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Étude pour déterminer la posologie d'OPTISON chez les patients pédiatriques

13 mai 2024 mis à jour par: GE Healthcare

Une étude de phase 4, ouverte, non randomisée et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intraveineuse d'OPTISON™ pour l'échocardiographie avec contraste amélioré chez les patients pédiatriques

Étude visant à déterminer l'innocuité et la posologie appropriée d'OPTISON chez les patients pédiatriques puisqu'OPTISON n'a été testé que chez des patients adultes au cours du développement clinique

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

39

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • MCG Health, Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est entre ≥9 et
  • Le sujet est cliniquement indiqué pour subir un échocardiogramme transthoracique.
  • Le sujet a un échocardiogramme sans contraste sous-optimal défini comme ≥ 2 segments contigus dans une vue donnée qui ne peuvent pas être visualisés.
  • Le sujet est capable de se conformer aux procédures d'étude.
  • Un parent ou tuteur légal du sujet a signé et daté un formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Le sujet était auparavant inscrit dans cette étude.
  • Le sujet a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant ou doit en recevoir un depuis son entrée dans cette étude jusqu'à la fin de la période de suivi proposée pour cette étude.
  • Le sujet présente une hypersensibilité connue ou suspectée à l'un des composants d'OPTISON, au sang, aux produits sanguins ou à l'albumine.
  • Le sujet souffre d'hypertension pulmonaire ou d'états cardiopulmonaires instables.
  • Le sujet a une maladie hépatique grave basée sur les antécédents médicaux.
  • Le sujet avait un récent (
  • Le sujet présente une maladie cliniquement active, grave, potentiellement mortelle, avec une espérance de vie inférieure à 1 mois ou lorsque la participation à l'étude peut compromettre la prise en charge du sujet ou toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapte à participer dans l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de poids corporel <=40 kg : OPTISON

Les participants dont le poids corporel était supérieur ou égal à (>=) 20 à inférieur ou égal à (<=) 28 kilogrammes (kg) ont reçu OPTISON 0,1 millilitre (mL ; niveau de dose 1) ou 0,2 mL (niveau de dose 2) ; et les participants dont le poids corporel était supérieur à (>) 28 à <= 40 kg ont reçu OPTISON 0,2 ml (niveau de dose 1) ou 0,3 ml (niveau de dose 2) par injection intraveineuse (IV), à 10 minutes d'intervalle le jour 1. La dose cumulée maximale autorisée pour un poids corporel >=20 à <=28 kg et >28 à <=40 kg était de 1,0 mL et 1,5 mL par niveau de dose, respectivement.

Les sujets traités ont reçu les deux niveaux de dose. Selon le protocole, jusqu'à 3 injections par niveau de dose étaient autorisées pour acquérir différentes vues d'imagerie. Un maximum de 2 injections a été enregistré dans la population traitée.
Médicament: Optison
Optison est administré par voie intraveineuse
Autres noms:
  • Suspension injectable de microsphères de Perflutren, USP
Expérimental: Groupe de poids corporel >40 kg : OPTISON

Les participants pesant plus de 40 kg ont reçu OPTISON 0,2 (niveau de dose 1) ou 0,4 ml (niveau de dose 2) par injection IV, à 10 minutes d'intervalle le jour 1. La dose cumulée maximale autorisée était de 1,8 mL par niveau de dose.

Les sujets traités ont reçu les deux niveaux de dose. Selon le protocole, jusqu'à 3 injections par niveau de dose étaient autorisées pour acquérir différentes vues d'imagerie. Un maximum de 2 injections a été enregistré dans la population traitée.
Médicament: Optison
Optison est administré par voie intraveineuse
Autres noms:
  • Suspension injectable de microsphères de Perflutren, USP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de visualisation total moyen de la délimitation qualitative de la frontière endocardique (EBD) des 12 segments de la paroi du ventricule gauche (VG) en apical standard à 4 chambres (A4C) et apical à 2 chambres (A2C)
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
La visualisation de chacun des 12 segments de la paroi VG dans les vues standards A4C et A2C a été mesurée par l'échelle qualitative de visualisation EBD : score 0 = pas de visualisation de la bordure endocardique VG ; 1 =mauvaise visualisation ; 2 = visualisation correcte ; 3 = visualisation bonne/optimale. Le score EBD total du VG a été calculé comme la somme des scores individuels attribués à chacun des 12 segments de la paroi du VG et le score total variait de 0 (pas de visualisation de la bordure endocardique du VG) à 36 (visualisation bonne/optimale). Un score plus élevé indique une meilleure visualisation. Le score total de l'échelle de visualisation qualitative EBD a été rapporté par le lecteur (indépendant en aveugle), sans contraste et par niveaux de dose.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: 0- 72 heures
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne devait pas nécessairement avoir de relation causale avec le traitement. Les TEAE ont été définis comme des EI qui débutent ou s’aggravent au moment ou après la première administration d’OPTISON.
0- 72 heures
Changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle systolique et diastolique
Délai: Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
La pression artérielle systolique et diastolique a été mesurée du bras controlatéral au site d'administration d'OPTISON chaque fois que cela était possible et avant la mesure, les participants se sont reposés pendant au moins 5 minutes (si possible).
Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence cardiaque
Délai: Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Avant de mesurer la fréquence cardiaque, les participants se reposaient pendant au moins 5 minutes (si possible).
Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence respiratoire
Délai: Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Avant que la fréquence respiratoire ne soit mesurée, les participants se reposaient pendant au moins 5 minutes (si possible).
Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Changement par rapport à la ligne de base de la saturation en oxygène tel que mesuré par oxymétrie de pouls
Délai: Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
La saturation en oxygène a été mesurée par oxymétrie de pouls. Avant de mesurer la saturation en oxygène, les participants se reposaient pendant au moins 5 minutes (si possible).
Au départ (pré-dose) et 10 et 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative dans les résultats de l'examen physique
Délai: De la première dose (jour 1) du médicament à l'étude jusqu'à 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Les participants ont subi des évaluations comprenant un examen de l’apparence générale, respiratoire, cardiovasculaire et neurologique (fonction motrice, niveau de conscience, fonction sensorielle). Tout résultat anormal de l’examen physique cliniquement significatif était basé sur la décision de l’investigateur.
De la première dose (jour 1) du médicament à l'étude jusqu'à 60 minutes après la dernière dose le jour 1
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres des électrocardiogrammes (ECG) à 12 dérivations
Délai: Au départ (pré-dose) et 10 et 30 minutes après la dernière dose le jour 1
Les changements par rapport à la ligne de base du PR, du QRS, du QT, du QT corrigé selon la formule de Bazett (QTcB), du QT corrigé selon la formule de Fridericia (QTcF) et des intervalles RR exprimés en millisecondes (ms) ont été rapportés.
Au départ (pré-dose) et 10 et 30 minutes après la dernière dose le jour 1
Nombre de participants par degré d'opacification ventriculaire gauche (LVO) évalué par l'intensité du contraste visuel maximal
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
L'intensité de contraste maximale du LVO a été déterminée par les lecteurs (indépendants en aveugle) à l'aide d'une échelle catégorielle : Aucun, Faible, Moyen, Élevé ou Blooming, où Aucun = Absence de signal de contraste ; Faible = Capacité limitée à effectuer une évaluation diagnostique ; La présence d’un signal de contraste n’améliore pas dans une large mesure l’interprétabilité du diagnostic ; Moyen = Bonne capacité à réaliser une évaluation diagnostique ; Le signal de contraste facilite dans une bonne mesure l’interprétation du diagnostic ; Élevé = Capacité optimale à réaliser une évaluation diagnostique ; Le signal de contraste facilite dans une large mesure l’interprétation du diagnostic ; Blooming = La sursaturation du signal perturbe l’interprétabilité du diagnostic. Les limites des tissus deviennent difficiles à délimiter. Il peut y avoir une ombre acoustique excessive dans le champ lointain de l’image. Le nombre de participants par degré de LVO évalué par l'intensité du contraste visuel maximal a été présenté par les lecteurs et les niveaux de dose.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
Nombre de participants par grade d'opacification ventriculaire gauche (LVO) évalué par le remplissage de contraste du pic ventriculaire gauche (VG)
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
Le remplissage de contraste maximal du VG pour LVO a été classé comme : 0 = aucun (remplissage de 0 pour cent [%]) ; 1 = faible (environ 33 % de remplissage) ; 2 = intermédiaire (environ 67 % de remplissage) ; 3 = plein (remplissage à 100 %) et les données ont été présentées par les lecteurs (indépendants en aveugle) et les niveaux de dose.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
Nombre de participants par durée d'amélioration du contraste dans la chambre ventriculaire gauche (VG)
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
La durée de l'amélioration du contraste a été déterminée à partir du moment où le contraste est apparu dans le VG jusqu'au moment où le contraste s'est presque dissipé de la chambre gauche. 3 lecteurs indépendants en aveugle ont effectué une évaluation.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
Nombre de participants selon la confiance diagnostique de la délimitation de la frontière endocardique ventriculaire gauche (LV EBD) et du mouvement du mur pour les images améliorées avec et sans contraste
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
La confiance diagnostique pour l'évaluation de l'EBD du VG et du mouvement de la paroi a été évaluée séparément pour les acquisitions échocardiographiques sans contraste et avec OPTISON améliorées en utilisant une échelle à 4 points allant de 0 à 4, où 0 = aucune confiance, 1 = faible confiance, 2 = confiance modérée, 3 = confiance élevée. Un score plus élevé indique un meilleur niveau de confiance. Les données ont été présentées par lecteur (indépendant en aveugle), sans contraste et niveaux de dose.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
Nombre de participants par confiance diagnostique de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) pour l'échocardiographie sans contraste et améliorée OPTISON
Délai: Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.
La confiance diagnostique pour l'évaluation de la FEVG a été calculée à l'aide de la formule : (volume de fin de diastole - volume de fin de systole)/(volume de fin de diastole) a été noté séparément pour les acquisitions échocardiographiques sans contraste et avec OPTISON en utilisant une échelle à 4 points allant de 0 à 3, où 0 = aucune confiance, 1 = confiance faible, 2 = confiance modérée, 3 = confiance élevée. Un score plus élevé indique un meilleur niveau de confiance. Les données ont été présentées par lecteur (indépendant en aveugle), sans contraste et niveaux de dose.
Des images ont été capturées pendant l'échocardiogramme de l'étude (0 à 30 minutes) le jour 1 et des évaluations d'images en aveugle (BIE) ont été réalisées au laboratoire principal de l'étude après le transfert d'images.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Comparaison de la confiance diagnostique de l'EBD LV et du mouvement de la paroi entre l'échocardiographie sans contraste et l'échocardiographie avec OPTISON à différentes doses.
Délai: 72 heures
72 heures
Comparaison de la confiance diagnostique dans l'évaluation de la FEVG entre l'échocardiographie sans contraste et l'échocardiographie avec OPTISON.
Délai: 72 heures
72 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GE Healthcare

Collaborateurs

Laboratory Corporation of America

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David Thompson, MD, PhD, GE Healthcare

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

30 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2018

Première publication (Réel)

14 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GE-191-008

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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