Természettudományi tanulmány Duchenne-izomdystrophiában szenvedő kínai férfi betegeken

Bevételi kritériumok:

1. DMD-vel diagnosztizált kínai férfi betegek bármilyen életkorban. A diagnózist az alany kórtörténetében és a diagnosztikai célú rutin klinikai ellátás során kapott genetikai vizsgálattal kell megerősíteni, amint azt egy megfelelő szabályozott laboratórium jelentette klinikailag validált genetikai teszt segítségével (a genetikai vizsgálatot a megbízó nem biztosítja).
2. A 4 évesnél idősebb alanyoknak legalább 6 hónapig glükokortikoszteroidokat kell kapniuk a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt. Közvetlenül a tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírása előtt legalább 3 hónapig nem szabad jelentős (<0,2 mg/kg) változást végrehajtani az adagolásban vagy az adagolási rendben (a testtömeg-változáshoz nem kapcsolódóan). A 4 évesnél idősebb alanyok mentesülnek e követelmény alól; a GC-t nem szedők jogosultak lesznek, ha a GC-kezelés megkezdését ezeknél az alanyoknál a vizsgálók véleménye szerint nem tartják megfelelőnek.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen sérülés, amely hatással lehet a funkcionális tesztelésre. A beleegyezés előtt a korábbi sérüléseket teljesen be kell gyógyítani. A korábbi alsó végtagtöréseknek teljesen be kell gyógyulniuk, és legalább 3 hónappal a sérülés dátumától számítva.
2. Egyéb, a DMD-vel nem összefüggő mozgásszervi vagy neurológiai betegség vagy szomatikus rendellenesség jelenléte vagy kórtörténete, beleértve a tüdő-, szív- és kognitív betegségeket.
3. 4 évesnél idősebb alanyok, akik nem fejezték be a varicella elleni védőoltást.
4. Részvétel vizsgálati gyógyszer(ek)et érintő egyéb vizsgálatokban legalább 90 nappal a beleegyezés aláírása előtt és/vagy a vizsgálatban való részvétel során.