Efficacité de la rapamycine (sirolimus) dans le traitement de la BRBNS, malformation veineuse héréditaire ou sporadique

Critère d'intégration:

• Patients diagnostiqués avec BRBNS, VMCM, plusieurs VM sporadiques ou une grande VM unique ;
• L'âge et le sexe ne sont pas limités;
• État physique ECOG 0~3 ;
• La fonction des organes est bonne, l'examen biochimique répond aux conditions suivantes : AST ≤ 2,5 × limite supérieure de la valeur normale (LSN), ALT ≤ 2,5 × limite supérieure de la valeur normale (LSN), bilirubine totale sérique ≤ 1,5 × limite supérieure de la valeur normale ( LSN), créatinine ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) ;
• Les patients se portent volontaires pour participer à l'essai et signent le formulaire de consentement éclairé par le participant ou son tuteur légal.

Critère d'exclusion:

• Les patients ont besoin d'une intervention chirurgicale d'urgence en raison d'une occlusion intestinale, d'une intussusception ou d'un saignement gastro-intestinal ;
• Antécédents chirurgicaux dans un délai d'un mois ;
• allergique à la rapamycine;
• Toute maladie ou affection pouvant affecter la mise en œuvre de l'étude ou l'interprétation des résultats, y compris : hémoglobinopathie connue, souffrant d'infections gastro-intestinales en même temps, maladies cardiaques, hépatiques, rénales graves et autres maladies concomitantes graves pouvant mettre des vies en danger
• Femmes enceintes ou allaitantes;
• Abus d'alcool ou de drogues (p. ex., laxatifs);
• Participer à un autre essai clinique pouvant affecter cette étude dans un délai d'un mois ;
• Être jugé inapte à être inscrit par l'investigateur pour d'autres raisons.

Critère de sortie:

• Une réaction allergique à la rapamycine se produit.
• Le patient demande le retrait : à sa discrétion ou à la demande de son représentant légal. Les sujets peuvent refuser de participer à d'autres études à tout moment sans motif. Les sujets ne seront pas affectés à cause d'une telle décision.
• Les sujets sont tenus de se retirer de l'étude dans certaines circonstances particulières (par exemple, il y a des problèmes importants de conformité, de sécurité ou d'intervention chirurgicale pour la maladie)
• Autres situations dans lesquelles l'étude doit être interrompue. Par exemple, les investigateurs pensent que la poursuite de l'étude peut être nocive pour la santé des sujets.

Critères de rejet :

• Patients qui violent les exigences du protocole de test
• Patients avec un mauvais enregistrement (avec des données incomplètes ou inexactes)