Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GM-CSF for reversering av immunoAralyse i pediatrisk sEpsis-indusert MODS-studie (GRACE)

7. februar 2023 oppdatert av: Mark Hall, Nationwide Children's Hospital

GM-CSF for reversering av immunoAralyse i pediatrisk sEpsis-indusert MODS (GRACE)

Denne studien er en åpen, multisenter, intervensjonsstudie der barn med sepsis-indusert MODS gjennomgår overvåkingstesting av immunfunksjonen fra og med dag 2 av MODS. De barna som viser immunparalyse (TNF-alfa-respons <200 pg/ml) vil motta en 7-dagers kur med GM-CSF i en dose på 125 eller 250 mcg/m2/dag enten intravenøst ​​(IV) eller subkutan (SQ) ) rute.

Målet med studien er å fastslå dosen og leveringsveien som resulterer i oppløsning av immunparalyse (TNF-alfa-respons >=200 pg/ml) om morgenen etter den tredje planlagte dosen med vedvarende oppløsning av immunparalyse morgenen etter 7. planlagte dose. Løsning av immunparalyse hos 8 av de første 10 forsøkspersonene i en studiebehandlingsarm representerer en vellykket dose og rute. Målet med denne studien vil bli oppnådd gjennom følgende spesifikke mål:

Spesifikt mål 1. Etablere den immunologiske effekten av GM-CSF administrert ved IV- og SQ-ruter hos barn med immunopalyse i sammenheng med sepsis-indusert MODS.

Spesifikt mål 2. Estimere de farmakokinetiske parameterne ved IV og SQ GM-CSF administrert i pediatrisk sepsis-indusert MODS.

Spesifikt mål 3. Demonstrere gjennomførbarheten av screening, registrering, medikamentlevering og prøvesamling for en multisenter immunstimuleringsstudie hos barn med sepsis-indusert MODS.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

120

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Benioff Children's Hospital/UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • >= 40 ukers svangerskapsalder til <18 år; OG
  • Start av >=2 nye organdysfunksjoner (sammenlignet med pre-sepsis baseline) målt ved Proulx-kriteriene; OG
  • Dokumentert eller mistenkt infeksjon som MODS-tilskyndende hendelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke samle totalt 20,5 ml blod for denne studien på grunn av forskningsgrenser for blodprøvetaking; ELLER
  • Begrensning av omsorgsrekkefølge på tidspunktet for screening; ELLER
  • Pasienter med høy risiko for hjernedød; ELLER
  • Aktiv (eller planlagt innen 7 dager) immunsuppressiv behandling for onkologisk, transplantasjons- eller revmatologisk sykdom; ELLER
  • Kjent primær immunsviktlidelse; ELLER
  • Diagnose av myeloid leukemi, myelodysplasi eller autoimmun trombocytopeni; ELLER
  • Kjent allergi mot GM-CSF; ELLER
  • Dokumentert hyperferritinemi (serumferritin >= 500 ng/ml) under gjeldende sepsishendelse; ELLER
  • Kontraindikasjon til SQ-injeksjon (ECMO); ELLER
  • Brannskader der >5 % av den totale kroppsoverflaten er påvirket; ELLER
  • Nyreerstatningsterapi på tidspunktet for screening; ELLER
  • På ECMO eller forventet å kreve ECMO; ELLER
  • Kjent graviditet; ELLER
  • Manglende evne til å samle inn og sende prøve for immuntesting på MODS dag 2; ELLER
  • Tidligere påmelding til GRACE-studiet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: IV GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Personer i denne armen som viser immunparalyse vil motta GM-CSF intravenøst ​​(IV) i en dose på 125 mcg/m2/dag i 7 påfølgende dager.
Legemiddel: GM-CSF
Personer som demonstrerer immunopalyse (definert ved en ex vivo LP-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet på fullblod < 200 pg/ml) vil motta 7 dager med GM-CSF-behandling enten ved IV- eller SQ-vei i en dose på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dager.
Andre navn:
  • Leukin
  • granulocytt makrofag kolonistimulerende faktor
EKSPERIMENTELL: SQ GM-CSF 125 mcg/m2/dose
Personer i denne armen som viser immunparalyse vil motta GM-CSF subkutan (SQ) i en dose på 125 mcg/m2/dag i 7 påfølgende dager.
Legemiddel: GM-CSF
Personer som demonstrerer immunopalyse (definert ved en ex vivo LP-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet på fullblod < 200 pg/ml) vil motta 7 dager med GM-CSF-behandling enten ved IV- eller SQ-vei i en dose på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dager.
Andre navn:
  • Leukin
  • granulocytt makrofag kolonistimulerende faktor
EKSPERIMENTELL: IV GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Hvis IV 125 mcg/m2/dose-armen ikke er vellykket i den første kohorten av forsøkspersoner, vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via IV-ruten i 7 påfølgende dager i en påfølgende kohort.
Legemiddel: GM-CSF
Personer som demonstrerer immunopalyse (definert ved en ex vivo LP-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet på fullblod < 200 pg/ml) vil motta 7 dager med GM-CSF-behandling enten ved IV- eller SQ-vei i en dose på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dager.
Andre navn:
  • Leukin
  • granulocytt makrofag kolonistimulerende faktor
EKSPERIMENTELL: SQ GM-CSF 250 mcg/m2/dose
Hvis SQ 125 mcg/m2/dose-armen ikke er vellykket i en kohort av forsøkspersoner (eller hvis IV-dosen måtte eskaleres til 250 mcg/m2/dose), vil vi gå over til 250 mcg/m2/dag via SQ rute i 7 påfølgende dager i en påfølgende kohort.
Legemiddel: GM-CSF
Personer som demonstrerer immunopalyse (definert ved en ex vivo LP-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet på fullblod < 200 pg/ml) vil motta 7 dager med GM-CSF-behandling enten ved IV- eller SQ-vei i en dose på enten 125 eller 250 mcg /m2/dag i 7 dager.
Andre navn:
  • Leukin
  • granulocytt makrofag kolonistimulerende faktor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TNF-alfa-respons
Tidsramme: Forsøkspersoner vil bli screenet for immunopalyse gjennom de tre første ukene med sepsis-indusert MODS
Suksess i en kohort er definert som forbedring i fullblods ex vivo LPS-indusert TNF-alfa-produksjonskapasitet (TNF-respons) til >= 200 pg/ml om morgenen etter 3. dose og vedvarer til morgenen etter 7. dose i minst 8 av 10 behandlede forsøkspersoner i en kohort
Forsøkspersoner vil bli screenet for immunopalyse gjennom de tre første ukene med sepsis-indusert MODS

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

5. desember 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

5. desember 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

5. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

10. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GRACE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Etter at fagpåmelding og oppfølging er gjennomført, vil DCC utarbeide en endelig studiedatabase for analyse. En frigjørbar database vil bli produsert og fullstendig avidentifisert i samsvar med definisjonene gitt i Health insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Nemlig, alle identifikatorer spesifisert i HIPAA vil bli omkodet på en måte som vil gjøre det umulig å utlede eller tilskrive den spesifikke identiteten til en pasient. Databasen vil ikke inneholde noen institusjonelle identifikatorer.

IPD-delingstidsramme

Etter at fagpåmelding og oppfølging er gjennomført. Data vil være tilgjengelig på ubestemt tid.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Datasettet for offentlig bruk vil være tilgjengelig via CPCCRN-nettstedet

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pediatrisk sepsis-indusert MODS

Kliniske studier på GM-CSF

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere