Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de dosering van OPTISON bij pediatrische patiënten te bepalen

13 mei 2024 bijgewerkt door: GE Healthcare

Een fase 4, open-label, niet-gerandomiseerd, multicenter onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van OPTISON™ voor contrastversterkte echocardiografie bij pediatrische patiënten te evalueren

Onderzoek om de veiligheid en de juiste dosering van OPTISON bij pediatrische patiënten te bepalen, aangezien OPTISON tijdens de klinische ontwikkeling alleen bij volwassen patiënten is getest

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • MCG Health, Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Het onderwerp is tussen ≥9 en
  • De patiënt is klinisch geïndiceerd voor het ondergaan van een transthoracaal echocardiogram.
  • De proefpersoon heeft een suboptimaal niet-contrast echocardiogram gedefinieerd als ≥2 aaneengesloten segmenten in een bepaalde weergave die niet kunnen worden gevisualiseerd.
  • De proefpersoon kan zich houden aan studieprocedures.
  • Een ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend en gedateerd.

Uitsluitingscriteria:

  • Het onderwerp was eerder ingeschreven in deze studie.
  • De proefpersoon heeft een geneesmiddel voor onderzoek ontvangen binnen 30 dagen vóór of staat gepland om er een te ontvangen vanaf het moment van deelname aan dit onderzoek tot het einde van de voor dit onderzoek voorgestelde follow-upperiode.
  • De patiënt heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor een van de componenten van OPTISON, bloed, bloedproducten of albumine.
  • De patiënt heeft pulmonale hypertensie of onstabiele cardiopulmonale aandoeningen.
  • De patiënt heeft een ernstige leveraandoening op basis van de medische geschiedenis.
  • Het onderwerp had een recente (
  • De proefpersoon vertoont een klinisch actieve, ernstige, levensbedreigende ziekte, met een levensverwachting van minder dan 1 maand of waarbij deelname aan het onderzoek de behandeling van de proefpersoon in gevaar kan brengen of om een ​​andere reden die naar het oordeel van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt maakt voor deelname in de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lichaamsgewichtgroep <=40 kg: OPTISON

Deelnemers met een lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan (>=) 20 tot minder dan of gelijk aan (<=) 28 kilogram (kg) ontvingen OPTISON 0,1 milliliter (ml; dosisniveau 1) of 0,2 ml (dosisniveau 2); en deelnemers met een lichaamsgewicht groter dan (>) 28 tot <=40 kg kregen OPTISON 0,2 ml (dosisniveau 1) of 0,3 ml (dosisniveau 2) intraveneuze (IV) injectie, met een tussenpoos van 10 minuten op dag 1. De maximaal toegestane cumulatieve dosis voor lichaamsgewicht >=20 tot <=28 kg en >28 tot <=40 kg was respectievelijk 1,0 ml en 1,5 ml per dosisniveau.

De behandelde proefpersonen ontvingen beide dosisniveaus. Per protocol waren maximaal 3 injecties per dosisniveau toegestaan ​​voor het verkrijgen van verschillende beeldweergaven. Er werden maximaal 2 injecties geregistreerd in de behandelde populatie.
Geneesmiddel: Optie
Optison wordt intraveneus toegediend
Andere namen:
  • Perflutren Microspheres injecteerbare suspensie, USP
Experimenteel: Lichaamsgewichtgroep >40 kg: OPTISON

Deelnemers met een lichaamsgewicht > 40 kg kregen OPTISON 0,2 (dosisniveau 1) of 0,4 ml (dosisniveau 2) IV-injectie, met een tussenpoos van 10 minuten op dag 1. De maximaal toegestane cumulatieve dosis was 1,8 ml per dosisniveau.

De behandelde proefpersonen ontvingen beide dosisniveaus. Per protocol waren maximaal 3 injecties per dosisniveau toegestaan ​​voor het verkrijgen van verschillende beeldweergaven. Er werden maximaal 2 injecties geregistreerd in de behandelde populatie.
Geneesmiddel: Optie
Optison wordt intraveneus toegediend
Andere namen:
  • Perflutren Microspheres injecteerbare suspensie, USP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde totale visualisatiescore van kwalitatieve endocardiale grensafbakening (EBD) van de 12 segmenten van de linker ventrikel (LV) wand in standaard apicale 4-kamer (A4C) en apicale 2-kamer (A2C)
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Visualisatie van elk van de 12 segmenten van de LV-wand in standaard A4C- en A2C-weergaven werd gemeten met de kwalitatieve EBD-visualisatieschaal: score 0 = geen visualisatie van de LV-endocardiale grens; 1 =slechte visualisatie; 2 =eerlijke visualisatie; 3 =goede/optimale visualisatie. De totale LV EBD-score werd berekend als de som van de individuele scores toegewezen aan elk van de 12 LV-wandsegmenten en de totale score varieerde van 0 (geen visualisatie van de LV-endocardiale grens) tot 36 (goede/optimale visualisatie). Een hogere score duidde op een betere visualisatie. De totale score van de kwalitatieve EBD-visualisatieschaal werd gerapporteerd door lezer (onafhankelijk geblindeerd), niet-contrast en dosisniveaus.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: 0- 72 uur
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product kreeg toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoefde te hebben. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen of verergeren op of na het tijdstip van de eerste dosering van OPTISON.
0- 72 uur
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de systolische en diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
De systolische en diastolische bloeddruk werden waar mogelijk gemeten vanaf de contralaterale arm tot de plaats waar OPTISON werd toegediend en vóór de meting rustten de deelnemers minimaal 5 minuten (indien mogelijk).
Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Verandering ten opzichte van de basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Voordat de hartslag werd gemeten, rustten de deelnemers minimaal 5 minuten (indien mogelijk).
Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Verandering ten opzichte van de basislijn in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Voordat de ademhalingsfrequentie werd gemeten, rustten de deelnemers minimaal 5 minuten (indien mogelijk).
Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zuurstofverzadiging zoals gemeten met pulsoximetrie
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
De zuurstofverzadiging werd gemeten door middel van pulsoximetrie. Voordat de zuurstofverzadiging werd gemeten, rustten de deelnemers minimaal 5 minuten (indien mogelijk).
Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in de bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis (dag 1) van het onderzoeksgeneesmiddel tot 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Deelnemers ondergingen beoordelingen, waaronder algemeen uiterlijk, ademhalings-, cardiovasculair en neurologisch (motorische functie, bewustzijnsniveau, sensorische functie) onderzoek. Eventuele abnormale klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek waren gebaseerd op de beslissing van de onderzoeker.
Vanaf de eerste dosis (dag 1) van het onderzoeksgeneesmiddel tot 60 minuten na de laatste dosis op dag 1
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de parameters van elektrocardiogrammen (ECG's) met 12 afleidingen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 30 minuten na de laatste dosis op dag 1
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in PR, QRS, QT, gecorrigeerde QT volgens de formule van Bazett (QTcB), gecorrigeerde QT volgens de formule van Fridericia (QTcF) en RR-intervallen uitgedrukt in milliseconden (ms) werden gerapporteerd.
Basislijn (vóór de dosis) en 10 en 30 minuten na de laatste dosis op dag 1
Aantal deelnemers op basis van de mate van opacificatie van de linkerventrikel (LVO), beoordeeld op basis van visuele piekcontrastintensiteit
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
De intensiteit van het LVO-piekcontrast werd bepaald door lezers (onafhankelijk geblindeerd) met behulp van een categorische schaal als Geen, Laag, Gemiddeld, Hoog of Bloeiend, waarbij Geen = Afwezigheid van contrastsignaal; Laag = Beperkte capaciteit om een ​​diagnostische beoordeling te maken; De aanwezigheid van een contrastsignaal verbetert de diagnostische interpreteerbaarheid niet in grote mate; Middel = Goed vermogen om een ​​diagnostische beoordeling te maken; Het contrastsignaal vergemakkelijkt de diagnostische interpreteerbaarheid in hoge mate; Hoog = Optimaal vermogen om een ​​diagnostische beoordeling te maken; Contrastsignaal vergemakkelijkt de diagnostische interpreteerbaarheid in hoge mate; Blooming = Oververzadiging van het signaal verstoort de diagnostische interpreteerbaarheid. Weefselgrenzen worden een uitdaging om af te bakenen. Er kan overmatige akoestische schaduwvorming optreden in het verre beeldveld. Het aantal deelnemers volgens de mate van LVO, beoordeeld op basis van de visuele piekcontrastintensiteit, werd gepresenteerd door lezers en dosisniveaus.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Aantal deelnemers op basis van mate van linkerventrikelopacificatie (LVO), beoordeeld op basis van piekcontrastvulling in de linkerventrikel (LV)
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Piek-LV-contrastvulling voor LVO werd gecategoriseerd als: 0 = geen (0 procent [%] vulling); 1 = zwak (ongeveer 33% vulling); 2 = gemiddeld (ongeveer 67% vulling); 3 = vol (100% vulling) en gegevens werden gepresenteerd door lezers (onafhankelijk geblindeerd) en dosisniveaus.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Aantal deelnemers per contrastverbeteringsduur in de linkerventrikelkamer (LV).
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
De duur van de contrastverbetering werd bepaald vanaf het moment dat het contrast in de LV verscheen tot het moment dat het contrast bijna uit de linkerkamer verdween. 3 onafhankelijke geblindeerde lezers voerden een evaluatie uit.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Aantal deelnemers op basis van diagnostisch vertrouwen in de afbakening van de linkerventrikel-endocardiale grens (LV EBD) en wandbeweging voor contrast- en niet-contrastversterkte beelden
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Het diagnostische vertrouwen voor de beoordeling van LV EBD en wandbeweging werd afzonderlijk gescoord voor niet-contrast- en OPTISON-verbeterde echocardiografische acquisities met behulp van een 4-puntsschaal die varieerde van 0 tot 4, waarbij 0 = geen vertrouwen, 1 = weinig vertrouwen, 2 = matig vertrouwen, 3 = hoog vertrouwen. Een hogere score duidt op een beter betrouwbaarheidsniveau. Gegevens werden gepresenteerd door lezer (onafhankelijk geblindeerd), niet-contrast en dosisniveaus.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Aantal deelnemers op basis van diagnostisch vertrouwen in de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) voor niet-contrast- en OPTISON Enhanced Echocardiografie
Tijdsspanne: Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht
Het diagnostische vertrouwen voor de evaluatie van LVEF werd berekend met behulp van de formule: (einddiastolevolume - einddiastolevolume)/(einddiastolevolume) werd afzonderlijk gescoord voor niet-contrast- en OPTISON-verbeterde echocardiografische acquisities met behulp van een 4-puntsschaal die varieerde van 0 tot 3, waarbij 0 = geen vertrouwen, 1 = weinig vertrouwen, 2 = matig vertrouwen, 3 = veel vertrouwen. Een hogere score duidt op een beter betrouwbaarheidsniveau. Gegevens werden gepresenteerd door lezer (onafhankelijk geblindeerd), niet-contrast en dosisniveaus.
Er werden beelden vastgelegd tijdens het onderzoeksechocardiogram (0 tot 30 minuten) op dag 1 en er werden geblindeerde beeldevaluaties (BIE) uitgevoerd in het onderzoekskernlaboratorium na beeldoverdracht

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Vergelijking van diagnostisch vertrouwen van LV EBD en wandbeweging tussen niet-contrast en OPTISON-verbeterde echocardiografie bij verschillende doses.
Tijdsspanne: 72 uur
72 uur
Vergelijking van diagnostisch vertrouwen in de evaluatie van LVEF tussen niet-contrast en OPTISON-verbeterde echocardiografie.
Tijdsspanne: 72 uur
72 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GE Healthcare

Medewerkers

Laboratory Corporation of America

Onderzoekers

  • Studie directeur: David Thompson, MD, PhD, GE Healthcare

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GE-191-008

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren