Účinnost rapamycinu (Sirolimus) v léčbě BRBNS, dědičných nebo sporadických žilních malformací

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti s diagnózou BRBNS, VMCM, sporadický mnohočetný VM nebo velký samostatný VM;
• Věk a pohlaví nejsou omezeny;
• Fyzický stav ECOG 0~3;
• Orgánová funkce je dobrá, biochemické vyšetření splňuje tyto podmínky: AST ≤ 2,5 × horní hranice normální hodnoty (ULN), ALT ≤ 2,5 × horní hranice normální hodnoty (ULN), celkový bilirubin v séru ≤ 1,5 × horní hranice normální hodnoty ( ULN), kreatinin ≤ 1,5 × horní hranice normálu (ULN);
• Pacienti se dobrovolně zúčastní studie a podepíší informovaný souhlas účastníka nebo jeho zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti potřebují urgentní chirurgický zákrok kvůli střevní obstrukci, intususcepci nebo gastrointestinálnímu krvácení;
• Historie operace do 1 měsíce;
• alergický na rapamycin;
• Jakékoli onemocnění nebo stav, který může ovlivnit provádění studie nebo interpretaci výsledků, včetně: známé hemoglobinopatie, současně trpících gastrointestinálními infekcemi, závažných onemocnění srdce, jater, ledvin a dalších závažných průvodních onemocnění, která mohou ohrozit život
• Těhotné nebo kojící ženy;
• uživatelé alkoholu nebo drog (např. laxativ);
• Účast v jiné klinické studii, která může ovlivnit tuto studii do jednoho měsíce;
• Být přesvědčen, že není vhodné být zapsán vyšetřovatelem z jiných důvodů.

Výstupní kritéria:

• Dochází k alergické reakci na rapamycin.
• Pacient žádá o stažení: dle vlastního uvážení nebo na žádost svého zákonného zástupce. Subjekty mohou kdykoli bez udání důvodu odmítnout účast v dalších studiích. Subjekty nebudou tímto rozhodnutím dotčeny.
• Subjekty musí za určitých zvláštních okolností odstoupit ze studie (např. existují významné problémy s dodržováním předpisů, bezpečností nebo chirurgickým zákrokem pro nemoc)
• Jiné situace, ve kterých musí být studium ukončeno. Vyšetřovatelé se například domnívají, že pokračování studie může být škodlivé pro zdraví subjektů.

Kritéria odmítnutí:

• Pacienti, kteří porušují požadavky zkušebního protokolu
• Pacienti se špatným záznamem (s neúplnými nebo nepřesnými údaji)