Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčby rilonaceptem u účastníků s recidivující perikarditidou (RHAPSODY)

14. srpna 2023 aktualizováno: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie vysazení s otevřeným prodloužením k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčby rilonaceptem u pacientů s recidivující perikarditidou

Primárním cílem této studie bylo posoudit účinnost léčby rilonaceptem u účastníků s recidivující perikarditidou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V jednoduše zaslepeném zaváděcím (RI) období byl rilonacept 320 mg (nebo 4,4 mg/kg u pediatrických účastníků ≥12 a

Během období Randomized-Withdrawal (RW) jsou způsobilí účastníci randomizováni 1:1 k dvojitě zaslepenému podávání studovaného léku:

  • Rilonacept 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků ≥12 a
  • Odpovídající placebo SC injekce jednou týdně.

Účastníci s recidivou perikarditidy, kteří splňují kritéria protokolu pro záchranný rilonacept (uveďte alespoň 1 den s bolestí perikarditidy ≥ 4 na 11bodové numerické hodnotící škále (NRS) a mají hodnotu 1 C-reaktivního proteinu (CRP) ≥ 1 mg/dl [buď ve stejný den, nebo s odstupem ne více než 7 dnů]) dostávají záchranný rilonacept (2 otevřené injekce 160 mg rilonaceptu [nebo 4,4 mg/kg u pediatrických subjektů]) bez ohledu na randomizované přidělení léčby a jakmile od poslední injekce studovaného léku uplynulo alespoň 5 dní.

Po dokončení období RW (tj. když došlo k předem specifikovanému počtu primárních koncových bodů účinnosti [recidiva perikarditidy potvrzená výborem klinických příhod]), mají všichni účastníci, kteří nepřerušili studovaný lék, možnost pokračovat v léčbě otevřeným rilonaceptem v Long-Term Extension (LTE) nebo odstoupit ze studie. Účastníci, kteří jsou stále v období RI v době, kdy skončilo období RW a otevřelo se LTE, budou mít možnost vstoupit do LTE přímo, jakmile dokončí období RI a splní definici klinické odpovědi, nebo ze studie odstoupit. .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Austrálie, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Austrálie, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Spojené státy, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 12 let nebo starší
  2. Má diagnózu recidivující perikarditidy
  3. Musí poskytnout informovaný souhlas
  4. Projevuje se nejméně třetí epizodou perikarditidy během screeningu.
  5. dostával nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) a/nebo kolchicin a/nebo kortikosteroidy (v jakékoli kombinaci), pokud byly použity, ve stabilních dávkách (nebo alespoň nezvýšených) po dobu alespoň 3 dnů před prvním podáním studovaného léku
  6. Ženy musí být postmenopauzální nebo neschopné otěhotnět nebo trvale sterilní, nebo pokud jsou ve fertilním věku, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce.
  7. Musí být aktuální se všemi imunizacemi v souladu s aktuálními místními směrnicemi pro imunizaci pro imunosuprimované subjekty před prvním podáním studovaného léku.
  8. Je schopen adekvátně vést denní předmětový deník podle protokolu.
  9. Souhlasí s tím, že se zdrží jakýchkoli nových zásadních změn životního stylu, které mohou ovlivnit příznaky perikarditidy (např. změna cvičebního vzorce) od doby, kdy je podepsán formulář informovaného souhlasu (ICF) až do konce dvojitě zaslepené randomizované ochranné lhůty.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Má diagnózu perikarditidy, která je sekundární ke specifickým zakázaným etiologiím.
  2. Má v anamnéze imunosupresi, včetně pozitivních výsledků testů na virus lidské imunodeficience (HIV).
  3. Má v anamnéze myeloproliferativní poruchu.
  4. Má v anamnéze demyelinizační onemocnění nebo příznaky naznačující roztroušenou sklerózu.
  5. Má v anamnéze aktivní nebo latentní tuberkulózu (TBC) před screeningem
  6. Prodělal rentgen hrudníku při screeningu nebo během 12 týdnů před prvním podáním studovaného léku s důkazem malignity nebo abnormality odpovídající předchozí nebo aktivní infekci TBC.
  7. Má v anamnéze pozitivní nebo střední výsledky pro povrchový antigen hepatitidy B, jádrové protilátky proti hepatitidě B nebo protilátky proti viru hepatitidy C při screeningu.
  8. Má v anamnéze malignitu jakéhokoli orgánového systému během posledních 5 let před screeningem (jiné než úspěšně léčený nemetastázující kožní spinocelulární karcinom nebo bazaliom a/nebo lokalizovaný karcinom in situ děložního čípku).
  9. Má známou nebo suspektní současnou aktivní infekci nebo anamnézu chronického nebo rekurentního infekčního onemocnění, včetně, ale bez omezení na ně, chronické renální infekce, chronické infekce hrudníku, sinusitidy, rekurentní infekce močových cest nebo otevřené, drenážní infikované kožní rány.
  10. Má transplantovaný orgán.
  11. Podle názoru vyšetřovatele měl v anamnéze alkoholismus nebo zneužívání drog/chemikálií během 2 let před screeningem.
  12. Má známou přecitlivělost na rilonacept nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
  13. Obdržel(a) testovaný lék během 30 dnů před screeningem nebo plánuje(a) přijmout testovaný lék (jiný než ten, který byl podáván během této studie) nebo použít testované zařízení kdykoli během studie.
  14. Podle názoru zkoušejícího má jakýkoli jiný zdravotní stav, který by mohl nepříznivě ovlivnit účast subjektu nebo narušit hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rilonacept

Období RI: jednoduše zaslepený rilonacept 320 mg (nebo 4,4 mg/kg u pediatrických účastníků) subkutánně, následovaný injekcemi 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků) jednou týdně.

Období RW: způsobilí účastníci randomizovaní k dvojitě zaslepenému podávání rilonaceptu 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků) SC injekce jednou týdně. Účastníci s recidivou perikarditidy, kteří splňují kritéria protokolu pro záchranný rilonacept (uveďte alespoň 1 den s bolestí perikarditidy ≥ 4 na 11bodovém NRS a mají 1 hodnotu CRP ≥ 1 mg/dl [buď ve stejný den, nebo odděleně od sebe více než 7 dní]) dostávat záchranný rilonacept (2 otevřené injekce 160 mg rilonaceptu [nebo 4,4 mg/kg pro pediatrické účastníky]) bez ohledu na randomizované přidělení léčby a jakmile uplyne alespoň 5 dní od poslední injekce studovaného léku .

LTE období: otevřené podávání rilonaceptu 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků) SC injekce jednou týdně.
Lék: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (nebo 4,4 mg/kg u pediatrických účastníků ≥12 a
Ostatní jména:
  • KPL-914
  • Arcalyst® pro periodické syndromy spojené s kryopyrinem (CAPS)
Komparátor placeba: Placebo

Období RI: jednoduše zaslepený rilonacept 320 mg (nebo 4,4 mg/kg u pediatrických účastníků) subkutánně, následovaný injekcemi 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků) jednou týdně.

Období RW: způsobilí účastníci randomizovaní do placeba SC injekce jednou týdně. Účastníci s recidivou perikarditidy, kteří splňují kritéria protokolu pro záchranný rilonacept (uveďte alespoň 1 den s bolestí perikarditidy ≥ 4 na 11bodovém NRS a mají 1 hodnotu CRP ≥ 1 mg/dl [buď ve stejný den, nebo odděleně od sebe více než 7 dní]) dostávat záchranný rilonacept (2 otevřené injekce 160 mg rilonaceptu [nebo 4,4 mg/kg pro pediatrické účastníky]) bez ohledu na randomizované přidělení léčby a jakmile uplyne alespoň 5 dní od poslední injekce studovaného léku .

LTE období: otevřené podávání rilonaceptu 160 mg (nebo 2,2 mg/kg u pediatrických účastníků) SC injekce jednou týdně.
Lék: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (nebo 4,4 mg/kg u pediatrických účastníků ≥12 a
Ostatní jména:
  • KPL-914
  • Arcalyst® pro periodické syndromy spojené s kryopyrinem (CAPS)
Lék: Placebo
Placebo SC injekce jednou týdně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do recidivy perikarditidy v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Doba do recidivy perikarditidy (od randomizace do 1. recidivy). Kaplan-Meier. Recidiva potvrzená Komisí pro klinické události (CEC) použitá pro primární analýzu. Recidiva definovaná jako recidiva typická perikarditida s podpůrným objektivním důkazem. Recidivy podle CEC definované jako: 1) Znovuobjevení/zhoršení perikarditidy (1 NRS ≥ 4) A zvýšené CRP (≥1,0 mg/dl) ve stejný den/oddělené ≤ 7 dnů NEBO 2) Znovuobjevení/zhoršení perikarditidy bolest (1 NRS ≥ 4) A abnormální CRP (> 0,5 mg/dl) ve stejný den/odděleno ≤ 7 dnů A 1 podpůrný důkaz NEBO 3) Znovuobjevení/zhoršení bolesti při perikarditidě (žádné NRS ≥ 4) A zvýšené CRP ( ≥ 1,0 mg/dl) nelze přičíst jiným příčinám A 1 podpůrný důkaz. Podpůrné důkazy: Počet bílých krvinek > horní hranice normy, horečka > 38 C, otřes osrdečníku, změny na elektrokardiogramu odpovídající perikarditidě, nový/zhoršující se perikardiální výpotek (echokardiogram), nový/zhoršující se zánět osrdečníku (zobrazení magnetickou rezonancí).
Období RW (průměr 24,8 týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní sekundární cílový bod účinnosti: Procento účastníků, kteří si udrželi klinickou odpověď v 16. týdnu období RW
Časové okno: Období RW 16. týden
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Klinická odpověď byla definována jako týdenní průměr denní bolesti při perikarditidě na NRS ≤ 2,0 a hladině C-reaktivního proteinu (CRP) ≤ 0,5 mg/dl a na monoterapii randomizovaným studovaným lékem v týdnu 16.
Období RW 16. týden
Hlavní sekundární cílový bod účinnosti: Procento dní bez bolesti při perikarditidě nebo s minimální bolestí v 16. týdnu období RW
Časové okno: Období RW 16. týden

Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Žádná nebo minimální bolest byla definována jako chybějící NRS ≤ 2.

Pro každého účastníka bylo vypočteno procento dní bez nebo minimální bolesti při perikarditidě v prvních 16 týdnech s použitím 16×7 jako jmenovatele. Chybějící hodnoty v deníku bolesti byly počítány jako 0 den s žádnou nebo minimální bolestí. Dny používání perorální záchranné terapie nebo kortikosteroidů se počítají jako 0 dní bez nebo minimální bolesti. Pokud byl použit záchranný rilonacept, každé podání (úvodní dávka nebo ne) se počítalo jako 7 dní bez kvalifikované žádné nebo minimální bolesti.
Období RW 16. týden
Hlavní sekundární cílový bod účinnosti: Procento účastníků s nepřítomnými nebo minimálními příznaky perikarditidy na základě celkového dojmu závažnosti perikarditidy (PGIPS) pacientem v 16. týdnu období RW
Časové okno: Období RW 16. týden

Procento účastníků s žádnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v 16. týdnu na základě PGIPS, což je jednopoložková míra dojmu účastníka o celkové závažnosti symptomů perikarditidy v době, kdy je dotazník podáván, pomocí 7bodové hodnotící škály v rozmezí od chybí (0 = žádné příznaky recidivující perikarditidy) až velmi závažné (6 = příznaky recidivující perikarditidy, které nelze ignorovat a výrazně omezují denní aktivity).

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Období RW 16. týden
Procento účastníků, kteří udrželi klinickou odpověď ve 24. týdnu období RW
Časové okno: Období RW týden 24
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Klinická odpověď byla definována jako týdenní průměr denní bolesti při perikarditidě na NRS ≤ 2,0 a hladině C-reaktivního proteinu (CRP) ≤ 0,5 mg/dl a na monoterapii randomizovaným studovaným lékem v týdnu 24.
Období RW týden 24
Procento účastníků, kteří udrželi klinickou odpověď v týdnu 8 období RW
Časové okno: Období RW týden 8
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Klinická odpověď byla definována jako týdenní průměr denní perikarditidové bolesti na NRS ≤ 2,0 a hladině C-reaktivního proteinu (CRP) ≤ 0,5 mg/dl a na monoterapii randomizovaným studovaným lékem v 8. týdnu.
Období RW týden 8
Procento dní s žádnou nebo minimální bolestí perikarditidy ve 24. týdnu období RW
Časové okno: Období RW týden 24

Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Žádná nebo minimální bolest byla definována jako chybějící NRS ≤ 2.

Pro každého účastníka bylo vypočteno procento dní bez nebo minimální bolesti při perikarditidě v prvních 24 týdnech s použitím 24×7 jako jmenovatele. Chybějící hodnoty v deníku bolesti byly počítány jako 0 den s žádnou nebo minimální bolestí. Dny používání perorální záchranné terapie nebo kortikosteroidů se počítají jako 0 dní bez nebo minimální bolesti. Pokud byl použit záchranný rilonacept, každé podání (úvodní dávka nebo ne) se počítalo jako 7 dní bez kvalifikované žádné nebo minimální bolesti.
Období RW týden 24
Procento dní bez nebo s minimální bolestí perikarditidy v 8. týdnu období RW
Časové okno: Období RW týden 8

Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Žádná nebo minimální bolest byla definována jako chybějící NRS ≤ 2.

Pro každého účastníka bylo vypočteno procento dní bez nebo minimální bolesti při perikarditidě v prvních 24 týdnech s použitím 8×7 jako jmenovatele. Chybějící hodnoty v deníku bolesti byly počítány jako 0 den s žádnou nebo minimální bolestí. Dny používání perorální záchranné terapie nebo kortikosteroidů se počítají jako 0 dní bez nebo minimální bolesti. Pokud byl použit záchranný rilonacept, každé podání (úvodní dávka nebo ne) se počítalo jako 7 dní bez kvalifikované žádné nebo minimální bolesti.
Období RW týden 8
Procento účastníků s nepřítomnými nebo minimálními příznaky perikarditidy ve 24. týdnu období RW na základě PGIPS
Časové okno: Období RW týden 24

Procento účastníků s žádnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v týdnu 24, na základě PGIPS, což je jednopoložková míra dojmu účastníka o celkové závažnosti příznaků perikarditidy v době, kdy je dotazník podáván, pomocí 7bodové hodnotící škály v rozmezí od chybí (0 = žádné příznaky recidivující perikarditidy) až velmi závažné (6 = příznaky recidivující perikarditidy nelze ignorovat a výrazně omezují denní aktivity).

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Období RW týden 24
Procento účastníků s nepřítomnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v 8. týdnu období RW na základě PGIPS
Časové okno: Období RW týden 8

Procento účastníků s žádnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v 16. týdnu na základě celkového dojmu pacienta o závažnosti perikarditidy (PGI-PS). PGI-PS je jednopoložkové měřítko dojmu účastníka o celkové závažnosti příznaků perikarditidy v době podání dotazníku pomocí 7bodové hodnotící škály v rozsahu od nepřítomné (žádné příznaky opakující se perikarditidy) po velmi závažné (recidivující příznaky perikarditidy nelze ignorovat).

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Období RW týden 8
Procento účastníků bez recidivy perikarditidy v prvních 24 týdnech období RW
Časové okno: až 24 týdnů v období RW
Recidiva perikarditidy je definována jako recidiva typické perikarditidy spojené s podpůrným objektivním průkazem perikarditidy. Kdykoli během období RW byli účastníci, kteří zaznamenali podezření na recidivu příznaků perikarditidy, hlášeni místu studie/klinice k plánované nebo neplánované návštěvě, během níž byla provedena klinická hodnocení za účelem shromáždění všech nezbytných diagnostických údajů k potvrzení nebo vyloučení přítomnost recidivy perikarditidy. Poté byl připraven balíček pro posouzení recidivy perikarditidy k posouzení CEC. Kaplan-Meierův odhad.
až 24 týdnů v období RW
Čas do perikarditidy Bolest ≥ 4 na NRS v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Doba do hladiny CRP ≥ 1 mg/dl v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Kaplan-Meierův odhad.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Čas na perikardiální tření v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Kaplan-Meierův odhad. Perikardový tření (také nazývaný perikardiální třecí tření) je slyšitelný lékařský příznak používaný při diagnostice perikarditidy.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Čas do rozsáhlé elevace segmentu ST nebo deprese segmentu PR na elektrokardiogramu (EKG) v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Kaplan-Meierův odhad. Elevace ST segmentu a deprese PR segmentu jsou změny na EKG při vývoji akutní perikarditidy.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Čas do nového nebo zhoršení perikardiálního výpotku na echokardiografii (ECHO) v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
Perikardiální výpotek na základě ECHO byl hodnocen centrální laboratoří v období RW. Kaplan-Meierův odhad.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Počet účastníků ve velikostních kategoriích perikardiálního výpotku ECHO ve výchozím období RW, 24. týdnu RW a nejhorší po výchozím stavu v období RW
Časové okno: Výchozí období RW, období RW týden 24, období RW (průměr 24,8 týdnů)
Perikardiální výpotek na základě ECHO byl hodnocen centrální laboratoří v období RW. "Žádné nebo triviální/fyziologické" se považuje za normální. Kategorie „RW Worst Post-baseline“ označuje největší kategorii perikardiálního výpotku, ve které byl účastník hlášen kdykoli během období RW (po výchozím stavu).
Výchozí období RW, období RW týden 24, období RW (průměr 24,8 týdnů)
Změna od základního období RW v průběhu času v úrovních CRP v období RW
Časové okno: Základní období RW, období RW týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Odhad z modelů ANCOVA zahrnujících léčebné rameno jako fixní účinek, výchozí hodnotu, výchozí hodnotu podle interakce léčby, randomizační vrstvy jako kovariáty.
Základní období RW, období RW týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Změna od výchozího období RW v průběhu času v týdenním průměru bolesti při perikarditidě v období RW
Časové okno: Základní období RW, období RW 1.–50. týden, 54
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Odhad z modelů ANCOVA zahrnujících léčebné rameno jako fixní účinek, výchozí hodnotu, výchozí hodnotu podle interakce léčby, randomizační vrstvy jako kovariáty.
Základní období RW, období RW 1.–50. týden, 54
Procento účastníků s nepřítomnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v průběhu času po období RW 24. týden na základě PGIPS
Časové okno: Období RW 32., 40., 48., 56. týden

PGIPS, jednopoložkové měřítko dojmu účastníka o celkové závažnosti příznaků perikarditidy v době, kdy je dotazník podáván, pomocí 7bodové hodnotící škály v rozsahu od nepřítomnosti (0 = žádné opakující se příznaky perikarditidy) po velmi závažné (6 = opakující se příznaky perikarditidy nelze ignorovat a výrazně omezuje denní aktivity).

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Období RW 32., 40., 48., 56. týden
Procento účastníků s nepřítomnou nebo minimální aktivitou perikarditidy v průběhu času v období RW na základě lékařského globálního hodnocení aktivity perikarditidy (PGA-PA)
Časové okno: Základní období RW, období RW týdny 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
PGA-PA je jednopoložkové, klinikem hlášené výsledné měřítko, které vyšetřovatelé používají k hodnocení svého dojmu o celkové aktivitě perikarditidy pacienta v době, kdy je hodnocení dokončeno, pomocí hodnotící stupnice od nepřítomné po velmi závažnou. Zkoušející vybral rámeček, který nejlépe popisoval aktivitu perikarditidy účastníka v době výskytu hodnocení: nepřítomná, minimální, mírná, střední, středně závažná, závažná, velmi závažná.
Základní období RW, období RW týdny 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Změna od základní linie období RW v krátké formě-36 (SF-36) skóre fyzické a duševní složky v období RW 24. týden
Časové okno: Základní období RW, období RW, týden 24
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví. Položky 1-4 primárně přispívají k celkovému skóre fyzických komponent (PCS) SF-36. Položky 5-8 primárně přispívají ke skóre mentální složky souhrnu (MCS) SF-36. Skóre u každé položky se sečtou a zprůměrují (rozsah: 0=nejhorší až 100=nejlepší), přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví. Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Základní období RW, období RW, týden 24
Změna od základní linie RW v individuálních skóre SF-36 v období RW 24. týden
Časové okno: Základní období RW, období RW, týden 24
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví. Skóre u každé položky se sečtou a zprůměrují (rozsah: 0=nejhorší až 100=nejlepší), přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví. Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Základní období RW, období RW, týden 24
Změna od základní linie období RW v krátkém formuláři Health Survey-6 Domains (SF-6D) Utility Index Score in RW Period week 24
Časové okno: Základní období RW, období RW, týden 24
SF-6D se vypočítává na základě odpovědí na 11 položek na SF-36, které odpovídají 6 doménám: fyzické fungování, účast v roli (kombinovaná role-fyzická a role-emocionální), sociální fungování, tělesná bolest, duševní zdraví a vitalita. Jednotliví respondenti mohou být klasifikováni na kterékoli ze 4 až 6 úrovní fungování nebo omezení pro každou ze 6 domén, což umožňuje, aby byl respondent klasifikován do kteréhokoli z 18 000 možných unikátních zdravotních stavů. Pomocí standardní techniky hazardu byl každý z těchto zdravotních stavů mapován na indexové skóre SF-6D, které se pohybuje od 0,00 (nejhorší možný zdravotní stav/smrt) do 1,00 (nejlepší možný zdravotní stav/dokonalé zdraví).
Základní období RW, období RW, týden 24
Změna ze základní linie období RW v 5úrovňových dimenzích EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) Individuální skóre a hodnota indexu na období RW Týden 24
Časové okno: Základní období RW, období RW, týden 24
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami oznamují, který se skládá ze 6 otázek používaných k výpočtu skóre zdravotní užitkovosti pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má 2 komponenty: 5-položkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. Individuální a indexové skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž nízké skóre představuje vyšší úroveň dysfunkce. VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Základní období RW, období RW, týden 24
Změna celkového skóre indexu závažnosti insomnie (ISI) oproti základnímu období RW v období RW 24. týden
Časové okno: Základní období RW, období RW, týden 24

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
Základní období RW, období RW, týden 24
Změna v kategoriích ISI z výchozího období RW na období RW 24. týden
Časové okno: RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24
Procento účastníků užívajících orální záchrannou terapii (ORT), kortikosteroidy nebo záchranný Rilonacept pro perikarditidu každé 4 týdny kumulativně v období RW
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)
ORT zahrnovala analgetika, NSAID a/nebo kolchicin. Použití ORT při čekání po dobu alespoň 5 dnů od předchozího podání studovaného léku před obdržením finanční pomoci nebo během 5 dnů před hodnocením recidivy perikarditidy bylo vyloučeno.
Období RW (průměr 24,8 týdne)
Procento účastníků užívajících ORT pro perikarditidu v prvních 24 týdnech období RW
Časové okno: Období RW (do 24. týdne)
ORT zahrnovala analgetika, NSAID a/nebo kolchicin.
Období RW (do 24. týdne)
Procento účastníků s perikardiálním opožděným hyperenhancementem, myokardiálním opožděným hyperenhancementem nebo perikardiálním výpotkem na magnetické rezonanci (MRI) ve 24. týdnu RW
Časové okno: Období RW týden 24

Hodnocení MRI bylo provedeno v podskupině účastníků (podstudie MRI), aby se posoudilo procento účastníků s:

  • Perikardiální opožděné hyperenhancement
  • Zpožděné hyperenhancement myokardu
  • Perikardiální výpotek
Období RW týden 24
Doba od první dávky do reakce na bolest v období RI
Časové okno: RI období (až 12 týdnů)
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Doba do reakce na bolest byla definována jako počet dní od první dávky do prvního dne, kdy byla denní bolest NRS účastníka ≤ 2 ze 3 dnů, během kterých byl klouzavý průměr denní bolesti NRS ≤ 2.
RI období (až 12 týdnů)
Doba od první dávky do normalizace CRP v období RI
Časové okno: RI období (až 12 týdnů)
Čas do normalizace CRP, definovaný jako CRP ≤ 0,5 mg/dl, byl cenzurován při přerušení léčby, užívání zakázaných léků nebo ve 12. týdnu, podle toho, co nastalo dříve.
RI období (až 12 týdnů)
Doba od první dávky k monoterapii Rilonaceptem v období RI
Časové okno: RI období (až 12 týdnů)
Doba do monoterapie rilonaceptem byla definována jako počet týdnů od první dávky do prvního dne dosažení monoterapie.
RI období (až 12 týdnů)
Doba od první dávky do odpovědi na léčbu v období RI
Časové okno: RI období (až 12 týdnů)
Doba do odpovědi na léčbu je definována jako doba od první dávky do prvního dne odpovědi na bolest a CRP ≤ 0,5 mg/dl během 7 dnů před nebo po odpovědi na bolest. Den odpovědi na léčbu bude prvním dnem, kdy je splněno výše uvedené kritérium. Pokud se odpověď na bolest objeví před CRP ≤ 0,5 mg/dl, každý 3denní klouzavý průměr NRS by měl být ≤ 2,0 ode dne reakce na bolest do dne CRP ≤ 0,5 mg/dl. Den odezvy bude dnem reakce na bolest. Pokud se CRP ≤0,5 mg/dl objeví před odpovědí na bolest, bude den odpovědi také dnem odpovědi na bolest.
RI období (až 12 týdnů)
Procento účastníků, kteří dosáhli klinické odpovědi v období RI, týden 12
Časové okno: Období RI, týden 12
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“. Klinická odpověď byla definována jako týdenní průměr denní perikarditidy ≤ 2,0 na 11bodovém NRS a hladině CRP ≤ 0,5 mg/dl a účastníci museli být schopni ukončit základní terapii SOC perikarditidy do 10. týdne.
Období RI, týden 12
Procento účastníků s normalizací CRP v období RI 12. týden
Časové okno: Období RI, týden 12
Normalizace CRP byla definována jako CRP ≤ 0,5 mg/dl.
Období RI, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v týdenním průměru Skóre bolesti při perikarditidě NRS v období RI
Časové okno: Základní linie období RI, období RI, týdny 1-12
Účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodové numerické hodnotící škály (NRS), kde nula (0) znamená „žádná bolest“ a deset (10) znamená „ bolest tak hrozná, jak jen může být“.
Základní linie období RI, období RI, týdny 1-12
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v úrovních CRP v období RI
Časové okno: Základní linie období RI, období RI Den 4, Týdny 1, 2, 4, 6, 12
Základní linie období RI, období RI Den 4, Týdny 1, 2, 4, 6, 12
Procento účastníků s vyřešením perikarditidy souvisejících s ECHO a abnormalitami EKG ve 12. týdnu období RI
Časové okno: Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Procento dní bez nebo s minimální bolestí v období RI během léčby
Časové okno: Období RI (do 12. týdne)
Žádná nebo minimální bolest je definována jako nevynechávající denní NRS ≤ 2, kdy účastníci byli požádáni, aby vybrali skóre, které nejlépe popisuje jejich průměrnou úroveň bolesti při perikarditidě za předchozích 24 hodin pomocí 11bodového NRS, kde nula (0) označuje „žádná bolest“ a deset (10) znamená „bolest tak hrozná, jak jen může být“.
Období RI (do 12. týdne)
Procento účastníků s žádnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v průběhu období RI, na základě PGIPS
Časové okno: Výchozí stav období RI, 6. a 12. týden období RI

PGIPS, jednopoložkové měřítko dojmu účastníka o celkové závažnosti příznaků perikarditidy v době, kdy je dotazník podáván, pomocí 7bodové hodnotící škály v rozsahu od nepřítomnosti (0 = žádné opakující se příznaky perikarditidy) po velmi závažné (6 = opakující se příznaky perikarditidy nelze ignorovat a výrazně omezuje denní aktivity).

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Výchozí stav období RI, 6. a 12. týden období RI
Procento účastníků s žádnou nebo minimální aktivitou perikarditidy v průběhu období v období RI, na základě PGA-PA
Časové okno: Výchozí stav období RI, 6. a 12. týden období RI

PGA-PA je jednopoložkové, klinikem hlášené výsledné měřítko, které vyšetřovatelé používají k hodnocení svého dojmu o celkové aktivitě perikarditidy pacienta v době, kdy je hodnocení dokončeno, pomocí hodnotící stupnice od nepřítomné po velmi závažnou. Zkoušející vybral rámeček, který nejlépe popisoval aktivitu perikarditidy účastníka v době výskytu hodnocení: nepřítomná, minimální, mírná, střední, středně závažná, závažná, velmi závažná.

Přesný 95% CI se vypočítá se sloučenými randomizačními vrstvami. Účastníci, kteří dostali záchranný rilonacept nebo záchrannou medikaci před časovým bodem, byli považováni za nereagující.
Výchozí stav období RI, 6. a 12. týden období RI
Změna z výchozího stavu období RI ve skóre domény SF-36 a fyzických a duševních skóre na období RI, týden 12
Časové okno: Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví. Skóre u každé položky se sečtou a zprůměrují (rozsah: 0=nejhorší až 100=nejlepší), přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví. Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Změna od základní linie období RI ve skóre SF-6D v období RI, týden 12
Časové okno: Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
SF-6D se vypočítává na základě odpovědí na 11 položek na SF-36, které odpovídají 6 doménám: fyzické fungování, účast v roli (kombinovaná role-fyzická a role-emocionální), sociální fungování, tělesná bolest, duševní zdraví a vitalita. Jednotliví respondenti mohou být klasifikováni na kterékoli ze 4 až 6 úrovní fungování nebo omezení pro každou ze 6 domén, což umožňuje, aby byl respondent klasifikován do kteréhokoli z 18 000 možných unikátních zdravotních stavů. Pomocí standardní techniky hazardu byl každý z těchto zdravotních stavů mapován na indexové skóre SF-6D, které se pohybuje od 0,00 (nejhorší možný zdravotní stav/smrt) do 1,00 (nejlepší možný zdravotní stav/dokonalé zdraví).
Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Změna od základní linie období RI v 5úrovňových dimenzích EuroQoL-5 (EQ-5D-5L) jednotlivých skóre a hodnoty indexu v období RI, týden 12
Časové okno: Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami oznamují, který se skládá ze 6 otázek používaných k výpočtu skóre zdravotní užitkovosti pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má 2 komponenty: 5-položkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. Individuální a indexové skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž nízké skóre představuje vyšší úroveň dysfunkce. VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Změna od základní linie období RI v celkovém skóre ISI v období RI v týdnu 12
Časové okno: Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
Výchozí hodnota období RI, období RI, týden 12
Změna v kategoriích ISI z výchozího období RI na období RI, týden 12
Časové okno: Základní období RI (BL), Týden období RI (Týden) 12

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
Základní období RI (BL), Týden období RI (Týden) 12
Počet účastníků, kteří byli mimo základní medikaci na perikarditidu v období RI nebo před ním, 4., 8., 10. a 12. týden
Časové okno: Základní linie období RI, období RI, týdny 4, 8, 10, 12
Základní linie období RI, období RI, týdny 4, 8, 10, 12
Roční míra recidivy perikarditidy v období dlouhodobého prodloužení (LTE) na základě hodnocení zkoušejícího (na základě úsudku zkoušejících)
Časové okno: Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 48. týdne)
Anualizovaná míra opakování je definována jako počet opakování v obdobích LTE pro všechny účastníky/součet účastnických let v obdobích LTE pro všechny účastníky. Účastnické roky v období LTE jsou definovány jako čas od data první dávky období LTE do data konce studie nebo data uzávěrky dat, podle toho, co nastane dříve. 95% CI byl vypočten pomocí přesné metody s Poissonovou distribucí. Recidiva perikarditidy je definována jako recidiva typické perikarditidy spojené s podpůrným objektivním průkazem perikarditidy.
Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 48. týdne)
Změna od základní úrovně LTE v průběhu času v úrovních CRP
Časové okno: Základní úroveň LTE, 12. týden LTE, 24. týden LTE
Základní úroveň LTE, 12. týden LTE, 24. týden LTE
Procento účastníků s nepřítomnou nebo minimální aktivitou perikarditidy v období LTE na základě PGIPS
Časové okno: Základní úroveň LTE, měsíc LTE 12, měsíc LTE 24
Procento účastníků s žádnými nebo minimálními příznaky perikarditidy v období LTE na základě PGIPS, jednopoložkové měřítko dojmu účastníka o celkové závažnosti příznaků perikarditidy v době, kdy je dotazník podáván, pomocí 7bodové hodnotící škály od nepřítomných (0=žádné symptomy rekurentní perikarditidy) po velmi závažné (6=recidivující symptomy perikarditidy, které nelze ignorovat a výrazně omezují denní aktivity).
Základní úroveň LTE, měsíc LTE 12, měsíc LTE 24
Procento účastníků s nepřítomnou nebo minimální aktivitou perikarditidy v průběhu času v období LTE na základě PGA-PA
Časové okno: Základní úroveň LTE, 12. týden LTE, 24. týden LTE
PGA-PA je jednopoložkové, klinikem hlášené výsledné měřítko, které vyšetřovatelé používají k hodnocení svého dojmu o celkové aktivitě perikarditidy pacienta v době, kdy je hodnocení dokončeno, pomocí hodnotící stupnice od nepřítomné po velmi závažnou. Zkoušející vybral rámeček, který nejlépe popisoval aktivitu perikarditidy účastníka v době výskytu hodnocení: nepřítomná, minimální, mírná, střední, středně závažná, závažná, velmi závažná.
Základní úroveň LTE, 12. týden LTE, 24. týden LTE
Změna od základní linie LTE ve skóre domény SF-36 a fyzickém a duševním skóre
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví. Skóre u každé položky se sečtou a zprůměrují (rozsah: 0=nejhorší až 100=nejlepší), přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví. Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna od základní úrovně LTE ve skóre indexu zdravotního nástroje SF-6D
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
SF-6D se vypočítává na základě odpovědí na 11 položek na SF-36, které odpovídají 6 doménám: fyzické fungování, účast v roli (kombinovaná role-fyzická a role-emocionální), sociální fungování, tělesná bolest, duševní zdraví a vitalita. Jednotliví respondenti mohou být klasifikováni na kterékoli ze 4 až 6 úrovní fungování nebo omezení pro každou ze šesti domén, což umožňuje respondentovi klasifikovat kterýkoli z 18 000 možných jedinečných zdravotních stavů. Pomocí standardní techniky hazardu byl každý z těchto zdravotních stavů mapován na indexové skóre SF-6D, které se pohybuje od 0,00 (nejhorší možný zdravotní stav/smrt) do 1,00 (nejlepší možný zdravotní stav/dokonalé zdraví).
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna od základní linie LTE v individuálním skóre a hodnotě indexu EQ-5D-5L
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami oznamují, který se skládá ze 6 otázek používaných k výpočtu skóre zdravotní užitkovosti pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má 2 komponenty: 5-položkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. Individuální a indexové skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž nízké skóre představuje vyšší úroveň dysfunkce. VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna od základní linie LTE v celkovém skóre ISI
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna ze základní linie LTE v kategoriích ISI
Časové okno: LTE Baseline (BL), LTE týden 24

Kvalita spánku účastníků byla hodnocena dotazníkem průzkumu ISI. ISI je průzkum o 7 položkách, přičemž každá otázka má 5 možných odpovědí (žádná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná), hodnocené jako 0, 1, 2, 3 nebo 4. Skóre se sečtou pro celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 28. Nižší skóre je považováno za dobré, lepší nebo zdravé a stále vyšší skóre je považováno za ukazatel větší nespavosti.

Klinická interpretace celkového skóre je následující:

0 až 7 = žádná klinicky významná nespavost; 8 až 14 = podprahová nespavost; 15 až 21 = klinická insomnie (střední závažnost); 22 až 28 = klinická nespavost (těžká).
LTE Baseline (BL), LTE týden 24
Procento účastníků vyžadujících přidání standardní péče (SOC) terapie perikarditidy každé 4 týdny kumulativně v období LTE
Časové okno: Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 24. týdne)
Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 24. týdne)
Změna od základní linie LTE v perikardiálních příznacích v ECHO
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna od základní linie LTE v perikardiálních příznacích v EKG
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Změna od základní linie LTE v perikardiálních příznacích v MRI
Časové okno: Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Základní úroveň LTE, týden LTE 24
Počet účastníků s perikardiálním opožděným hyperenhancementem, myokardiálním opožděným hyperenhancementem nebo perikardiálním výpotkem v období LTE 24. týden
Časové okno: LTE týden 24
LTE týden 24
Roční míra recidivy perikarditidy v obdobích LTE na základě hodnocení výzkumníka
Časové okno: Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 48. týdne)

Anualizovaná míra opakování je definována jako počet opakování v období LTE pro všechny účastníky/součet účastnických let v období LTE pro všechny účastníky. Účastnické roky v období LTE jsou definovány jako čas od data první dávky období LTE do data konce studie nebo data uzávěrky dat, podle toho, co nastane dříve. 95% CI byl vypočten pomocí přesné metody s Poissonovou distribucí.

Recidiva perikarditidy byla definována jako recidiva typické perikarditidy spojené s podpůrným objektivním průkazem perikarditidy. Kdykoli během období RW byli účastníci, kteří zaznamenali podezření na recidivu příznaků perikarditidy, nahlášeni na místo studie/kliniku k plánované nebo neplánované návštěvě, během níž byla provedena klinická hodnocení za účelem shromáždění všech nezbytných diagnostických údajů k potvrzení nebo vyloučení přítomnost recidivy perikarditidy.
Období LTE, prostřednictvím sledování LTE (až do 48. týdne)
Anualizovaná míra recidivy perikarditidy v období RW na základě posouzení CEC
Časové okno: Období RW (průměr 24,8 týdne)

Anualizovaná míra opakování je definována jako počet opakování v období RW pro všechny účastníky/součet účastnických let v období RW pro všechny účastníky. Účastnické roky v období RW jsou definovány jako doba od data randomizace do data EORW nebo data poslední dávky + 6 týdnů, podle toho, co nastane dříve. 95% CI byl vypočten pomocí přesné metody s Poissonovou distribucí.

Recidiva perikarditidy byla definována jako recidiva typické perikarditidy spojené s podpůrným objektivním průkazem perikarditidy. Kdykoli během období RW byli účastníci, kteří zaznamenali podezření na recidivu příznaků perikarditidy, nahlášeni na místo studie/kliniku k plánované nebo neplánované návštěvě, během níž byla provedena klinická hodnocení za účelem shromáždění všech nezbytných diagnostických údajů k potvrzení nebo vyloučení přítomnost recidivy perikarditidy.
Období RW (průměr 24,8 týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

29. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující perikarditida

Klinické studie na Rilonacept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit