Eficacia de la rapamicina (sirolimus) en el tratamiento de BRBNS, malformación venosa hereditaria o esporádica

Criterios de inclusión:

• Pacientes diagnosticados con BRBNS, VMCM, VM múltiple esporádica o VM única grande;
• La edad y el género no están limitados;
• Estado físico ECOG 0~3;
• La función del órgano es buena, el examen bioquímico cumple las siguientes condiciones: AST ≤ 2,5 × límite superior del valor normal (LSN), ALT ≤ 2,5 × límite superior del valor normal (LSN), bilirrubina sérica total ≤ 1,5 × límite superior del valor normal ( LSN), creatinina ≤ 1,5 × límite superior de la normalidad (LSN);
• Los pacientes se ofrecen como voluntarios para participar en el ensayo y firman el formulario de consentimiento informado por parte del participante o su tutor legal.

Criterio de exclusión:

• Los pacientes necesitan cirugía de emergencia debido a obstrucción intestinal, intususcepción o sangrado gastrointestinal;
• Historial de cirugía dentro de 1 mes;
• alérgico a la rapamicina;
• Cualquier enfermedad o condición que pueda afectar la implementación del estudio o la interpretación de los resultados, incluyendo: hemoglobinopatía conocida, padecer infecciones gastrointestinales al mismo tiempo, enfermedades cardíacas, hepáticas, renales graves y otras enfermedades concomitantes graves que pueden poner en peligro la vida.
• Mujeres embarazadas o lactantes;
• Abusadores de alcohol o drogas (p. ej., laxantes);
• Participar en otro ensayo clínico que pueda afectar este estudio dentro de un mes;
• Ser considerado no apto para ser inscrito por el investigador por otras razones.

Criterio de salida:

• Se produce una reacción alérgica a la rapamicina.
• El paciente solicita el retiro: a su criterio oa solicitud de su representante legal. Los sujetos pueden negarse a participar en estudios posteriores en cualquier momento sin motivo alguno. Los sujetos no se verán afectados por tal decisión.
• Se requiere que los sujetos se retiren del estudio en ciertas circunstancias especiales (p. ej., hay problemas significativos de cumplimiento, seguridad o intervención quirúrgica para la enfermedad)
• Otras situaciones en las que se deba dar por terminado el estudio. Por ejemplo, los investigadores creen que continuar con el estudio puede ser perjudicial para la salud de los sujetos.

Criterios de rechazo:

• Pacientes que violan los requisitos del protocolo de prueba.
• Pacientes con registro deficiente (con datos incompletos o inexactos)