Un estudio de historia natural en pacientes masculinos chinos con distrofia muscular de Duchenne

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos chinos de cualquier edad, diagnosticados con DMD. El diagnóstico debe confirmarse en el historial médico del sujeto y mediante pruebas genéticas obtenidas durante la atención clínica de rutina con fines de diagnóstico según lo informado por un laboratorio regulado apropiado utilizando una prueba genética validada clínicamente (el patrocinador no proporciona pruebas genéticas).
2. Los sujetos mayores de 4 años deben recibir glucocorticosteroides durante un mínimo de 6 meses antes de firmar el consentimiento informado. No debe haber cambios significativos (<0,2 mg/kg) en la dosis o el régimen de dosis (no relacionado con el cambio de peso corporal) durante al menos 3 meses inmediatamente antes de firmar el consentimiento informado. Los sujetos mayores de 4 años estarán exentos de este requisito; aquellos que no tomen GC serán elegibles si el inicio del tratamiento con GC en estos sujetos se considera inapropiado en opinión de los Investigadores.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier lesión que pueda afectar las pruebas funcionales. Las lesiones anteriores deben curarse por completo antes de dar su consentimiento. Las fracturas previas de miembros inferiores deben estar completamente curadas y al menos 3 meses desde la fecha de la lesión.
2. Presencia o antecedentes de otra enfermedad musculoesquelética o neurológica o trastorno somático no relacionado con DMD, incluidas enfermedades pulmonares, cardíacas y cognitivas.
3. Sujetos >=4 años que no hayan completado la vacunación contra la varicela.
4. Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación durante un mínimo de 90 días antes de firmar el consentimiento informado y/o durante la participación en el estudio.