Effekten af ​​Rapamycin (Sirolimus) i behandlingen af ​​BRBNS, arvelig eller sporadisk venøs misdannelse

Inklusionskriterier:

• Patienter diagnosticeret med BRBNS, VMCM, sporadisk multipel VM eller stor enkelt VM;
• Alder og køn er ikke begrænset;
• Fysisk status ECOG 0~3;
• Organfunktionen er god, biokemisk undersøgelse opfylder følgende betingelser: AST ≤ 2,5 × øvre grænse for normal værdi (ULN), ALT ≤ 2,5 × øvre grænse for normal værdi (ULN), serum total bilirubin ≤ 1,5 × øvre grænse for normal værdi ( ULN), kreatinin ≤ 1,5 × øvre normalgrænse (ULN);
• Patienter melder sig frivilligt til at deltage i forsøget og underskriver den informerede samtykkeformular af deltageren eller dennes juridiske værge.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter har brug for akut kirurgi på grund af tarmobstruktion, tarmsusception eller gastrointestinal blødning;
• Operationshistorie inden for 1 måned;
• allergisk over for rapamycin;
• Enhver sygdom eller tilstand, der kan påvirke undersøgelsens implementering eller resultatfortolkning, herunder: kendt hæmoglobinopati, lider af gastrointestinale infektioner på samme tid, alvorlige hjerte-, lever-, nyre- og andre alvorlige samtidige sygdomme, der kan bringe liv i fare
• Gravide eller ammende kvinder;
• Misbrugere af alkohol eller stoffer (f.eks. afføringsmidler);
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der kan påvirke denne undersøgelse inden for en måned;
• At blive anset for uegnet til at blive indskrevet af efterforskeren af ​​andre årsager.

Udgangskriterier:

• Der opstår en allergisk reaktion på rapamycin.
• Patienten anmoder om tilbagetrækning: efter eget skøn eller efter anmodning fra sin juridiske repræsentant. Forsøgspersoner kan til enhver tid nægte at deltage i yderligere undersøgelser uden grund. Emner vil ikke blive berørt på grund af en sådan beslutning.
• Forsøgspersoner er forpligtet til at trække sig fra undersøgelsen under visse særlige omstændigheder (f.eks. er der væsentlige problemer med overholdelse, sikkerhed eller kirurgisk indgreb for sygdommen)
• Andre situationer, hvor studiet skal afsluttes. For eksempel mener efterforskerne, at det kan være sundhedsskadeligt at fortsætte undersøgelsen.

Afvisningskriterier:

• Patienter, der overtræder kravene i testprotokollen
• Patienter med dårlig registrering (med ufuldstændige eller unøjagtige data)