Duchenne 근이영양증을 가진 중국 남성 환자의 자연사 연구
2023년 4월 3일 업데이트: Pfizer
DUCHENNE 근이영양증을 가진 중국 남성 환자의 자연사 연구
이것은 중국 남성 환자의 DMD 자연사를 설명하기 위해 고안된 다기관 전향적 단일 코호트 연구입니다. 총 약 330명의 피험자가 아래와 같이 각 그룹의 대상 피험자의 목표 수와 함께 등록됩니다.
- 그룹 1, 6세 미만의 보행 가능한 피험자, 약 100명의 피험자;
- 그룹 2, >=6세의 외래 피험자, 약 180명의 피험자;
- 그룹 3, 보행이 불가능한 피험자, 약 50명의 피험자. 피험자는 6개월마다 사이트를 방문합니다. 각 피험자는 최소 24개월 동안 관찰됩니다. 모든 피험자는 연구 완료일까지 등록된 상태로 유지되며 일부는 24개월 이후에 데이터를 수집하게 됩니다. 연구가 완료되기 최소 6개월 전에 방문 5/24개월을 완료한 피험자는 30개월에 추가 방문을 완료하도록 요청받을 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
312
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100034
- Peking University first hospital
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Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, 중국, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shanghai, 중국, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, 중국, 201102
- Affiliated children's hospital of fudan university
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, 중국, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing, Chongqing, 중국, 401122
- Children's Hospital of Chongqing Medical University (Liangjiang Branch)
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350005
- The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- DMD 진단을 받은 모든 연령의 중국 남성 환자. 진단은 임상적으로 검증된 유전자 검사(유전자 검사는 후원자가 제공하지 않음)를 사용하여 적절한 규제 실험실에서 보고된 바와 같이 진단 목적을 위한 일상적인 임상 치료 중에 얻은 유전자 검사와 피험자의 병력에서 확인되어야 합니다.
- 4세 이상인 피험자는 동의서에 서명하기 최소 6개월 전에 글루코코르티코스테로이드를 투여받아야 합니다. 정보에 입각한 동의서에 서명하기 직전 최소 3개월 동안 용량 또는 용량 요법(체중 변화와 관련 없음)에 상당한 변화(<0.2mg/kg)가 없어야 합니다. 4세를 초과하는 피험자는 이 요구 사항에서 면제됩니다. GC를 복용하지 않는 사람들은 조사관의 의견에 따라 이들 대상에서 GC 치료의 시작이 부적절하다고 간주되는 경우 자격이 있을 것입니다.
제외 기준:
- 기능 테스트에 영향을 줄 수 있는 부상. 이전 부상은 동의하기 전에 완전히 치유되어야 합니다. 이전 하지 골절은 완전히 치유되어야 하며 부상 날짜로부터 최소 3개월이 경과해야 합니다.
- 폐, 심장 및 인지 질환을 포함하여 DMD와 관련되지 않은 다른 근골격계 또는 신경계 질환 또는 신체 장애의 존재 또는 병력.
- 수두 백신 접종을 완료하지 않은 4세 이상 피험자.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 및/또는 연구 참여 기간 동안 최소 90일 동안 연구 약물과 관련된 다른 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 스터디 암
이 연구의 모든 피험자는 24-30개월 동안 관찰됩니다.
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모든 피험자는 일상적인 임상 실습보다 더 자주 사이트를 방문해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DMD 질병 진행으로 인해 임상 이정표를 변경하는 삶의 시간 - 보행 실패
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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DMD 질병 진행으로 인해 임상 이정표를 변경하는 수명까지의 시간 - 견디지 못함
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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DMD 질병 진행으로 인한 임상 이정표를 바꾸는 삶의 시간 - 자가 급식 실패
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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보행 대상에 대한 시간 초과 운동 기능의 기준선에서 변경 - 바닥에서 일어나기(누운 자세에서 일어서기)
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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걸을 수 있는 주제에 대한 시간 초과 운동 기능의 기준선에서 변경 - 10미터 걷기/달리기
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 임상 평가자가 결정한 척도의 변화 - Northstar Ambulatory Assessment
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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Northstar 보행 평가는 3세 이상 보행이 가능한 소아에서 수행됩니다.
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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임상 평가자가 결정한 척도의 기준선에서 변경 - 상지 2.0의 성능
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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Performance of Upper Limb 2.0은 >=10세 피험자에게 시행됩니다.
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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근육군 근력 기준선에서 변경 - 무릎 신전
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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근육 그룹의 근력 기준선에서 변경 - 팔꿈치 굴곡
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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근육 그룹의 근력 기준선에서 변경 - 팔꿈치 확장
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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근육군 근력의 기준선에서 변경 - 어깨 외전.
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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폐 기능 검사에서 기준선으로부터의 변화 - 백분율 예측 강제 폐활량(%pFVC)
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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폐 기능 검사의 기준선에서 변경 - 1초의 강제 호기량
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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폐 기능 검사의 기준선에서 변경 - 최대 흡기압
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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폐기능 검사의 기준선에서 변경 - 최대 호기압
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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폐 기능 검사의 기준선에서 변경 - 최대 기침 흐름
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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양쪽 발목과 팔꿈치의 가동 범위(ROM) 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 6, 12, 18, 24, 30개월
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좌심실 박출률(LVEF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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기준선에서 변경, 12, 24, 30개월
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6세 이상에서 16세 이하의 외래 대상자의 WISC(Wechsler Intelligence Scale for Children) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 변경, 24개월
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WISC는 6세에서 16세 사이의 어린이를 대상으로 개별적으로 시행되는 지능 검사입니다.
Full Scale Intelligence Quotient를 생성합니다.
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기준선에서 변경, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대규모 결손 돌연변이가 있는 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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복제가 큰 돌연변이를 가진 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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작은 삽입 돌연변이가 있는 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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작은 결실 돌연변이를 가진 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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점 돌연변이의 돌연변이를 가진 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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주요 고주파 돌연변이 부위와 관련된 돌연변이가 있는 피험자의 비율
기간: 기준선
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기준선
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PODCI(Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12, 24, 30개월
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Pediatric Outcomes Data Collection Instrument는 어린이와 청소년에게 사용하기 위한 근골격계 건강에 대한 환자 보고 평가입니다.
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기준선, 12, 24, 30개월
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EuroQoL 5 Dimension 3 Level(EQ-5D-3L)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12, 24, 30개월
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EQ-5D-3L은 16세 이상의 환자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 기기입니다.
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기준선, 12, 24, 30개월
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EuroQoL 5 Dimension Youth(EQ-5D-Y)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12, 24, 30개월
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EQ-5D-Y는 16세 미만의 어린이 및 청소년의 건강 관련 삶의 질을 측정하고 설문지를 읽고 작성할 수 있는 일반적인 도구입니다.
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기준선, 12, 24, 30개월
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HRU(의료 자원 활용) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12, 24, 30개월
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결과 수집은 HRU 설문지를 기반으로 합니다.
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기준선, 12, 24, 30개월
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간병(WPAI:CG) 장애 점수에 맞게 조정된 작업 생산성 및 활동 장애 설문지의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12, 24, 30개월
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WPAI:CG는 간병인의 작업 생산성과 일상적인 활동에 DMD가 있는 피험자가 미치는 영향을 측정합니다.
설문지 형식으로 진행됩니다.
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기준선, 12, 24, 30개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 24일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 28일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C3391004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험
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Allergy and Asthma Consultants, Wichita, KansasAidan Foundation; Neil H. Riordan PhD완전한
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Hospital RudolfstiftungOesterreichische Muskelforschung완전한
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University of Malaga완전한
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Chaitanya Hospital, Pune알려지지 않은
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University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증
방문빈도에 대한 임상 시험
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The Alfred E. Mann Foundation for Scientific ResearchVA Office of Research and Development완전한
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Aarhus University HospitalBispebjerg Hospital알려지지 않은