雷帕霉素（西罗莫司）治疗 BRBNS、遗传性或散发性静脉畸形的疗效

纳入标准：

• 诊断为BRBNS、VMCM、散发性多发VM或大单个VM的患者；
• 年龄、性别不限；
• 身体状况ECOG 0~3；
• 脏器功能良好，生化检查符合下列条件：AST≤2.5×正常值上限（ULN），ALT≤2.5×正常值上限（ULN），血清总胆红素≤1.5×正常值上限（ ULN），肌酐≤1.5×正常上限（ULN）；
• 患者自愿参加试验，并由参加者或其法定监护人签署知情同意书。

排除标准：

• 因肠梗阻、肠套叠或消化道出血需要急诊手术的患者；
• 1个月内有手术史；
• 对雷帕霉素过敏；
• 任何可能影响研究实施或结果解释的疾病或状况，包括：已知血红蛋白病，同时患有消化道感染，严重的心、肝、肾等可能危及生命的严重伴随疾病
• 孕妇或哺乳期妇女；
• 酒精或药物（如泻药）滥用者；
• 一个月内参加另一项可能影响本研究的临床试验；
• 因其他原因被研究者认为不适合入组者。

退出标准：

• 发生对雷帕霉素的过敏反应。
• 患者要求退出：自行决定或应其法定代表人的要求。 受试者可以随时无故拒绝参加进一步研究。 受试者不会因为这样的决定而受到影响。
• 受试者在某些特殊情况下需要退出研究（例如，存在重大的依从性、安全性或疾病的手术干预问题）
• 其他必须终止研究的情形。 例如，研究者认为继续研究可能对受试者的健康有害。

拒绝标准：

• 违反试验方案要求的患者
• 记录不佳的患者（数据不完整或不准确）