Přírodovědná studie u čínských mužských pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Kritéria pro zařazení:

1. Čínští mužští pacienti jakéhokoli věku s diagnózou DMD. Diagnóza musí být potvrzena v anamnéze subjektu a genetickým testováním získaným během běžné klinické péče pro diagnostické účely, jak je hlášeno z příslušné regulované laboratoře pomocí klinicky ověřeného genetického testu (genetické testování neposkytuje zadavatel).
2. Subjekty, které jsou starší než 4 roky, musí dostávat glukokortikosteroidy minimálně 6 měsíců před podepsáním informovaného souhlasu. Po dobu nejméně 3 měsíců bezprostředně před podpisem informovaného souhlasu by nemělo dojít k žádné významné změně (<0,2 mg/kg) v dávkování nebo dávkovacím režimu (nesouvisející se změnou tělesné hmotnosti). Subjekty, které jsou starší než 4 roky, budou z tohoto požadavku osvobozeny; ti, kteří neužívají GC, budou způsobilí, pokud bude zahájení léčby GC u těchto subjektů podle názoru zkoušejících považováno za nevhodné.

Kritéria vyloučení:

1. Jakékoli zranění, které může ovlivnit funkční testování. Předchozí zranění musí být před udělením souhlasu zcela vyléčena. Předchozí zlomeniny dolních končetin musí být plně zhojeny a to minimálně 3 měsíce od data úrazu.
2. Přítomnost nebo anamnéza jiného muskuloskeletálního nebo neurologického onemocnění nebo somatické poruchy nesouvisející s DMD, včetně plicních, srdečních a kognitivních onemocnění.
3. Jedinci ve věku >=4 roky, kteří nedokončili očkování proti planým neštovicím.
4. Účast na jiných studiích zahrnujících hodnocené léčivo(a) po dobu minimálně 90 dnů před podpisem informovaného souhlasu a/nebo během účasti ve studii.