A rapamicin (Sirolimus) hatékonysága a BRBNS, az örökletes vagy szórványos vénás malformáció kezelésében

Bevételi kritériumok:

• BRBNS-sel, VMCM-mel, sporadikus többszörös virtuális géppel vagy nagy, egyetlen virtuális géppel diagnosztizált betegek;
• Az életkor és a nem nem korlátozott;
• Fizikai állapot ECOG 0~3;
• A szervműködés jó, a biokémiai vizsgálat megfelel az alábbi feltételeknek: AST ≤ 2,5 × normálérték felső határa (ULN), ALT ≤ 2,5 × normálérték felső határa (ULN), szérum összbilirubin ≤ 1,5 × normálérték felső határa ( ULN), kreatinin ≤ 1,5 × a normál felső határa (ULN);
• A betegek önként részt vesznek a vizsgálatban, és aláírják a résztvevő vagy törvényes gyámja a beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

• A betegeknek sürgősségi műtétre van szükségük bélelzáródás, intussuscepció vagy gyomor-bélrendszeri vérzés miatt;
• A műtét története 1 hónapon belül;
• allergiás a rapamicinre;
• Bármilyen betegség vagy állapot, amely befolyásolhatja a vizsgálat végrehajtását vagy az eredmények értelmezését, beleértve: ismert hemoglobinopátia, egyidejűleg gyomor-bélrendszeri fertőzésekben szenved, súlyos szív-, máj-, vese- és egyéb súlyos kísérő betegségek, amelyek életet veszélyeztethetnek
• Terhes vagy szoptató nők;
• alkohollal vagy drogokkal (pl. hashajtókkal) visszaélők;
• Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely hatással lehet erre a vizsgálatra egy hónapon belül;
• Más okok miatt nem tartják alkalmasnak a nyomozó általi felvételre.

Kilépési feltételek:

• A rapamicinre allergiás reakció lép fel.
• A beteg kéri az elállást: saját belátása szerint vagy törvényes képviselője kérésére. Az alanyok indoklás nélkül bármikor megtagadhatják a további vizsgálatokban való részvételt. Az alanyokat ez a döntés nem érinti.
• Az alanyoknak bizonyos speciális körülmények között ki kell vonniuk a vizsgálatot (pl. ha a betegséggel kapcsolatos megfelelőség, biztonság vagy sebészeti beavatkozás jelentős problémákat vet fel)
• Egyéb helyzetek, amelyekben a vizsgálatot meg kell szakítani. Például a kutatók úgy vélik, hogy a vizsgálat folytatása káros lehet az alanyok egészségére.

Elutasítási kritériumok:

• Azok a betegek, akik megsértik a vizsgálati protokoll követelményeit
• Gyenge felvétellel rendelkező betegek (hiányos vagy pontatlan adatokkal)