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GM-CSF pour l'inversion de l'immunopAlyse dans l'étude MODS induite par le sepsis pédiatrique (GRACE)

15 avril 2026 mis à jour par: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF pour l'inversion de l'immunopAlyse dans les MODS pédiatriques induits par le sepsis (GRACE)

Cette étude est un essai interventionnel multicentrique ouvert dans lequel les enfants atteints de MODS induit par une septicémie subissent des tests de surveillance de la fonction immunitaire à partir du jour 2 du MODS. Les enfants qui présentent une immunoparalysie (réponse TNF-alpha < 200 pg/ml) recevront une cure de 7 jours de GM-CSF à une dose de 125 ou 250 mcg/m2/jour par voie intraveineuse (IV) ou sous-cutanée (SQ ) itinéraire.

L'objectif de l'étude est d'établir la dose et la voie d'administration qui entraînent la résolution de l'immunoparalysie (réponse TNF-alpha > = 200 pg/ml) le matin suivant la 3e dose programmée avec une résolution persistante de l'immunoparalysie le matin suivant la 7ème dose programmée. La résolution de l'immunoparalysie chez 8 des 10 premiers sujets d'un bras de traitement à l'étude représente une dose et une voie réussies. L'objectif de cette étude sera atteint à travers les objectifs spécifiques suivants :

Objectif spécifique 1. Établir l'efficacité immunologique du GM-CSF administré par les voies IV et SQ chez les enfants atteints d'immunoparalysie dans le cadre d'un MODS induit par une septicémie.

Objectif spécifique 2. Estimer les paramètres pharmacocinétiques par le GM-CSF IV et SQ administré dans les MODS pédiatriques induits par le sepsis.

Objectif spécifique 3. Démontrer la faisabilité du dépistage, de l'inscription, de l'administration de médicaments et de la collecte d'échantillons pour un essai multicentrique d'immunostimulation chez les enfants atteints de MODS induit par la septicémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • >= 40 semaines d'âge gestationnel à <18 ans ; ET
  • Apparition de >=2 nouveaux dysfonctionnements d'organes (par rapport au niveau de référence avant le sepsis) tel que mesuré par les critères de Proulx ; ET
  • Infection documentée ou suspectée comme événement déclencheur de MODS.

Critère d'exclusion:

  • Impossible de prélever un total cumulé de 20,5 mL de sang pour cette étude en raison des limites de prélèvement sanguin de la recherche ; OU ALORS
  • Limitation de l'ordonnance de soins au moment du dépistage ; OU ALORS
  • Patients à haut risque de mort cérébrale ; OU ALORS
  • Traitement immunosuppresseur actif (ou prévu dans les 7 jours) pour une maladie oncologique, de transplantation ou rhumatologique ; OU ALORS
  • Déficit immunitaire primaire connu ; OU ALORS
  • Diagnostic de leucémie myéloïde, de myélodysplasie ou de thrombocytopénie auto-immune OU
  • Allergie connue au GM-CSF ; OU ALORS
  • Hyperferritinémie documentée (ferritine sérique >= 500 ng/ml) pendant l'événement septique actuel ; OU ALORS
  • Contre-indication à l'injection SQ (ECMO); OU ALORS
  • Brûlures où > 5 % de la surface corporelle totale est affectée ; OU ALORS
  • Thérapie de remplacement rénal au moment du dépistage ; OU ALORS
  • Sur ECMO ou prévu d'exiger ECMO ; OU ALORS
  • Grossesse connue ; OU ALORS
  • Incapacité de collecter et d'expédier un échantillon pour les tests immunitaires le jour 2 du MODS ; OU ALORS
  • Inscription antérieure à l'étude GRACE

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IV-GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Les sujets de ce groupe présentant une immunoparalysie recevront du GM-CSF par voie intraveineuse (IV) à une dose de 125 mcg/m2/jour pendant 7 jours consécutifs.
Médicament: GM-CSF
Les sujets présentant une immunoparalysie (définie par une capacité de production de TNF-alpha induite par la LP ex vivo dans le sang total < 200 pg/ml) recevront 7 jours de traitement au GM-CSF par voie IV ou SQ à une dose de 125 ou 250 mcg /m2/jour pendant 7 jours.
Autres noms:
  • Leukine
  • facteur stimulant les colonies de granulocytes macrophages
Expérimental: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Les sujets de ce groupe présentant une immunoparalysie recevront du GM-CSF par voie sous-cutanée (SQ) à une dose de 125 mcg/m2/jour pendant 7 jours consécutifs.
Médicament: GM-CSF
Les sujets présentant une immunoparalysie (définie par une capacité de production de TNF-alpha induite par la LP ex vivo dans le sang total < 200 pg/ml) recevront 7 jours de traitement au GM-CSF par voie IV ou SQ à une dose de 125 ou 250 mcg /m2/jour pendant 7 jours.
Autres noms:
  • Leukine
  • facteur stimulant les colonies de granulocytes macrophages
Expérimental: IV-GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Si le bras IV 125 mcg/m2/dose ne réussit pas dans la première cohorte de sujets, nous passerons à 250 mcg/m2/jour via la voie IV pendant 7 jours consécutifs dans une cohorte suivante.
Médicament: GM-CSF
Les sujets présentant une immunoparalysie (définie par une capacité de production de TNF-alpha induite par la LP ex vivo dans le sang total < 200 pg/ml) recevront 7 jours de traitement au GM-CSF par voie IV ou SQ à une dose de 125 ou 250 mcg /m2/jour pendant 7 jours.
Autres noms:
  • Leukine
  • facteur stimulant les colonies de granulocytes macrophages
Expérimental: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Si le bras SQ 125 mcg/m2/dose ne réussit pas dans une cohorte de sujets (ou si la dose IV devait être augmentée à 250 mcg/m2/dose), nous passerons à 250 mcg/m2/jour via le SQ route pendant 7 jours consécutifs dans une cohorte subséquente.
Médicament: GM-CSF
Les sujets présentant une immunoparalysie (définie par une capacité de production de TNF-alpha induite par la LP ex vivo dans le sang total < 200 pg/ml) recevront 7 jours de traitement au GM-CSF par voie IV ou SQ à une dose de 125 ou 250 mcg /m2/jour pendant 7 jours.
Autres noms:
  • Leukine
  • facteur stimulant les colonies de granulocytes macrophages

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Subjects With Restoration of the TNF-alpha Response
Délai: Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS
Success in a cohort is defined as improvement in the whole blood ex vivo LPS-induced TNF-alpha production capacity (TNF response) to >= 200 pg/ml by the morning after the 3rd dose and persisting to the morning after the 7th dose in at least 8 out of 10 treated subjects within a cohort
Subjects will be screened for immunoparalysis throughout their first three weeks of sepsis-induced MODS

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nationwide Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

5 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

5 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2018

Première publication (Réel)

10 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GRACE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Une fois l'inscription des sujets et le suivi terminés, le DCC préparera une base de données d'étude finale pour analyse. Une base de données publiable sera produite et complètement anonymisée conformément aux définitions fournies dans la loi sur la portabilité et la responsabilité de l'assurance maladie (HIPAA). À savoir, tous les identifiants spécifiés dans HIPAA seront recodés d'une manière qui rendra impossible de déduire ou d'imputer l'identité spécifique d'un patient. La base de données ne contiendra aucun identifiant institutionnel.

Délai de partage IPD

Une fois l'inscription du sujet et le suivi terminés. Les données seront disponibles indéfiniment.

Critères d'accès au partage IPD

L'ensemble de données à usage public sera disponible sur le site Web du CPCCRN

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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