Effekten av Rapamycin (Sirolimus) vid behandling av BRBNS, ärftlig eller sporadisk venös missbildning

Inklusionskriterier:

• Patienter som diagnostiserats med BRBNS, VMCM, sporadisk multipel VM eller stor enkel VM;
• Ålder och kön är inte begränsade;
• Fysisk status ECOG 0~3;
• Organfunktionen är god, biokemisk undersökning uppfyller följande villkor: AST ≤ 2,5 × övre gräns för normalvärde (ULN), ALT ≤ 2,5 × övre gräns för normalvärde (ULN), total serumbilirubin ≤ 1,5 × övre gräns för normalvärde ( ULN), kreatinin ≤ 1,5 × övre normalgräns (ULN);
• Patienter anmäler sig frivilligt att delta i prövningen och undertecknar formuläret för informerat samtycke av deltagaren eller hans/hennes vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

• Patienter behöver akut kirurgi på grund av tarmobstruktion, intussusception eller gastrointestinal blödning;
• Operationshistorik inom 1 månad;
• allergisk mot rapamycin;
• Alla sjukdomar eller tillstånd som kan påverka studiens genomförande eller tolkning av resultatet, inklusive: känd hemoglobinopati, samtidigt lidande av gastrointestinala infektioner, allvarliga hjärt-, lever-, njure- och andra allvarliga samtidiga sjukdomar som kan äventyra liv
• Gravida eller ammande kvinnor;
• Missbrukare av alkohol eller droger (t.ex. laxermedel);
• Att delta i en annan klinisk prövning som kan påverka denna studie inom en månad;
• Anses inte vara lämplig att skrivas in av utredaren av andra skäl.

Utgångskriterier:

• En allergisk reaktion mot rapamycin uppstår.
• Patienten begär återkallelse: efter eget gottfinnande eller på begäran av hans juridiska ombud. Försökspersoner kan vägra att delta i ytterligare studier när som helst utan skäl. Ämnen kommer inte att påverkas på grund av ett sådant beslut.
• Försökspersonerna måste dra sig ur studien under vissa speciella omständigheter (t.ex. om det finns betydande frågor om överensstämmelse, säkerhet eller kirurgiskt ingrepp för sjukdomen)
• Andra situationer där studien måste avslutas. Till exempel tror utredarna att fortsatt studie kan vara skadligt för försökspersonernas hälsa.

Avslagskriterier:

• Patienter som bryter mot kraven i testprotokollet
• Patienter med dålig registrering (med ofullständiga eller felaktiga data)