Effekten av Rapamycin (Sirolimus) ved behandling av BRBNS, arvelig eller sporadisk venøs misdannelse

Inklusjonskriterier:

• Pasienter diagnostisert med BRBNS, VMCM, sporadisk multippel VM eller stor enkelt VM;
• Alder og kjønn er ikke begrenset;
• Fysisk status ECOG 0~3;
• Organfunksjonen er god, biokjemisk undersøkelse oppfyller følgende betingelser: AST ≤ 2,5 × øvre grense for normalverdi (ULN), ALT ≤ 2,5 × øvre grense for normalverdi (ULN), total serumbilirubin ≤ 1,5 × øvre grense for normalverdi ( ULN), kreatinin ≤ 1,5 × øvre normalgrense (ULN);
• Pasienter melder seg frivillig til å delta i forsøket og signerer skjemaet for informert samtykke av deltakeren eller hans/hennes juridiske verge.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter trenger akuttkirurgi på grunn av intestinal obstruksjon, tarmsusception eller gastrointestinal blødning;
• Anamnese med operasjon innen 1 måned;
• allergisk mot rapamycin;
• Enhver sykdom eller tilstand som kan påvirke studieimplementeringen eller resultattolkningen, inkludert: kjent hemoglobinopati, lider av gastrointestinale infeksjoner samtidig, alvorlig hjerte, lever, nyre og andre alvorlige samtidige sykdommer som kan sette liv i fare
• Gravide eller ammende kvinner;
• misbrukere av alkohol eller narkotika (f.eks. avføringsmidler);
• Delta i en annen klinisk studie som kan påvirke denne studien innen en måned;
• Blir antatt ikke egnet til å bli registrert av etterforskeren av andre grunner.

Utgangskriterier:

• En allergisk reaksjon på rapamycin oppstår.
• Pasienten ber om tilbaketrekning: etter eget skjønn eller etter anmodning fra sin juridiske representant. Forsøkspersoner kan nekte å delta i videre studier når som helst uten grunn. Emner vil ikke bli berørt på grunn av en slik avgjørelse.
• Forsøkspersoner er pålagt å trekke seg fra studien under visse spesielle omstendigheter (f.eks. er det betydelige problemer med samsvar, sikkerhet eller kirurgisk inngrep for sykdommen)
• Andre situasjoner der studiet må avsluttes. For eksempel mener etterforskerne at å fortsette studien kan være helseskadelig for forsøkspersonene.

Avvisningskriterier:

• Pasienter som bryter kravene i testprotokollen
• Pasienter med dårlig registrering (med ufullstendige eller unøyaktige data)