Eine naturkundliche Studie bei chinesischen männlichen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

1. Chinesische männliche Patienten jeden Alters, bei denen DMD diagnostiziert wurde. Die Diagnose muss in der Krankengeschichte des Probanden und durch Gentests bestätigt werden, die während der routinemäßigen klinischen Versorgung zu diagnostischen Zwecken durchgeführt werden, wie von einem geeigneten regulierten Labor unter Verwendung eines klinisch validierten Gentests berichtet (Gentests werden nicht vom Sponsor bereitgestellt).
2. Personen, die >=4 Jahre alt sind, müssen mindestens 6 Monate lang Glukokortikosteroide erhalten, bevor sie eine Einverständniserklärung unterzeichnen. Mindestens 3 Monate unmittelbar vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung darf es keine signifikante Änderung (< 0,2 mg/kg) der Dosierung oder des Dosisschemas (nicht im Zusammenhang mit einer Änderung des Körpergewichts) geben. Personen, die älter als 4 Jahre sind, sind von dieser Anforderung ausgenommen; diejenigen, die kein GC einnehmen, sind geeignet, wenn der Beginn der GC-Behandlung bei diesen Patienten nach Ansicht der Ermittler als unangemessen angesehen wird.

Ausschlusskriterien:

1. Jede Verletzung, die die Funktionsprüfung beeinträchtigen könnte. Frühere Verletzungen müssen vor der Einwilligung vollständig ausgeheilt sein. Frühere Frakturen der unteren Gliedmaßen müssen vollständig verheilt sein und mindestens 3 Monate nach dem Verletzungsdatum zurückliegen.
2. Vorhandensein oder Vorgeschichte anderer muskuloskelettaler oder neurologischer Erkrankungen oder somatischer Störungen, die nicht mit DMD zusammenhängen, einschließlich Lungen-, Herz- und kognitiver Erkrankungen.
3. Probanden >=4 Jahre, die die Varizellenimpfung nicht abgeschlossen haben.
4. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten für mindestens 90 Tage vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung und/oder während der Studienteilnahme.