Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Rilonaceptbehandling hos deltagare med återkommande perikardit (RHAPSODY)

14 augusti 2023 uppdaterad av: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Fas 3, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinensstudie med öppen förlängning, för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Rilonaceptbehandling hos patienter med återkommande perikardit

Det primära syftet med denna studie var att bedöma effekten av rilonaceptbehandling hos deltagare med återkommande perikardit.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Under den enkelblinda inkörningsperioden (RI), rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriska deltagare ≥12 och

Under perioden för randomiserat uttag (RW) randomiseras berättigade deltagare 1:1 till dubbelblind administrering av studieläkemedlet:

  • Rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare ≥12 och
  • Matchande placebo SC-injektioner en gång i veckan.

Deltagare med återfall i perikardit som uppfyller protokollkriterierna för bailout rilonacept (rapporterar minst 1 dag med perikarditsmärta ≥4 på den 11-gradiga numeriska betygsskalan (NRS) och har 1 C-reaktivt protein (CRP) värde ≥ 1 mg/dL [antingen samma dag eller separerade med högst 7 dagar]) får räddningslösning rilonacept (2 öppna injektioner av 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg för pediatriska försökspersoner]) oavsett randomiserad behandlingsuppdrag och så snart kl. minst 5 dagar har gått sedan den senaste injektionen av studieläkemedlet.

Efter avslutad RW-period (dvs. när det fördefinierade antalet primära effektmått [återkommande perikardit bekräftat av kommittén för kliniska händelser] har inträffat), har alla deltagare som inte avbröt studieläkemedlet ett alternativ att fortsätta behandlingen med öppen rilonacept i Long-Term Extension (LTE) eller att dra sig ur studien. Deltagare som fortfarande befinner sig i RI-perioden vid den tidpunkt då RW-perioden har slutat och LTE öppnas kommer att ha möjlighet att gå in i LTE direkt när de har slutfört RI-perioden och har uppfyllt definitionen av kliniskt svar eller att dra sig ur studien .

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

86

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australien, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australien, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Förenta staterna, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italien
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Man eller kvinna 12 år eller äldre
  2. Har diagnosen återkommande perikardit
  3. Måste ge informerat samtycke
  4. Presenterar med åtminstone den tredje episoden av perikardit under screening.
  5. Har fått icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) och/eller kolchicin och/eller kortikosteroider (i valfri kombination), om de används, vid stabila dosnivåer (eller åtminstone inte ökade) i minst 3 dagar före första studieläkemedlets administrering
  6. Kvinnliga försökspersoner måste vara postmenopausala, oförmögna att bli gravida eller permanent sterila, eller om de är i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod.
  7. Måste vara uppdaterad med alla immuniseringar, i överensstämmelse med gällande lokala immuniseringsriktlinjer för immunsupprimerade försökspersoner, innan första studieläkemedlet administreras.
  8. Kan på ett adekvat sätt föra en daglig ämnesdagbok enligt protokoll.
  9. Går med på att avstå från att göra några nya, större livsstilsförändringar som kan påverka symtom på perikardit (t.ex. ändrat träningsmönster) från det att formuläret för informerat samtycke (ICF) undertecknats till slutet av den dubbelblinda randomiserade abstinensperioden.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Har en diagnos av perikardit som är sekundär till specifika förbjudna etiologier.
  2. Har en historia av immunsuppression, inklusive positiva testresultat för humant immunbristvirus (HIV).
  3. Har en historia av myeloproliferativ störning.
  4. Har en historia av demyeliniserande sjukdom eller symtom som tyder på multipel skleros.
  5. Har en historia av aktiv eller latent tuberkulos (TB) före screening
  6. Har lungröntgen vid screening eller inom 12 veckor innan den första administreringen av studieläkemedlet, med tecken på malignitet eller abnormitet som överensstämmer med tidigare eller aktiv TB-infektion.
  7. Har en historia av positiva eller mellanliggande resultat för hepatit B-ytantigen, hepatit B-kärnantikropp eller hepatit C-virusantikropp vid screening.
  8. Har en historia av malignitet i något organsystem under de senaste 5 åren före screening (annat än ett framgångsrikt behandlat icke-metastaserande kutant skivepitelcancer eller basalcellscancer och/eller lokaliserat karcinom in situ i livmoderhalsen).
  9. Har en känd eller misstänkt pågående aktiv infektion eller en historia av kronisk eller återkommande infektionssjukdom, inklusive, men inte begränsat till, kronisk njurinfektion, kronisk bröstinfektion, bihåleinflammation, återkommande urinvägsinfektion eller ett öppet, dränerande infekterat hudsår.
  10. Har genomgått en organtransplantation.
  11. Har enligt utredarens uppfattning en historia av alkoholism eller drog-/kemikaliemissbruk inom 2 år före screening.
  12. Har en känd överkänslighet mot rilonacept eller mot något av dess hjälpämnen.
  13. Har fått ett prövningsläkemedel under 30 dagar före screening eller planerar att få ett prövningsläkemedel (annat än det som administreras under denna studie) eller använda en prövningsapparat när som helst under studien.
  14. Har enligt utredarens åsikt något annat medicinskt tillstånd som negativt kan påverka försökspersonens deltagande eller störa studieutvärderingar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rilonacept

RI-period: enkelblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriska deltagare) SC, följt av 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare) injektioner en gång i veckan.

RW-period: kvalificerade deltagare randomiserade till dubbelblind administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare) SC-injektioner en gång i veckan. Deltagare med återfall i perikardit som uppfyller protokollkriterierna för bailout rilonacept (rapporterar minst 1 dag med perikarditsmärta ≥4 på 11-punkts NRS och har 1 CRP-värde ≥ 1 mg/dL [antingen samma dag eller inte åtskilda av fler än 7 dagar]) får räddningsaktion rilonacept (2 öppna injektioner på 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg för pediatriska deltagare]) oavsett randomiserad behandlingsuppgift och så snart som minst 5 dagar har gått sedan den senaste läkemedelsinjektionen i studien .

LTE-period: öppen administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare) SC-injektioner en gång i veckan.
Läkemedel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriska deltagare ≥12 och
Andra namn:
  • KPL-914
  • Arcalyst® för kryopyrin-associerade periodiska syndrom (CAPS)
Placebo-jämförare: Placebo

RI-period: enkelblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriska deltagare) SC, följt av 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare) injektioner en gång i veckan.

RW-period: kvalificerade deltagare randomiserades till placebo SC-injektioner en gång i veckan. Deltagare med återfall i perikardit som uppfyller protokollkriterierna för bailout rilonacept (rapporterar minst 1 dag med perikarditsmärta ≥4 på 11-punkts NRS och har 1 CRP-värde ≥ 1 mg/dL [antingen samma dag eller inte åtskilda av fler än 7 dagar]) får räddningsaktion rilonacept (2 öppna injektioner på 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg för pediatriska deltagare]) oavsett randomiserad behandlingsuppgift och så snart som minst 5 dagar har gått sedan den senaste läkemedelsinjektionen i studien .

LTE-period: öppen administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriska deltagare) SC-injektioner en gång i veckan.
Läkemedel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriska deltagare ≥12 och
Andra namn:
  • KPL-914
  • Arcalyst® för kryopyrin-associerade periodiska syndrom (CAPS)
Läkemedel: Placebo
Placebo SC-injektioner en gång i veckan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för perikardit Återkommande i RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Tid till återfall i perikardit (från randomisering till första recidiv). Kaplan-Meier. Clinical Events Committee (CEC)-bekräftade återfall som används för primär analys. Återfall definieras som återkommande typisk perikarditsmärta med stödjande objektiva bevis. CEC-bedömda recidiv definieras som: 1) Återuppträdande/förvärrad perikarditsmärta (1 NRS ≥ 4) OCH förhöjt CRP (≥1,0 mg/dL) samma dag/separerat med ≤ 7 dagar ELLER 2) Återuppträdande/förvärrad perikardit smärta (1 NRS ≥ 4) OCH onormal CRP (> 0,5 mg/dL) samma dag/separerade med ≤ 7 dagar OCH 1 stödjande bevis ELLER 3) Återuppträdande/förvärrad perikarditsmärta (ingen NRS ≥ 4) OCH förhöjt CRP ( ≥ 1,0 mg/dL) som inte kan tillskrivas andra orsaker OCH 1 stödjande bevis. Stödjande bevis: Antal vita blodkroppar > övre normalgräns, feber > 38C, gnidning i perikardial, elektrokardiogramförändringar som överensstämmer med perikardit, ny/förvärrad perikardiell effusion (ekokardiogram), ny/förvärrad perikardinflammation (magnetisk resonanstomografi).
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Major Secondary Efficacy Endpoint: Andel deltagare som bibehöll klinisk respons vid vecka 16 av RW-perioden
Tidsram: RW Period vecka 16
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Kliniskt svar definierades som ett veckomedelvärde av daglig perikarditsmärta på NRS ≤ 2,0 och C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, och på monoterapi av randomiserat studieläkemedel vid vecka 16.
RW Period vecka 16
Major Secondary Effect Endpoint: Procentandel dagar med ingen eller minimal perikarditsmärta vid vecka 16 av RW-perioden
Tidsram: RW Period vecka 16

Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Ingen eller minimal smärta definierades som icke-saknad NRS ≤ 2.

Andelen dagar med ingen eller minimal perikarditsmärta under de första 16 veckorna beräknades för varje deltagare med 16×7 som nämnare. Saknade värden i smärtdagboken räknades som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Dagar av användning av oral räddningsterapi eller kortikosteroid räknas som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Om bailout rilonacept användes, räknades varje administrering (laddningsdos eller ej) som 7 dagar utan kvalificerande ingen eller minimal smärta.
RW Period vecka 16
Major Secondary Efficacy Endpoint: Andel deltagare med frånvarande eller minimala symtom på perikardit baserat på patientens globala intryck av svårighetsgrad av perikardit (PGIPS) vid vecka 16 av RW-perioden
Tidsram: RW Period vecka 16

Andel deltagare med inga eller minimala symtom på perikardit vid vecka 16, baserat på PGIPS, ett enskilt mått på deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av perikarditsymtom vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (0=inga återkommande symtom på perikardit) till mycket svåra (6=återkommande symtom på perikardit som inte kan ignoreras och markant begränsar dagliga aktiviteter).

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RW Period vecka 16
Procentandel av deltagare som bibehöll klinisk respons vid vecka 24 av RW-perioden
Tidsram: RW-period vecka 24
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Kliniskt svar definierades som ett veckomedelvärde av daglig perikarditsmärta på NRS ≤ 2,0 och C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, och på monoterapi av randomiserat studieläkemedel vid vecka 24.
RW-period vecka 24
Andel deltagare som bibehöll klinisk respons vid vecka 8 av RW-perioden
Tidsram: RW period vecka 8
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Kliniskt svar definierades som ett veckomedelvärde av daglig perikarditsmärta på NRS ≤ 2,0 och C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, och på monoterapi av randomiserat studieläkemedel vid vecka 8.
RW period vecka 8
Procentandel dagar utan eller minimal perikarditsmärta vid vecka 24 av RW-perioden
Tidsram: RW-period vecka 24

Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Ingen eller minimal smärta definierades som icke-saknad NRS ≤ 2.

Andelen dagar med ingen eller minimal perikarditsmärta under de första 24 veckorna beräknades för varje deltagare med 24×7 som nämnare. Saknade värden i smärtdagboken räknades som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Dagar av användning av oral räddningsterapi eller kortikosteroid räknas som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Om bailout rilonacept användes, räknades varje administrering (laddningsdos eller ej) som 7 dagar utan kvalificerande ingen eller minimal smärta.
RW-period vecka 24
Procent av dagar utan eller minimal perikarditsmärta vid vecka 8 av RW-perioden
Tidsram: RW period vecka 8

Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Ingen eller minimal smärta definierades som icke-saknad NRS ≤ 2.

Andelen dagar med ingen eller minimal perikarditsmärta under de första 24 veckorna beräknades för varje deltagare med 8×7 som nämnare. Saknade värden i smärtdagboken räknades som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Dagar av användning av oral räddningsterapi eller kortikosteroid räknas som 0 dagar med ingen eller minimal smärta. Om bailout rilonacept användes, räknades varje administrering (laddningsdos eller ej) som 7 dagar utan kvalificerande ingen eller minimal smärta.
RW period vecka 8
Andel deltagare med frånvarande eller minimala perikarditsymtom vid vecka 24 av RW-perioden baserat på PGIPS
Tidsram: RW-period vecka 24

Andel deltagare med inga eller minimala symtom på perikardit vid vecka 24, baserat på PGIPS, ett enskilt mått på deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av perikarditsymtom vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (0=inga återkommande symtom på perikardit) till mycket allvarliga (6=återkommande symtom på perikardit kan inte ignoreras och begränsar markant dagliga aktiviteter).

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RW-period vecka 24
Andel deltagare med frånvarande eller minimala perikarditsymtom vid vecka 8 av RW-perioden baserat på PGIPS
Tidsram: RW period vecka 8

Andel deltagare med inga eller minimala symtom på perikardit vid vecka 16, baserat på Patient Global Impression of Pericardit Severity (PGI-PS). PGI-PS är ett mått på en del av deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av symtom på perikardit vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras, med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (inga återkommande symtom på perikardit) till mycket allvarliga (återkommande symtom). symtom på perikardit kan inte ignoreras).

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RW period vecka 8
Andel deltagare utan återfall i perikardit under de första 24 veckorna av RW-perioden
Tidsram: upp till 24 veckor under RW-perioden
Återkommande perikardit definieras som återfall av typisk perikarditsmärta associerad med stödjande objektiva bevis på perikardit. När som helst under RW-perioden rapporterade deltagare som upplevde ett misstänkt återfall av perikarditsymtom till studieplatsen/kliniken för ett planerat eller oplanerat besök, under vilket kliniska bedömningar utfördes för att samla in alla nödvändiga diagnostiska data för att bekräfta eller utesluta förekomst av återkommande perikardit. Ett bedömningspaket för återfall av perikardit förbereddes sedan för bedömning av CEC. Kaplan-Meier uppskattning.
upp till 24 veckor under RW-perioden
Tid till perikardit Smärta ≥ 4 på NRS under RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskrev deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Tid till CRP-nivå ≥ 1 mg/dL under RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Kaplan-Meier uppskattning.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Dags att gnugga perikard i RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Kaplan-Meier uppskattning. En pericardial rub (även kallad en pericardial friction rub) är ett hörbart medicinskt tecken som används vid diagnos av perikardit.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Tid för utbredd ST-segmentförhöjning eller PR-segmentsdepression på elektrokardiogram (EKG) under RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Kaplan-Meier uppskattning. ST-segmentförhöjning och PR-segmentdepression är EKG-förändringar i utvecklingen av akut perikardit.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Dags för ny eller förvärrad perikardiell effusion på ekokardiografi (ECHO) under RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Perikardutgjutning baserad på ECHO utvärderades av centrallaboratoriet under RW-perioden. Kaplan-Meier uppskattning.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Antal deltagare i ECHO perikardiell effusion storlekskategorier vid RW Period Baseline, RW Week 24 och Worst Post-baseline i RW Period
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24, RW Period (medelvärde 24,8 veckor)
Perikardutgjutning baserad på ECHO utvärderades av centrallaboratoriet under RW-perioden. "Ingen eller trivial/fysiologisk" anses vara normalt. Kategorin "RW Worst Post-baseline" betecknar den största storleken av perikardiell effusionskategori i vilken en deltagare rapporterades någon gång under RW-perioden (post-baseline).
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24, RW Period (medelvärde 24,8 veckor)
Ändring från RW-periodens baslinje över tid i CRP-nivåer i RW-perioden
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Uppskattad från ANCOVA-modeller inklusive behandlingsarm som fixeffekt, baslinjevärde, baslinjevärde genom behandlingsinteraktion, randomiseringsstrata som kovariater.
RW Period Baseline, RW Period Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Förändring från RW-periodens baslinje över tid i veckomedelvärde för perikarditsmärta under RW-perioden
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period veckor 1–50, 54
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskrev deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Uppskattad från ANCOVA-modeller inklusive behandlingsarm som fixeffekt, baslinjevärde, baslinjevärde genom behandlingsinteraktion, randomiseringsstrata som kovariater.
RW Period Baseline, RW Period veckor 1–50, 54
Andel deltagare med frånvarande eller minimala perikarditsymtom över tid efter RW-period Vecka 24 Baserat på PGIPS
Tidsram: RW period veckorna 32, 40, 48, 56

PGIPS, ett mått på en del av deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av symtom på perikardit vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (0=inga återkommande symtom på perikardit) till mycket allvarliga (6= återkommande symtom på perikardit kan inte ignoreras och begränsar markant dagliga aktiviteter).

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RW period veckorna 32, 40, 48, 56
Andel deltagare med frånvarande eller minimal perikarditaktivitet över tid under RW-perioden baserat på läkarens globala bedömning av perikarditaktivitet (PGA-PA)
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
PGA-PA är ett resultatmått som rapporterats av kliniker med en enda punkt som utredarna använder för att bedöma sitt intryck av patientens övergripande aktivitet i perikarditsjukdom vid den tidpunkt då bedömningen slutförs, med hjälp av en betygsskala som sträcker sig från frånvarande till mycket allvarlig. Utredaren valde den ruta som bäst beskrev en deltagares perikarditaktivitet vid tidpunkten för bedömningen: Frånvarande, Minimal, Mild, Måttlig, Måttlig svår, Allvarlig, Mycket svår.
RW Period Baseline, RW Period Vecka 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Förändring från RW-periodens baslinje i kort form-36 (SF-36) Fysiska och mentala komponentpoäng vid RW-period vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Punkterna 1-4 bidrar främst till den fysiska komponentsammanfattningen (PCS) för SF-36. Punkterna 5-8 bidrar främst till den mentala komponentsammanfattningen (MCS) för SF-36. Poängen för varje objekt summeras och genomsnittet (intervall: 0=sämst till 100=bäst) med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring.
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
Ändring från RW Baseline i SF-36 individuella resultat vid RW-period vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Poängen för varje objekt summeras och genomsnittet (intervall: 0=sämst till 100=bäst) med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring.
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
Ändring från RW Period Baseline i Short Form Health Survey-6 Domains (SF-6D) Utility Index Poäng vid RW Period Vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
SF-6D beräknas baserat på svar på 11 objekt på SF-36, som motsvarar 6 domäner: fysisk funktion, rolldeltagande (kombinerad roll-fysisk och roll-emotionell), social funktion, kroppslig smärta, mental hälsa och vitalitet. Individuella respondenter kan klassificeras på vilken som helst av 4 till 6 funktionsnivåer eller begränsningar för var och en av 6 domäner, vilket gör att en respondent kan klassificeras i någon av 18 000 möjliga unika hälsotillstånd. Med hjälp av en vanlig spelteknik kartlades var och en av dessa hälsotillstånd på SF-6D-indexpoängen, som sträcker sig från 0,00 (sämsta möjliga hälsotillstånd/död) till 1,00 (bästa möjliga hälsotillstånd/perfekt hälsa).
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
Ändra från RW Period Baseline i 5-nivå EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Individuella poäng och indexvärde till RW Period Vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av 6 frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys. Det finns 2 komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med 5 punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd. Individuella och indexpoäng varierar från 0 till 1, med låga poäng som representerar en högre nivå av dysfunktion. VAS är designat för att betygsätta deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet.
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
Förändring från RW Period Baseline i Insomnia Severity Index (ISI) totalpoäng vid RW Period Vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline, RW Period Vecka 24

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
RW Period Baseline, RW Period Vecka 24
Ändring i ISI-kategorier från RW Period Baseline till RW Period Vecka 24
Tidsram: RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
RW Period Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24
Andel deltagare som använder Oral Rescue Therapy (ORT), Corticosteroid eller Bailout Rilonacept för perikardit var 4:e vecka kumulativt under RW-perioden
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
ORT inkluderade analgetika, NSAID och/eller kolchicin. ORT-användning i väntan på minst 5 dagar sedan tidigare administrering av studieläkemedlet innan räddningstjänsten mottogs, eller inom 5 dagar innan bedömningen av återfall i perikardit, uteslöts.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)
Andel deltagare som använder ORT för perikardit under de första 24 veckorna av RW-perioden
Tidsram: RW-period (upp till vecka 24)
ORT inkluderade analgetika, NSAID och/eller kolchicin.
RW-period (upp till vecka 24)
Andel deltagare med perikardiell fördröjd hyperförstärkning, myokardfördröjd hyperförstärkning eller perikardiell effusion vid magnetisk resonanstomografi (MRT) vid RW vecka 24
Tidsram: RW-period vecka 24

MRT-bedömningar utfördes i en undergrupp av deltagare (MRT-delstudie) för att bedöma andelen deltagare med:

  • Perikardiell fördröjd hyperförstärkning
  • Myokard fördröjd hyperförstärkning
  • Perikardiell effusion
RW-period vecka 24
Tid från första dos till smärtrespons under RI-perioden
Tidsram: RI-period (upp till 12 veckor)
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskrev deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Tid till smärtsvar definierades som antalet dagar från den första dosen till den första dagen en deltagares dagliga smärt-NRS var ≤ 2 av de 3 dagar under vilka det rullande genomsnittliga dagliga smärt-NRS var ≤ 2.
RI-period (upp till 12 veckor)
Tid från första dosen till CRP-normalisering under RI-perioden
Tidsram: RI-period (upp till 12 veckor)
Tiden till CRP-normalisering, definierad som CRP ≤ 0,5 mg/dL, censurerades vid avbrytande av behandlingen, intag av förbjuden medicin eller vecka 12, beroende på vilket som inträffade först.
RI-period (upp till 12 veckor)
Tid från första dosen till Rilonacept-monoterapi under RI-perioden
Tidsram: RI-period (upp till 12 veckor)
Tid till monoterapi med rilonacept definierades som antalet veckor från den första dosen till den första dagen för att uppnå monoterapi.
RI-period (upp till 12 veckor)
Tid från första dos till behandlingssvar i RI-period
Tidsram: RI-period (upp till 12 veckor)
Tid till behandlingssvar definieras som tiden från första dosen till första dagen av smärtsvar och CRP ≤ 0,5 mg/dL inom 7 dagar före eller efter smärtrespons. Behandlingssvarsdagen kommer att vara den första dagen som ovanstående kriterium uppfylls. Om smärtrespons inträffar före CRP ≤ 0,5 mg/dL, bör varje 3-dagars rullande medelvärde av NRS vara ≤ 2,0 från dagen för smärtrespons till dagen för CRP ≤ 0,5 mg/dL. Svarsdagen kommer att vara dagen för smärtreaktion. Om CRP ≤0,5 mg/dL inträffar före smärtrespons, kommer svarsdagen också att vara dagen för smärtrespons.
RI-period (upp till 12 veckor)
Andel deltagare som uppnår klinisk respons vid RI-period vecka 12
Tidsram: RI-period vecka 12
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskrev deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'. Klinisk respons definierades som ett veckomedelvärde för daglig perikarditsmärta på ≤ 2,0 på 11-punkts NRS och CRP-nivå ≤ 0,5 mg/dL och deltagarna måste ha kunnat avbryta bakgrundsbehandling med SOC perikardit senast vecka 10.
RI-period vecka 12
Andel deltagare med CRP-normalisering vid RI-period vecka 12
Tidsram: RI-period vecka 12
CRP-normalisering definierades som CRP ≤ 0,5 mg/dL.
RI-period vecka 12
Förändring från baslinjen över tid i veckomedelvärde för perikarditsmärta NRS-poäng under RI-perioden
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-perioden veckorna 1-12
Deltagarna ombads välja poängen som bäst beskrev deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de senaste 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala (NRS), där noll (0) indikerar "ingen smärta" och tio (10) indikerar " smärta så illa som det kunde vara'.
RI-periodens baslinje, RI-perioden veckorna 1-12
Ändring från baslinje över tid i CRP-nivåer under RI-period
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period dag 4, vecka 1, 2, 4, 6, 12
RI-periodens baslinje, RI-period dag 4, vecka 1, 2, 4, 6, 12
Andel deltagare med upplösning av perikardit-relaterade EKHO- och EKG-avvikelser vid vecka 12 av RI-perioden
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
Procentandel dagar utan eller minimal smärta under RI-perioden under behandling
Tidsram: RI-period (upp till vecka 12)
Ingen eller minimal smärta definieras som icke-saknad daglig NRS ≤ 2, där deltagarna ombads välja den poäng som bäst beskriver deras genomsnittliga nivå av perikarditsmärta under de föregående 24 timmarna med hjälp av en 11-punkts NRS, där noll (0) indikerar 'ingen smärta' och tio (10) indikerar 'smärta så illa som det kan vara'.
RI-period (upp till vecka 12)
Andel deltagare med inga eller minimala perikarditsymtom över tid under RI-perioden, baserat på PGIPS
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-perioden vecka 6 och 12

PGIPS, ett mått på en del av deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av symtom på perikardit vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (0=inga återkommande symtom på perikardit) till mycket allvarliga (6= återkommande symtom på perikardit kan inte ignoreras och begränsar markant dagliga aktiviteter).

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RI-periodens baslinje, RI-perioden vecka 6 och 12
Andel deltagare med ingen eller minimal perikarditaktivitet över tid under RI-perioden, baserat på PGA-PA
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-perioden vecka 6 och 12

PGA-PA är ett resultatmått som rapporterats av kliniker med en enda punkt som utredarna använder för att bedöma sitt intryck av patientens övergripande aktivitet i perikarditsjukdom vid den tidpunkt då bedömningen slutförs, med hjälp av en betygsskala som sträcker sig från frånvarande till mycket allvarlig. Utredaren valde den ruta som bäst beskrev en deltagares perikarditaktivitet vid tidpunkten för bedömningen: Frånvarande, Minimal, Mild, Måttlig, Måttlig svår, Allvarlig, Mycket svår.

Den exakta 95 % KI beräknas med poolade randomiseringsskikt. Deltagare som hade fått rilonacept eller räddningsmedicin före tidpunkten ansågs som icke-svarare.
RI-periodens baslinje, RI-perioden vecka 6 och 12
Ändring från RI-periodens baslinje i SF-36-domänpoäng och fysiska och mentala poäng till RI-period vecka 12
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Poängen för varje objekt summeras och genomsnittet (intervall: 0=sämst till 100=bäst) med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring.
RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
Ändring från RI-periodens baslinje i SF-6D-poäng vid RI-period vecka 12
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
SF-6D beräknas baserat på svar på 11 objekt på SF-36, som motsvarar 6 domäner: fysisk funktion, rolldeltagande (kombinerad roll-fysisk och roll-emotionell), social funktion, kroppslig smärta, mental hälsa och vitalitet. Individuella respondenter kan klassificeras på vilken som helst av 4 till 6 funktionsnivåer eller begränsningar för var och en av 6 domäner, vilket gör att en respondent kan klassificeras i någon av 18 000 möjliga unika hälsotillstånd. Med hjälp av en vanlig spelteknik kartlades var och en av dessa hälsotillstånd på SF-6D-indexpoängen, som sträcker sig från 0,00 (sämsta möjliga hälsotillstånd/död) till 1,00 (bästa möjliga hälsotillstånd/perfekt hälsa).
RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
Ändring från RI-periodens baslinje i 5-nivåer EuroQoL-5-dimensioner (EQ-5D-5L) individuella poäng och indexvärde vid RI-period vecka 12
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av 6 frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys. Det finns 2 komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med 5 punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd. Individuella och indexpoäng varierar från 0 till 1, med låga poäng som representerar en högre nivå av dysfunktion. VAS är designat för att betygsätta deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet.
RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
Ändring från RI-periodens baslinje i ISI-totalpoäng vid RI-period vecka 12
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
RI-periodens baslinje, RI-period vecka 12
Ändring i ISI-kategorier från RI-periodens baslinje till RI-perioden vecka 12
Tidsram: RI Period Baseline (BL), RI Period Week (Wk) 12

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
RI Period Baseline (BL), RI Period Week (Wk) 12
Antal deltagare som inte behandlade perikardit i bakgrunden på eller före RI-perioden veckorna 4, 8, 10 och 12
Tidsram: RI-periodens baslinje, RI-perioden veckorna 4, 8, 10, 12
RI-periodens baslinje, RI-perioden veckorna 4, 8, 10, 12
Årlig frekvens av återfall i perikardit under långtidsförlängningsperioden (LTE) Baserat på utredarens bedömning (baserat på utredarnas bedömning)
Tidsram: LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 48)
Annualized Recurrence Rate definieras som antalet återkommande i LTE-perioder för alla deltagare/Summan av deltagarår i LTE-perioder för alla deltagare. Deltagarår i LTE-period definieras som tiden från det första dosdatumet i LTE-perioden till datumet för studiens slut, eller datum för dataavbrott, beroende på vilket som är tidigare. 95 % KI beräknades med en exakt metod med Poisson-fördelning. Återkommande perikardit definieras som återfall av typisk perikarditsmärta associerad med stödjande objektiva bevis på perikardit.
LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 48)
Ändra från LTE-baslinje över tid i CRP-nivåer
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 12, LTE vecka 24
LTE Baseline, LTE vecka 12, LTE vecka 24
Andel deltagare med frånvarande eller minimal perikarditaktivitet under LTE-perioden baserat på PGIPS
Tidsram: LTE Baseline, LTE månad 12, LTE månad 24
Andel deltagare med inga eller minimala symtom på perikardit under LTE-perioden, baserat på PGIPS, ett mått på en del av deltagarens intryck av den övergripande svårighetsgraden av symtom på perikardit vid den tidpunkt då frågeformuläret administreras med hjälp av en 7-gradig betygsskala som sträcker sig från frånvarande (0=inga återkommande symtom på perikardit) till mycket svåra (6=återkommande symtom på perikardit som inte kan ignoreras och markant begränsar dagliga aktiviteter).
LTE Baseline, LTE månad 12, LTE månad 24
Andel deltagare med frånvarande eller minimal perikarditaktivitet över tid under LTE-perioden baserat på PGA-PA
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 12, LTE vecka 24
PGA-PA är ett resultatmått som rapporterats av kliniker med en enda punkt som utredarna använder för att bedöma sitt intryck av patientens övergripande aktivitet i perikarditsjukdom vid den tidpunkt då bedömningen slutförs, med hjälp av en betygsskala som sträcker sig från frånvarande till mycket allvarlig. Utredaren valde den ruta som bäst beskrev en deltagares perikarditaktivitet vid tidpunkten för bedömningen: Frånvarande, Minimal, Mild, Måttlig, Måttlig svår, Allvarlig, Mycket svår.
LTE Baseline, LTE vecka 12, LTE vecka 24
Ändra från LTE-baslinje i SF-36-domänpoäng och fysiska och mentala poäng
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Poängen för varje objekt summeras och genomsnittet (intervall: 0=sämst till 100=bäst) med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring.
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändra från LTE Baseline i SF-6D Health Utility Index Poäng
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
SF-6D beräknas baserat på svar på 11 objekt på SF-36, som motsvarar 6 domäner: fysisk funktion, rolldeltagande (kombinerad roll-fysisk och roll-emotionell), social funktion, kroppslig smärta, mental hälsa och vitalitet. Individuella respondenter kan klassificeras på vilken som helst av 4 till 6 funktionsnivåer eller begränsningar för var och en av sex domäner, vilket gör att en respondent kan klassificeras i vilket som helst av 18 000 möjliga unika hälsotillstånd. Med hjälp av en vanlig spelteknik kartlades var och en av dessa hälsotillstånd på SF-6D-indexpoängen, som sträcker sig från 0,00 (sämsta möjliga hälsotillstånd/död) till 1,00 (bästa möjliga hälsotillstånd/perfekt hälsa).
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändra från LTE Baseline i EQ-5D-5L individuella poäng och indexvärde
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av 6 frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys. Det finns 2 komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med 5 punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd. Individuella och indexpoäng varierar från 0 till 1, med låga poäng som representerar en högre nivå av dysfunktion. VAS är designat för att betygsätta deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet.
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändra från LTE Baseline i ISI Total Score
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändra från LTE Baseline i ISI-kategorier
Tidsram: LTE Baseline (BL), LTE vecka 24

Deltagarens sömnkvalitet utvärderades med ISI-enkäten. ISI är en undersökning med 7 punkter, där varje fråga har 5 möjliga svar (ingen, mild, måttlig, allvarlig eller mycket svår), med poängen 0, 1, 2, 3 respektive 4. Poängen summeras för en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 28. Lägre poäng anses vara bra, bättre eller friska, och allt högre poäng anses tyda på större sömnlöshet.

Den kliniska tolkningen av totalpoängen är följande:

0 till 7 = ingen kliniskt signifikant sömnlöshet; 8 till 14 = sömnlöshet under tröskelvärdet; 15 till 21 = klinisk sömnlöshet (måttlig svårighetsgrad); 22 till 28 = klinisk sömnlöshet (svår).
LTE Baseline (BL), LTE vecka 24
Andel deltagare som kräver tillägg av standardbehandling (SOC) perikarditterapi var fjärde vecka kumulativt under LTE-perioden
Tidsram: LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 24)
LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 24)
Ändring från LTE Baseline i perikardial tecken i ECHO
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändring från LTE Baseline i perikardial tecken i EKG
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
LTE Baseline, LTE vecka 24
Ändring från LTE Baseline i perikardial tecken i MRI
Tidsram: LTE Baseline, LTE vecka 24
LTE Baseline, LTE vecka 24
Antal deltagare med perikardiell fördröjd hyperförstärkning, myokardfördröjd hyperförstärkning eller perikardiell effusion vid LTE-perioden vecka 24
Tidsram: LTE vecka 24
LTE vecka 24
Årlig frekvens av återfall i perikardit i LTE-perioder baserat på utredarens bedömning
Tidsram: LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 48)

Annualized Recurrence Rate definieras som antalet återkommande i LTE-perioder för alla deltagare/Summan av deltagarår i LTE-perioden för alla deltagare. Deltagarår i LTE-period definieras som tiden från det första dosdatumet i LTE-perioden till datumet för studiens slut, eller datum för dataavbrott, beroende på vilket som är tidigare. 95 % KI beräknades med en exakt metod med Poisson-fördelning.

Återkommande perikardit definierades som återfall av typisk perikarditsmärta associerad med stödjande objektiva bevis på perikardit. När som helst under RW-perioden rapporterade deltagare som upplevde ett misstänkt återfall av perikarditsymtom till studieplatsen/kliniken för ett planerat eller oplanerat besök, under vilket kliniska bedömningar utfördes för att samla in alla nödvändiga diagnostiska data för att bekräfta eller utesluta förekomst av återkommande perikardit.
LTE-period, genom LTE-uppföljning (upp till vecka 48)
Annualiserad frekvens av återfall i perikardit i RW-perioden baserat på CEC-bedömning
Tidsram: RW-period (medelvärde 24,8 veckor)

Annualized Recurrence Rate definieras som antalet återkommande i RW-perioden för alla deltagare/Summan av deltagarår i RW-perioden för alla deltagare. Deltagarår i RW-period definieras som tiden från randomiseringsdatum till datum för EORW eller sista dosdatum + 6 veckor, beroende på vilket som är tidigare. 95 % KI beräknades med en exakt metod med Poisson-fördelning.

Återkommande perikardit definierades som återfall av typisk perikarditsmärta associerad med stödjande objektiva bevis på perikardit. När som helst under RW-perioden rapporterade deltagare som upplevde ett misstänkt återfall av perikarditsymtom till studieplatsen/kliniken för ett planerat eller oplanerat besök, under vilket kliniska bedömningar utfördes för att samla in alla nödvändiga diagnostiska data för att bekräfta eller utesluta förekomst av återkommande perikardit.
RW-period (medelvärde 24,8 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

29 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2018

Första postat (Faktisk)

9 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Rilonacept

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera