Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'histoire naturelle chez des patients chinois de sexe masculin atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

3 avril 2023 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE D'HISTOIRE NATURELLE CHEZ DES PATIENTS HOMMES CHINOIS ATTEINTS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

Il s'agit d'une étude de cohorte multicentrique, prospective et unique conçue pour décrire l'histoire naturelle de la DMD chez les patients chinois de sexe masculin. Un total d'environ 330 sujets seront inscrits avec le nombre cible de sujets dans chaque groupe comme ci-dessous :

  • Groupe 1, sujets ambulatoires âgés de moins de 6 ans, environ 100 sujets ;
  • Groupe 2, sujets ambulatoires âgés >= 6 ans, environ 180 sujets ;
  • Groupe 3, sujets non ambulatoires, environ 50 sujets. Les sujets visiteront les sites tous les 6 mois. Chaque sujet sera observé pendant au moins 24 mois. Tous les sujets resteront inscrits jusqu'à la date d'achèvement de l'étude, de sorte que certains auront des données collectées après le mois 24. Les sujets qui terminent la visite 5/mois 24 au moins 6 mois avant la fin de l'étude seront invités à effectuer une visite supplémentaire au mois 30.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

312

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Affiliated children's hospital of fudan university
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 400014
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 401122
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University (Liangjiang Branch)
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins chinois de tout âge, diagnostiqués avec DMD. Le diagnostic doit être confirmé dans les antécédents médicaux du sujet et par des tests génétiques obtenus lors de soins cliniques de routine à des fins de diagnostic, tels que rapportés par un laboratoire réglementé approprié à l'aide d'un test génétique validé cliniquement (les tests génétiques ne sont pas fournis par le promoteur).
  2. Les sujets âgés de plus de 4 ans doivent recevoir des glucocorticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant de signer un consentement éclairé. Il ne doit y avoir aucun changement significatif (<0,2 mg/kg) de la posologie ou du schéma posologique (non lié au changement de poids corporel) pendant au moins 3 mois immédiatement avant la signature du consentement éclairé. Les sujets âgés de plus de 4 ans seront exemptés de cette exigence ; ceux qui ne prennent pas de GC seront éligibles si l'initiation du traitement par GC chez ces sujets est considérée comme inappropriée de l'avis des enquêteurs.

Critère d'exclusion:

  1. Toute blessure pouvant avoir un impact sur les tests fonctionnels. Les blessures antérieures doivent être complètement guéries avant de consentir. Les fractures antérieures des membres inférieurs doivent être complètement guéries et au moins 3 mois après la date de la blessure.
  2. Présence ou antécédents d'autres maladies musculo-squelettiques ou neurologiques ou de troubles somatiques non liés à la DMD, y compris les maladies pulmonaires, cardiaques et cognitives.
  3. Sujets> = 4 ans qui n'ont pas terminé la vaccination contre la varicelle.
  4. Participation à d'autres études impliquant des médicaments expérimentaux pendant au moins 90 jours avant la signature du consentement éclairé et/ou pendant la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Bras d'étude
Tous les sujets de cette étude seront observés pendant 24 à 30 mois.
Autre: Fréquence de visite
Tous les sujets doivent visiter les sites plus fréquemment que dans la pratique clinique de routine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de vie modifiant les étapes cliniques en raison de la progression de la maladie DMD - incapacité à marcher
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
La durée de la vie modifie les étapes cliniques en raison de la progression de la maladie DMD - incapacité à se tenir debout
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
La durée de vie modifie les étapes cliniques en raison de la progression de la maladie DMD - incapacité à s'auto-alimenter
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base des fonctions motrices chronométrées pour les sujets ambulatoires - se lever du sol (couché à se tenir debout)
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base des fonctions motrices chronométrées pour les sujets ambulatoires - marche/course de 10 mètres
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les échelles déterminées par l'évaluateur clinique - Northstar Ambulatory Assessment
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
L'évaluation ambulatoire Northstar sera effectuée chez les enfants ambulatoires> = 3 ans
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les échelles déterminées par l'évaluateur clinique - Performance du membre supérieur 2.0
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
La Performance du membre supérieur 2.0 sera administrée à des sujets >=10 ans.
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la force des groupes musculaires - extension du genou
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la force des groupes musculaires - flexion du coude
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la force des groupes musculaires - extension du coude
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la force des groupes musculaires - abduction de l'épaule.
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ dans les tests de la fonction pulmonaire - Pourcentage de capacité vitale forcée prédite (%pFVC)
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de la fonction pulmonaire - Volume expiratoire forcé en une seconde
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de la fonction pulmonaire - Pression inspiratoire maximale
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de la fonction pulmonaire - Pression expiratoire maximale
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de la fonction pulmonaire - Débit maximal de la toux
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'amplitude de mouvement (ROM) aux chevilles et coudes bilatéraux
Délai: Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 6, 12, 18, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG)
Délai: Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport au départ, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC) chez les sujets ambulatoires âgés de >=6 ans à <=16 ans
Délai: Chang à partir de la ligne de base, 24 mois
Le WISC est un test d'intelligence administré individuellement aux enfants âgés de 6 à 16 ans. Il génère un quotient intellectuel complet.
Chang à partir de la ligne de base, 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets avec mutation de grande délétion
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Proportion de sujets avec mutation de grande duplication
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Proportion de sujets avec mutation de petite insertion
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Proportion de sujets avec mutation de petite délétion
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Proportion de sujets avec mutation de mutation ponctuelle
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Proportion de sujets présentant des mutations impliquant des sites clés de mutation à haute fréquence
Délai: Ligne de base
Ligne de base
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques (PODCI)
Délai: Base de référence, 12, 24, 30 mois
L'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques est une évaluation de la santé musculo-squelettique déclarée par les patients et destinée à être utilisée chez les enfants et les adolescents.
Base de référence, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la référence dans EuroQoL 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
Délai: Base de référence, 12, 24, 30 mois
L'EQ-5D-3L est un instrument mesurant la qualité de vie liée à la santé pour les patients >=16 ans.
Base de référence, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans EuroQoL 5 Dimension Youth (EQ-5D-Y)
Délai: Base de référence, 12, 24, 30 mois
EQ-5D-Y est un instrument générique mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents de moins de 16 ans et capables de lire et de remplir le questionnaire.
Base de référence, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base du score d'utilisation des ressources de soins de santé (HRU)
Délai: Base de référence, 12, 24, 30 mois
La collecte des résultats est basée sur le questionnaire HRU.
Base de référence, 12, 24, 30 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité adapté aux scores de déficience de la prestation de soins (WPAI: CG)
Délai: Base de référence, 12, 24, 30 mois
WPAI:CG mesurera l'impact d'un sujet atteint de DMD sur la productivité au travail et les activités régulières d'un soignant. Il sera administré sous forme de questionnaire.
Base de référence, 12, 24, 30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

21 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2018

Première publication (Réel)

30 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C3391004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur Fréquence de visite

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner