Эффективность рапамицина (сиролимуса) при лечении BRBNS, наследственной или спорадической венозной мальформации

Критерии включения:

• Пациенты с диагнозом BRBNS, VMCM, спорадической множественной VM или крупной одиночной VM;
• Возраст и пол не ограничены;
• Физическое состояние ECOG 0~3;
• Функция органов хорошая, биохимическое исследование соответствует следующим условиям: АСТ ≤ 2,5 × верхняя граница нормы (ВГН), АЛТ ≤ 2,5 × верхняя граница нормы (ВГН), общий билирубин сыворотки ≤ 1,5 × верхняя граница нормы ( ВГН), креатинин ≤ 1,5 × верхняя граница нормы (ВГН);
• Пациенты добровольно участвуют в исследовании и подписывают форму информированного согласия участником или его/ее законным опекуном.

Критерий исключения:

• Пациенты нуждаются в неотложной хирургии из-за кишечной непроходимости, инвагинации или желудочно-кишечного кровотечения;
• История операции в течение 1 месяца;
• аллергия на рапамицин;
• Любое заболевание или состояние, которое может повлиять на проведение исследования или интерпретацию результатов, в том числе: известная гемоглобинопатия, одновременное заболевание желудочно-кишечными инфекциями, тяжелые заболевания сердца, печени, почек и другие серьезные сопутствующие заболевания, которые могут угрожать жизни
• Беременные или кормящие женщины;
• Злоупотребляющие алкоголем или наркотиками (например, слабительные);
• Участие в другом клиническом исследовании, которое может повлиять на это исследование, в течение одного месяца;
• Считается, что он не подходит для зачисления следователем по другим причинам.

Критерии выхода:

• Возникает аллергическая реакция на рапамицин.
• Пациент требует снятия: по собственному усмотрению или по требованию его законного представителя. Субъекты могут отказаться от участия в дальнейших исследованиях в любое время без объяснения причин. Субъекты не пострадают из-за такого решения.
• Субъекты должны выйти из исследования при определенных особых обстоятельствах (например, существуют серьезные проблемы с соблюдением режима, безопасностью или хирургическим вмешательством по поводу заболевания).
• Другие ситуации, в которых исследование должно быть прекращено. Например, исследователи считают, что продолжение исследования может нанести вред здоровью испытуемых.

Критерии отказа:

• Пациенты, нарушающие требования протокола испытаний
• Пациенты с плохой записью (с неполными или неточными данными)