Uno studio di storia naturale su pazienti maschi cinesi affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Criterio di inclusione:

1. Pazienti maschi cinesi di qualsiasi età, con diagnosi di DMD. La diagnosi deve essere confermata dall'anamnesi del soggetto e dai test genetici ottenuti durante le cure cliniche di routine per scopi diagnostici, come riportato da un laboratorio regolamentato appropriato utilizzando un test genetico validato clinicamente (il test genetico non è fornito dallo sponsor).
2. I soggetti di età >=4 anni devono ricevere glucocorticosteroidi per un minimo di 6 mesi prima di firmare il consenso informato. Non ci dovrebbero essere cambiamenti significativi (<0,2 mg/kg) nel dosaggio o nel regime posologico (non correlato al cambiamento del peso corporeo) per almeno 3 mesi immediatamente prima della firma del consenso informato. I soggetti di età >4 anni saranno esentati da tale obbligo; coloro che non assumono GC saranno idonei se l'inizio del trattamento con GC in questi soggetti è considerato inappropriato secondo il parere degli investigatori.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi lesione che possa influire sui test funzionali. Le lesioni precedenti devono essere completamente guarite prima del consenso. Le precedenti fratture degli arti inferiori devono essere completamente guarite e almeno 3 mesi dalla data dell'infortunio.
2. Presenza o anamnesi di altre malattie muscoloscheletriche o neurologiche o disturbi somatici non correlati alla DMD, comprese malattie polmonari, cardiache e cognitive.
3. Soggetti >=4 anni che non hanno completato la vaccinazione contro la varicella.
4. - Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali per un minimo di 90 giorni prima della firma del consenso informato e/o durante la partecipazione allo studio.