Eficácia da Rapamicina (Sirolimus) no Tratamento de BRBNS, Malformação Venosa Hereditária ou Esporádica

Critério de inclusão:

• Pacientes diagnosticados com BRBNS, VMCM, VM múltipla esporádica ou VM única grande;
• Idade e gênero não são limitados;
• Estado físico ECOG 0~3;
• A função do órgão é boa, o exame bioquímico atende às seguintes condições: AST ≤ 2,5 × limite superior do valor normal (LSN), ALT ≤ 2,5 × limite superior do valor normal (LSN), bilirrubina total sérica ≤ 1,5 × limite superior do valor normal ( LSN), creatinina ≤ 1,5 × limite superior do normal (LSN);
• Os pacientes se voluntariam para participar do estudo e assinam o termo de consentimento informado pelo participante ou seu responsável legal.

Critério de exclusão:

• Os pacientes precisam de cirurgia de emergência devido a obstrução intestinal, intussuscepção ou sangramento gastrointestinal;
• Histórico de cirurgia em até 1 mês;
• alérgico a rapamicina;
• Qualquer doença ou condição que possa afetar a implementação do estudo ou a interpretação dos resultados, incluindo: hemoglobinopatia conhecida, sofrendo de infecções gastrointestinais ao mesmo tempo, coração grave, fígado, rim e outras doenças concomitantes graves que podem colocar vidas em risco
• Mulheres grávidas ou lactantes;
• Abusadores de álcool ou drogas (por exemplo, laxantes);
• Participar de outro ensaio clínico que possa afetar este estudo dentro de um mês;
• Ser considerado não adequado para ser inscrito pelo investigador por outros motivos.

Critério de saída:

• Ocorre uma reação alérgica à rapamicina.
• O paciente solicita a retirada: a seu critério ou a pedido de seu representante legal. Os indivíduos podem se recusar a participar de outros estudos a qualquer momento, sem motivos. Sujeitos não serão afetados por causa de tal decisão.
• Os participantes são obrigados a se retirar do estudo em certas circunstâncias especiais (por exemplo, há problemas significativos de adesão, segurança ou intervenção cirúrgica para a doença)
• Outras situações em que o estudo deve ser encerrado. Por exemplo, os investigadores acreditam que continuar o estudo pode ser prejudicial à saúde dos participantes.

Critérios de rejeição:

• Pacientes que violam os requisitos do protocolo de teste
• Pacientes com registro ruim (com dados incompletos ou imprecisos)