Werkzaamheid van Rapamycine (Sirolimus) bij de behandeling van BRBNS, erfelijke of sporadische veneuze malformatie

Inclusiecriteria:

• Patiënten met de diagnose BRBNS, VMCM, sporadische meervoudige VM of grote enkele VM;
• Leeftijd en geslacht zijn niet beperkt;
• Fysieke toestand ECOG 0~3;
• Orgaanfunctie is goed, biochemisch onderzoek voldoet aan de volgende voorwaarden: ASAT ≤ 2,5 × bovengrens van de normale waarde (ULN), ALAT ≤ 2,5 × bovengrens van de normaalwaarde (ULN), serum totaal bilirubine ≤ 1,5 × bovengrens van de normaalwaarde ( ULN), creatinine ≤ 1,5 × bovengrens van normaal (ULN);
• Patiënten melden zich vrijwillig aan om deel te nemen aan het onderzoek en ondertekenen het formulier voor geïnformeerde toestemming door de deelnemer of zijn/haar wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten hebben een spoedoperatie nodig vanwege darmobstructie, intussusceptie of gastro-intestinale bloedingen;
• Geschiedenis van de operatie binnen 1 maand;
• allergisch voor rapamycine;
• Elke ziekte of aandoening die de uitvoering van het onderzoek of de interpretatie van de resultaten kan beïnvloeden, waaronder: bekende hemoglobinopathie, tegelijkertijd lijden aan gastro-intestinale infecties, ernstige hart-, lever-, nier- en andere ernstige bijkomende ziekten die levens in gevaar kunnen brengen
• Zwangere of zogende vrouwen;
• Alcohol- of drugsmisbruikers (bijv. laxeermiddelen);
• Deelnemen aan een ander klinisch onderzoek dat van invloed kan zijn op dit onderzoek binnen een maand;
• Om andere redenen niet geschikt geacht worden om door de onderzoeker te worden ingeschreven.

Uitgangscriteria:

• Er treedt een allergische reactie op rapamycine op.
• De patiënt vraagt ​​om opname: naar eigen goeddunken of op verzoek van zijn wettelijke vertegenwoordiger. Proefpersonen kunnen te allen tijde zonder opgaaf van redenen weigeren deel te nemen aan verder onderzoek. Onderwerpen zullen niet worden beïnvloed door een dergelijke beslissing.
• Proefpersonen moeten zich in bepaalde speciale omstandigheden terugtrekken uit het onderzoek (bijvoorbeeld als er significante problemen zijn met therapietrouw, veiligheid of chirurgische ingreep voor de ziekte)
• Andere situaties waarin de studie moet worden beëindigd. Zo zijn de onderzoekers van mening dat het voortzetten van de studie schadelijk kan zijn voor de gezondheid van de proefpersonen.

Afwijzingscriteria:

• Patiënten die de vereisten van het testprotocol schenden
• Patiënten met een slechte registratie (met onvolledige of onnauwkeurige gegevens)