Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Rilonacept-behandling hos deltakere med tilbakevendende perikarditt (RHAPSODY)

14. august 2023 oppdatert av: Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Fase 3, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensstudie med åpen forlengelse, for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Rilonacept-behandling hos pasienter med tilbakevendende perikarditt

Hovedmålet med denne studien var å vurdere effekten av rilonaceptbehandling hos deltakere med tilbakevendende perikarditt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I den enkeltblinde innkjøringsperioden (RI), rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriske deltakere ≥12 og

I løpet av den randomiserte uttaksperioden (RW) blir kvalifiserte deltakere randomisert 1:1 til dobbeltblind administrering av studiemedikamentet:

  • Rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere ≥12 og
  • Matchende placebo SC-injeksjoner én gang i uken.

Deltakere med tilbakefall av perikarditt som oppfyller protokollkriteriene for bailout rilonacept (rapporterer minst 1 dag med perikardittsmerter ≥4 på 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS) og har 1 C-reaktivt protein (CRP) verdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller atskilt med ikke mer enn 7 dager]) motta bailout rilonacept (2 åpne injeksjoner på 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg for pediatriske forsøkspersoner]) uavhengig av randomisert behandlingstildeling og så snart kl. minst 5 dager har gått siden siste injeksjon av studiemedisin.

Etter fullføring av RW-perioden (dvs. når det forhåndsspesifiserte antallet primære effektendepunkter [tilbakefall av perikarditt bekreftet av kliniske hendelser] har oppstått), har alle deltakere som ikke avbrøt studiemedikamentet en mulighet til å fortsette behandlingen med åpent rilonacept i Long-Term Extension (LTE) eller å trekke seg fra studien. Deltakere som fortsatt er i RI-perioden på det tidspunktet RW-perioden er avsluttet og LTE-en åpnes, vil ha muligheten til å gå inn i LTE-en direkte når de har fullført RI-perioden og har oppfylt definisjonen av klinisk respons eller å trekke seg fra studien .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Milton, Queensland, Australia, 40664
        • HeartCare Partners Clinical Research Unit
    • Victoria
      • Doncaster East, Victoria, Australia, 3109
        • GenesisCare - Cardiology Research
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60644
        • The Loretto Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
        • Mayo Clinic - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Forente stater, 19067
        • Cardiology Consultants of Philadelphia
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Galilee Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center at Tel-Hashomer
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia
        • ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Mann eller kvinne på 12 år eller eldre
  2. Har diagnosen tilbakevendende perikarditt
  3. Må gi informert samtykke
  4. Presenterer med minst den tredje episoden av perikarditt under screening.
  5. Har mottatt ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) og/eller kolkisin og/eller kortikosteroider (i alle kombinasjoner), hvis de brukes, ved stabile dosenivåer (eller i det minste ikke økte) i minst 3 dager før første studielegemiddeladministrering
  6. Kvinnelige forsøkspersoner må være postmenopausale eller ute av stand til å bli gravide eller permanent sterile, eller hvis de er i fertil alder, må de godta å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode.
  7. Må være oppdatert med alle vaksinasjoner, i samsvar med gjeldende lokale immuniseringsretningslinjer for immunsupprimerte personer, før første studielegemiddeladministrasjon.
  8. Er i stand til adekvat å føre en daglig fagdagbok i henhold til protokoll.
  9. Godtar å avstå fra å gjøre noen nye, store livsstilsendringer som kan påvirke perikardittsymptomer (f.eks. endring av treningsmønster) fra tidspunktet informert samtykkeerklæring (ICF) er signert til slutten av den dobbeltblinde randomiserte abstinensperioden.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Har en diagnose av perikarditt som er sekundær til spesifikke forbudte etiologier.
  2. Har en historie med immunsuppresjon, inkludert positive testresultater for humant immunsviktvirus (HIV).
  3. Har en historie med myeloproliferativ lidelse.
  4. Har en historie med demyeliniserende sykdom eller symptomer som tyder på multippel sklerose.
  5. Har en historie med aktiv eller latent tuberkulose (TB) før screening
  6. Har røntgen thorax ved screening eller innen 12 uker før førstegangs administrering av studiemedikamentet, med tegn på malignitet eller abnormitet i samsvar med tidligere eller aktiv TB-infeksjon.
  7. Har en historie med positive eller mellomliggende resultater for hepatitt B-overflateantigen, hepatitt B-kjerneantistoff eller hepatitt C-virusantistoff ved screening.
  8. Har en historie med malignitet i ethvert organsystem i løpet av de siste 5 årene før screening (annet enn et vellykket behandlet ikke-metastatisk kutant plateepitelkarsinom eller basalcellekarsinom og/eller lokalisert karsinom in situ i livmorhalsen).
  9. Har en kjent eller mistenkt aktiv infeksjon eller en historie med kronisk eller tilbakevendende infeksjonssykdom, inkludert, men ikke begrenset til, kronisk nyreinfeksjon, kronisk brystinfeksjon, bihulebetennelse, tilbakevendende urinveisinfeksjon eller et åpent, drenerende infisert hudsår.
  10. Har fått organtransplantert.
  11. Har etter etterforskerens mening en historie med alkoholisme eller narkotika-/kjemikaliemisbruk innen 2 år før screening.
  12. Har en kjent overfølsomhet overfor rilonacept eller noen av dets hjelpestoffer.
  13. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel i løpet av de 30 dagene før screening eller planlegger å motta et undersøkelseslegemiddel (annet enn det som ble administrert under denne studien) eller bruke en undersøkelsesenhet når som helst i løpet av studien.
  14. Etter etterforskerens mening har andre medisinske tilstander som kan påvirke forsøkspersonens deltakelse negativt eller forstyrre studieevalueringer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rilonacept

RI-periode: enkeltblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriske deltakere) SC, etterfulgt av 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere) injeksjoner én gang ukentlig.

RW-periode: kvalifiserte deltakere randomisert til dobbeltblindet administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere) SC-injeksjoner én gang i uken. Deltakere med tilbakefall av perikarditt som oppfyller protokollkriteriene for bailout rilonacept (rapporterer minst 1 dag med perikardittsmerter ≥4 på 11-punkts NRS og har 1 CRP-verdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller ikke atskilt med flere enn 7 dager]) mottar bailout rilonacept (2 åpne injeksjoner på 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg for pediatriske deltakere]) uavhengig av randomisert behandlingstildeling og så snart det har gått minst 5 dager siden siste legemiddelinjeksjon i studien .

LTE-periode: åpen administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere) SC-injeksjoner én gang ukentlig.
Legemiddel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriske deltakere ≥12 og
Andre navn:
  • KPL-914
  • Arcalyst® for kryopyrin-assosierte periodiske syndromer (CAPS)
Placebo komparator: Placebo

RI-periode: enkeltblind rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriske deltakere) SC, etterfulgt av 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere) injeksjoner én gang ukentlig.

RW-periode: kvalifiserte deltakere randomisert til placebo SC-injeksjoner en gang ukentlig. Deltakere med tilbakefall av perikarditt som oppfyller protokollkriteriene for bailout rilonacept (rapporterer minst 1 dag med perikardittsmerter ≥4 på 11-punkts NRS og har 1 CRP-verdi ≥ 1 mg/dL [enten på samme dag eller ikke atskilt med flere enn 7 dager]) mottar bailout rilonacept (2 åpne injeksjoner på 160 mg rilonacept [eller 4,4 mg/kg for pediatriske deltakere]) uavhengig av randomisert behandlingstildeling og så snart det har gått minst 5 dager siden siste legemiddelinjeksjon i studien .

LTE-periode: åpen administrering av rilonacept 160 mg (eller 2,2 mg/kg hos pediatriske deltakere) SC-injeksjoner én gang ukentlig.
Legemiddel: Rilonacept
Rilonacept 320 mg (eller 4,4 mg/kg hos pediatriske deltakere ≥12 og
Andre navn:
  • KPL-914
  • Arcalyst® for kryopyrin-assosierte periodiske syndromer (CAPS)
Legemiddel: Placebo
Placebo SC-injeksjoner én gang i uken

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tilbakefall av perikarditt i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Tid til tilbakefall av perikarditt (fra randomisering til 1. residiv). Kaplan-Meier. Clinical Events Committee (CEC)-bekreftede tilbakefall brukt til primæranalyse. Residiv definert som tilbakefall typiske perikardittsmerter med støttende objektive bevis. CEC-bedømte residiv definert som: 1) Gjentakende/forverrede perikardittsmerter (1 NRS ≥ 4) OG forhøyet CRP (≥1,0 mg/dL) samme dag/atskilt med ≤ 7 dager ELLER 2) Gjenopptreden/forverret perikarditt smerte (1 NRS ≥ 4) OG unormal CRP (> 0,5 mg/dL) samme dag/atskilt med ≤ 7 dager OG 1 støttende bevis ELLER 3) Gjenopptreden/forverring av perikardittsmerter (ingen NRS ≥ 4) OG forhøyet CRP ( ≥ 1,0 mg/dL) som ikke kan tilskrives andre årsaker OG 1 støttende bevis. Støttende bevis: Antall hvite blodlegemer > øvre normalgrense, feber > 38C, perikardial gnidning, elektrokardiogramforandringer forenlig med perikarditt, ny/forverret perikardiell effusjon (ekkokardiogram), ny/forverret perikardbetennelse (magnetisk resonansavbildning).
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Major Secondary Efficacy Endpoint: Prosentandel av deltakere som opprettholdt klinisk respons ved uke 16 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 16
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Klinisk respons ble definert som et ukentlig gjennomsnitt av daglige perikardittsmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, og på monoterapi av randomisert studielegemiddel ved uke 16.
RW-periode uke 16
Hovedsekundær effektendepunkt: prosentandel av dager uten eller minimal perikardittsmerter ved uke 16 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 16

Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Ingen eller minimal smerte ble definert som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Prosentandelen dager med ingen eller minimale perikardittsmerter de første 16 ukene ble beregnet for hver deltaker ved å bruke 16×7 som nevner. Manglende verdier i smertedagbok ble regnet som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dager med bruk av oral redningsterapi eller kortikosteroid teller som 0 dager med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept ble brukt, ble hver administrering (ladningsdose eller ikke) regnet som 7 dager uten kvalifiserende ingen eller minimal smerte.
RW-periode uke 16
Hovedsekundær effektendepunkt: prosentandel av deltakere med fraværende eller minimale perikardittsymptomer basert på pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgraden av perikarditt (PGIPS) ved uke 16 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 16

Prosentandel av deltakere med ingen eller minimale perikardittsymptomer ved uke 16, basert på PGIPS, et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres ved bruk av en 7-punkts skala som strekker seg fra fraværende (0=ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (6=tilbakevendende perikardittsymptomer som ikke kan ignoreres og begrenser daglige aktiviteter markant).

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RW-periode uke 16
Prosentandel av deltakere som opprettholdt klinisk respons ved uke 24 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 24
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Klinisk respons ble definert som et ukentlig gjennomsnitt av daglige perikardittsmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, og på monoterapi av randomisert studielegemiddel ved uke 24.
RW-periode uke 24
Prosentandel av deltakere som opprettholdt klinisk respons ved uke 8 i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 8
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Klinisk respons ble definert som et ukentlig gjennomsnitt av daglige perikardittsmerter på NRS ≤ 2,0 og C-reaktivt protein (CRP) nivå ≤ 0,5 mg/dL, og på monoterapi av randomisert studielegemiddel ved uke 8.
RW-periode uke 8
Prosentandel av dager uten eller minimal perikardittsmerter ved uke 24 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 24

Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Ingen eller minimal smerte ble definert som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Prosentandelen dager med ingen eller minimale perikardittsmerter de første 24 ukene ble beregnet for hver deltaker ved å bruke 24×7 som nevner. Manglende verdier i smertedagbok ble regnet som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dager med bruk av oral redningsterapi eller kortikosteroid teller som 0 dager med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept ble brukt, ble hver administrering (ladningsdose eller ikke) regnet som 7 dager uten kvalifiserende ingen eller minimal smerte.
RW-periode uke 24
Prosentandel av dager uten eller minimal perikardittsmerte ved uke 8 av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode uke 8

Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Ingen eller minimal smerte ble definert som ikke-manglende NRS ≤ 2.

Prosentandelen dager med ingen eller minimale perikardittsmerter de første 24 ukene ble beregnet for hver deltaker ved å bruke 8×7 som nevner. Manglende verdier i smertedagbok ble regnet som 0 dag med ingen eller minimal smerte. Dager med bruk av oral redningsterapi eller kortikosteroid teller som 0 dager med ingen eller minimal smerte. Hvis bailout rilonacept ble brukt, ble hver administrering (ladningsdose eller ikke) regnet som 7 dager uten kvalifiserende ingen eller minimal smerte.
RW-periode uke 8
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimale perikardittsymptomer ved uke 24 av RW-perioden basert på PGIPS
Tidsramme: RW-periode uke 24

Prosentandel av deltakere med ingen eller minimale perikardittsymptomer ved uke 24, basert på PGIPS, et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres ved bruk av en 7-punkts skala som strekker seg fra fraværende (0=ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (6=tilbakevendende perikardittsymptomer kan ikke ignoreres og begrenser daglige aktiviteter markant).

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RW-periode uke 24
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimale perikardittsymptomer ved uke 8 av RW-perioden basert på PGIPS
Tidsramme: RW-periode uke 8

Prosentandel av deltakere med ingen eller minimale perikardittsymptomer ved uke 16, basert på pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgraden av perikarditt (PGI-PS). PGI-PS er et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres, ved bruk av en 7-punkts skala som strekker seg fra fraværende (ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (tilbakevendende). symptomer på perikarditt kan ikke ignoreres).

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RW-periode uke 8
Prosentandel av deltakere uten tilbakefall av perikarditt i de første 24 ukene av RW-perioden
Tidsramme: opptil 24 uker i RW-perioden
Tilbakefall av perikarditt er definert som tilbakefall av typiske perikardittsmerter assosiert med støttende objektive bevis på perikarditt. På et hvilket som helst tidspunkt i løpet av RW-perioden rapporterte deltakere som opplevde en mistanke om tilbakefall av perikardittsymptomer til studiestedet/klinikken for et planlagt eller uplanlagt besøk, hvor det ble utført kliniske vurderinger for å samle alle nødvendige diagnostiske data for å bekrefte eller utelukke tilstedeværelse av tilbakefall av perikarditt. En bedømmelsespakke for tilbakefall av perikarditt ble deretter utarbeidet for bedømmelse av CEC. Kaplan-Meier anslag.
opptil 24 uker i RW-perioden
Tid til perikarditt Smerte ≥ 4 på NRS i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskrev deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Tid til CRP-nivå ≥ 1 mg/dL i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Kaplan-Meier anslag.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Tid til å gnide perikard i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Kaplan-Meier anslag. En pericardial rub (også kalt en pericardial friction rub) er et hørbart medisinsk tegn som brukes i diagnosen perikarditt.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Tid til utbredt ST-segmenthøyde eller PR-segmentdepresjon på elektrokardiogram (EKG) i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Kaplan-Meier anslag. ST-segmentelevasjon og PR-segmentdepresjon er EKG-endringer i utviklingen av akutt perikarditt.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Tid til ny eller forverret perikardiell effusjon på ekkokardiografi (ECHO) i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Perikardiell effusjon basert på ECHO ble evaluert av sentrallaboratoriet i løpet av RW-perioden. Kaplan-Meier anslag.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Antall deltakere i ECHO perikardiell effusjon størrelseskategorier ved RW Periode Baseline, RW Week 24 og Verste Post-Baseline i RW Periode
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24, RW Periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Perikardiell effusjon basert på ECHO ble evaluert av sentrallaboratoriet i løpet av RW-perioden. "Ingen eller trivielt/fysiologisk" anses å være normalt. "RW Worst Post-baseline"-kategorien angir den største størrelsen på perikardial effusjonskategori der en deltaker ble rapportert på noe tidspunkt i RW-perioden (post-baseline).
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24, RW Periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Endring fra grunnlinje for RW-periode over tid i CRP-nivåer i RW-periode
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Estimert fra ANCOVA-modeller inkludert behandlingsarm som fikseffekt, baselineverdi, baselineverdi ved behandlingsinteraksjon, randomiseringstrata som kovariater.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 56
Endring fra RW-periodens baseline over tid i ukentlig gjennomsnitt av perikardittsmerter i RW-perioden
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 1–50, 54
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskrev deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Estimert fra ANCOVA-modeller inkludert behandlingsarm som fikseffekt, baselineverdi, baselineverdi ved behandlingsinteraksjon, randomiseringstrata som kovariater.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 1–50, 54
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimale perikardittsymptomer over tid etter RW-periode uke 24 Basert på PGIPS
Tidsramme: RW-periode uke 32, 40, 48, 56

PGIPS, et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres ved bruk av en 7-punkts vurderingsskala som strekker seg fra fraværende (0=ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (6= tilbakevendende perikardittsymptomer kan ikke ignoreres og begrenser daglige aktiviteter markant).

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RW-periode uke 32, 40, 48, 56
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimal perikardittaktivitet over tid i RW-perioden basert på Physician Global Assessment of Pericarditis Activity (PGA-PA)
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
PGA-PA er et enkeltelement, klinikerrapportert utfallsmål som etterforskere bruker for å vurdere deres inntrykk av pasientens generelle aktivitet i perikardittsykdom på det tidspunktet vurderingen er fullført, ved å bruke en vurderingsskala som strekker seg fra fraværende til svært alvorlig. Undersøkeren valgte boksen som best beskrev en deltakers perikardittaktivitet på tidspunktet for forekomsten av vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat alvorlig, Alvorlig, Svært alvorlig.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 8, 16, 24, 32, 40, 48, 56
Endring fra RW Periode Baseline i Short Form-36 (SF-36) Fysiske og mentale komponentpoeng ved RW Periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Elementene 1-4 bidrar først og fremst til den fysiske komponentsammendraget (PCS) poengsummen til SF-36. Elementene 5-8 bidrar først og fremst til den mentale komponentsammendraget (MCS) poengsummen til SF-36. Poengsummen for hvert element summeres og gjennomsnittlig (område: 0=dårligst til 100=best) med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
Endring fra RW-grunnlinje i individuelle SF-36-poeng ved RW-periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Poengsummen for hvert element summeres og gjennomsnittlig (område: 0=dårligst til 100=best) med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
Endring fra RW Periode Baseline i Short Form Health Survey-6 Domains (SF-6D) Utility Index Score ved RW Periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
SF-6D er beregnet basert på svar på 11 elementer på SF-36, som tilsvarer 6 domener: fysisk funksjon, rolledeltakelse (kombinert rolle-fysisk og rolleemosjonell), sosial funksjon, kroppslig smerte, mental helse og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassifiseres på hvilket som helst av 4 til 6 funksjonsnivåer eller begrensninger for hvert av 6 domener, slik at en respondent kan klassifiseres i hvilken som helst av 18 000 mulige unike helsetilstander. Ved å bruke en standard gambleteknikk ble hver av disse helsetilstandene kartlagt på SF-6D-indeksskåren, som varierer fra 0,00 (verst mulig helsetilstand/død) til 1,00 (best mulig helsetilstand/perfekt helse).
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
Endre fra RW Periode Baseline i 5-nivå EuroQoL-5 Dimensions (EQ-5D-5L) individuelle poeng og indeksverdi til RW Periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatus spørreskjema som består av 6 spørsmål som brukes til å beregne en helseverktøysscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements helsetilstandsprofil som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. Individuelle og indeksskårer varierer fra 0 til 1, med lave skårer som representerer et høyere nivå av dysfunksjon. VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
Endring fra RW Periode Baseline i Insomnia Severity Index (ISI) total poengsum ved RW Periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline, RW Periode uke 24

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
RW Periode Baseline, RW Periode uke 24
Endring i ISI-kategorier fra RW Periode Baseline til RW Periode uke 24
Tidsramme: RW Periode Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
RW Periode Baseline (BL), RW Period Week (Wk) 24
Prosentandel av deltakere som bruker Oral Rescue Therapy (ORT), Corticosteroid eller Bailout Rilonacept for perikarditt hver 4. uke kumulativt i RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
ORT inkluderte analgetika, NSAIDs og/eller kolkisin. Bruk av ORT mens du ventet i minst 5 dager siden forrige administrering av studiemedikamentet før mottatt redningspakke, eller innen 5 dager før vurderingen av tilbakefall av perikarditt, ble utelukket.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)
Prosentandel av deltakere som bruker ORT for perikarditt i de første 24 ukene av RW-perioden
Tidsramme: RW-periode (opptil uke 24)
ORT inkluderte analgetika, NSAIDs og/eller kolkisin.
RW-periode (opptil uke 24)
Prosentandel av deltakere med perikardiell forsinket hyperforsterkning, hjerteforsinket hyperforsterkning eller perikardiell effusjon på magnetisk resonanstomografi (MRI) ved RW uke 24
Tidsramme: RW-periode uke 24

MR-vurderinger ble utført i en undergruppe av deltakere (MR-understudie) for å vurdere prosentandelen av deltakere med:

  • Perikardiell forsinket hyperenhancement
  • Myokard forsinket hyperenhancement
  • Perikardiell effusjon
RW-periode uke 24
Tid fra første dose til smerterespons i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (opptil 12 uker)
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskrev deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Tid til smerterespons ble definert som antall dager fra første dose til den første dagen en deltakers daglige smerte-NRS var ≤ 2 av de 3 dagene der den rullende gjennomsnittlige daglige smerte-NRS var ≤ 2.
RI-periode (opptil 12 uker)
Tid fra første dose til CRP-normalisering i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (opptil 12 uker)
Tid til CRP-normalisering, definert som CRP ≤ 0,5 mg/dL, ble sensurert ved seponering av behandlingen, inntak av forbudte medisiner, eller uke 12, avhengig av hva som inntraff først.
RI-periode (opptil 12 uker)
Tid fra første dose til Rilonacept monoterapi i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (opptil 12 uker)
Tid til monoterapi med rilonacept ble definert som antall uker fra første dose til første dag for oppnåelse av monoterapi.
RI-periode (opptil 12 uker)
Tid fra første dose til behandlingsrespons i RI-perioden
Tidsramme: RI-periode (opptil 12 uker)
Tid til behandlingsrespons er definert som tiden fra første dose til første dag med smerterespons, og CRP ≤ 0,5 mg/dL innen 7 dager før eller etter smerterespons. Behandlingssvardagen vil være den første dagen kriteriet ovenfor er oppfylt. Hvis smerterespons oppstår før CRP ≤ 0,5 mg/dL, bør hvert 3-dagers rullende gjennomsnitt av NRS være ≤ 2,0 fra dagen for smerterespons til dagen for CRP ≤ 0,5 mg/dL. Responsdagen vil være dagen for smerterespons. Hvis CRP ≤0,5 mg/dL oppstår før smerterespons, vil responsdagen også være dagen for smerterespons.
RI-periode (opptil 12 uker)
Prosentandel av deltakere som oppnår klinisk respons ved RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periode uke 12
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskrev deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'. Klinisk respons ble definert som et ukentlig gjennomsnitt av daglig perikardittsmerte på ≤ 2,0 på 11-punkts NRS og CRP-nivå ≤ 0,5 mg/dL, og deltakerne må ha vært i stand til å stoppe bakgrunnsbehandling med SOC perikarditt innen uke 10.
RI-periode uke 12
Prosentandel av deltakere med CRP-normalisering ved RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periode uke 12
CRP-normalisering ble definert som CRP ≤ 0,5 mg/dL.
RI-periode uke 12
Endring fra baseline over tid i ukentlig gjennomsnitt av perikardittsmerte NRS-score i RI-periode
Tidsramme: RI Periode Baseline, RI Periode uke 1-12
Deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskrev deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter de siste 24 timene ved å bruke en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS), der null (0) indikerer "ingen smerte" og ti (10) indikerer " smerte så ille som det kan være'.
RI Periode Baseline, RI Periode uke 1-12
Endring fra baseline over tid i CRP-nivåer i RI-perioden
Tidsramme: RI Periode Baseline, RI Periode Dag 4, uke 1, 2, 4, 6, 12
RI Periode Baseline, RI Periode Dag 4, uke 1, 2, 4, 6, 12
Prosentandel av deltakere med oppløsning av perikarditt-relaterte EKHO- og EKG-avvik ved uke 12 av RI-perioden
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
Prosentandel dager uten eller minimal smerte i RI-perioden under behandling
Tidsramme: RI-periode (opptil uke 12)
Ingen eller minimal smerte er definert som ikke-manglende daglig NRS ≤ 2, hvor deltakerne ble bedt om å velge poengsummen som best beskriver deres gjennomsnittlige nivå av perikardittsmerter i løpet av de foregående 24 timene ved å bruke en 11-punkts NRS, der null (0) indikerer 'ingen smerte' og ti (10) indikerer 'smerte så ille som det kan være'.
RI-periode (opptil uke 12)
Prosentandel av deltakere med ingen eller minimale perikardittsymptomer over tid i RI-perioden, basert på PGIPS
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 6 og 12

PGIPS, et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres ved bruk av en 7-punkts vurderingsskala som strekker seg fra fraværende (0=ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (6= tilbakevendende perikardittsymptomer kan ikke ignoreres og begrenser daglige aktiviteter markant).

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 6 og 12
Prosentandel av deltakere med ingen eller minimal perikardittaktivitet over tid i RI-perioden, basert på PGA-PA
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 6 og 12

PGA-PA er et enkeltelement, klinikerrapportert utfallsmål som etterforskere bruker for å vurdere deres inntrykk av pasientens generelle aktivitet i perikardittsykdom på det tidspunktet vurderingen er fullført, ved å bruke en vurderingsskala som strekker seg fra fraværende til svært alvorlig. Undersøkeren valgte boksen som best beskrev en deltakers perikardittaktivitet på tidspunktet for forekomsten av vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat alvorlig, Alvorlig, Svært alvorlig.

Den eksakte 95 % KI beregnes med randomiseringslag samlet. Deltakere som hadde mottatt bailout rilonacept eller redningsmedisin før tidspunktet ble ansett som ikke-respondere.
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 6 og 12
Endring fra RI-periodebaselinje i SF-36-domenepoeng og fysiske og mentale resultater til RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Poengsummen for hvert element summeres og gjennomsnittlig (område: 0=dårligst til 100=best) med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring.
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
Endring fra RI-periodebasislinje i SF-6D-score ved RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
SF-6D er beregnet basert på svar på 11 elementer på SF-36, som tilsvarer 6 domener: fysisk funksjon, rolledeltakelse (kombinert rolle-fysisk og rolleemosjonell), sosial funksjon, kroppslig smerte, mental helse og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassifiseres på hvilket som helst av 4 til 6 funksjonsnivåer eller begrensninger for hvert av 6 domener, slik at en respondent kan klassifiseres i hvilken som helst av 18 000 mulige unike helsetilstander. Ved å bruke en standard gambleteknikk ble hver av disse helsetilstandene kartlagt på SF-6D-indeksskåren, som varierer fra 0,00 (verst mulig helsetilstand/død) til 1,00 (best mulig helsetilstand/perfekt helse).
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
Endring fra RI-periodebasislinje i 5-nivå EuroQoL-5-dimensjoner (EQ-5D-5L) individuelle poeng og indeksverdi ved RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatus spørreskjema som består av 6 spørsmål som brukes til å beregne en helseverktøysscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements helsetilstandsprofil som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. Individuelle og indeksskårer varierer fra 0 til 1, med lave skårer som representerer et høyere nivå av dysfunksjon. VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
Endring fra RI-periodebasislinje i ISI-totalpoengsum ved RI-periode uke 12
Tidsramme: RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
RI-periodebasislinje, RI-periode uke 12
Endring i ISI-kategorier fra RI-periodebasis til RI-periode uke 12
Tidsramme: RI Periode Baseline (BL), RI Period Week (Wk) 12

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
RI Periode Baseline (BL), RI Period Week (Wk) 12
Antall deltakere som var uten bakgrunnsmedisin for perikarditt på eller før RI-periode uke 4, 8, 10 og 12
Tidsramme: RI Periode Baseline, RI Periode uke 4, 8, 10, 12
RI Periode Baseline, RI Periode uke 4, 8, 10, 12
Annualisert frekvens av tilbakefall av perikarditt i den langsiktige forlengelsesperioden (LTE) basert på etterforskerens vurdering (basert på etterforskernes vurdering)
Tidsramme: LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 48)
Annualisert gjentakelsesrate er definert som antall gjentakelser i LTE-perioder for alle deltakere/Summen av deltakerår i LTE-perioder for alle deltakere. Deltakerår i LTE-perioden er definert som tiden fra 1. dosedato i LTE-perioden til datoen for studieslutt, eller dataavbruddsdato, avhengig av hva som er tidligere. 95 % KI ble beregnet ved hjelp av en eksakt metode med Poisson-fordeling. Tilbakefall av perikarditt er definert som tilbakefall av typiske perikardittsmerter assosiert med støttende objektive bevis på perikarditt.
LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 48)
Endring fra LTE-grunnlinje over tid i CRP-nivåer
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 12, LTE uke 24
LTE Baseline, LTE uke 12, LTE uke 24
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimal perikardittaktivitet i LTE-perioden basert på PGIPS
Tidsramme: LTE-grunnlinje, LTE-måned 12, LTE-måned 24
Prosentandel av deltakere med ingen eller minimale perikardittsymptomer i LTE-perioden, basert på PGIPS, et enkeltelementmål for deltakerens inntrykk av den generelle alvorlighetsgraden av perikardittsymptomer på det tidspunktet spørreskjemaet administreres ved bruk av en 7-punkts skala som strekker seg fra fraværende (0=ingen tilbakevendende perikardittsymptomer) til svært alvorlig (6=tilbakevendende perikardittsymptomer som ikke kan ignoreres og begrenser daglige aktiviteter markant).
LTE-grunnlinje, LTE-måned 12, LTE-måned 24
Prosentandel av deltakere med fraværende eller minimal perikardittaktivitet over tid i LTE-perioden basert på PGA-PA
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 12, LTE uke 24
PGA-PA er et enkeltelement, klinikerrapportert utfallsmål som etterforskere bruker for å vurdere deres inntrykk av pasientens generelle aktivitet i perikardittsykdom på det tidspunktet vurderingen er fullført, ved å bruke en vurderingsskala som strekker seg fra fraværende til svært alvorlig. Etterforskeren valgte boksen som best beskrev en deltakers perikardittaktivitet på tidspunktet for forekomsten av vurderingen: Fraværende, Minimal, Mild, Moderat, Moderat alvorlig, Alvorlig, Svært alvorlig.
LTE Baseline, LTE uke 12, LTE uke 24
Endre fra LTE-basislinje i SF-36-domenepoeng og fysiske og mentale poengsummer
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Poengsummen for hvert element summeres og gjennomsnittlig (område: 0=dårligst til 100=best) med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring.
LTE Baseline, LTE uke 24
Endring fra LTE-grunnlinje i SF-6D Health Utility Index-score
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
SF-6D er beregnet basert på svar på 11 elementer på SF-36, som tilsvarer 6 domener: fysisk funksjon, rolledeltakelse (kombinert rolle-fysisk og rolle-emosjonell), sosial funksjon, kroppslig smerte, mental helse og vitalitet. Individuelle respondenter kan klassifiseres på hvilket som helst av 4 til 6 funksjonsnivåer eller begrensninger for hvert av seks domener, slik at en respondent kan klassifiseres i hvilken som helst av 18 000 mulige unike helsetilstander. Ved å bruke en standard gambleteknikk ble hver av disse helsetilstandene kartlagt på SF-6D-indeksskåren, som varierer fra 0,00 (verst mulig helsetilstand/død) til 1,00 (best mulig helsetilstand/perfekt helse).
LTE Baseline, LTE uke 24
Endre fra LTE-grunnlinje i EQ-5D-5L individuelle poeng og indeksverdi
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatusspørreskjema som består av 6 spørsmål som brukes til å beregne en helseverdiscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er 2 komponenter til EQ-5D-5L: en 5-elements helsetilstandsprofil som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. Individuelle og indeksskårer varierer fra 0 til 1, med lave skårer som representerer et høyere nivå av dysfunksjon. VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
LTE Baseline, LTE uke 24
Endring fra LTE Baseline i ISI Total Score
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
LTE Baseline, LTE uke 24
Endre fra LTE-grunnlinje i ISI-kategorier
Tidsramme: LTE Baseline (BL), LTE uke 24

Deltakerens søvnkvalitet ble vurdert med spørreskjemaet ISI-undersøkelsen. ISI er en undersøkelse med 7 elementer, der hvert spørsmål har 5 mulige svar (ingen, mild, moderat, alvorlig eller svært alvorlig), skåret som henholdsvis 0, 1, 2, 3 eller 4. Poengsummen summeres for en total poengsum, som varierer fra 0 til 28. Lavere skårer anses som gode, bedre eller sunne, og stadig høyere skårer anses å indikere større søvnløshet.

Klinisk tolkning av den totale poengsummen er som følger:

0 til 7 = ingen klinisk signifikant søvnløshet; 8 til 14 = subterskel søvnløshet; 15 til 21 = klinisk søvnløshet (moderat alvorlighetsgrad); 22 til 28 = klinisk søvnløshet (alvorlig).
LTE Baseline (BL), LTE uke 24
Prosentandel av deltakere som krever tillegg av standardbehandling (SOC) perikardittterapi hver 4. uke kumulativt i LTE-perioden
Tidsramme: LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 24)
LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 24)
Endring fra LTE-basislinje i perikardiale tegn i ECHO
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
LTE Baseline, LTE uke 24
Endring fra LTE-basislinje i perikardiale tegn i EKG
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
LTE Baseline, LTE uke 24
Endring fra LTE-basislinje i perikardiale tegn i MR
Tidsramme: LTE Baseline, LTE uke 24
LTE Baseline, LTE uke 24
Antall deltakere med perikardiell forsinket hyperforsterkning, hjerteforsinket hyperforsterkning eller perikardiell effusjon ved LTE-periode uke 24
Tidsramme: LTE uke 24
LTE uke 24
Årlig frekvens av tilbakefall av perikarditt i LTE-perioder basert på etterforskerens vurdering
Tidsramme: LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 48)

Annualisert gjentakelsesrate er definert som antall gjentakelser i LTE-perioder for alle deltakere/Summen av deltakerår i LTE-perioden for alle deltakere. Deltakerår i LTE-perioden er definert som tiden fra 1. dosedato i LTE-perioden til datoen for studieslutt, eller dataavbruddsdato, avhengig av hva som er tidligere. 95 % KI ble beregnet ved hjelp av en eksakt metode med Poisson-fordeling.

Tilbakefall av perikarditt ble definert som tilbakefall av typiske perikardittsmerter assosiert med støttende objektive bevis for perikarditt. Når som helst i løpet av RW-perioden rapporterte deltakere som opplevde en mistenkt tilbakevending av perikardittsymptomer til studiestedet/klinikken for et planlagt eller uplanlagt besøk, hvor det ble utført kliniske vurderinger for å samle alle nødvendige diagnostiske data for å bekrefte eller utelukke tilstedeværelse av tilbakefall av perikarditt.
LTE-periode, gjennom LTE-oppfølging (opptil uke 48)
Annualisert frekvens av tilbakefall av perikarditt i RW-periode basert på CEC-vurdering
Tidsramme: RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)

Annualisert gjentakelsesrate er definert som antall gjentakelser i RW-perioden for alle deltakere/Summen av deltakerår i RW-perioden for alle deltakere. Deltakerår i RW-perioden er definert som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for EORW eller siste dosedato + 6 uker, avhengig av hva som er tidligere. 95 % KI ble beregnet ved hjelp av en eksakt metode med Poisson-fordeling.

Tilbakefall av perikarditt ble definert som tilbakefall av typiske perikardittsmerter assosiert med støttende objektive bevis for perikarditt. Når som helst i løpet av RW-perioden rapporterte deltakere som opplevde en mistenkt tilbakevending av perikardittsymptomer til studiestedet/klinikken for et planlagt eller uplanlagt besøk, hvor det ble utført kliniske vurderinger for å samle alle nødvendige diagnostiske data for å bekrefte eller utelukke tilstedeværelse av tilbakefall av perikarditt.
RW-periode (gjennomsnittlig 24,8 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Operations Study Director, Kiniksa Pharmaceuticals (UK), Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

29. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

9. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KPL-914-C002
  • 2018-002719-87 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere