Skuteczność rapamycyny (Sirolimus) w leczeniu BRBNS, dziedzicznej lub sporadycznej malformacji żylnej

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci, u których zdiagnozowano BRBNS, VMCM, sporadyczne wielokrotne VM lub duże pojedyncze VM;
• Wiek i płeć nie są ograniczone;
• Stan fizyczny ECOG 0~3;
• Czynność narządów jest dobra, badanie biochemiczne spełnia warunki: AST ≤ 2,5 × górna granica normy (GGN), ALT ≤ 2,5 × górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita w surowicy ≤ 1,5 × górna granica normy ( GGN), kreatynina ≤ 1,5 × górna granica normy (GGN);
• Pacjenci dobrowolnie biorą udział w badaniu i podpisują formularz świadomej zgody przez uczestnika lub jego opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci wymagają pilnej operacji z powodu niedrożności jelit, wgłobienia lub krwawienia z przewodu pokarmowego;
• Historia operacji w ciągu 1 miesiąca;
• uczulony na rapamycynę;
• Jakakolwiek choroba lub stan, który może mieć wpływ na realizację badania lub interpretację wyników, w tym: znana hemoglobinopatia, jednoczesne występowanie infekcji żołądkowo-jelitowych, ciężkie choroby serca, wątroby, nerek i inne poważne współistniejące choroby, które mogą zagrażać życiu
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
• Osoby nadużywające alkoholu lub narkotyków (np. środków przeczyszczających);
• Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, które może mieć wpływ na to badanie w ciągu jednego miesiąca;
• Uważa się, że badacz nie nadaje się do zapisania z innych powodów.

Kryteria wyjścia:

• Występuje reakcja alergiczna na rapamycynę.
• Pacjent żąda wycofania: według własnego uznania lub na wniosek swojego przedstawiciela ustawowego. Badani mogą odmówić udziału w dalszych badaniach w dowolnym momencie bez podania przyczyny. Podmioty nie zostaną dotknięte taką decyzją.
• Uczestnicy są zobowiązani do wycofania się z badania w pewnych szczególnych okolicznościach (np. istnieją poważne problemy z przestrzeganiem zaleceń, bezpieczeństwem lub interwencją chirurgiczną w przypadku choroby)
• Inne sytuacje, w których należy przerwać badanie. Na przykład badacze uważają, że kontynuowanie badania może być szkodliwe dla zdrowia badanych.

Kryteria odrzucenia:

• Pacjenci, którzy naruszają wymagania protokołu badania
• Pacjenci ze słabym zapisem (z niekompletnymi lub niedokładnymi danymi)