der spænder fra fraværende til meget alvorlig. Investigator valgte den boks, der bedst beskrev en deltagers pericarditis-aktivitet på tidspunktet for forekomsten af ​​vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat svær, Svær, Meget Alvorlig.
RW Periode Baseline, RW Periode uge 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Ændring fra RW Periode Baseline i kort Form-36 (SF-36) fysiske og mentale komponentscore ved RW Periode Uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Punkterne 1-4 bidrager primært til den fysiske komponentresumé (PCS) score for SF-36. Punkterne 5-8 bidrager primært til den mentale komponentresumé (MCS) score for SF-36. Score for hvert punkt summeres og gennemsnit (interval: 0=værst til 100=bedst) med højere score, der indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring.
RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
Ændring fra RW-basislinje i SF-36 individuelle resultater ved RW-periode uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Score for hvert punkt summeres og gennemsnit (interval: 0=værst til 100=bedst) med højere score, der indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring.
RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
Ændring fra RW Periode Baseline i Short Form Health Survey-6 Domains (SF-6D) Utility Index Score ved RW Periode Uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
SF-6D er beregnet ud fra svar på 11 emner på SF-36, der svarer til 6 domæner: fysisk funktion, rolledeltagelse (kombineret rolle-fysisk og rolle-emotionel), social funktion, kropslig smerte, mental sundhed og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassificeres på et hvilket som helst af 4 til 6 funktionsniveauer eller begrænsninger for hvert af 6 domæner, hvilket gør det muligt for en respondent at blive klassificeret i en hvilken som helst af 18.000 mulige unikke sundhedstilstande. Ved at bruge en standard gamble-teknik blev hver af disse sundhedstilstande kortlagt på SF-6D-indeksscore, som spænder fra 0,00 (værst mulige sundhedstilstand/død) til 1,00 (bedst mulige sundhedstilstand/perfekt sundhed).
RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
Ændring fra RW Periode Baseline i 5-niveau EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Individuelle resultater og indeksværdi til RW Periode Uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af 6 spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. Individuelle og indeksscore varierer fra 0 til 1, hvor lave scores repræsenterer et højere niveau af dysfunktion. VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand.
RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
Ændring fra RW Periode Baseline i Insomnia Severity Index (ISI) Total Score ved RW Periode Uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uge 24

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
RW Periode Baseline, RW Periode uge 24
Ændring i ISI-kategorier fra RW Periode Baseline til RW Periode uge 24
Tidsramme: RW Periode Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
RW Periode Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24
Procentdel af deltagere, der bruger Oral Rescue Therapy (ORT), Corticosteroid eller Bailout Rilonacept for Pericarditis hver 4. uge kumulativt i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
ORT inkluderede analgetika, NSAID'er og/eller colchicin. ORT-anvendelse, mens man ventede i mindst 5 dage siden tidligere administration af undersøgelseslægemidlet, før modtagelse af redningshjælp, eller inden for 5 dage før vurderingen af ​​tilbagefald af perikarditis, blev udelukket.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)
Procentdel af deltagere, der bruger ORT til perikarditis i de første 24 uger af RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (op til uge 24)
ORT inkluderede analgetika, NSAID'er og/eller colchicin.
RW-periode (op til uge 24)
Procentdel af deltagere med forsinket perikardieforstærkning, forsinket myokardieforstærkning eller perikardieeffusion på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved RW uge 24
Tidsramme: RW-periode uge 24

MR-vurderinger blev udført i en undergruppe af deltagere (MRI-underundersøgelse) for at vurdere procentdelen af ​​deltagere med:

  • Perikardie forsinket hyperenhancement
  • Myokardie forsinket hyperenhancement
  • Perikardiel effusion
RW-periode uge 24
Tid fra første dosis til smerterespons i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (op til 12 uger)
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskrev deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Tid til smerterespons blev defineret som antallet af dage fra første dosis til den første dag, en deltagers daglige smerte-NRS var ≤ 2 af de 3 dage, hvor den rullende gennemsnitlige daglige smerte-NRS var ≤ 2.
RI-periode (op til 12 uger)
Tid fra første dosis til CRP-normalisering i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (op til 12 uger)
Tid til CRP-normalisering, defineret som CRP ≤ 0,5 mg/dL, blev censureret ved behandlingsophør, indtagelse af forbudt medicin eller uge 12, alt efter hvad der indtrådte først.
RI-periode (op til 12 uger)
Tid fra første dosis til Rilonacept-monoterapi i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (op til 12 uger)
Tid til monoterapi med rilonacept blev defineret som antallet af uger fra første dosis til den første dag for opnåelse af monoterapi.
RI-periode (op til 12 uger)
Tid fra første dosis til behandlingsrespons i RI-periode
Tidsramme: RI-periode (op til 12 uger)
Tid til behandlingsrespons er defineret som tiden fra første dosis til første dag med smerterespons, og CRP ≤ 0,5 mg/dL inden for 7 dage før eller efter smerterespons. Behandlingssvardagen vil være den første dag, hvor ovenstående kriterium er opfyldt. Hvis smerterespons forekommer før CRP ≤ 0,5 mg/dL, bør hvert 3-dages rullende gennemsnit af NRS være ≤ 2,0 fra dagen for smerterespons til dagen for CRP ≤ 0,5 mg/dL. Svardagen vil være dagen for smertereaktion. Hvis CRP ≤0,5 mg/dL forekommer før smerterespons, vil responsdagen også være dagen for smerterespons.
RI-periode (op til 12 uger)
Procentdel af deltagere, der opnår klinisk respons ved RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periode uge 12
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskrev deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'. Klinisk respons blev defineret som et ugentlig gennemsnit af daglige pericarditissmerter på ≤ 2,0 på 11-punkts NRS og CRP-niveau ≤ 0,5 mg/dL, og deltagerne skal have været i stand til at stoppe baggrundsbehandling med SOC perikarditis inden uge 10.
RI-periode uge 12
Procentdel af deltagere med CRP-normalisering ved RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periode uge 12
CRP-normalisering blev defineret som CRP ≤ 0,5 mg/dL.
RI-periode uge 12
Ændring fra baseline over tid i ugentligt gennemsnit af pericarditis-smerte NRS-score i RI-periode
Tidsramme: RI Periode Baseline, RI Periode uge 1-12
Deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskrev deres gennemsnitlige niveau af pericarditis-smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver ' smerte så slem som den kunne være'.
RI Periode Baseline, RI Periode uge 1-12
Ændring fra baseline over tid i CRP-niveauer i RI-periode
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode dag 4, uge ​​1, 2, 4, 6, 12
RI-periodebasislinje, RI-periode dag 4, uge ​​1, 2, 4, 6, 12
Procentdel af deltagere med opløsning af perikarditis-relaterede EKHO- og EKG-abnormiteter i uge 12 af RI-perioden
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
Procentdel af dage uden eller minimal smerte i RI-perioden under behandling
Tidsramme: RI-periode (op til uge 12)
Ingen eller minimal smerte er defineret som ikke-manglende daglig NRS ≤ 2, hvor deltagerne blev bedt om at vælge den score, der bedst beskriver deres gennemsnitlige niveau af pericarditis smerter i løbet af de foregående 24 timer ved hjælp af en 11-punkts NRS, hvor nul (0) angiver 'ingen smerte' og ti (10) angiver 'smerte så slem som den kunne være'.
RI-periode (op til uge 12)
Procentdel af deltagere med ingen eller minimale perikarditissymptomer over tid i RI-perioden, baseret på PGIPS
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 6 og 12

PGIPS, et enkelt-element mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra fraværende (0=ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlig (6= tilbagevendende pericarditis-symptomer kan ikke ignoreres og begrænser markant daglige aktiviteter).

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 6 og 12
Procentdel af deltagere med ingen eller minimal perikarditisaktivitet over tid i RI-perioden, baseret på PGA-PA
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 6 og 12

PGA-PA er et enkelt-element, klinikerrapporteret resultatmål, som efterforskerne bruger til at vurdere deres indtryk af patientens samlede aktivitet i perikarditissygdom på det tidspunkt, vurderingen er afsluttet, ved hjælp af en vurderingsskala, der spænder fra fraværende til meget alvorlig. Investigator valgte den boks, der bedst beskrev en deltagers pericarditis-aktivitet på tidspunktet for forekomsten af ​​vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat svær, Svær, Meget Alvorlig.

Den nøjagtige 95% CI beregnes med randomiseringsstrata poolet. Deltagere, der havde modtaget bailout rilonacept eller redningsmedicin før tidspunktet, blev betragtet som ikke-responderende.
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 6 og 12
Ændring fra RI-periodebasislinje i SF-36-domæneresultaterne og fysiske og mentale resultater til RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Score for hvert punkt summeres og gennemsnit (interval: 0=værst til 100=bedst) med højere score, der indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring.
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
Ændring fra RI-periodebasislinje i SF-6D-score ved RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
SF-6D er beregnet ud fra svar på 11 emner på SF-36, der svarer til 6 domæner: fysisk funktion, rolledeltagelse (kombineret rolle-fysisk og rolle-emotionel), social funktion, kropslig smerte, mental sundhed og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassificeres på et hvilket som helst af 4 til 6 funktionsniveauer eller begrænsninger for hvert af 6 domæner, hvilket gør det muligt for en respondent at blive klassificeret i en hvilken som helst af 18.000 mulige unikke sundhedstilstande. Ved at bruge en standard gamble-teknik blev hver af disse sundhedstilstande kortlagt på SF-6D-indeksscore, som spænder fra 0,00 (værst mulige sundhedstilstand/død) til 1,00 (bedst mulige sundhedstilstand/perfekt sundhed).
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
Ændring fra RI-periodebasislinje i 5-niveau EuroQoL-5-dimensioner (EQ-5D-5L) individuelle resultater og indeksværdi ved RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af 6 spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. Individuelle og indeksscore varierer fra 0 til 1, hvor lave scores repræsenterer et højere niveau af dysfunktion. VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand.
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
Ændring fra RI-periodebasislinje i ISI-totalscore ved RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 12
Ændring i ISI-kategorier fra RI-periodebasislinje til RI-periode uge 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje (BL), RI-periodeuge (uge) 12

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
RI-periodebasislinje (BL), RI-periodeuge (uge) 12
Antal deltagere, der ikke havde medicin i baggrunden perikarditis på eller før RI-periode uge 4, 8, 10 og 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uge 4, 8, 10, 12
RI-periodebasislinje, RI-periode uge 4, 8, 10, 12
Årlig frekvens for tilbagevenden af ​​perikarditis i den langsigtede forlængelsesperiode (LTE) baseret på efterforskerens vurdering (baseret på efterforskernes vurdering)
Tidsramme: LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 48)
Annualiseret gentagelsesrate er defineret som antallet af gentagelser i LTE-perioder for alle deltagere/Summen af ​​deltagerår i LTE-perioder for alle deltagere. Deltagerår i LTE-perioden er defineret som tiden fra 1. dosisdato i LTE-perioden til datoen for slutningen af ​​undersøgelsen, eller data cutoff-datoen, alt efter hvad der er tidligere. 95 % CI blev beregnet ved hjælp af en nøjagtig metode med Poisson-fordeling. Gentagelse af perikarditis er defineret som tilbagefald af typiske perikarditissmerter forbundet med understøttende objektive beviser for perikarditis.
LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 48)
Ændring fra LTE-baseline over tid i CRP-niveauer
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 12, LTE uge 24
LTE Baseline, LTE uge 12, LTE uge 24
Procentdel af deltagere med fraværende eller minimal perikarditisaktivitet i LTE-perioden baseret på PGIPS
Tidsramme: LTE-basislinje, LTE-måned 12, LTE-måned 24
Procentdel af deltagere med ingen eller minimale pericarditis-symptomer i LTE-perioden, baseret på PGIPS, et enkelt-item-mål for deltagerens indtryk af den overordnede sværhedsgrad af pericarditis-symptomer på det tidspunkt, hvor spørgeskemaet administreres ved hjælp af en 7-punkts vurderingsskala fra fraværende (0=ingen tilbagevendende pericarditis-symptomer) til meget alvorlige (6=tilbagevendende pericarditis-symptomer, der ikke kan ignoreres og markant begrænser daglige aktiviteter).
LTE-basislinje, LTE-måned 12, LTE-måned 24
Procentdel af deltagere med fraværende eller minimal perikarditisaktivitet over tid i LTE-perioden baseret på PGA-PA
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 12, LTE uge 24
PGA-PA er et enkelt-element, klinikerrapporteret resultatmål, som efterforskerne bruger til at vurdere deres indtryk af patientens samlede aktivitet i perikarditissygdom på det tidspunkt, vurderingen er afsluttet, ved hjælp af en vurderingsskala, der spænder fra fraværende til meget alvorlig. Investigator valgte den boks, der bedst beskrev en deltagers pericarditis-aktivitet på tidspunktet for forekomsten af ​​vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat svær, Svær, Meget Alvorlig.
LTE Baseline, LTE uge 12, LTE uge 24
Skift fra LTE-baseline i SF-36-domæneresultaterne og fysiske og mentale resultater
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Score for hvert punkt summeres og gennemsnit (interval: 0=værst til 100=bedst) med højere score, der indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring.
LTE Baseline, LTE uge 24
Ændring fra LTE-basislinje i SF-6D Health Utility Index Score
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
SF-6D er beregnet ud fra svar på 11 emner på SF-36, der svarer til 6 domæner: fysisk funktion, rolledeltagelse (kombineret rolle-fysisk og rolle-emotionel), social funktion, kropslig smerte, mental sundhed og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassificeres på et hvilket som helst af 4 til 6 funktionsniveauer eller begrænsninger for hvert af seks domæner, hvilket gør det muligt for en respondent at blive klassificeret i en hvilken som helst af 18.000 mulige unikke sundhedstilstande. Ved at bruge en standard gambleteknik blev hver af disse sundhedstilstande kortlagt på SF-6D-indeksscore, som spænder fra 0,00 (værst mulige sundhedstilstand/dødsfald) til 1,00 (bedst mulige sundhedstilstand/perfekt sundhed).
LTE Baseline, LTE uge 24
Skift fra LTE-basislinje i EQ-5D-5L individuelle resultater og indeksværdi
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af 6 spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. Individuelle og indeksscore varierer fra 0 til 1, hvor lave scores repræsenterer et højere niveau af dysfunktion. VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand.
LTE Baseline, LTE uge 24
Ændring fra LTE-basislinje i ISI Total Score
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
LTE Baseline, LTE uge 24
Skift fra LTE-basislinje i ISI-kategorier
Tidsramme: LTE Baseline (BL), LTE uge 24

Deltagerens søvnkvalitet blev vurderet med ISI-undersøgelsesspørgeskemaet. ISI er en undersøgelse med 7 punkter, hvor hvert spørgsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, svær eller meget alvorlig), scoret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Scoringer summeres for en samlet score, der spænder fra 0 til 28. Lavere score anses for at være gode, bedre eller sunde, og stadig højere scores anses for at indikere større søvnløshed.

Den kliniske fortolkning af den samlede score er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshed; 8 til 14 = subthreshold søvnløshed; 15 til 21 = klinisk søvnløshed (moderat sværhedsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshed (alvorlig).
LTE Baseline (BL), LTE uge 24
Procentdel af deltagere, der kræver tilføjelse af standardbehandling (SOC) perikarditisterapi hver 4. uge kumulativt i LTE-perioden
Tidsramme: LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 24)
LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 24)
Ændring fra LTE-basislinje i perikardietegn i ECHO
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
LTE Baseline, LTE uge 24
Ændring fra LTE-basislinje i perikardietegn i EKG
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
LTE Baseline, LTE uge 24
Ændring fra LTE-baseline i perikardietegn ved MR
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uge 24
LTE Baseline, LTE uge 24
Antal deltagere med forsinket perikardieforstærkning, forsinket myokardieforstærkning eller perikardieeffusion ved LTE-periode uge 24
Tidsramme: LTE uge 24
LTE uge 24
Årlig frekvens for tilbagevenden af ​​perikarditis i LTE-perioder baseret på efterforskerens vurdering
Tidsramme: LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 48)

Annualiseret gentagelsesrate er defineret som antal gentagelser i LTE-perioder for alle deltagere/Summen af ​​deltagerår i LTE-perioden for alle deltagere. Deltagerår i LTE-perioden er defineret som tiden fra 1. dosisdato i LTE-perioden til datoen for slutningen af ​​undersøgelsen, eller data cutoff-datoen, alt efter hvad der er tidligere. 95 % CI blev beregnet ved hjælp af en nøjagtig metode med Poisson-fordeling.

Gentagelse af perikarditis blev defineret som tilbagevenden af ​​typiske perikarditissmerter forbundet med understøttende objektive beviser for perikarditis. På et hvilket som helst tidspunkt i RW-perioden rapporterede deltagere, som oplevede et formodet tilbagefald af pericarditis-symptomer, til undersøgelsesstedet/klinikken til et planlagt eller uplanlagt besøg, hvor der blev udført kliniske vurderinger for at indsamle alle de nødvendige diagnostiske data for at bekræfte eller udelukke tilstedeværelse af tilbagefald af pericarditis.
LTE-periode, gennem LTE-opfølgning (op til uge 48)
Årlig frekvens af tilbagefald af pericarditis i RW-periode baseret på CEC-vurdering
Tidsramme: RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)

Annualiseret gentagelsesrate er defineret som antallet af gentagelser i RW-perioden for alle deltagere/Summen af ​​deltagerår i RW-perioden for alle deltagere. Deltagerår i RW-periode er defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for EORW eller sidste dosisdato + 6 uger, alt efter hvad der er tidligere. 95 % CI blev beregnet ved hjælp af en nøjagtig metode med Poisson-fordeling.

Gentagelse af perikarditis blev defineret som tilbagevenden af ​​typiske perikarditissmerter forbundet med understøttende objektive beviser for perikarditis. På et hvilket som helst tidspunkt i RW-perioden rapporterede deltagere, som oplevede et formodet tilbagefald af pericarditis-symptomer, til undersøgelsesstedet/klinikken til et planlagt eller uplanlagt besøg, hvor der blev udført kliniske vurderinger for at indsamle alle de nødvendige diagnostiske data for at bekræfte eller udelukke tilstedeværelse af tilbagefald af pericarditis.
RW-periode (gennemsnitlig 24,8 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2018

Først opslået (Faktiske)

9. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tilbagevendende perikarditis

Kliniske forsøg med Rilonacept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner