Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bestämma dosering av OPTISON hos pediatriska patienter

13 maj 2024 uppdaterad av: GE Healthcare

En fas 4, öppen, icke-randomiserad, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av intravenös administrering av OPTISON™ för kontrastförstärkt ekokardiografi hos pediatriska patienter

Studie för att fastställa säkerheten och lämplig dos av OPTISON hos pediatriska patienter eftersom OPTISON har testats på vuxna patienter endast under den kliniska utvecklingen

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

39

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • MCG Health, Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

9 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ämnet är mellan ≥9 och
  • Patienten är kliniskt indicerad att genomgå ett transthorax ekokardiogram.
  • Motivet har ett suboptimalt icke-kontrast-ekokardiogram definierat som ≥2 sammanhängande segment i en given vy som inte kan visualiseras.
  • Ämnet kan följa studieprocedurer.
  • En förälder eller vårdnadshavare har undertecknat och daterat ett informerat samtyckesformulär.

Exklusions kriterier:

  • Ämnet var tidigare inskrivet i denna studie.
  • Försökspersonen har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar innan eller är planerad att få ett från tidpunkten för inträdet i denna studie tills den uppföljningsperiod som föreslagits för denna studie har avslutats.
  • Patienten har en känd eller misstänkt överkänslighet mot någon av komponenterna i OPTISON, blod, blodprodukter eller albumin.
  • Patienten har pulmonell hypertoni eller instabila kardiopulmonella tillstånd.
  • Patienten har allvarlig leversjukdom baserat på medicinsk historia.
  • Ämnet hade en nyligen (
  • Försökspersonen presenterar alla kliniskt aktiva, allvarliga, livshotande sjukdomar, med en förväntad livslängd på mindre än 1 månad eller där studiedeltagande kan äventyra hanteringen av försökspersonen eller annan orsak som enligt utredarens bedömning gör försökspersonen olämplig för deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kroppsviktsgrupp <=40 kg: OPTISON

Deltagare med kroppsvikt större än eller lika med (>=) 20 till mindre än eller lika med (<=) 28 kilogram (kg) fick OPTISON 0,1 milliliter (ml; dosnivå 1) eller 0,2 ml (dosnivå 2); och deltagare med kroppsvikt större än (>) 28 till <=40 kg fick OPTISON 0,2 mL (dosnivå 1) eller 0,3 mL (dosnivå 2) intravenös (IV) injektion, med 10 minuters mellanrum på dag 1. Den maximalt tillåtna kumulativa dosen för kroppsvikt >=20 till <=28 kg och >28 till <=40 kg var 1,0 mL respektive 1,5 mL per dosnivå.

De behandlade försökspersonerna fick båda dosnivåerna. Per protokoll tilläts upp till 3 injektioner per dosnivå för att få olika avbildningsvyer. Maximalt 2 injektioner registrerades i den behandlade populationen.
Läkemedel: Optison
Optison administreras intravenöst
Andra namn:
  • Perflutren Microspheres Injicerbar Suspension, USP
Experimentell: Kroppsviktgrupp >40 kg: OPTISON

Deltagare med kroppsvikt >40 kg fick OPTISON 0,2 (dosnivå 1) eller 0,4 ml (dosnivå 2) IV-injektion med 10 minuters mellanrum på dag 1. Den maximalt tillåtna kumulativa dosen var 1,8 ml per dosnivå.

De behandlade försökspersonerna fick båda dosnivåerna. Per protokoll tilläts upp till 3 injektioner per dosnivå för att få olika avbildningsvyer. Maximalt 2 injektioner registrerades i den behandlade populationen.
Läkemedel: Optison
Optison administreras intravenöst
Andra namn:
  • Perflutren Microspheres Injicerbar Suspension, USP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig total visualiseringspoäng för kvalitativ endokardiell gränsavgränsning (EBD) av de 12 segmenten av vänster ventrikelvägg (LV) i standard apikal 4-kammare (A4C) och apikal 2-kammare (A2C)
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Visualisering av vart och ett av de 12 segmenten av LV-väggen i standard A4C- och A2C-vyer mättes med den kvalitativa EBD-visualiseringsskalan: poäng 0 = ingen visualisering av LV-endokardialgränsen; 1 =dålig visualisering; 2 =rättvis visualisering; 3 =bra/optimal visualisering. Den totala LV EBD-poängen beräknades som summan av de individuella poängen som tilldelats var och en av de 12 LV-väggsegmenten och den totala poängen varierade från 0 (ingen visualisering av LV-endokardialgränsen) till 36 (bra/optimal visualisering). En högre poäng tydde på bättre visualisering. Den totala poängen för kvalitativ EBD-visualiseringsskala rapporterades av läsaren (oberoende blindad), icke-kontrast och dosnivåer.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: 0-72 timmar
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen. TEAE definierades som biverkningar som börjar eller förvärras vid eller efter tidpunkten för den första dosen av OPTISON.
0-72 timmar
Ändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Systoliskt och diastoliskt blodtryck mättes från armen kontralateralt till stället för administrering av OPTISON när det var möjligt och innan mätningen vilade deltagarna i minst 5 minuter (om möjligt).
Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Ändra från baslinjen i hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Innan hjärtfrekvensen mättes vilade deltagarna i minst 5 minuter (om möjligt).
Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Innan andningsfrekvensen mättes vilade deltagarna i minst 5 minuter (om möjligt).
Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Ändring från baslinjen i syremättnad mätt med pulsoximetri
Tidsram: Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Syremättnad mättes med pulsoximetri. Innan syremättnaden mättes, vilade deltagarna i minst 5 minuter (om möjligt).
Baslinje (före dos) och 10 och 60 minuter efter sista dosen dag 1
Antal deltagare med kliniskt signifikant abnormitet i fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Från första dosen (dag 1) av studieläkemedlet till 60 minuter efter sista dosen dag 1
Deltagarna genomgick bedömningar inklusive allmänt utseende, respiratorisk, kardiovaskulär och neurologisk (motorisk funktion, medvetandenivå, sensorisk funktion) undersökning. Alla onormala kliniskt signifikanta fysiska undersökningsfynd baserades på prövarens beslut.
Från första dosen (dag 1) av studieläkemedlet till 60 minuter efter sista dosen dag 1
Ändring från baslinjen i parametrar för 12-avledningselektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinje (före dos) och 10 och 30 minuter efter sista dosen dag 1
Förändring från baslinjen i PR, QRS, QT, Bazetts formelkorrigerade QT (QTcB), Fridericias formelkorrigerade QT (QTcF) och RR-intervall uttryckt i millisekunder (ms) rapporterades.
Baslinje (före dos) och 10 och 30 minuter efter sista dosen dag 1
Antal deltagare efter grad av opacifiering av vänster kammare (LVO) bedömd efter visuell toppkontrastintensitet
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
LVO-toppkontrastintensiteten bestämdes av läsare (oberoende blindade) med användning av en kategorisk skala som Ingen, Låg, Medium, Hög eller Blommande, där Ingen = Frånvaro av kontrastsignal; Låg = Begränsad kapacitet att göra en diagnostisk bedömning; Närvaro av kontrastsignal förbättrar inte diagnostisk tolkning i någon större grad; Medium = God förmåga att göra en diagnostisk bedömning; Kontrastsignal underlättar diagnostisk tolkning i god grad; Hög = Optimal förmåga att göra en diagnostisk bedömning; Kontrastsignal underlättar diagnostisk tolkning i hög grad; Blooming = Övermättnad av signalen stör diagnostisk tolkning. Vävnadsgränser blir utmanande att avgränsa. Det kan förekomma överdriven akustisk skuggning längst bort i bilden. Antal deltagare efter grad av LVO bedömd av visuell toppkontrastintensitet presenterades av läsare och dosnivåer.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Antal deltagare efter grad av opacifiering av vänster kammare (LVO) Bedömd efter toppkontrastfyllning för vänster kammare (LV)
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Topp LV kontrastfyllning för LVO kategoriserades som: 0 = ingen (0 procent [%] fyllning); 1 = svag (cirka 33% fyllning); 2 = mellanliggande (cirka 67 % fyllning); 3 = full (100 % fyllning) och data presenterades av läsare (oberoende blindade) och dosnivåer.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Antal deltagare efter kontrastförbättrande varaktighet i den vänstra kammaren (LV) kammaren
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Kontrastförstärkningens varaktighet bestämdes från den tidpunkt då kontrasten uppträdde i LV till den tidpunkt då kontrasten nästan försvann från den vänstra kammaren. 3 oberoende blinda läsare utförde utvärdering.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Antal deltagare efter diagnostisk konfidens för vänsterkammars endokardiell gränsavgränsning (LV EBD) och väggrörelse för kontrast- och icke-kontrastförstärkta bilder
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Diagnostisk konfidens för bedömningen av LV EBD och väggrörelser poängsattes för icke-kontrast och OPTISON-förstärkta ekokardiografiska förvärv separat med hjälp av en 4-gradig skala som sträckte sig från 0 till 4, där 0 = ingen konfidens, 1 = låg konfidens, 2 = måttligt självförtroende, 3 = högt självförtroende. En högre poäng indikerar bättre konfidensnivå. Data presenterades av läsaren (oberoende blindad), icke-kontrast och dosnivåer.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Antal deltagare efter diagnostisk konfidens för vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) för icke-kontrast och OPTISON Enhanced Echokardiografi
Tidsram: Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring
Diagnostisk konfidens för utvärderingen av LVEF beräknades med hjälp av formeln: (slutdiastolvolym - slutsystolvolym)/(slutdiastolvolym) poängsattes för icke-kontrast och OPTISON-förstärkta ekokardiografiska förvärv separat med hjälp av en 4-gradig skala som sträckte sig från 0 till 3, där 0 = inget förtroende, 1 = lågt förtroende, 2 = måttligt förtroende, 3 = högt förtroende. En högre poäng indikerar bättre konfidensnivå. Data presenterades av läsaren (oberoende blindad), icke-kontrast och dosnivåer.
Bilder togs under studieekokardiogrammet (0 till 30 minuter) på dag 1 och blindbildsutvärderingar (BIE) utfördes vid studiens kärnlaboratorium efter bildöverföring

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Jämförelse av diagnostisk konfidens för LV EBD och väggrörelse mellan icke-kontrast och OPTISON-förstärkt ekokardiografi vid olika doser.
Tidsram: 72 timmar
72 timmar
Jämförelse av diagnostiskt förtroende vid utvärdering av LVEF mellan icke-kontrast och OPTISON-förstärkt ekokardiografi.
Tidsram: 72 timmar
72 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GE Healthcare

Samarbetspartners

Laboratory Corporation of America

Utredare

  • Studierektor: David Thompson, MD, PhD, GE Healthcare

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

30 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2018

Första postat (Faktisk)

14 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GE-191-008

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera