En naturhistorisk studie hos kinesiske mannlige pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Inklusjonskriterier:

1. Kinesiske mannlige pasienter uansett alder, diagnostisert med DMD. Diagnosen må bekreftes i forsøkspersonens sykehistorie og ved genetisk testing innhentet under rutinemessig klinisk behandling for diagnostiske formål som rapportert fra et passende regulert laboratorium ved bruk av en klinisk validert genetisk test (genetisk testing leveres ikke av sponsor).
2. Personer som er >=4 år gamle må få glukokortikosteroider i minimum 6 måneder før de signerer informert samtykke. Det skal ikke være noen signifikant endring (<0,2 mg/kg) i dosering eller doseregime (ikke relatert til kroppsvektsendring) i minst 3 måneder umiddelbart før det informerte samtykket signeres. Emner som er over 4 år vil være unntatt fra dette kravet; de som ikke tar GC vil være kvalifisert hvis initiering av GC-behandling hos disse personene anses som upassende etter etterforskernes mening.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver skade som kan påvirke funksjonstesting. Tidligere skader må være fullstendig leget før samtykke. Tidligere underekstremitetsbrudd må være fullstendig leget og minst 3 måneder fra skadedato.
2. Tilstedeværelse eller historie med annen muskel-skjelett- eller nevrologisk sykdom eller somatisk lidelse som ikke er relatert til DMD, inkludert lunge-, hjerte- og kognitive sykdommer.
3. Personer >=4 år som ikke har fullført varicella-vaksinasjonen.
4. Deltakelse i andre studier som involverer forsøkslegemidler i minimum 90 dager før undertegning av informert samtykke og/eller under studiedeltakelse.